יום שלישי, 20.10.2026 — Opus Genetics (IRD) השתמשה בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג צנרת מוצרים הכוללת הישג מסחרי בתקופה הקרובה ומספר קריאות קליניות צפויות. ההנהלה הדגישה את אישור ה-FDA שהתקבל לאחרונה לפנטולמין לטיפול בפרסביופיה, אך גם הצביעה על נתוני טיפול גנטי מוקדמים שעשויים לעצב את הערך ארוך הטווח של החברה. המסר היה אופטימי, אם כי החברה עדיין מתמודדת עם הסיכונים הרגילים הכרוכים בניסויים קטנים, תוכניות בשלב מוקדם והוצאה לפועל.
נקודות מפתח
- Opus מסרה כי ה-FDA אישר את תמיסת פנטולמין לעיניים לטיפול בפרסביופיה ביום שישי, מה שמפעיל תשלום אבן דרך של $10 מיליון ברבעון הנוכחי.
- תוכנית הטיפול הגנטי BEST1 של החברה הציגה נתונים מוקדמים מעודדים, כאשר כל חמשת המשתתפים בקבוצה 1 שיפרו לפחות מדד ראייה אחד וארבעה הראו שיפור מבני.
- ההנהלה מסרה כי הניסוי המרכזי LCA5 יתחיל במינון ברבעון הנוכחי ויכלול עיצוב של 8 מטופלים, שתואר כניסוי המרכזי הקטן ביותר בתחום רפואת העיניים הנמצא כיום בעיצומו.
- Opus מסרה כי המזומנים שלה, תמורת כתבי האופציה ומסגרת האשראי תומכים במסלול פעילות עד 2029 ללא גיוס הון נוסף.
- בחירות התוכנית העתידיות יונחו על ידי מדע, כאשר BEST1 נראית כיום כמועמדת המובילה על בסיס איתותי יעילות מוקדמים.
אישור פנטולמין מעניק ל-Opus צעד מסחרי בתקופה הקרובה
ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון לאישור ה-FDA לתמיסת פנטולמין לעיניים לטיפול בפרסביופיה, שהתקבל יום אחד לפני מועד ה-PDUFA. התרופה היא האישור האמריקאי השני לאינדיקציה זו, אך Opus ציינה כי היא בולטת מכיוון שהיא טיפת הפרסביופיה הראשונה ללא תווית אזהרה לגבי ניתוק רשתית אפשרי.
- האישור נתמך על ידי ניסויי שלב 3 VEGA-2 ו-VEGA-3.
- Opus מסרה כי המוצר אינו קשור לגוף הריסי, מה שמסייע להימנע מבעיות עמעום לילי ובוהק הקשורות למתחרים מיוטיים חזקים יותר.
- החברה מסרה כי פרופיל הבטיחות הנקי עשוי לאפשר מינון מוגבר.
- האישור מפעיל תשלום אבן דרך של $10 מיליון ברבעון הנוכחי.
- במסגרת השותפות עם Viatris, Opus מסרה כי סך אבני הדרך הפוטנציאליות עשוי להגיע ל-$130 מיליון, עם תמלוגים שמתחילים בטווח הנמוך של עשרות האחוזים ועולים לרמות גבוהות יותר.
המנכ"ל ג’ורג’ מגראת’ אמר כי פרופיל הבטיחות מטפל בסיבה מרכזית לכך שטיפות פרסביופיה התקשו מסחרית. הוא תיאר את היעדר אזהרת ניתוק הרשתית ואת היעדר השפעות על הגוף הריסי כגורמים מבדלים חשובים לעומת מוצרים אחרים בקטגוריה.
נתוני BEST1 מצביעים על תוכנית מובילה אפשרית
נכס הצנרת הנצפה ביותר של החברה נותר BEST1, טיפול גנטי לדיסטרופיה מקולרית ויטליפורמית של Best. Opus מסרה כי כל חמשת המשתתפים בקבוצה 1 במינון נמוך הראו שיפור משמעותי קלינית בלפחות מדד אחד של תפקוד ראייה. שיפור מבני נצפה בארבעה מתוך חמשת המטופלים, ולא דווחו אירועים שליליים חמורים.
- ההנהלה מסרה כי החומר הויטליפורמי נעלם אצל המטופלים שטופלו.
- שינוי זה תאם שיפור במיקרופרימטריה באותו אזור ברשתית.
- ד"ר מגראת’ כינה את התוצאה קורלציה משמעותית של מבנה-תפקוד.
- החברה מסרה כי ה-FDA הסכים על נקודות קצה מרכזיות.
- קבוצה 2 הורחבה ל-11 מטופלים מתוכנית מקורית של 5 בשל ביקוש חזק מצד מטופלים ורופאים.
ההנהלה מסרה כי הנתונים החדשים עלו על הציפיות שלה. בציטוט אחד, אמר ד"ר מגראת’: "זה כנראה הניסוי המרגש ביותר שהייתי מעורב בו. העובדה שהחומר הויטליפורמי של דיסטרופיה מקולרית ויטליפורמית של BEST נעלם ותפקוד הרשתית בדיוק באותו מיקום משתפר היא קורלציה מבנית-תפקודית משמעותית למדי."
החברה גם מסרה כי אפידמיולוגיה חדשה מצביעה על שוק גדול יותר ממה שהוערך בעבר. Opus מאמינה כעת כי ישנם כ-23,600 מטופלי BEST1 סימפטומטיים בארה"ב, לעומת הערכה קודמת של 8,400 מטופלים שנבדקו גנטית. ההנהלה מסרה כי המספר הגדול יותר משקף אבחון בעולם האמיתי המבוסס על ממצאי בדיקה גופנית, לא רק בדיקות גנטיות.
- Opus מסרה כי נגע ה"חלמון ביצה" הנראה בבדיקה מספיק לעיתים קרובות לאבחון המחלה.
- ההנהלה מסרה כי ההערכה החדשה אומתה על ידי מובילי דעה מרכזיים.
- החברה צופה נתוני קבוצה 2 ברבעון השני של 2025.
- ניסוי מרכזי בשלב 3 מתוכנן לשנת 2027.
- אספקת תרופות לשלב 3 ולשימוש מסחרי אמורה להיות זמינה בתחילת 2025.
ניסוי LCA5 מתחיל ברבעון הנוכחי
Opus גם הדגישה את OPGx-LCA5, תוכנית נוספת למחלת רשתית תורשתית שעוברת לניסוי מרכזי. החברה מסרה כי המינון יתחיל ברבעון הנוכחי בניסוי של 8 מטופלים, שתואר כניסוי המרכזי הקטן ביותר בתחום רפואת העיניים הנמצא כיום בעיצומו.
- המטופלים ישמשו כבקרות שלהם עצמם לאחר תקופת הכנה של 6 חודשים.
- שתי העיניים יטופלו.
- נקודת הקצה הראשית היא שיעור המטופלים שמשיגים יותר מ-7 דציבלים במיקרופרימטריה ב-16 הנקודות המרכזיות.
- ההנהלה מסרה כי נתוני מחקר קודמים הראו שיפור ממוצע של 10.5 דציבלים, מה שמעניק לה ביטחון בנקודת הקצה.
- נתוני קו ראשי צפויים עד סוף 2027.
החברה מסרה כי שוק היעד קטן, בסביבות 150 עד 200 מטופלים, שרובם מטופלים באוניברסיטת פנסילבניה. ריכוז זה עשוי להפוך את ההפצה המסחרית ליעילה יותר אם התוכנית תצליח. Opus גם מסרה כי התוכנית מזכה בשובר בדיקה מועדפת, נכס רגולטורי שנמכר לאחרונה ביותר מ-$200 מיליון במכירות פומביות.
צנרת רחבה יותר ממשיכה להתקדם
מעבר ל-BEST1 וה-LCA5, Opus פירטה סדרה של תוכניות נוספות למחלות רשתית תורשתיות שמתקדמות בפיתוח. ההנהלה מסרה כי החברה מנסה לבנות תיק שיכול להראות שיפור ראייה תוך שלושה עד שישה חודשים, שאותו היא רואה כדרך מעשית לשפוט האם תוכנית עובדת.
- RDH12 עתידה להיכנס לקליניקה ברבעון הנוכחי.
- MERTK צפויה להיכנס לקליניקה ברבעון הראשון של 2027.
- RHO צפויה להיכנס לקליניקה במחצית השנייה של 2027.
- כל תוכנית מתוכננת להראות איתות תפקודי ברור במהירות יחסית.
ההנהלה מסרה כי רצף התוכניות הללו ינוהל על ידי מדע. BEST1 נראית כיום כמועמדת המובילה, אך החברה מסרה כי תתאים את הסדרי העדיפויות אם תוכנית אחרת תציג ראיות חזקות יותר לתועלת.
תוצאות פיננסיות ומסלול פעילות
מבחינה פיננסית, Opus מסרה כי יש לה מספיק הון כדי להמשיך לקדם את הצנרת ללא גיוס הון נוסף בתקופה הקרובה. החברה מסרה כי מסלול הפעילות שלה מתארך עד 2029, נתמך על ידי מזומנים בקופה, מימוש כתבי אופציה, אבן הדרך החדשה של פנטולמין ומסגרת אשראי.
- Opus מסרה כי היה לה $80 מיליון בהון נכון לרבעון השני.
- היא גייסה כ-$20 מיליון ממימוש כתבי אופציה הקשורים לקריאת נתוני קבוצה 1 של BEST1.
- החברה מסרה כי 16 מיליון כתבי אופציה ממומנים מראש ו-19.6 מיליון כתבי אופציה היו ניתנים לקריאה נכון ל-3 באוגוסט.
- מסגרת אשראי אטרקטיבית אמורה לספק משיכות נוספות בשנתיים הקרובות.
- ההנהלה מסרה כי כל תוכנית למחלת רשתית תורשתית דורשת כ-$30 מיליון בהוצאה ישירה מ-IND ועד BLA.
Opus מסרה כי אינה מניחה תמורה כלשהי משובר בדיקה מועדפת בתוכנית המימון הבסיסית שלה, ומתייחסת לכך כפוטנציאל בלבד. ההנהלה מסרה כי שובר כזה עשוי להפוך למקור מימון לא מדלל משמעותי במידת הצורך, אך אינו נדרש לתוכנית הנוכחית.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
- בנוגע לפנטולמין, ההנהלה מסרה כי פרופיל הבטיחות של המוצר והיעדר עמעום לילי עשויים לסייע לו להימנע מהבעיות המסחריות שנראו עם טיפות פרסביופיה אחרות.
- בנוגע ל-LCA5, החברה מסרה כי ה-FDA הסכים לעיצוב הניסוי המרכזי של 8 מטופלים ולנקודת הקצה של מיקרופרימטריה על בסיס נתונים קודמים.
- בנוגע ל-BEST1, ההנהלה מסרה כי ההערכה החדשה של 23,600 מטופלים הגיעה מניתוח כמותי של 150 ספקי שירותי עיניים ותאמה את מה שמובילי דעה מרכזיים אמרו.
- בנוגע לנקודות קצה, אמר ד"ר מגראת’ כי נוזל תת-רשתי היה שימושי כאיתות מוקדם אך אינו נקודת קצה ניתנת לאישור כשלעצמה.
- בנוגע להקצאת הון, ההנהלה מסרה כי התקציב הנוכחי יכול לתמוך בכל חמש תוכניות מחלות הרשתית התורשתיות בו-זמנית.
ד"ר מגראת’ אמר כי החברה מתמקדת בשאלה האם כל תוכנית יכולה לשפר ראייה תוך מספר חודשים, מכיוון שזה יראה במהירות האם הטיפול פוגע ביעד שלו. הוא גם אמר כי התקציב הנוכחי מאפשר ל-Opus להמשיך את כל חמש התוכניות בזמן שהיא ממתינה לאיתותים קליניים ברורים יותר.
תחזית
Opus נכנסת לשלב הבא עם מוצר מסחרי שאושר כעת, תוכנית טיפול גנטי מובילה המראה סימנים מוקדמים של פעילות ומספר קריאות נוספות צפויות. החברה עדיין זקוקה לנתונים נוספים לפני שניתן יהיה לשפוט כל אחת מתוכניות מחלות הרשתית התורשתיות כהצלחה, אך ההנהלה מסרה כי הצנרת ממומנת, אבני הדרך הבאות גלויות והמדע מתחיל להפריד בין המועמדים החזקים ביותר לשאר.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
