וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) בפסגת הבריאות 2026 של דויטשה בנק כדי להציג תוכנית צמיחה המבוססת על תרופת האונקולוגיה שלה Ziihera, תוך עדכון משקיעים על תוכניות לאפילפסיה והפרעות שינה-ערות. ההנהלה הציגה טון אופטימי לגבי המומנטום המסחרי ועומק הצינור, אך גם הצביעה על שוק תחרותי, סיכון עתידי בניסויים קליניים והצורך להמיר נתונים ראשוניים לאימוץ רחב יותר.
נקודות מפתח
- Jazz העלתה את תחזית המכירות השיאיות של Ziihera ל-$3 מיליארד עד $5 מיליארד, לעומת תחזית פיננסית קודמת של יותר מ-$2 מיליארד.
- החברה ציינה כי Ziihera הושקה כעת בסרטן הקיבה ובאדנוקרצינומה של הוושט, ומוצבת כאפשרות הקו הראשון הסטנדרטית.
- EPIDIOLEX נותרת תרופת האפילפסיה בעלת ההכנסות הגבוהות ביותר, ו-Jazz מוסיפה ארבעה מחקרים חדשים להרחבת השימוש בה.
- Jazz גם קידמה אגוניסט orexin 2 מהדור הבא והצהירה כי זכיינות Xywav נותרת עמידה למרות לחץ מתרופות גנריות.
- ההנהלה הציגה את Jazz כחברת מחלות נדירות עם שלושה עמודי תווך עיקריים: אונקולוגיה, אפילפסיה והפרעות שינה-ערות.
השקת Ziihera ותחזית השוק
המוקד העיקרי של הכנס היה zanidatamab, הנמכר בשם Ziihera, אותו השיקה Jazz שלושה שבועות קודם לכן בסרטן הקיבה ובאדנוקרצינומה של הוושט. מנהל המסחר הראשי ג’ק אמר כי החברה מצפה שהתרופה תהפוך לסטנדרט הטיפול בקו הראשון של המחלה, וציין כי Jazz היא "המשטר היחיד המקודם באופן פעיל בקו הראשון."
- Jazz מעריכה את שוק הקו הראשון הניתן לטיפול ב-3,000 עד 4,000 חולים, בהתבסס על כ-8,000 מקרים חדשים חיוביים ל-HER2 בשנה.
- ההנהלה אמרה כי Ziihera צריכה להחליף את trastuzumab בכל חולה חיובי ל-HER2 בקו הראשון של סרטן הקיבה ואדנוקרצינומה של הוושט.
- החברה רואה כעת מכירות שיאיות של $3 מיליארד עד $5 מיליארד על פני אינדיקציות מרובות, לעומת תחזית פיננסית קודמת של יותר מ-$2 מיליארד.
- Jazz אמרה כי משטר השלישייה של Ziihera, כימותרפיה ו-tislelizumab נראה כאפשרות המועדפת עבור רוב החולים, אלא אם כן קיימת סיבה שלא להשתמש במעכב PD-1.
רוב, מנהל המחקר והפיתוח הראשי של Jazz, אמר כי החברה מאמינה שגישת השלישייה חשובה במיוחד במחלה עם סיכון גבוה לתמותה. הוא אמר כי על הרופאים לשאוף להשתמש בכל הטיפולים האפקטיוויים מראש, בהתחשב בפרוגנוזה הגרועה בסרטן קיבה מתקדם.
כיצד Jazz טוענת ש-Ziihera שונה מתרופות HER2 ישנות יותר
ההנהלה הקדישה זמן רב להסביר מדוע היא רואה ב-Ziihera תרופה שונה מנוגדנים ישנים יותר המכוונים ל-HER2 כגון Herceptin ו-Perjeta. רוב אמר כי העיצוב הדו-פאראטופי של התרופה מאפשר לה לקשור שני אתרי HER2 שונים, מה שמסייע להניע אשכול קולטנים, הפנמה ואקטיבציה חיסונית.
- הנוגדן קושר אפיטופים הקשורים לאתרי הקישור בהם משתמשים Herceptin ו-Perjeta.
- הוא יכול לעורר חסימה, אשכול והפנמה של קולטנים.
- Jazz אמרה כי הוא מפעיל באופן ייחודי את מפל המשלים, אשר לדבריה אינו מתרחש עם נוגדני HER2 אחרים.
- לתרופה יש גם שבר Fc פעיל מאוד המסייע לגייס מקרופאגים ותאי NK.
- ההנהלה אמרה כי מניה כבדה זו עשויה להסביר פעילות בחולים שליליים ל-PD-L1, למרות שארבעה מחקרים קודמים עם שלושה נוגדני PD-1 שונים לא הראו פעילות בקבוצה זו.
רוב אמר כי השילוב של חסימת HER2 ואקטיבציה חיסונית הוא הבסיס לאסטרטגיה המסחרית והקלינית של Jazz. הוא גם אמר כי החברה מאמינה שהמנגנון תומך בשימוש עם טיפול PD-1, במיוחד בהגדרת הקו הראשון.
עדכונים קליניים בתוכנית Ziihera
Jazz סיפקה עדכון רחב על פיתוח התרופה על פני מספר סוגי גידולים. החברה אמרה כי חבילת הנתונים מתרחבת מעבר לאישורים הראשוניים בסרטן הקיבה ובסרטן דרכי המרה.
- סרטן דרכי המרה: Jazz אמרה כי ראתה שיעור תגובה של יותר מ-40% עם תועלת עמידה, במיוחד באוכלוסיית IHC 3+.
- אדנוקרצינומה של הקיבה והוושט: ניתוח ביניים שני הראה תועלת הישרדות כוללת מובהקת סטטיסטית לזרוע Ziihera בתוספת כימותרפיה לעומת הביקורת. ההנהלה אמרה כי יחסי הסיכון השתפרו מניתוח הביניים הראשון, וזרוע השלישייה הראתה נתונים חזקים יותר לאורך זמן.
- קו ראשון בסרטן דרכי המרה: הניסוי המרכזי מתנהל, ו-Jazz אמרה כי היא מצפה לגייס בהצלחה מכיוון שאין מתחרה HER2 מאושר.
- סרטן השד: ניסוי שלב III IMpower03 בסרטן שד גרורתי לאחר HER2 צפוי לפרסם תוצאות בסוף 2027 או תחילת 2028.
- סרטן המעי הגס: ל-Jazz יש ייעוד פריצת דרך לשימוש בקו השני והיא בדיונים עם ה-FDA על נתיב אישור מהיר.
- סרטן ריאות שאינו תאים קטנים: החברה רואה פוטנציאל במחלה עם ביטוי יתר של HER2, הגדרה שבה לא קיים טיפול HER2 מאושר.
- פיתוח פאן-גידולי: מחקר סל מגייס חולים עם גידולים עם ביטוי יתר של HER2 על פני היסטולוגיות שונות.
- סרטן קיבה בשלב מוקדם: Jazz מתכננת מחקרים ניאו-אדג’ובנטיים ואדג’ובנטיים במחלה הניתנת לכריתה.
רוב אמר כי החברה גם רואה הזדמנויות לשלב את Ziihera עם מעכבי קינאז HER2 חדשים יותר, כולל zongertinib של Boehringer Ingelheim ו-IAM1363 של Iambic, כמו גם בהגדרות שלב מוקדם באמצעות שיתופי פעולה עם I-SPY, MD Anderson ועבודת שלב II עצמאית של Jazz.
אסטרטגיה מסחרית ומיצוב תחרותי
Jazz אמרה כי השקתה המסחרית בנויה סביב חינוך רופאים ומסר לפיו יש להשתמש ב-Ziihera באופן רחב במחלה חיובית ל-HER2. החברה גם התייחסה לפרט בתווית המגביל את משטר הכפולה לחולי IHC 3+.
- רוב אמר כי פחות מ-20% מאוכלוסיית הניסוי היו IHC 2+.
- הוא אמר כי תת-הקבוצה לא הייתה מאוזנת בנקודת ההתחלה וכי זרוע הביקורת הראתה תוצאות חריגות בחולי IHC 2+.
- ההנהלה אמרה כי הסייג לא אמור להשפיע באופן מהותי על הפרקטיקה בעולם האמיתי.
- Jazz אמרה כי משטר השלישייה צריך להיות ברירת המחדל עבור רוב החולים, כאשר התווית נגד ל-PD-1 היא הסיבה העיקרית שלא להשתמש בו.
החברה גם טענה כי ל-Ziihera יש יתרון על פני קונג’וגטים נוגדן-תרופה מכיוון שהיא אינה קשורה לעומס כימותרפי. רוב אמר כי עם ADC, הרופאים נותרים כלואים בכימותרפיה, בעוד ש-Ziihera מציעה גמישות רבה יותר לאורך זמן.
Jazz אמרה כי הדבר חשוב הן בסרטן הקיבה והן בסרטן השד בקו הראשון. החברה גם ציינה כי תוצאות ניסויי ADC בקו הראשון, כולל אלה עבור T-DXd במחלה חיובית ל-HER2, אינן צפויות לפני 2029.
EPIDIOLEX וזכיינות האפילפסיה
מעבר לאונקולוגיה, Jazz הדגישה את EPIDIOLEX, מוצר הקנבידיול שלה לאפילפסיה, שלדבריה הפך לתרופת האפילפסיה בעלת ההכנסות הגבוהות ביותר. החברה אמרה כי הבלעדיות נמשכת עד סוף שנות ה-2030, מה שמעניק לה מסלול ארוך לפיתוח נוסף.
- Jazz הכריזה על ארבעה מחקרים חדשים: ניסוי שלב II בהתקפים עם התחלה מוקדית, ניסוי שלב II/III באפילפסיה מיוקלונית נעורים, ניסוי שלב III בקבוצה רחבה של אנצפלופתיות התפתחותיות ואפילפטיות, ומחקר יצירת ראיה במבוגרים עם תסמונת Lennox-Gastaut.
- החברה גם הגישה בקשה לצורת מינון קפסולה מוצקה דרך הפה.
- השימושים המאושרים הנוכחיים מכסים התקפים הקשורים לתסמונת Dravet, קומפלקס טרשת גבשושית ותסמונת Lennox-Gastaut.
- Jazz שואפת לתווית DEE רחבה יותר שיכולה לכסות כל חולה עם אפילפסיה ואנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית.
- ההנהלה הצביעה על נתוני EpiCom שפורסמו המראים תועלות אפשריות שאינן קשורות להתקפים, כולל שיפורים בהתנהגות ובקוגניציה בחולי טרשת גבשושית.
Jazz גם אמרה כי סגרה את רכישת Actio Pharmaceuticals, המפתחת מעכב מולקולה קטנה ממוקדת לאפילפסיה הקשורה ל-KCNT1. רוב תיאר את המהלך כחלק ממעבר מדעי רחב יותר באפילפסיה לעבר טיפול מבוסס גורמים גנטיים.
עדכוני צינור אפילפסיה נוספים כללו תוכנית אפילפסיה נעדרות בשלב I ותחילת שלב I מתוכננת לפותח ערוץ Kv7 שלדברי Jazz עשוי להיות הטוב ביותר בקטגוריה שלו.
הפרעות שינה-ערות ו-Xywav
Jazz גם דנה בעסק הפרעות שינה-ערות שלה, שבו Xywav ממשיכה להתחרות עם Xyrem הגנרית ו-LUMRYZ. ההנהלה אמרה כי הזכיינות נותרת עמידה בשל הרכבה עם נתרן נמוך ומינון גמיש.
- Jazz אמרה כי Xywav מפחיתה סיכון קרדיווסקולרי באמצעות פרופיל הנתרן הנמוך שלה.
- החברה אמרה כי המינון הדו-לילי שלה, עם מינונים מפוצלים שונים, מעניק לה גמישות שלמוצרים חד-לילתיים אין.
- רוב אמר כי יש לראות באגוניסטים של אורקסין סוכנים לקידום ערות בשעות היום, לא תחליפים ל-Xywav.
- הוא טען כי תרופות אלה אינן מתקנות את הפרעת השינה הלילית הבסיסית בנרקולפסיה והיפרסומניה אידיופתית.
- Jazz אמרה כי אגוניסט orexin 2 מהדור הבא שלה קיבל מעמד IND ואמור להיכנס למחקרים על מתנדבים בריאים השנה.
החברה אמרה כי תוכנית האורקסין החדשה מתוכננת עם מחצית חיים קצרה יותר וחדירה טובה יותר למוח כדי להימנע מרעילות מערכתית ומהשפעת לילה. רוב אמר כי אורקסינים עם מחצית חיים ארוכה יותר עלולים להפריע עוד יותר לשינה, בעוד שפרופיל סלקטיבי יותר יכול להציע איזון טוב יותר בין כיסוי שעות היום לסבילות.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, אנליסטים לחצו על ההנהלה בנוגע למנגנון Ziihera, אסטרטגיית ההשקה, תוכניות סרטן השד, ההזדמנות האגנוסטית לגידולים ותפקידן ארוך הטווח של תרופות האורקסין.
- מדוע Ziihera בולטת: רוב אמר כי אקטיבציית המשלים וגיוס החיסון של המולקולה הם ההבדלים העיקריים מנוגדני HER2 אחרים.
- שימוש בקו ראשון: ג’ק אמר כי Jazz מצפה ש-Ziihera תהיה המשטר היחיד המקודם באופן פעיל בקו הראשון של אדנוקרצינומה של הקיבה והוושט.
- שלישייה לעומת כפולה: רוב אמר כי השלישייה צריכה להיות הסטנדרט עבור רוב החולים בשל תועלת ההישרדות והסינרגיה עם טיפול PD-1.
- סרטן השד: רוב אמר כי למחקר IMpower03 צריכות להיות סיכויים טובים להצלחה מכיוון שמדובר בניסוי ראש-בראש מול Herceptin בהגדרה שבה טיפול HER2 כבר הוא סטנדרטי.
- אסטרטגיה אגנוסטית לגידולים: רוב אמר כי Ziihera פועלת בכל מקום שבו HER2 מבוטא יתר על המידה וכי ניסוי הסל יכול לתמוך בתווית רחבה יותר.
- Xywav ואורקסין: רוב אמר כי אגוניסטים של אורקסין משלימים את Xywav, לא מחליפים אותה, מכיוון שהם אינם משחזרים את ארכיטקטורת השינה הלילית.
- הרחבת EPIDIOLEX: רוב אמר כי החברה מצפה לצמיחה נוספת באמצעות מחקרים חדשים ותווית DEE רחבה אפשרית.
- תמהיל חמש שנים: רוב אמר כי Jazz רואה את עצמה כחברת מחלות נדירות עם עוצמות באפילפסיה, שינה ואונקולוגיה, ולא כיצרנית תרופות לשוק הרחב.
האסטרטגיה הרחבה של ההנהלה
רוב אמר כי Jazz הפכה ממוקדת יותר במהלך שמונה השנים האחרונות, עם דגש חזק יותר על מדע מחלות נדירות ופיתוח ממוקד. הוא הצביע על עבודת החברה באפילפסיה, ביצוע האונקולוגיה שלה ותיק הפרעות שינה-ערות שלה כראיה לשינוי זה.
הוא אמר כי תחום האפילפסיה עובר "רנסנס מדעי" בשל תגליות גנטיות, בעוד שהאונקולוגיה נותרת הזדמנות מרכזית באמצעות Ziihera ושילובים קשורים. בתחום השינה, הוא אמר כי החברה עדיין רואה מקום לאגוניסט orexin 2 מובחן.
בסך הכל, Jazz הציגה את עצמה כחברה עם מספר הזדמנויות, בראשות תרופת אונקולוגיה שהושקה לאחרונה ונתמכת על ידי זכיינות מחלות נדירות מבוססות.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון ומושב השאלות והתשובות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
