מינרליס מציגה את תוכנית ההשקה שלה בפורום Stifel הקרדיומטבולי

מינרליס פארמסיוטיקלס (MLYS) הציגה ביום רביעי, 30.09.2026, במסגרת פורום Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum, את אסטרטגיית ההשקה שלה עבור לורונדרוסטט – תרופה שהחברה מקווה כי תזכה למקום בטיפול ביתר לחץ דם עמיד. החברה ציינה כי התוכנית מתקדמת לקראת מועד ה-PDUFA שנקבע ל-22.12.2024, תוך הצגת נתונים קליניים חזקים ומערך מסחרי הולך וגדל, תוך הכרה באתגרים הכרוכים בגישת המשלמים, התמחור והתחרות מצד בקסדרוסטט של אסטרהזניקה, שהושק לאחרונה.

עיקרי הדברים

• מינרליס ציינה כי היא בדרך הנכונה להשקת לורונדרוסטט סביב מועד ה-PDUFA של 22.12.2024, כאשר כיסוי מכירות ותמיכה מסחרית נבנים כעת.
• החברה הדגישה ראיה קלינית רחבה, בראשה מחקר LAUNCH-HTN, שהראה הפחתה מוחלטת של 18.9 מ"מ כספית בלחץ הדם הסיסטולי והפחתה מתוקננת לפלצבו של 11.6 מ"מ כספית.
• ההנהלה מצפה שהשימוש המוקדם יתחיל בחולים בקו הרביעי, ולאחר מכן יתרחב לעבר מרשמים בקו השלישי ככל שהרופאים ירכשו ניסיון.
• מינרליס ציינה כי עמד לרשותה הון זמין של $661 מיליון בסוף הרבעון השני, שלדעתה מספיק לתמוך בהשקה ובמסחור המוקדם.
• החברה רואה בבקסדרוסטט של אסטרהזניקה אימות שוק ולא רק תחרות, מכיוון שהוא סייע לפתוח דיונים עם משלמים ורופאים סביב מחלקת התרופות החדשה.

התוכנית הקלינית והמסלול הרגולטורי

המנכ"ל ג’ון קונגלטון ציין כי מינרליס השקיעה חמש שנים בבניית חבילת נתונים עבור לורונדרוסטט – מעכב אלדוסטרון סינתאז – בחולים שלחץ הדם שלהם נותר בלתי מבוקר למרות טיפולים מרובים. לדבריו, החברה מתמקדת בחולים בקו השלישי ומאוחר יותר, מגזר שתיאר כמוזנח לאחר שני עשורים ללא חדשנות משמעותית בתחום.

• LAUNCH-HTN, המחקר המרכזי, כלל 1,082 חולים ותואר כניסוי יתר לחץ הדם הגדול ביותר מסוג ASI עד כה.
• המחקר הראה הפחתה מוחלטת של 18.9 מ"מ כספית בלחץ הדם הסיסטולי על פני 12 שבועות והפחתה מתוקננת לפלצבו של 11.6 מ"מ כספית.
• היפרקלמיה, או אשלגן מעל 5.5 mEq/L, התרחשה בשיעור נמוך.
• הניסוי כלל 28% חולים שחורים או אפריקאים-אמריקאים ושיעור גבוה מהרגיל של נשים, מה שלדברי ההנהלה תומך בניתוח post-hoc מעמיק יותר.
• ניתוח post-hoc שהוצג בכינוס האירופי ליתר לחץ דם מצא הפחתה של 52% באלבומינוריה בחולים עם אלבומינוריה מוגברת בבסיס.
• עבודת פרוטאומיקה הראתה גם השפעה משמעותית על NT-proBNP, סמן ביולוגי לאי-ספיקת לב.

קונגלטון ציין כי החברה מצפה שמשא ומתן על התווית עם ה-FDA יחל כחודש לאחר השיחה. הוא תיאר את הדיאלוג עם הרשות כתהליך רגיל וציין כי דרישות ומחויבויות לאחר השיווק יידונו במהלך שיחות התווית.

מחקרים קליניים נוספים

מינרליס הצביעה גם על מספר מחקרים תומכים שלדבריה מרחיבים את הבסיס ללורונדרוסטט מעבר לאוכלוסיית יתר לחץ הדם הראשית.

• ADVANCE-HTN חקר חולים עם יתר לחץ דם עמיד מאושר שהופסקו תרופותיהם הקודמות, אופטימלו על טיפול רקע, ואוקצרו רק אם עדיין לא היו מבוקרים.
• אותו ניסוי הראה הפחתה מוחלטת של 15 מ"מ כספית בלחץ הדם הסיסטולי וכמעט 8 מ"מ כספית הפחתה מתוקננת לפלצבו.
• החברה ציינה כי השפעות האשלגן היו מתונות אף על טיפול רקע במינון גבוה.
• EXPLORE-CKD חקר חולים עם קצב סינון גלומרולרי משוער נמוך יותר והראה הורדת לחץ דם משמעותית עד ל-30 mL/min/1.73m² eGFR.
• EXPLORE-CKD הראה גם הפחתה של 31% באלבומינוריה על פני ארבעה שבועות.
• EXPLORE-OSA התמקד בחולים עם השמנת יתר ודום נשימה חסימתי בשינה, עם מדד מסת גוף ממוצע של 37 ומדד דום נשימה-היפופנאה ממוצע של 48.
• אותו מחקר הראה גם יתרון בלחץ הדם באוכלוסייה שנפגעה קשות.

ההנהלה ציינה כי נתוני לחץ הדם מ-EXPLORE-CKD צפויים להיכלל בתווית, בעוד שנתוני האלבומינוריה וממצאי ה-OSA צפויים יותר לתמוך בתקשורת מדעית מאשר בתיוג רשמי.

תוצאות פיננסיות ונזילות

מינרליס לא חשפה נתוני הוצאות תפעוליות מפורטים בשיחה, אך הדגישה את עוצמת המאזן שלה.

• החברה דיווחה על הון זמין של $661 מיליון בסוף הרבעון השני של 2024.
• ההנהלה ציינה כי רמת מזומנים זו אמורה להספיק למימון ההשקה והמסחור המוקדם של לורונדרוסטט.
• החברה ציינה כי לא סיפקה שיעור שריפת מזומנים ספציפי.

עדכונים תפעוליים

מינרליס ציינה כי היא בונה את הסטרקצ’ר המסחרי הנדרש להשקה וכניסה מוקדמת לשוק.

• כוח המכירות צפוי להיות במקומו עד למועד ה-PDUFA.
• החברה ציינה כי גיבשה צוות מנהיגות מסחרית מנוסה.
• היא מכוונת לכ-45,000 רופאים באמצעות התשתית המסחרית שלה.
• ההנהלה ציינה כי כ-50,000 רופאים שולטים ב-40% עד 50% מנפח המרשמים בקו השלישי ומאוחר יותר.
• מנהלי חשבון ארצי עוסקים במשלמים מאז הרבעון הראשון של 2024.
• מנהלי החזר בשטח ותוכנית תמיכה בחולים מבוססת מרכז נמצאים בפיתוח כדי להפחית את החיכוך במרשמים.
• צוותי שיווק בונים את קמפיין ההשקה, המסרים ותוכנית החינוך.

קונגלטון ציין כי אסטרטגיית השטח של החברה מיועדת להגיע לרופאים שמטפלים לרוב ביתר לחץ דם עמיד, כולל קרדיולוגים, נפרולוגים ורופאי שירותי בריאות ראשוניים.

גישת שוק, תמחור ותחרות

מינרליס ציינה כי שיחות המשלמים היו עקביות וכי הגישה צפויה להיות תלויה בתהליך ניהול שימוש פשוט ולא במבחן קליני מורכב.

• הגישה צפויה לדרוש ראיה כי חולה נכשל בשתיים או שלוש תרופות קודמות.
• החברה מצפה לגישת סל, ולא לדרישה הקשורה למחלקת תרופות ספציפית אחת.
• רופאים עשויים להשתמש בבדיקות חוזרות של רשומות רפואיות אלקטרוניות של שישה עד 12 חודשים כדי לזהות חולים מתאימים.
• ההנהלה העריכה מאגר של כ-10 מיליון חולי יתר לחץ דם עמיד ו-10 מיליון חולי יתר לחץ דם בלתי מבוקר.
• לא צפוי להידרש מבחן סמן ספציפי לזיהוי חולים.

מינרליס ציינה כי היא מתכננת אסטרטגיית כניסה מוקדמת בשימוש בקו הרביעי, בחלקה מכיוון שגישת המשלמים עשויה להיות קלה יותר שם. עם זאת, ההנהלה ציינה כי הנתונים הקליניים תומכים גם במיצוב בקו השלישי, ושהשימוש עשוי לגדול עם הזמן ככל שהרופאים ירכשו ניסיון עם המגיבים.

• ההנהלה ציינה כי נתוני בקסדרוסטט המוקדמים מראים פיצול של כ-80/20 בין שימוש בקו הרביעי לקו השלישי.
• מינרליס מצפה לתבנית דומה בהשקה, כאשר שימוש בקו הרביעי יבוא ראשון ושימוש בקו השלישי יגדל מאוחר יותר.
• החברה ציינה כי התווית צפויה להיות רחבה ולא מוגבלת למספר ספציפי של תרופות רקע.
• מחיר הקטלוגי של בקסדרוסטט של כ-$900 תואר כעקבי עם מחקר השוק.
• מינרליס טרם חשפה את המחיר שלה עצמה וציינה כי תעשה זאת קרוב יותר להשקה.

קונגלטון ציין כי החברה מתמקדת בערך קליני ולא בהחזרים או תנאי חוזה. לדבריו, השקת בקסדרוסטט סייעה לאמת את מחקר השוק שמינרליס ביצעה במשך חמש שנים והפכה את המשלמים למכירים יותר את המחלקה.

תחזית עתידית

מינרליס ציינה כי היא מצפה למספר התפתחויות בחודשים הקרובים ולתוך תחילת 2025.

• משא ומתן על התווית עם ה-FDA צפוי להתחיל כחודש לאחר השיחה.
• החברה מצפה שכיסוי המכירות יהיה מוכן עד למועד ה-PDUFA של 22.12.2024.
• עדכוני תחזית פיננסית מקבוצות כגון קליבלנד קליניק ומובילי דעה מרכזיים אחרים צפויים בתחילת 2025.
• עדכונים אלה עשויים לסייע בהגדרת המקום שבו מעכבי אלדוסטרון סינתאז משתלבים בטיפול ביתר לחץ דם עמיד.
• ההנהלה ציינה כי מחקרים קליניים נוספים נמצאים בשיקול, עם פרטים שייחשפו מאוחר יותר.
• החברה ציינה גם כי היא פתוחה לשותפויות שיכולות להגדיל את ערכו של לורונדרוסטט.

קונגלטון ציין כי החברה רואה הזדמנות שוק רחבה מכיוון שיותר ממחצית מחולי יתר לחץ הדם המטופלים אינם מגיעים ליעדי לחץ הדם. לדבריו, רופאים ומשלמים מודעים יותר ויותר לתוצאות הגרועות הקשורות לחולים שנותרים בלתי מבוקרים על שתיים או שלוש תרופות.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה על מספר נושאים חוזרים: רוחב התווית, בחירת חולים, גישת משלמים והרקע התחרותי.

• בנוגע לעיצוב התווית, קונגלטון ציין כי הניסוח הצפוי לא יפרט מספר קבוע של תרופות רקע, אלא פשוט יתייחס לשימוש על גבי טיפול רקע.
• לדבריו, רוב הניסיון הרפואי המוקדם צפוי לבוא בחולים בקו הרביעי, כאשר שימוש בקו השלישי יגדל ככל שהרופאים יראו מגיבים בעולם האמיתי.
• הוא ציין כי החברה אינה מצפה שיידרש סמן ביולוגי מיוחד לזיהוי חולים עם יתר לחץ דם מונע אלדוסטרון.
• הוא ציין כי הפרקטיקה הנוכחית כוללת לעתים קרובות הוספת תרופות ולא החלפה בתוך מחלקה עבור חולים עמידים.
• הוא ציין כי הנתונים הקליניים מראים יעילות על פני רמות רנין וטווחי מדד מסת גוף מעל ומתחת ל-30.
• הוא הדגיש כי חבילת הנתונים של החברה מיועדת להראות היענות רחבה, לא רק יתרון בתת-קבוצה צרה.

קונגלטון ציין גם כי דיוני החברה עם המשלמים מצביעים על מודל step-through מעשי, כאשר כישלון טיפול קודם צפוי להיות שומר הסף הראשי. לדבריו, הדבר עשוי ליצור קבוצה גדולה של חולים שמזוהים ביעילות מראש באמצעות רשומות אלקטרוניות.

• הוא ציין כי השוק כבר מותנה להשתמש בדרישות step-through בתחומים טיפוליים אחרים.
• הוא ציין כי הערכת המשלמים לערך הקליני של השגת יעדי לחץ הדם בחולים עמידים ברורה.
• הוא הוסיף כי ספירונולקטון, מעכב הקולטן למינרלוקורטיקואיד המוביל, מוגבל לעתים קרובות על ידי סבילות.
• הוא ציין כי החברה אינה מנסה למצב את לורונדרוסטט מול בקסדרוסטט ישירות, אלא כחלק ממחלקת ה-ASI הרחבה יותר.

מיצוב אסטרטגי

מינרליס מיצבה את לורונדרוסטט הן כהשקה מסחרית והן כתרגיל בניית קטגוריה. החברה ציינה כי הגעת בקסדרוסטט לאחרונה סייעה לבסס מודעות למחלקת ה-ASI, תוך יצירת שוק שבו רופאים ומשלמים כבר דנים בתפקיד האלדוסטרון ביתר לחץ דם עמיד.

• החברה ציינה כי ההזדמנות משתרעת על יתר לחץ דם עמיד ובלתי מבוקר כאחד.
• היא תיארה את השוק כזה שראה מעט חדשנות במשך יותר מ-20 שנה.
• היא ציינה כי חבילת הנתונים הקלינית כוללת ייצוג רחב לפי גזע, מין ותחלואה נלווית.
• היא ציינה כי המטרה היא לבנות ביקוש באמצעות חינוך וניסיון רפואי, לא רק באמצעות התקשרויות.
• היא ציינה כי חברות תרופות גדולות יותר מגלות עניין מחודש בנכסים קרדיורנליים מטבוליים, מה שעשוי ליצור עניין שותפות עתידי.

לעת עתה, מינרליס מהמרת על כך שחבילת נתונים חזקה, תוכנית השקה רחבה ורקע שוק נוח יספיקו לתמוך בכניסת לורונדרוסטט.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.