אקטיס אונקולוג’י בכנס מורגן סטנלי: פלטפורמה ואיתנות פיננסית

ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה אקטיס אונקולוג’י (AKTS) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג דחיפה רחבה לתחום הרדיופרמצבטיקה — תחום שלדבריה עדיין פתוח לשחקנים חדשים. החברה, הנמצאת בשלב קליני, תיארה את פלטפורמת ה-miniprotein radioconjugate שלה ככלי להגיע לאוכלוסיות גדולות של חולי סרטן, תוך ציון כי הדרך קדימה תדרוש הרחבת ייצור ובסבירות גבוהה — גיוס הון נוסף.

ההנהלה ציינה כי החברה מקדמת שני תוכניות מובילות, מחזיקה ביתרת מזומן של $517 מיליון, וצופה כי המסלול הנוכחי יחזיק עד 2029. במקביל, הצביעה על שוק שעדיין בשלביו המוקדמים, שרשרת אספקה מורכבת, והצורך להפוך נתוני הדמיה למחקרים קליניים רחבים יותר.

נקודות מפתח

• אקטיס ציינה כי פלטפורמת ה-miniprotein radioconjugate שלה נועדה להרחיב את תחום הרדיופרמצבטיקה מעבר למספר הקטן של מטרות שאושרו עד כה.
• החברה מקדמת את AKY-1189 לטיפול ב-Nectin-4 ואת AKY-2519 לטיפול ב-B7-H3, שניהם ממוצבים כרדיופרמצבטיקה פוטנציאלית ראשונה מסוגה.
• אקטיס דיווחה על $517 מיליון במזומן וציינה כי המסלול הפיננסי שלה מגיע עד 2029 בהתאם לתוכנית הנוכחית.
• החברה הדגישה שיתוף פעולה אסטרטגי עם אליי לילי בשווי של יותר מ-$1.2 מיליארד, תוך שמירה על זכויות שיווק מלאות לצינור המוצרים שלה.
• ההנהלה ציינה כי היא בונה שרשרת אספקה אנכית משולבת, כולל מתקן GMP חדש בבוסטון והסכמי אספקה מרובים לאקטיניום-225.

אסטרטגיית הפלטפורמה ומיצוב בשוק

המנכ"ל מאט רודן אמר כי אקטיס נוסדה כדי להביא רדיופרמצבטיקה לקבוצות חולים שכיום אין להן אפשרות כזו. לדבריו, פלטפורמת ה-miniprotein radioconjugate של החברה נועדה לשלב את טווח המטרות של נוגדנים עם הפרמקוקינטיקה של מולקולות קטנות יותר.

• ה-Miniproteins הם חלבונים קומפקטיים של כ-40 עד 50 חומצות אמינו.
• הפלטפורמה כוללת יותר מ-6 מיליארד גרסאות על פני 100 פיגומים (scaffolds).
• ההנהלה ציינה כי עיצוב מבוסס בינה מלאכותית גנרטיבית פותח כעת גישה למיליארדי טריליוני גרסאות נוספות.
• הטכנולוגיה אינה תלויה בסוג איזוטופ ספציפי, והחברה ציינה כי מספר איזוטופים הראו יעילות עקבית בעבודה פרה-קלינית.

רודן תיאר את הגישה כ"תרחיש גולדילוקס", באומרו כי היא שואפת להגביל את חשיפת הרקמות הנורמליות תוך קישור הדוק וסלקטיבי למטרות הגידול. לדבריו, העיצוב של החברה נועד להגן על מח העצם מפני המטוטוקסיות באמצעות פינוי כלייתי מהיר, תוך שמירה על ספיגה וצבירה גבוהות בגידול.

אקטיס ציינה כי שוק הרדיופרמצבטיקה נותר פתוח יחסית, עם שני מוצרים בלבד שאושרו כנגד שתי מטרות. החברה רואה בכך מרחב לבן גדול, בפרט בהתחשב בגודל אינדיקציות הסרטן שהיא רודפת.

מצב פיננסי וצרכי הון

אקטיס הדגישה את עוצמת המאזן שלה, אך גם איתתה כי העסק יזדקק למימון נוסף ככל שהתוכניות יתקדמו למחקרים גדולים יותר והרחבת הייצור.

• יתרת המזומן עמדה על $517 מיליון ברבעון האחרון שדווח.
• ההנהלה ציינה כי התוכנית הנוכחית תומכת במסלול עד 2029.
• החברה השלימה הנפקה ראשונית לציבור (IPO) מוקדם יותר השנה, וציינה כי הביקוש היה פי 18 מהעסקה הבסיסית הראשונית.
• אקטיס ציינה כי ה-IPO משך בסיס משקיעים איכותי ועניין רב.
• ההנהלה ציינה כי היא שוקלת צורות מרובות של גיוס הון לתמיכה בתוכניות פיתוח רחבות ורב-גידוליות.
• פיתוח עסקי, מעבר לעסקה עם אליי לילי, צפוי להישאר חלק מאסטרטגיית המימון.

רודן אמר כי החברה ממשיכה לשוחח עם משקיעים לגבי הזמן והמקום הנכונים לגייס הון נוסף. הוא מסגר את הצורך כחלק מהזדמנות גדולה יותר ולא כנקודת לחץ בתקופה קרובה.

שיתוף פעולה אסטרטגי עם אליי לילי

אקטיס ציינה כי יש לה שיתוף פעולה אסטרטגי עם אליי לילי בשווי של יותר מ-$1.2 מיליארד. ההסכם מתמקד בחקירת miniprotein radioconjugates חדשים כנגד מטרות שאקטיס אינה רודפת כיום.

• שיתוף הפעולה מרחיב את הפלטפורמה מעבר לתוכניות המובילות של החברה.
• אקטיס שומרת על 100% מזכויות השיווק של כל צינור המוצרים שלה.
• ההנהלה ציינה כי השותפות היא חלק אחד מאסטרטגיית פיתוח עסקי רחבה יותר.

תוכנית מובילה: AKY-1189 ל-Nectin-4

AKY-1189 היא תוכנית ה-Nectin-4 של אקטיס והיא אחת משני הנכסים הקליניים המובילים של החברה. ההנהלה ציינה כי Nectin-4 כבר אומת על ידי PADCEV, קונז’וגט נוגדן-תרופה שאושר, שיש לו אומדני מכירות שיא קונצנזוס של כ-$7 מיליארד בסרטן שלפוחית השתן בלבד.

• התוכנית מפותחת תחילה בסרטן שלפוחית השתן, עם תוכניות להרחיב לסרטן השד וסוגי גידולים אחרים.
• מחקר הסלמת המינון בשלב 1-B כולל חמישה רמות מינון: 4, 6, 8, 10 ו-12 מגה-בקרל.
• חולים נבחרים כ-Nectin-4 חיוביים על בסיס הדמיית נחושת ראשונית.
• המחקר כולל חולי קרצינומה אורותליאלית לאחר PADCEV pembro וחולי מחלה גרורתית אחרים.
• מקומות רישום מוגנים שמורים לחולי סרטן שלפוחית השתן, בעוד שהזכאות הרחבה כוללת סרטן שד שלילי משולש, סרטני שד ER/PR חיוביים, סרטני המעי הגס, סרטני ראש וצוואר וסרטן ריאות תאים לא-קטנים.
• החברה ציינה כי פינתה את רמת המינון הראשונה והייתה בתהליך רישום לרמת המינון השנייה בעת הכרזת ה-IPO המוקדמת שלה.
• נתוני שלב 1 ראשוניים צפויים ברבעון הראשון של 2025.

אקטיס ציינה כי עיצוב הסלמת המינון משתמש ב-BOIN עם מילוי לאחור (backfill) כדי להאיץ את מציאת המינון. החברה גם הצביעה על התוצאות המוגבלות הנראות אצל חולי PADCEV pembro לאחר הטיפול המטופלים בכימותרפיה מבוססת פלטינה, שלדבריה בדרך כלל מייצרת שיעורי תגובה של כ-20%, הישרדות ללא התקדמות של 3 עד 4 חודשים, והישרדות כוללת של פחות משנה.

ההנהלה ציינה כי הצעד הבא עבור AKY-1189 ינחה על ידי תצפיות בטיחות ונתוני תגובה ממחקר שלב 1-B. היא גם שוקלת גישת קבוצת הרחבה דרך חלק 2 של פרוטוקול NECTINIUM-2.

תוכנית מובילה: AKY-2519 ל-B7-H3

AKY-2519 מכוון ל-B7-H3 וממוצב על ידי החברה כרדיופרמצבטיקה פוטנציאלית ראשונה מסוגה. אקטיס ציינה כי B7-H3 מתבטא ביותר מ-90% מחולי סרטן הערמונית ובשיעורים גבוהים של סרטן ריאות תאים קטנים ולא-קטנים.

• נתוני הדמיה שהוצגו ב-ASCO 2024 הראו ספיגת גידול גבוהה בסרטן הערמונית, סרטן ריאות תאים לא-קטנים וסרטן המעי הגס.
• חשיפת הרקמות הנורמליות תוארה כמתונה, עם מינון נמוך בבלוטות הרוק בהשוואה לסוכני PSMA.
• מחקר הסלמת המינון בשלב 1-B לערמונית כולל שלוש רמות מינון: 6, 9 ו-12 מגה-בקרל.
• מינון ההתחלה של 6 מגה-בקרל נתמך על ידי נתוני דוסימטריית הדמיה.
• החברה ציינה כי עקומת הסלמת המינון התלולה יותר אמורה להאיץ את הלמידה על המולקולה.
• צבירת הגידול נאמרה כי עולה על 6 ימים, עם מינון גבוה בגידולים ביחס לרקמות נורמליות.
• פרוטוקול הסלמת מינון שני מתוכנן למחקר סל ממוקד ריאות, עם פתיחה צפויה במחצית השנייה של 2024.
• נתוני הסלמת מינון ראשוניים לערמונית צפויים ב-2027.

אקטיס ציינה כי ניתוח התאמה עם סוכן האבחון Ga-68 PSMA-11 שאושר על ידי ה-FDA הראה פרופילי ספיגה דומים, אך עם חשיפת בלוטות רוק נמוכה משמעותית ומנגנון מטרה שונה. ההנהלה ציינה כי זה עשוי להשאיר מקום לשימוש מוסף או קומבינטורי עם טיפולים אחרים, כולל סוכנים מבוססי PSMA.

גישת ההדמיה והדוסימטריה

חלק מרכזי בהצגת אקטיס היה השימוש שלה במחקרי הדמיה מוקדמים לפני מינון טיפולי. החברה ציינה כי זה נותן לה תמונה ברורה יותר של אופן פעולת התרופה בגוף לפני שהיא עוברת למחקר שלב 1 אמיתי עם אקטיניום-225.

• החברה משתמשת באיזוטופים אבחנתיים כגון גליום, לוטציום במינון נמוך ונחושת-64.
• ניתן לבצע הדמיה עם מחקרי PET/CT או SPECT/CT לאורך זמן.
• מחקרים אלה מראים ספיגה ראשונית, צבירה לאורך זמן ומינון נספג בגידולים וברקמות נורמליות.
• אקטיס ציינה כי שתי התוכניות המובילות הראו ספיגת גידול ראשונית גבוהה, צבירת גידול חזקה ושטיפה מהירה מרקמות נורמליות.
• הנתונים תמכו במינונות התחלתיים של 4 מגה-בקרל עבור AKY-1189 ו-6 מגה-בקרל עבור AKY-2519.

רודן אמר כי עבודת ההדמיה עוזרת לחברה ולרגולטורים להרגיש נוח יותר לגבי מרווחי הבטיחות לפני תחילת המינון הטיפולי. לדבריו, הנתונים יכולים גם לשמש כשער מדרגה, המאפשר להוריד מועמדים גרועים מוקדם יותר ולא לאחר מחקרי הסלמת מינון ארוכים.

ייצור ושרשרת אספקה

אקטיס ציינה כי היא בונה שרשרת אספקה אנכית משולבת סביב אקטיניום-225, האיזוטופ שבחרה כמשפיע עדיפות בשל פרופיל מסירת האנרגיה וחצי החיים שלו.

• אקטיניום-225 תואר כמספק אנרגיה מקסימלית לגידולים לצורך יעילות.
• חצי החיים של 10 ימים שלו מאפשר ייצור מרכזי ושליטה בשרשרת האספקה הגלובלית.
• החברה ציינה כי יש לה הסכמי אספקת אקטיניום מסחריים מרובים.
• ייצור השלב הסופי מטופל דרך שותפויות ייצור חוזיות על בסיס זכות בעלות לשירות.
• אקטיס פותחת מתקן ייצור GMP במיקום 17 Dry Dock שלה בבוסטון.
• החברה ציינה כי האתר יסייע לה לשלוט עוד יותר בשרשרת האספקה ולבנות כושר לתוכניות בשלבים מאוחרים יותר.
• תכנון לטווח הקרוב מכוון למאות מנות חולים, עם יכולת אספקה גלובלית ככל שהתוכניות מתקדמות.

ההנהלה ציינה כי הרחבה לתוכניות ציר ומסחריות תדרוש השקעת הון, אך תיארה את הנטל כניתן לניהול ובהתאם לתקדימים בתעשייה. החברה ציינה כי היא מתכננת לבנות כושר בשלבים כדי לנהל את עלות ההון.

תחזית עתידית והרחבת צינור המוצרים

מעבר לשתי התוכניות המובילות, אקטיס ציינה כי היא עוקבת לקראת שתי מינויים נוספים של מועמדים קליניים ברבעון הראשון של 2027. החברה ציינה כי זה משקף את הפריון של הפלטפורמה שלה ואת רוחב המטרות שהיא יכולה לרדוף.

• תוכניות נוספות נמצאות בשלבים מוקדמים יותר של פיתוח.
• שיתוף הפעולה עם אליי לילי מכוון למטרות שאקטיס אינה רודפת כיום.
• החברה בוחנת מסלולי רישום מרובים לשני הנכסים המובילים.
• מועצות מייעצות ודיונים רגולטוריים עתידיים מתנהלים.
• ההנהלה ציינה כי היא שוקלת מסלולי רישום מואצים היכן שהצורך הבלתי מסופק ברור.

רודן אמר כי תוכניות החברה יכולות לעבור דרך תחומי מחלה שונים עם מסלולי פיתוח מרובים, בהתאם לנתונים. לדבריו, החברה עובדת על פני מועצות מייעצות ככל שהיא מתכננת את הצעדים הבאים.

הקשר תחרותי ושוק רחב יותר

אקטיס השוותה שוב ושוב את ההזדמנות שלה עם גישות רדיופרמצבטיות ואונקולוגיות אחרות. ההנהלה ציינה כי התחום עדיין מוקדם, אך היא רואה אימות ברור ממוצרים קיימים וכמות גדולה של מקום למטרות חדשות.

• החברה ציטטה את LUTATHERA ו-PLUVICTO כהוכחה שניתן לפתח ולשווק רדיופרמצבטיקה בפורמט קטן בהצלחה.
• היא ציינה כי לרדיופרמצבטיקה יש מנגנון מכה ייחודי ופרופילי עמידות שאינם חופפים לתרופות סרטן אחרות.
• ההנהלה ציינה כי הגישה יכולה להיות מוסיפה, ואולי ניתנת לשילוב, עם קונז’וגטים נוגדן-תרופה.
• עבור Nectin-4, אקטיס הצביעה על הזדמנות סרטן שלפוחית השתן של PADCEV של כ-$7 מיליארד כראיה לפוטנציאל השוק.
• עבור B7-H3, החברה ציינה כי אוכלוסיית החולים הניתנת לטיפול גדולה עוד יותר, במיוחד בסרטן הערמונית וסרטן הריאות.

רודן אמר כי מטרת החברה היא להוסיף למסע החולה ולא להחליף טיפולים אחרים. הוא תיאר את המנגנון כנבדל מ-ADCs וגישות הריגת גידולים אחרות.

סיכום

אקטיס אונקולוג’י עזבה את הכנס עם מסר של רוחב פלטפורמה, שאיפה קלינית וגמישות פיננסית, אך גם עם דרישות ביצוע ברורות לפניה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.