קוואלקום מבטיחה הסכם פטנטים ארוך טווח עם אפל
הלוס פארמה (HELP) השתמשה בפסגת TD Cowen השנתית ה-6 למנגנונים חדשניים בנוירופסיכיאטריה, שנערכה ביום רביעי, 23.09.2026, כדי להציג אסטרטגיה בשלב מתקדם המבוססת על תרופות סרוטונרגיות מדויטרות לטיפול בהפרעות בריאות הנפש. החברה הציגה תמונה חיובית ברובה של תוכנית הדגל שלה, HLP-003, תוך הכרה בסיכונים הרגילים של פיתוח תרופות, לרבות ניטור בטיחות, הוצאה לפועל של ניסויים ועצם הצורך בנתוני שלב III חזקים.
ההצגה התקיימה בעת שהמניה נסחרה ב-$18.56, ירידה של 4.13% מסיום המסחר הקודם של $19.36. המניות נותרות קרוב לראש טווח 52 השבועות שלהן בין $5.3 ל-$20.88, מה שמשקף עניין משקיעים בצנרת החברה לקראת אבני דרך קליניות מרכזיות.
ראשי פרקים
- הלוס פארמה אמרה כי תרופת הדגל שלה, HLP-003, נמצאת במסלול לקראת תוצאות שלב III מניסוי APPROACH ברבעון הרביעי של 2024.
- ההנהלה טענה כי פסילוצין מדויטר עשוי להציע חשיפה טובה יותר, חדירה מהירה יותר למוח וסיכון נמוך יותר לאינטראקציות בין תרופות בהשוואה לפסילוציבין המקורי.
- החברה מכוונת לטיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי, שוק הנשלט כיום על ידי תרופות אנטיפסיכוטיות משלימות.
- נתוני שלב II הראו שיפור של 13 נקודות מותאם לפלצבו בסולם MADRS בשבוע 3 לאחר מנה אחת, עם תגמול נוסף של 5.5 נקודות ממנה שנייה.
- הלוס פארמה גם הציגה את HLP-004 בשלב II להפרעת חרדה כללית ואת HLP-005 כתוכנית ספרייה בשלב מוקדם.
תוצאות פיננסיות
לא נדונו תוצאות פיננסיות במהלך הפסגה. ההנהלה לא סיפקה עדכונים בנוגע להכנסות, רווחים, תזרים מזומנים או יתרה בגיליון המאזן. הדיון התמקד כולו בפיתוח קליני, לוחות זמנים רגולטוריים ואסטרטגיה המדעית של החברה.
עדכונים תפעוליים
הלוס פארמה, הידועה בעבר בשם Cybin Inc., אמרה כי עברה מיתוג מחדש כחלק ממהלך רחב יותר בשינוי אסטרטגיה ומנהיגות. מייקל הולסטד, שהצטרף כמנהל עסקים ראשי בתחילת אוגוסט 2024, והמנהל הרפואי הראשי אמיר אינאמדר הובילו את ההצגה.
- HLP-003 היא תוכנית הדגל של החברה ומתוארת כפסילוצין מדויטר, המטבוליט הפעיל ולא הפסילוציבין עצמו.
- החברה אמרה כי דויטרציה משפרת את היציבות, יעילות ההעברה ומפחיתה את עומס התרופה.
- עבודה פרה-קלינית מצביעה על כך ש-16 מ"ג של HLP-003 מייצרים כ-1.5 פעמים את ריכוז הפלזמה השיאי (Cmax) וכ-2.5 פעמים את החשיפה (AUC) בהשוואה ל-25 מ"ג של פסילוציבין.
- ההנהלה אמרה כי חדירת המוח מהירה פי שניים בערך מאשר פסילוציבין וכי המטבוליזם השונה עשוי להפחית את הסיכון לאינטראקציות בין תרופות רלוונטיות קלינית.
- ניסוי שלב III APPROACH משווה 16 מ"ג של HLP-003 עם פלצבו ונותן שתי מנות במרווח של שלושה שבועות.
- נקודת הקצה הראשית נמדדת בשבוע שש, עם תוצאת עמידות משנית בשבוע 12.
- המחקר מתוכנן להיות דומה מאוד לשלב II, כאשר השינוי העיקרי הוא נקודת הקצה הראשית המאוחרת יותר לתפיסת השפעת המנה השנייה.
- הניסוי מגייס חולים עם הפרעת דיכאון מג’ורי בינונית עד חמורה, המוגדרת על ידי ציון MADRS של לפחות 24, ומחייב תגובה לא מספקת לטיפול נוגד דיכאון במינון יציב.
- SSRI ו-SNRI ברקע מותרים, בעוד שמעכבי MAO, תרופות נוגדות דיכאון טריציקליות, תרופות אנטיפסיכוטיות ומייצבי מצב רוח מהווים סייג.
ההנהלה אמרה כי הסייגים נועדו לשפר את הבטיחות ולשמור על הניסוי ממוקד במנגנון המיועד. כמו כן נאמר כי ההגדרה המשלימה חשובה מכיוון שהתרופה נבדקת בנוסף לטיפול הסטנדרטי, ולא כתחליף לו.
הלוס פארמה אמרה כי הצנרת הרחבה שלה כוללת:
- HLP-004, תוכנית DMT מדויטרת בשלב II להפרעת חרדה כללית.
- HLP-005, תוכנית ספרייה בשלב מוקדם, כאשר מועמד מוביל צפוי להתקדם ב-2027.
החברה גם אמרה כי בנתה בסיס רחב של רכוש רוחני לתמיכה הן בפיתוח והן במסחור עתידי.
אסטרטגיה קלינית ונתונים
ההנהלה הקדישה חלק ניכר מההצגה להסביר מדוע היא מאמינה ש-HLP-003 יכולה לבלוט בשוק הדיכאון הצפוף. ההשוואה העיקרית של החברה אינה עם מונותרפיה נוגדת דיכאון, אלא עם תרופות אנטיפסיכוטיות משלימות, המשמשות בדרך כלל כאשר נוגדי דיכאון סטנדרטיים אינם פועלים מספיק טוב.
הולסטד אמר כי החברה רואה בהגדרה שוק של טיפול משלים. "זהו ניסוי משלים. אני תמיד מנסה להדגיש זאת לאנשים," אמר. "אנחנו מוסיפים טיפול על גבי הטיפול הסטנדרטי."
- נתוני שלב II הראו שיפור של 13 נקודות מותאם לפלצבו ב-MADRS בשבוע 3 לאחר מנה בודדת של 16 מ"ג.
- מנה שנייה הוסיפה עוד 5.5 נקודות של תגמול.
- נתוני הרחבה לטווח ארוך הצביעו על עמידות ההשפעה למשך עד 12 חודשים לאחר שתי מנות.
- ההנהלה אמרה כי משמעות קלינית בהגדרה זו עשויה להיות בטווח של 3 עד 5 נקודות, בדומה לתרופות אנטיפסיכוטיות משלימות מאושרות.
- החברה אמרה כי התרופות האנטיפסיכוטיות המשלימות הטובות ביותר מראות בדרך כלל כ-4 עד 5 נקודות של שיפור ב-MADRS.
הולסטד אמר כי החברה מאמינה ש-HLP-003 יכולה להתחרות הן על יעילות והן על סבילות. הוא הצביע על מספר המנות המוגבל ועל העמידות שנראתה במחקרים קודמים כחלק מהצעת הערך.
אינאמדר אמר כי פרופיל הבטיחות של התרופה היה ניתן לניהול עד כה. תופעות לוואי תוארו כקלות עד בינוניות וזמניות ברובן ביום הטיפול. חולים נתונים לניטור של לחץ דם, קצב לב ומצב נפשי לפני השחרור.
החברה גם תיארה את תגובת הפלצבו במחקרים פסיכדליים כשונה מזו הנראית בניסויי נוגדי דיכאון במינון יומי מסורתי. אינאמדר אמר כי מחקרי מינון יומי יכולים להראות השפעת פלצבו של 10 עד 12 נקודות, בעוד שניסויים פסיכדליים מראים לעתים קרובות השפעה של 1.5 עד 5 נקודות המתרחשת ביום המינון ואינה מצטברת עם הזמן.
תחזית עתידית
המיקוד לטווח הקרוב של הלוס פארמה הוא תוצאות שלב III APPROACH, שהיא מצפה להן ברבעון הרביעי של 2024, ככל הנראה סביב נובמבר. החברה אמרה כי הנתונים הראשוניים יכללו את נקודת הקצה הראשית של MADRS בשבוע שש, נקודת הקצה של עמידות בשבוע 12 ותוצאות בטיחות.
- תוצאות שלב III APPROACH: רבעון רביעי של 2024.
- תיוק NDA פוטנציאלי עבור HLP-003: 2028.
- HLP-004: המשך פיתוח שלב II בהפרעת חרדה כללית.
- HLP-005: התקדמות מועמד מוביל צפויה ב-2027.
ההנהלה אמרה כי נתונים נוספים עשויים להיות מוצגים מאוחר יותר בכנסים רפואיים לאחר גילוי שלב III הראשוני. כמו כן נאמר כי מחקר ההרחבה לטווח ארוך יסייע לקבוע האם שתי מנות מספיקות או שמא יידרשו שלוש או ארבע מנות לאורך זמן.
האסטרטגיה לטווח הארוך של החברה היא להרחיב פלטפורמת אגוניסט סרוטונרגי על פני מספר אינדיקציות לבריאות הנפש תוך בניה על עמדת הפטנטים שלה. גישה זו ממקמת את הלוס פארמה בתחום תחרותי, שבו היא מבקשת להראות כי תרופה הנגזרת מפסיכדלים יכולה להציע חלופה מעשית לתרופות אנטיפסיכוטיות משלימות.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, האנליסטים התמקדו בתגובת הפלצבו ובבטיחות, ובמיוחד בנושא אובדנות.
- בנוגע לתגובת הפלצבו, אינאמדר אמר כי ניסויים פסיכדליים נוטים להראות השפעת פלצבו קטנה יותר מאשר מחקרי דיכאון מסורתיים מכיוון שההשפעה מוגבלת ליום המינון.
- הוא השווה זאת למחקרי מינון יומי, שבהם ציפייה יכולה להצטבר עם הזמן וליצור תגובת פלצבו גדולה יותר.
- בנוגע לאובדנות, אינאמדר אמר כי מדובר במאפיין צפוי של הפרעת דיכאון מג’ורי ולכן יש לנטר אותה בקפידה בניסויים.
- הוא אמר כי מסדירים ומובילי דעה מרכזיים יבחנו את העיתוי, החומרה, הסיכון הבסיסי וכל חוסר איזון בין הזרועות הפעילות ופלצבו.
- הוא תיאר אובדנות כאיתות בטיחות חשוב הדורש הקשר מדוקדק, ולא אזעקה אוטומטית.
ההנהלה אמרה כי ניטור קפדני ודיווח שקוף הם מרכזיים בעיצוב הניסוי ובאופן שבו החברה מצפה שהנתונים יבחנו.
מנהיגות ומיצוב החברה
הולסטד ואינאמדר השתמשו בפסגה כדי להציג את הלוס פארמה כחברת פיתוח ממוקדת יותר לאחר שינוי שמה מ-Cybin Inc. המסר היה שלחברה יש כעת זהות ברורה יותר: מפתחת נוירופסיכיאטריה בשלב מתקדם המבוססת על כימיה של דויטרציה וצנרת של אגוניסטים סרוטונרגיים.
הולסטד אמר כי החברה מאמינה שפלטפורמת הכימיה מציעה מספר יתרונות מעשיים. "התרכובת שלנו היא פסילוצין מדויטר," אמר. "אנו מאמינים שזה מספק מספר יתרונות כאשר חושבים על תהליך פיתוח התרופות: יציבות משופרת, יעילות העברה, וגם, חשוב לא פחות, הפחתת עומס התרופה."
עבור משקיעים, ההצגה הציעה שילוב של הבטחה וזהירות. ההבטחה היא תרופה בעלת פוטנציאל ייחודי עם נתוני שלב מתקדם בפתח. הזהירות היא שהחברה עדיין צריכה להוכיח את היתרונות בניסוי מרכזי ולנווט בנתיב רגולטורי ארוך לפני כל אישור אפשרי.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
