וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
רביעי, 16.09.2026 — vTv Therapeutics (VTVT) השתמשה במצגת שלה בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי לתאר את ההתקדמות בפיתוח cadisegliatin, מועמד התרופה המוביל שלה לסוכרת סוג 1. ההנהלה אמרה כי התוכנית עשויה למלא פער טיפולי משמעותי, אך היא עומדת בפני דרך ארוכה דרך בדיקות בשלב מאוחר וסקירה רגולטורית לפני כל אישור אפשרי.
נקודות מפתח
- vTv Therapeutics אמרה כי cadisegliatin, או CADI, נמצאת בפיתוח שלב III כתוסף לאינסולין לסוכרת סוג 1, תחום שלא ראה טיפול אוראלי משלים חדש במשך יותר ממאה שנה.
- החברה אמרה כי ניסוי CATT1 שלב III נמצא במסלול לסיים גיוס משתתפים ברבעון השלישי של 2024, כאשר נתונים ראשוניים צפויים ב-2027.
- נתוני שלב II הראו ירידה של 50% בשיעורי היפוגליקמיה, מה שסייע ל-CADI לזכות בייעוד טיפול פורץ דרך מה-FDA.
- vTv Therapeutics דיווחה על כ-$87 מיליון במזומן בסוף הרבעון השני, שלדבריה אמורים לממן את הפעילות דרך קריאת תוצאות CATT1.
- ההנהלה אמרה כי העיצוב הסלקטיבי לכבד של CADI נועד להימנע מבעיות הבטיחות שפגעו במפעילי גלוקוקינאז קודמים.
סקירת החברה והמסר האסטרטגי
מנהל הכספים הראשי מייקל טונג ומנהל הרפואה הראשי תומס סטראק אמרו כי המיקוד העיקרי של החברה הוא cadisegliatin, מפעיל גלוקוקינאז סלקטיבי לכבד המפותח כתוסף לאינסולין בסוכרת סוג 1. התרופה נועדה לסייע למטופלים לשלוט ברמת הסוכר בדם מבלי להוסיף את הסיכון להיפוגליקמיה שהגביל תרופות ישנות יותר באותה קטגוריה.
טונג תיאר את ההזדמנות המסחרית כגדולה במיוחד משום שלדבריו, "לא היה שום דבר חדש בצד הטיפול המשלים לחולי סוכרת סוג 1 במשך יותר ממאה שנה, מאז שהאינסולין התגלה לראשונה. לכן קיים צורך רפואי בלתי מסופק עצום."
החברה אמרה כי האוכלוסייה הפוטנציאלית משמעותית:
- כ-1.5 מיליון אנשים בארה"ב חיים עם סוכרת סוג 1.
- כ-75% אינם מגיעים ליעד ההמוגלובין A1c המומלץ של האגודה האמריקאית לסוכרת של 7 ומטה.
- כ-9.5 מיליון אנשים ברחבי העולם חיים עם סוכרת סוג 1, ומספר זה עשוי לעלות ל-40 מיליון בשנות ה-2030.
ההנהלה אמרה כי CADI תהיה הטיפול האוראלי המשלים החדש היחיד לאינסולין אם תאושר, נקודה שלדעתה עשויה לתמוך בהזדמנות שוק משמעותית.
מצב פיננסי
vTv Therapeutics אמרה כי היה לה כ-$87 מיליון במזומן בסוף הרבעון השני. ההנהלה אמרה כי יתרה זו אמורה להספיק למימון הפעילות דרך קריאת התוצאות הראשונית הצפויה מ-CATT1 ב-2027.
החברה אמרה כי הקצאת ההון נותרת ממוקדת בהשלמת תוכנית שלב III ובניתוח הנתונים. היא הוסיפה כי עיתוי וגודל כל מחקרים נוספים יהיו תלויים בתוצאות CATT1 ובדיונים המתמשכים עם ה-FDA.
- מזומן בסוף הרבעון השני: כ-$87 מיליון.
- מסלול מימון: דרך קריאת נתוני CATT1 הראשוניים.
- מיקוד ההוצאות לטווח הקרוב: השלמת שלב III וניתוח נתונים.
- מימון ניסויים עתידיים: ייקבע לאחר CATT1 ומשוב ה-FDA.
התוכנית הקלינית ועיצוב הניסוי
המחקר המוביל של החברה הוא CATT1, ניסוי שלב III אקראי ומבוקר פלצבו עם כ-150 מטופלים. המחקר נועד לבדוק האם CADI יכולה להפחית אירועי היפוגליקמיה ב-30% בהשוואה לאינסולין בלבד.
ההנהלה אמרה כי הניסוי בעל עוצמה של 90% לנקודת הסיום של היפוגליקמיה. הוא גם נועד להעריך המוגלובין A1c, כאשר אי-נחיתות בעוצמה של 90% ועליונות בעוצמה של 70%.
המחקר כולל:
- שתי קבוצות מינון CADI, פעם ביום ופעמיים ביום.
- קבוצת ביקורת של אינסולין בלבד.
- תקופת טיפול של שישה חודשים.
- ניטור גלוקוז רציף בכל הנבדקים.
vTv Therapeutics אמרה כי הגיוס נמצא במסלול לסיום ברבעון השלישי של 2024. לאחר סגירת הגיוס וניקוי הנתונים, התוצאות הראשוניות צפויות ב-2027.
במה CADI שונה מתרופות קודמות
סטראק אמר כי CADI נבנתה כדי להימנע מהבעיות שפגעו במפעילי גלוקוקינאז קודמים. הוא אמר כי התרופה תוכננה להתמקד בכבד, שהוא האיבר שבו גלוקוקינאז פעיל ביותר ושבו ניתן לספוג גלוקוז ולאחסנו כגליקוגן.
"Cadisegliatin שונה מאוד משום שלאחר שלמדנו מהניסיון השלילי, העיצוב נועד להתמקד בכבד כאיבר המטרה כדי לנצל את סוג המשוב הקיים באיבר זה בלבד," אמר סטראק.
ההנהלה אמרה כי העיצוב הסלקטיבי לכבד חשוב משום שמפעילי GKA ישנים ולא-סלקטיביים יכלו לגרות תאי בטא בלבלב בצורה שהגבירה היפוגליקמיה. CADI נועדה להימנע מבעיה זו.
החברה גם אמרה כי הכבד יכול לסייע בשמירה על זרימת הגלוקוז גם כאשר רמות האינסולין נמוכות, מה שעשוי להפחית את הסיכון לקטואצידוזיס סוכרתי. נושא זה חשוב משום שהרגולטורים בארה"ב ובאירופה דורשים נתוני DKA לטיפולים משלימים לסוכרת.
- איבר מטרה: כבד.
- מטרת העיצוב: הימנעות מגירוי תאי בטא בלבלב.
- תועלת צפויה: סיכון נמוך יותר להיפוגליקמיה ו-DKA.
- השפעה נוספת אפשרית: הפחתת מינון אינסולין, עמידות לאינסולין ודאגות לגבי עלייה במשקל.
תוצאות שלב II ופרופיל הבטיחות
ההנהלה הצביעה על נתוני שלב II Simplici-T1 כסיבה מרכזית לאופטימיות של החברה. סטראק אמר: "שיעור ההיפוגליקמיה הופחת ב-50%. בסופו של דבר, ה-FDA ראה בכך ממצא חשוב מאוד, מה שהוביל אותנו לקבל מעמד טיפול פורץ דרך."
החברה אמרה כי עבודת שלב II הראתה גם ירידה של עד 1% ב-A1c במשך שישה חודשים, ללא סיכון נוסף להיפוגליקמיה במחקרי סוכרת סוג 2. היא אמרה כי מחקר הוכחת עיקרון הכולל משיכת אינסולין אצל משתמשי משאבה לא הראה סיכון מוגבר לקטואצידוזיס סוכרתי.
נקודות בטיחות נוספות שהודגשו על ידי ההנהלה כללו:
- לא נצפה סיכון מוגבר לקטואצידוזיס סוכרתי במחקר הוכחת העיקרון.
- אין אירועי תופעות לוואי של היפוגליקמיה בניסויי שלב II לסוכרת סוג 2.
- רק תופעות לוואי קלות הקשורות למטבוליזם של שומנים במחקרים קודמים.
ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות נוח בהשוואה ל-GKA מהדור הקודם ולכמה תרופות סוכרת אחרות שעוררו חששות רגולטוריים.
המסלול הרגולטורי ומחקרים עתידיים
vTv Therapeutics אמרה כי היא נמצאת בדיונים מתמשכים עם ה-FDA לגבי גודל ומשך המחקרים הנוספים שעשויים להידרש. ההנהלה אמרה כי ייתכן שיידרשו עוד אחד עד שניים ניסויים נוספים כדי לעמוד בדרישות החשיפה.
החברה גם אמרה כי תצטרך לשקול הערכה נפרדת של מטופלים המשתמשים במערכות לולאה סגורה היברידיות לעומת אלה המשתמשים במשאבות ועטים מסורתיים. ניטור גלוקוז רציף ישמש בכל נבדקי CATT1, והמחקר יאסוף תוצאות מדווחות על ידי המטופל לגבי השפעת ההיפוגליקמיה על חיי היומיום והפחד מהיפוגליקמיה.
מדדים מרכזיים הנמצאים תחת בחינה כוללים:
- זמן בטווח.
- זמן מעל הטווח.
- זמן מתחת לטווח.
- שונות גליקמית.
- הפחתת מינון אינסולין.
תוכניות פיתוח נוספות
מעבר ל-CATT1, החברה מתכננת מחקר לולאה סגורה היברידית שלב II-A. הגיוס צפוי להתחיל ברבעון השלישי של 2024, וההנהלה אמרה כי התוצאות אמורות להגיע בפרק זמן דומה לקריאת CATT1.
vTv Therapeutics אמרה כי מערכות לולאה סגורה היברידיות כבר משמשות כ-40% מהמטופלים בארה"ב וכ-30% מהמטופלים האירופאים עם סוכרת סוג 1, מה שמדגיש את הצורך להבין כיצד CADI עשויה לפעול בהגדרה זו.
החברה גם אמרה כי היא מתכננת אירוע מנהיגי דעה מרכזיים ב-20.10. האירוע יתמקד בצרכים הבלתי מסופקים בסוכרת סוג 1, בנטל ההיפוגליקמיה ובנתוני מחקר שוק חדשים שיוצגו בפומבי לראשונה.
ההנהלה אמרה כי שני רופאים המגייסים באופן פעיל מטופלים ל-CATT1 ובעלי ניסיון קודם ב-cadisegliatin ישתתפו. מוזיקאי מפורסם עולמי עם סוכרת סוג 1 גם צפוי לדון בנטל היומיומי של המחלה.
החברה מיסגרה את אוכלוסיית המטופלים כבעלת שתי קבוצות רחבות:
- מטופלים החווים היפוגליקמיה חוזרת משום שהם שואפים לשליטה הדוקה יותר ברמת הגלוקוז.
- מטופלים הנמנעים משליטה אגרסיבית מחשש להיפוגליקמיה.
הקשר שוק ותחזית
ההנהלה אמרה כי CADI עשויה לבלוט משום שאין כיום טיפול אוראלי משלים לאינסולין המציע פרופיל דומה. אם תצליח, התרופה תיכנס לשוק שבו רבים מהמטופלים עדיין מתקשים להגיע ליעדי הגלוקוז למרות טיפול באינסולין.
טונג השתמש באנלוגיית כביש ומצוק כדי לתאר את השוליים הצרים שעמם מתמודדים מטופלים רבים עם מינון אינסולין, ואמר: "האנלוגיה שאנו משתמשים בה היא דמיינו נסיעה לאורך צד הר בכביש מפותל מאוד. בצד שמאל יש לכם קיר ההר, ובצד ימין אתם עלולים ליפול מצד המצוק. בשל המדד הטיפולי הצר של האינסולין, זה מה שאנשים החיים עם סוכרת סוג 1 מתמודדים איתו כל יום."
הוא הוסיף כי אם CADI תוכח כבטוחה ואפקטיווית, ייתכן שתהיה לה תחרות ישירה מועטה בקטגוריה שלה. "אם היה קיים אפשרות טיפול בטוחה, אפקטיווית ונוחה, היא תהיה הדבר הנוסף היחיד לאינסולין... אפשר לדמיין שאם תרופה זו תאושר, לא יהיה ממש שום דבר שיתחרה בה משום שאין שום דבר אחר," אמר.
לעת עתה, סיפור החברה נותר קשור לביצוע ב-CATT1, לדיאלוג המתמשך עם ה-FDA ולעמידות מצב המזומנים שלה. משקיעים ככל הנראה יחפשו בהירות רבה יותר לגבי לוח הזמנים של נתוני השלב המאוחר וגודל כל מחקרים עתידיים.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
