ארווינס בכנס מורגן סטנלי: מיקוד בצנרת המוצרים ומשמעת הון

רביעי, 16.09.2026 — בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי, הודיעה Arvinas (ARVN) כי היא מצמצמת את מיקודה לצנרת קלינית של ארבעה תוכניות, תוך נסיגה מפעילות שיווק ודחיית חלק מהחלטות הפיתוח לטווח הרחוק יותר. החברה תיארה עמדת הון חזקה יותר ומספר קריאות נתונים קרובות, אך גם הדגישה עיכובים רגולטוריים בתוכנית LRRK2 שלה ותחרות עזה בתחום BCL-6.

מניות Arvinas נסחרו ללא שינוי משמעותי בסביבות $8.24, ירידה של 0.24% מהסיום הקודם של $8.26, ורחוק מתחת לשיא של 52 שבועות שעמד על $14.51.

ראשי פרקים

• Arvinas הודיעה כי יש לה מספיק מזומנים למימון פעולות עד המחצית השנייה של 2028, מה שמעניק לה מרחב לקדם ארבע תוכניות שלב I.
• ההנהלה אמרה כי תשקיע כדי לנצח, תשמור על תוכניות בהן היא רואה יתרון ותשתף פעולה או תבצע אקזיט היכן שאין לה יתרון.
• ARV-393, מדגרד BCL-6, נותרת התוכנית הפנימית המתקדמת ביותר של החברה וצפויה לספק נתונים ראשוניים עד סוף 2024.
• ARV-102, מדגרד LRRK2, עוכב על ידי עצירה קלינית של ה-FDA וכעת מכוון להתחלת ניסוי ב-2027.
• Arvinas בונה סביב מעבר רחב יותר ממעמד של חברה הקרובה לשיווק חזרה לחברת ביוטק ממוקדת שלב I.

שינוי אסטרטגי ועמדת הון

המנכ"ל Randy Teel, שמכהן בתפקיד כשישה חודשים, אמר כי Arvinas פעלה בכוונה לאפס את סדרי העדיפויות שלה לאחר שנים של בנייה לקראת שיווק.

• החברה בת 13 שנה כיום והפכה למובילה בגילוי ופיתוח PROTAC, אמר Teel.
• התוכנית הראשונה שהמציאה כבר נמצאת בשוק ומטפלת בחולים.
• Arvinas בחרה שלא להשקיע בשיווק ובמקום זאת למקד הון בארבע תוכניות שלב I שלה.
• ההנהלה אמרה כי המזומנים הנוכחיים אמורים לתמוך בפעולות עד המחצית השנייה של 2028.
• המטרה היא לקדם כל תוכנית לנקודות שינוי מרכזיות תוך הקצאת הון להזדמנויות בעלות ההסתברות הגבוהה ביותר.

Teel אמר כי החברה עבדה לשחזר תרבות תפעולית של ביוטק לאחר תקופה שכללה שאיפה מסחרית רחבה יותר. "דחפנו את התוכניות האלה קדימה, לדעתי, ביעילות רבה מאוד," אמר. "היכן שאנו משקיעים, אנחנו הולכים להשקיע כדי לנצח."

תוצאות פיננסיות

Arvinas לא דיווחה על רווחים רבעוניים בסיכום השיחה, אך סיפקה עדכון הון ומסגרת הוצאות.

• התחזית הפיננסית להון מתארכת עד המחצית השנייה של 2028.
• החברה אמרה כי זה אמור לאפשר לה לקדם את כל ארבע תוכניות שלב I דרך נקודות החלטה חשובות.
• ההנהלה הציגה את הקצאת ההון כסלקטיבית, עם מיקוד בתוכניות בעלות הסיכוי הגבוה ביותר להצליח.
• החברה אמרה כי היא מוכנה לשתף פעולה או לבצע אקזיט מנכסים שבהם שיתוף פעולה חיצוני או בעלים שונה עשויים ליצור ערך רב יותר.

עדכונים תפעוליים

ARV-393: מדגרד BCL-6

ARV-393 היא תוכנית האונקולוגיה הפנימית המובילה של Arvinas ונחקרת בלימפומה שאינה הודג’קין בקו שני ומאוחר יותר, כולל לימפומות B-cell ו-T-cell.

• הניסוי משתמש בעיצוב סטנדרטי של הסלמת מינון 3x3.
• עשרות חולים נרשמו עד כה.
• ההרשמה נטתה יותר לעבר חולי לימפומת T-cell מהצפוי.
• קבוצות מוקדמות קיבלו מינון מתחת לרמות האפקטיוויות הצפויות; החברה כעת ממנה ברמות שלדעתה יכולות לייצר חשיפה משמעותית.
• נתונים ראשונים צפויים עד סוף 2024, כאשר הקריאה הראשונית מתמקדת בחולי לימפומת T-cell.
• נתוני לימפומת B-cell ותוצאות קומבינציה עם glofitamab צפויים באמצע 2025.
• Arvinas אמרה כי תציג נתוני מונותרפיה וקומבינציה בכנס רפואי.

ההנהלה אמרה כי תחום BCL-6 כולל שלושה שחקנים שנמצאים "צמוד לצמוד," כולל Bristol Myers Squibb. Arvinas אמרה כי התרכובת שלה כוללת פעילות דמוית lenalidomide שלתרכובת Bristol Myers אין, ועבודה פרה-קלינית מצביעה על יתרונות אפשריים בנסיגת גידול.

החברה אמרה כי חשש הבטיחות העיקרי ממחקרי רעילות GLP הוא eosinophilia, והיא לא ראתה בעיית בטיחות רחבה לכל הקבוצה של מדגרדי PROTAC. Arvinas מחפשת שיעור תגובה אובייקטיבי של כ-40% בלימפומת T-cell בקו שני ומעלה, ויותר מ-50% בקומבינציות לימפומת B-cell, בהתבסס על הנוף התחרותי הרחב יותר.

Teel וסמנכ"ל הכספים Andrew Saik אמרו כי החברה אינה רודפת אחר אסטרטגיה של T-cell בלבד. במקום זאת, היא מתכננת לפתח גם אינדיקציות T-cell וגם B-cell, תוך שימוש במונותרפיה בהגדרות קו מאוחר יותר וקומבינציות מוקדם יותר בטיפול.

Saik אמר כי Arvinas נמצאת בדיונים עם מספר חברות פארמה גדולות לגבי מבני שיתוף פעולה אפשריים עבור BCL-6, כולל רישוי מלא החוצה, שותפויות, או שיתוף פעולה שורה אחר שורה. הוא הוסיף כי החברה מאמינה שתוכל לשמור את הנכס פנימית היכן שיש לה יתרון.

החברה גם הצביעה על נתיב מואץ אפשרי בלימפומה אנגיואימונובלסטית של T-cell, או AITL, שתיארה כאינדיקציה ידידותית לביוטק עם פוטנציאל לזרם הכנסות של מאות מיליוני דולרים.

ARV-102: מדגרד LRRK2

ARV-102 מפותח לשיתוק סופרה-גרעיני פרוגרסיבי ומחלת פרקינסון, אך התוכנית עוכבה על ידי עצירה קלינית של ה-FDA.

• Arvinas השלימה שני מחקרי שלב I באירופה, אחד במתנדבים בריאים ואחד בחולי פרקינסון.
• בכנס קודם במרץ 2024, החברה דיווחה על שינויים חזקים בסמנים ביולוגיים לאחר 28 ימי טיפול בחולי פרקינסון.
• שינויים אלה כללו סמנים ביולוגיים הקשורים לתפקוד אנדוליזוזומלי, הרלוונטי לפירוק tau ו-synuclein.
• ההנהלה אמרה כי תנועת הסמנים הביולוגיים הייתה חזקה יותר ממה שמעכבי LRRK2 הצליחו להראות.
• נתונים חדשים צפויים באוקטובר 2024 בכנס MDS, כולל מדדי אוקולומוטוריים וסמנים ביולוגיים נוספים.

Teel אמר כי הקריאה האוקולומוטורית יכולה לסייע להראות האם הטיפול מאט את הירידה ביכולת מעקב עיניים, סמן מדיד של התקדמות פרקינסון.

עצירת ה-FDA תוארה כעצירת "אנא אל תתחיל". Arvinas אמרה כי הסוכנות ביקשה נתוני רעילות כרונית שהושלמו לפני תחילת הניסוי, למרות שדיונים קודמים לפני IND הצביעו על כך שנתוני רעילות סוף חיים יהיו מספיקים. החברה הגישה כעת את חבילת הרעילות הכרונית ועונה על שאלות המשך.

Arvinas אמרה כי היא גם מדברת עם ה-EMA ו-PMDA ביפן כדי לבנות נתיב פיתוח גלובלי מתואם. בשל הדיונים הללו, החברה מצפה כעת לשלב II שיתחיל ב-2027, מאוחר יותר מהמקווה בעבר. PSP נותרת האינדיקציה הרישומית הראשונית מכיוון שהיא מתקדמת מהר יותר ממחלת פרקינסון ויש לה חלון הישרדות קצר יותר.

ARV-027: מדגרד קולטן אנדרוגן למחלת קנדי

ARV-027 מפותח למחלת קנדי, הידועה גם כניוון שרירים עמוד שדרה ובולברי (SBMA), הפרעה נוירו-שרירית נדירה הקשורה ל-X הגורמת לבזבוז שרירים בגברים. אין טיפולים מאושרים בארצות הברית.

• התרופה מיועדת לפרק את חלבון polyQ-AR המניע את המחלה.
• חלק המינון העולה הבודד של שלב I הושלם במתנדבים בריאים.
• חלק המינון העולה המרובה נמצא כעת בעיצומו במתנדבים בריאים.
• Arvinas מתכננת לכלול חולי SBMA בחלק מאוחר יותר של שלב I.
• נתונים צפויים במחצית הראשונה של 2025.

ההנהלה אמרה כי ARV-027 הוא מדגרד קולטן האנדרוגן השלישי מ-Arvinas ושונה מהנכס שרוישה קודם לכן, luxdegalutamide, מכיוון שיש לו חדירה טובה יותר לשרירים. Arvinas אינה יכולה לפתח ARV-027 לסרטן הערמונית, בעוד ש-Novartis אינה יכולה לפתח luxdegalutamide ל-SBMA בשל חדירות השריר המוגבלת שלו.

Teel אמר כי מחקרי עכברים פרה-קליניים מצביעים על כך שפירוק של 50% של קולטן האנדרוגן עשוי להספיק כדי לשחזר לחלוטין את הסיבולת לרמות טיפוסיות ולעצור את ירידת המחלה. החברה תשתמש בביופסיות שריר למדידת הפירוק בבני אדם.

ARV-HPK1: תוכנית אימונו-אונקולוגיה

ARV-HPK1 היא התוכנית הקלינית החדשה ביותר ורק נכנסה לקליניקה.

• הניסוי החל ברבעון הנוכחי.
• ההנהלה מצפה לנתונים כשנה לאחר ההתחלה.
• לא ניתנה תחזית פיננסית ספציפית יותר לגבי עיתוי.

שותפויות ורישוי החוצה

Arvinas אמרה כי אסטרטגיית השותפות שלה כעת סלקטיבית יותר מבעבר. החברה כבר רישתה החוצה את ARV-806, מדגרד KRAS, לשותף.

• ההנהלה אמרה כי נכס KRAS הועבר החוצה מכיוון שהוא משתמש בתרכובת עירוי ולא אוראלית, נכנס לשוק RAS עמוס מאוחר, והיה מתאים יותר ליכולות שותף.
• החברה אמרה כי תוכנית KRAS תתקדם רק עם שותף.
• לעומת זאת, BCL-6 נשמר פנימית כרגע מכיוון ש-Arvinas מאמינה שתוכל להתחרות ביעילות.
• דיוני שותפות עבור BCL-6 נותרים פעילים ועשויים לקחת צורות שונות.

Saik אמר כי החברה אינה מנסה לדחוף כל נכס לאותו מודל. במקום זאת, היא שוקלת היכן תוכל ליצור את הערך הרב ביותר לבעלי המניות והיכן עזרה חיצונית עשויה להיות הנתיב הטוב יותר.

תחזית עתידית

Arvinas תיארה לוח שנה עמוס של 18 חודשים של שחרורי נתונים ואבני דרך רגולטוריות.

• סוף 2024: נתוני ARV-393 ראשונים, ממוקדים בלימפומת T-cell.
• אוקטובר 2024: נתוני סמנים ביולוגיים ואוקולומוטוריים של ARV-102 בכנס MDS.
• מחצית ראשונה של 2025: נתוני שלב I של ARV-027.
• אמצע 2025: נתוני לימפומת B-cell של ARV-393 ונתוני קומבינציה עם glofitamab.
• כשנה לאחר תחילת ARV-HPK1: נתונים ראשונים.
• 2027: תחילה מתוכננת של שלב II של ARV-102, בהתאם להתקדמות רגולטורית.

ההנהלה אמרה כי האסטרטגיה הרחבה יותר היא להמשיך לקדם את כל ארבע התוכניות עד לנקודה שבה החברה יכולה להחליט האם לפתח אותן פנימית, לשתף פעולה עליהן, או לבצע אקזיט מהן. החברה גם אמרה כי היא רוצה לתאם את גישתה הרגולטורית הגלובלית בין ה-FDA, ה-EMA וה-PMDA במקום לעקוב אחר נתיב ממוקד ארה"ב.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, חזרו המנהלים לאותם נושאים: תחרות, שותפויות והצורך בנקודות הוכחה ברורות.

• על BCL-6, ההנהלה אמרה כי הניסוי עדיין נמצא בהסלמת מינון וכי לחולים במינון הגבוה ביותר יש הכי פחות מעקב.
• החברה אמרה כי המצגת הראשונה תהיה בפורמט כנס רפואי כדי להציג התקדמות לשוק ולמתחרים.
• Arvinas אמרה כי היא מצפה שנתוני מונותרפיה וקומבינציה יהיו חשובים, במיוחד בלימפומת B-cell.
• על ARV-102, המנהלים אמרו כי עצירת ה-FDA קשורה לציפיות רעילות כרוניות וכי צוות הסוכנות השתנה מאז דיוני ה-pre-IND המקוריים.
• על ARV-027, החברה אמרה כי המנגנון פשוט ועשוי להפוך את הקשר בין נתוני שלב I להצלחה עתידית לישיר יותר.

Teel אמר כי עבודת הסמנים הביולוגיים של החברה ב-ARV-102 כבר הראתה "ירידות חזקות" לאחר 14 ימי טיפול במדדים הקשורים לנתיבי פירוק חלבונים. הוא אמר כי סוג זה של איתות לא נראה עם מעכבי LRRK2.

עבור BCL-6, Saik אמר כי המרחב אינו "הכל או לא כלום" וכי מספר שחקנים עשויים להצליח. הוא אמר כי המבדלים המרכזיים יהיו בטיחות, סבילות, יכולת לשלב עם תרופות אחרות ומהירות הפיתוח.

סיכום

Arvinas נכנסת לשנה הבאה עם מספר קריאות קליניות לפניה, מסלול מזומנים גדול יותר ואסטרטגיה סלקטיבית יותר, אך גם עם חיכוך רגולטורי על תוכנית אחת ותחרות עזה על אחרת.

הקוראים יכולים לעיין בתמלול המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.