ביום שלישי, 20.10.2026, השתמשה Rani Therapeutics (RANI) בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג את המקרה הרחב לפלטפורמת הביולוגיקה האוראלית שלה. החברה טענה כי הטכנולוגיה מסוגלת לספק מולקולות גדולות עם חשיפה הדומה להזרקה, תוך הימנעות מהכאב ובעיות הבטיחות הכרוכות במחטים. ההנהלה גם הודתה בחלקים הקשים יותר של הסיפור, כולל ספקנות משקיעים, הצורך במחקרים גדולים יותר והאתגר של הוכחת הכלכליות בקנה מידה.
נקודות מפתח
- Rani אמרה כי ה-RaniPill הניתן לבליעה יכול לספק ביולוגיקה עם זמינות ביולוגית הדומה להזרקה תת-עורית, כולל נוגדנים חד-שבטיים, חלבונים, פפטידים ואוליגונוקלאוטידים.
- החברה הדגישה נתונים קליניים מ-RT-114 המראים זמינות ביולוגית של יותר מ-150% לעומת מינון תת-עורי מותאם של 12 מ"ג, ללא אירועים שליליים הקשורים להתקן.
- Rani נשענת על שותפויות, כולל עסקה עם Chugai בשווי כולל של כ-$1.1 מיליארד ושיתוף פעולה עם ProGen בתחום ההשמנה.
- ההנהלה אמרה כי לחברה היו $53 מיליון במזומן ובניירות ערך נכון ליוני 2025, וצופה מסלול מימון עד 2027, עם פוטנציאל עלייה מאבני דרך.
- מנהלים טענו כי עלויות הייצור צריכות להישאר נמוכות מכיוון שההתקן משתמש בחומרים פשוטים וללא אלקטרוניקה או חלקים מורכבים.
סיפור הפלטפורמה: מסירה אוראלית של ביולוגיקה
המנכ"ל Talat Imran תיאר את הצעת הערך המרכזית של Rani כפלטפורמה למתן אוראלי של כמעט כל ביולוגיקה. הוא אמר כי החברה מנסה לפתור את מה שנקרא זה מכבר הגביע הקדוש של מסירת תרופות: הכנסת מולקולות גדולות לגוף דרך כדור במקום הזרקה.
- ה-RaniPill הוא מזרק-אוטומטי הניתן לבליעה שנראה כמו כדור.
- לאחר שמגיע למעי הדק, הוא משתמש בתגובה כימית דמוית Alka-Seltzer כדי לנפח בלון.
- מיקרו-מזרק מזריק לאחר מכן את התרופה לדופן המעי.
- המחט מתמוססת לאחר המסירה, מה שלדברי החברה מסיר את החששות מחפצים חדים.
- הבלון מתרוקן לאחר מכן ומופרש באופן טבעי.
Imran אמר כי החברה עובדת עם מערכת העיכול ולא נגדה. הוא אמר כי הפלטפורמה כבר הוכיחה שהיא מסוגלת לטפל במגוון סוגי תרופות, כולל נוגדנים חד-שבטיים, חלבונים, פפטידים, אוליגונוקלאוטידים וחלבוני Fc fusion.
נתונים קליניים ועדכונים תפעוליים
Rani אמרה כי השלימה ארבעה מחקרים קליניים ומסרה יותר מ-250 כדורים. לאורך אותם מחקרים, ציינה ההנהלה כי לא נראו תגובות באתר ההזרקה ולא אירועים שליליים הקשורים להתקן בתוכנית ההשמנה.
- RT-114, תוכנית ההשמנה המובילה עם ProGen Therapeutics, הניבה זמינות ביולוגית של יותר מ-150% לעומת מינון תת-עורי מותאם של 12 מ"ג ב-30 מתנדבים בריאים.
- החברה אמרה כי התוצאה הגיעה ללא אירועים שליליים הקשורים להתקן.
- Rani אמרה כי הראתה גם זמינות ביולוגית יחסית של 84% עבור STELARA.
- נאמר כי היא סיפקה בהצלחה פקטור VIII, מולקולה של 300 קילודלטון.
- ההנהלה אמרה כי הפלטפורמה שימשה גם לפפטידים ואוליגונוקלאוטידים.
Kate McKinley, מנהלת העסקים הראשית של Rani, אמרה כי תוצאת RT-114 הייתה בולטת מכיוון שהגיעה במינון זהה בדיוק לזה של המשווה התת-עורי. היא אמרה כי החברה ראתה תופעות לוואי קלות עד בינוניות וחולפות במערכת העיכול, אך ללא שונות משמעותית בין זרועות הטיפול או בין מטופל למטופל.
תוצאות פיננסיות ומצב הון
Rani אמרה כי המאזן שלה נשאר הדוק אך ניתן לניהול. החברה דיווחה על $53 מיליון במזומן ובניירות ערך נכון ליוני 2025. היא גם אמרה כי הצעה ישירה רשומה של $20 מיליון בהובלת קרן עושר ריבונית סייעה לתמוך בעסק, וכי השלימה בעבר מימון PIPE של $60 מיליון באוקטובר 2025.
- מזומן וניירות ערך: $53 מיליון נכון ליוני 2025.
- הצעה ישירה רשומה: $20 מיליון, בהובלת קרן עושר ריבונית.
- מימון PIPE: $60 מיליון באוקטובר 2025.
- תחזית פיננסית למסלול מימון: עד 2027, עם פוטנציאל עלייה מאבני דרך של שותפים.
ההנהלה אמרה כי היא נוקטת גישה שמרנית לתכנון מסלול המימון ומשתמשת במזומן הקיים כתרחיש הבסיס. החברה אמרה כי תשלומי אבני דרך עתידיים מ-Chugai עשויים להאריך את המסלול עוד יותר.
שותפויות וכלכלת העסקאות
Rani הקדישה חלק ניכר מהמצגת לשותפויות, שנותרות מרכזיות באסטרטגיה שלה. החברה אמרה כי אינה מפתחת תרופות בעצמה. במקום זאת, היא שואפת לספק מולקולות של שותפים ביעילות בתחומים טיפוליים שונים.
הכלכלה המפורטת ביותר הייתה קשורה ל-Chugai Pharmaceutical, שחתמה על עסקה עם Rani באוקטובר 2025 לאחר תהליך בדיקת נאותות של שנתיים.
- שווי כולל של עסקת Chugai: כ-$1.1 מיליארד.
- תשלום מקדמה: $10 מיליון.
- דמי העברת טכנולוגיה: עד $18 מיליון.
- אבני דרך לפיתוח: $57 מיליון.
- אבני דרך למכירות: $100 מיליון.
- שיעור תמלוגים: ספרה בודדת.
- אופציות: עד חמישה יעדים נוספים.
Rani אמרה כי Chugai השלימה בדיקת נאותות על תהליכי ייצור ובקרת איכות, וכי שתי מולקולות של Chugai כבר נבדקו בפלטפורמת RaniPill. החברה אמרה כי השותפות כוללת רישיון בלעדי לנוגדן למחלה נדירה בפיתוח המופיליה.
Rani תיארה גם את שיתוף הפעולה שלה עם ProGen Therapeutics על RT-114 כהסדר 50-50. החברות חולקות עלויות, בעלות משותפת על הרכוש הרוחני ומחלקות הכנסות עתידיות באופן שווה. ProGen תוביל את אסיה, בעוד Rani תטפל בארה"ב, אירופה, בריטניה, אוסטרליה וקנדה.
ביולי 2025, הוסיפה Rani גם את PegBio כשותפה בתחום ההשמנה ומחלות מטבוליות. העסקה מעניקה ל-Rani גישה למולקולות מרובות, כולל תרופות GLP הנמכרות בשוק בסין, פנטה-אגוניסטים, טריאגוניסטים, תרופות דמויות MariTide ו-siRNAs.
אסטרטגיית ההשמנה ומיצוב תחרותי
Rani הופכת את ההשמנה למוקד מרכזי, אך אינה מנסה להתחרות כממציאת תרופות. McKinley אמרה כי החברה רוצה צינור רחב של מולקולות שונות שניתן לספק דרך אותה פלטפורמה.
- תוכנית ההשמנה המובילה: RT-114 עם האגוניסט הכפול GLP-1/GLP-2 של ProGen, PG-102.
- קבוצת הרחבה של שלב I: 15 מתנדבים בריאים נוספים.
- עיצוב המחקר: שני מינונים של 12 מ"ג PG-102 דרך RaniPill, או 24 מ"ג סה"כ.
- מטרה: הגדרת הקשר הפרמקוקינטי אוראלי-לתת-עורי והנחיית מינון שלב I-B.
- מחקר מינון חוזר שלב I-B: צפוי להתחיל עד סוף 2025.
- נתוני שלב I-B: צפויים ב-2027.
McKinley אמרה כי PG-102 עשוי להציע שילוב שימושי של השפעות ירידה במשקל וסבילות. היא אמרה כי התרופה נראית שומרת על מסת גוף רזה פי שניים בערך טוב יותר מ-tirzepatide, אם כי ציינה כי נדרשים עוד נתונים במחקרים מאוחרים יותר.
היא גם אמרה כי לתוכנית עשוי להיות לוח זמנים מהיר יותר לטיטרציה מאשר מתחרים, עם עלייה של חודש אחד לעומת כארבעה חודשים עבור חלק מהטיפולים האחרים מבוססי האינקרטין. Rani אמרה כי שיעורי הבחילה והקאות היו כמחצית מאלה שנראו עם תרופות אחרות בקבוצה.
ההנהלה גם טענה כי הפלטפורמה עשויה לסייע בטיפול בפער בשוק. נאמר כי מטופלים רבים מפסיקים טיפול בהשמנה בשל תופעות לוואי, וכי אפשרויות אוראליות עדיין יכולות למשוך ביקוש גם כאשר הסבילות היא בעיה. Rani אמרה כי גישת הכדור השבועי שלה עשויה להיות נוחה יותר ממשטרי מולקולות קטנות יומיות.
ייצור ועלות הסחורות
מנהלים הקדישו זמן לשאלה שעולה לעתים קרובות עם התקנים חדשניים: עלות. Imran אמר כי ה-RaniPill בנוי מחומרים זולים ונמנע ממורכבות האלקטרוניקה.
- חומרי גלם: פלסטיק, סוכר ורכיב דמוי Alka-Seltzer.
- ללא אלקטרוניקה וללא רכיבים מורכבים.
- מבנה עלויות: בעיקר פונקציה של קנה מידה ייצור.
- תוכניות השמנה: ההנהלה צופה עלות נמוכה של ספרה בודדת לכדור.
- דוגמת STELARA: כ-12 כדורים בשנה, או שלושה כדורים לרבעון.
Imran אמר כי גם אם כדור יעלה $5 עד $15, הכלכליות עדיין יכולה לעבוד עבור ביולוגיקה בעלת ערך גבוה. הוא אמר כי החברה מאמינה שעלות ההתקן הופכת קטנה יחסית לתרופה עצמה, במיוחד כאשר משתמשים בה רק שבועית או רבעונית.
שאלות ממשקיעים
במהלך מושב השאלות והתשובות, ניסתה ההנהלה לטפל בשלוש חששות עיקריות: האם הזמינות הביולוגית מחזיקה מעמד במחקרים גדולים יותר, האם ניתן לייצר את המוצר בזול מספיק, ומדוע תוכניות קודמות לא התקדמו רחוק יותר בפיתוח.
- זמינות ביולוגית: Rani אמרה כי הרמה המדויקת, בין אם 150%, 160% או 100%, פחות חשובה מהוכחת מסירה שווה או טובה יותר מהזרקה תת-עורית.
- שונות: החברה אמרה כי לא ראתה שונות משמעותית בין מטופל למטופל ב-RT-114.
- עלות: ההנהלה אמרה כי ההתקן פשוט ביודעין וזול לייצור.
- תוכניות קודמות: מנהלים אמרו כי המדע היה חזק, אך השוק היה זקוק לזמן להבין את הטכנולוגיה.
בשאלת תגובת הנוגדנים, Rani אמרה כי בדיקות מתוכננות ל-2025, עם נתונים ראשוניים צפויים מאוחר יותר. ההנהלה אמרה כי מסירה דרך המעי עשויה להפחית אימונוגניות בהשוואה למינון תת-עורי, וציינה כי לא נראו תגובות באתר ההזרקה לאורך המחקרים.
בשאלת שיתוף הפעולה עם ProGen, Rani אמרה כי המבנה הוא עסקת חלוקת עלויות 50-50 עם רכוש רוחני בבעלות משותפת וחלוקת הכנסות עתידיות שווה. לגבי Chugai, ההנהלה אמרה כי אבן הדרך הבאה קשורה להתקדמות בפלטפורמה ובייצור, וכי לפחות אבן דרך אחת צפויה ב-2027.
על מה ההנהלה רוצה שמשקיעים יתמקדו
המסר הרחב יותר של Rani היה כי הפלטפורמה מתקדמת מעבר לספקנות הראשונית. ההנהלה אמרה כי הסכם Chugai בשווי $1.1 מיליארד, יחד עם גיוסי הון אחרונים ממשקיעים מוסדיים וקרן עושר ריבונית, סייע לאמת את הטכנולוגיה.
החברה אמרה כי יש לה כעת מספר הזדמנויות:
- קידום RT-114 דרך מחקרי מינון חוזר.
- הרחבת עבודת ההשמנה דרך PegBio ומולקולות נוספות.
- שימוש באופציות של Chugai להעמקת צינור מחלות נדירות ונוגדנים.
- המשך הוכחה כי ההתקן יכול לספק מספר קבוצות תרופות בעלות ישימה.
Rani אמרה כי הפלטפורמה יכולה לשמש גם מעבר להשמנה והמופיליה, אם כי לא סיפקה לוח זמנים להזדמנויות אלו. המסר של ההנהלה היה כי החברה מנסה להפוך לשותפת מסירה עבור מגוון רחב של תרופות ביולוגיות, ולא לסיפור של מוצר אחד.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
