יום שלישי, 20.10.2026 — Ocular Therapeutix (OCUL) ניצלה את הכנס השנתי העשירי לבריאות של Chardan כדי להציג תמונה ברורה יותר של תוכנית ה-AMD הרטובה הקשורה לגיל שלה, AXPAXLI, תוך הכרה באתגרים הכרוכים בהבאת תרופת עיניים חדשה לשוק. ההנהלה הדגישה הישג קליני היסטורי ומסלול רגולטורי ברור יותר, אך ציינה כי המסחור עדיין ידרוש תכנון הון זהיר והוצאה לפועל מדויקת.
נקודות מפתח
- Ocular Therapeutix אמרה כי SOL-1 הפך לניסוי AMD רטובה הראשון שבו סוכן חדש היכה טיפול אנטי-VEGF מאושר על נקודת קצה ראשית.
- החברה אמרה כי ה-FDA תמך במסלול הגשה יחיד מסוג 505(b)(2) המבוסס על SOL-1 וראיות מאשרות.
- ההנהלה טענה כי מודל טיפול האחזקה של AXPAXLI מייחד אותו ממתחרים המסתמכים על הזרקות בולוס.
- החברה אמרה כי היה לה כ-$600 מיליון במזומן נכון ל-30.06 ומסלול פעילות עד 2028, בלא עלויות מסחור מלאות.
- כישלונות הניסויים האחרונים של EyePoint הוצגו כפתח תחרותי עבור Ocular Therapeutix ב-AMD רטובה.
הבסיס הקליני וצורך השוק
ד"ר Pravin Dugel, יו"ר מנהל, נשיא ומנכ"ל, אמר כי החברה מטווחת צורך גדול שאינו מסופק ב-AMD רטובה. הוא טען כי טיפולי אנטי-VEGF הנוכחיים, אף שהם אפקטיוויים, עדיין משאירים חולים רבים מאחור.
- בארה"ב, שיעור הנשירה בשנה הראשונה מטיפול אנטי-VEGF עומד על כ-40%.
- ההנהלה אמרה כי כמעט מחצית מהחולים שמפסיקים טיפול חווים בסופו של דבר עיוורון.
- אפילו חולים הנמצאים בטיפול עלולים לאבד ראייה עם הזמן, לעיתים קרובות בשל ניוון וסיבוב לאחר שנתיים עד חמש שנות הזרקות חוזרות.
- AXPAXLI מתוכנן כטיפול אחזקה המשתמש במערכת מסירה מהידרוג’ל מכוונן עם מטען מעכב טירוזין קינאז.
- המטרה היא להפחית את תדירות ההזרקות תוך שמירה על דיכוי VEGF.
Dugel אמר כי גישת החברה בנויה סביב מחקרים קטנים ומתוכננים בקפידה ובחירת חולים מדויקת, במקום ניסויים גדולים מאוד עם 2,000 עד 3,000 חולים. הוא גם אמר כי מחקר מחלות הרשתית נמצא מאחורי תחומים אחרים בהבנת השונות במחלה.
- הוא אמר כי רפואת הרשתית מפגרת כ-75 שנה אחרי אונקולוגיה, ראומטולוגיה ואימונולוגיה בסיווג מחלות.
- הוא אמר כי בתחום עדיין חסרים סמנים ביולוגיים וסמנים גנטיים שימושיים למיון חולים בצורה מדויקת יותר.
- Ocular Therapeutix אמרה כי עיצוב הניסוי שלה הוא "מותאם אישית", כאשר כל מחקר מותאם לאוכלוסייה הנבדקת.
תוצאות SOL-1 והמסלול הרגולטורי
החברה שמה דגש רב על SOL-1, שאותו תיארה כראשון בתחום ה-AMD הרטובה. ההנהלה אמרה כי המחקר עמד בנקודת קצה של עליונות מול aflibercept, טיפול אנטי-VEGF מאושר, עם ערך p נמוך מ-0.0006.
- Ocular Therapeutix אמרה כי זו הייתה הפעם הראשונה שסוכן חדש השיג עליונות על טיפול אנטי-VEGF מאושר בנקודת קצה ראשית ב-AMD רטובה.
- החברה אמרה כי התוצאה עברה את סף החוסן של ה-FDA של P נמוך מ-0.001.
- ההנהלה אמרה כי ה-FDA הסכים לאסטרטגיית הגשה של ניסוי יחיד במסגרת מסלול 505(b)(2).
- החברה אמרה כי SOL-1 משמש כניסוי המבוקר והמתאים, הנתמך בראיות מאשרות.
- Ocular Therapeutix אמרה כי השלימה פגישת Type C במאי ופגישת pre-NDA בספטמבר, ושתיהן היו חיוביות.
ההנהלה אמרה כי האסטרטגיה תוכננה שנים קודם לכן ולא הייתה תגובה לאירועים אחרונים. החברה גם אמרה כי תיקנה את SOL-1 כדי להוסיף נקודת קצה משנית מרכזית המשווה את AXPAXLI עם aflibercept 8 מיליגרם בשבוע 96, עם הסוואה מורחבת.
- בשל תיקון זה, עיתוי נתוני הקו העליון הוזז מהרבעון הראשון של 2027 לרבעון הראשון של 2028.
- החברה אמרה כי השינוי נועד להימנע מתיקונים מרכזיים במהלך תהליך הבדיקה שעלולים לאפס את הציר הזמן המואץ.
- ההנהלה אמרה כי הגשת ה-NDA מטוּוחת לרבעון הרביעי של 2024, כפי שהוזכר בשיחה.
- Dugel אמר כי החברה נמצאת בקשר מתמיד עם ה-FDA ותיאר את מערכת היחסים עם הסוכנות כשיתופית ותומכת.
מיצוב תחרותי
Ocular Therapeutix הציגה את AXPAXLI כטיפול אחזקה המתחרה בנתיב שונה ממתחרים רבים. Dugel אמר כי החברה נמצאת כעת במעמד חזק יותר לאחר הכישלון השני ברציפות של EyePoint בשלב III.
- ההנהלה אמרה כי ניסויי LUGANO ו-LUCIA של EyePoint נכשלו.
- Dugel אמר כי הדבר משאיר את Ocular Therapeutix כשחקנית טיפול האחזקה היחידה ב-AMD רטובה.
- הוא הניגוד בינה לבין מתחרות הזרקות הבולוס כגון tarcocimab של Kodiak, Vabysmo של Regeneron, ו-Lucentis ו-Avastin של Genentech.
- הוא אמר כי נתוני DAYBREAK של Kodiak הראו אי-נחיתות מול aflibercept, כאשר 54% מהחולים על מינון של שישה חודשים, אך זה עדיין מתאים למודל הזרקות הבולוס.
החברה גם טענה כי הנסיגה של EyePoint אינה מייצגת כישלון רחב של מעמד מעכבי טירוזין קינאז. במקום זאת, ההנהלה הצביעה על הבדלים בעוצמת התרופה ובחירת החולים.
- Ocular Therapeutix אמרה כי היא משתמשת בחולים נאיביים לטיפול בלבד ב-SOL-1.
- היא אמרה כי EyePoint ערבבה חולים שטופלו בעבר עם חולים נאיביים לטיפול.
- ההנהלה אמרה כי ההבדל הזה משמעותי מכיוון שבחירת חולים יכולה להשפיע בצורה חזקה על תוצאות הניסוי.
- Dugel אמר כי גישת החברה מתוכננת להפחית סיכונים בכל מחקר בדרך ספציפית.
מצב פיננסי ומוכנות להשקה
Ocular Therapeutix אמרה כי היא ממומנת היטב, אם כי טרם גיבשה את עלות ההשקה המסחרית במלואה. החברה אמרה כי היה לה כ-$600 מיליון במזומן נכון ל-30.06 ומצפה למסלול פעילות עד 2028.
- החברה אמרה כי מסלול זה אינו כולל את העלות המלאה של מסחור AXPAXLI.
- ההנהלה אמרה כי יש לה מספר אפשרויות מימון במידת הצורך, כולל הון, חוב, הסדרי תמלוגים ושותפויות מחוץ לארה"ב.
- החברה אמרה כי כבר הרחיבה את צוותה ותשתיתה להשקה בארה"ב המתמקדת במומחי רשתית.
- Dugel אמר כי החברה בטוחה ביכולתה לבצע את ההשקה היטב.
ההנהלה מסגרה את העסק כמוכן לשלב הבא, תוך הבהרה כי גמישות המימון נותרת חשובה ככל שהמסחור מתקרב.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות והערות ההנהלה
במהלך הדיון, Dugel חזר שוב ושוב לאותם נושאים: צורך שאינו מסופק, בהירות רגולטורית ובידול ממתחרים. הוא גם ניסה למתן ציפיות בנוגע לצורך בוועדה ייעוצית.
- הוא אמר כי "אין סיבה" לוועדה ייעוצית מכיוון ש-AXPAXLI משתמש במנגנון דיכוי VEGF מבוסס.
- הוא ציין כי טיפול אנטי-VEGF נמצא בשימוש כמעט ארבעה עשורים.
- הוא אמר כי הצלחת החברה משקפת תכנון ארוך טווח, לא שינוי פתאומי באסטרטגיה.
- הוא תיאר את האינטראקציה עם ה-FDA כ"שיתופית מאוד" ואמר כי הסוכנות הייתה מיושרת עם תוכנית החברה.
מבין הערותיו החזקות ביותר, Dugel אמר: "הראינו עליונות. הגענו לנקודת קצה של עליונות מול אנטי-VEGF לראשונה אי פעם." הוא גם אמר כי משימת החברה היא להביא את המוצר לשוק, והוסיף כי Ocular Therapeutix היא "מרשתית, לרשתית."
הקשר שוק
נתוני המניה שסופקו לצד סיכום הכנס הראו את מניות Ocular Therapeutix ב-$6.55, עלייה של 4.13% מסיום קודם של $6.29. המניה נסחרה בין $6 ל-$16.44 במהלך 52 השבועות האחרונים.
המהלך מרמז כי המשקיעים הגיבו בחיוב לעדכון הקליני והרגולטורי של החברה, אם כי המניות נותרות רחוקות מהקצה העליון של הטווח השנתי.
הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון והערות ההנהלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
