MBX Biosciences בכנס Morgan Stanley: הצינור הקליני מתקרב למבחנים מכריעים

ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה MBX Biosciences (MBX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג שנה של התקדמות קלינית ומסלול מוקדם עדיין לקראת מסחור. ההנהלה תיארה נתונים מעודדים עבור תוכניות המובילות שלה בתחום היפופאראתירואידיזם והשמנת יתר, תוך הכרה בכך ששתיהן עדיין תלויות בגיוס מטופלים ובקריאת נתונים קרובה.

החברה אמרה כי canvuparatide השבועי ו-MBX 4291 החודשי שלה עשויים לסייע לה להתבלט בשווקי האנדוקרינולוגיה הצפופים. אולם המצגת גם הבהירה כי MBX עדיין צריכה לעמוד בהוצאה לפועל מרכזית, כולל גיוס מלא של מחקר השלב III שלה והוכחה חזקה יותר שמועמד ההשמנה שלה יכול לשלב ירידה במשקל, מינון חודשי וסבילות.

נקודות מפתח

• MBX Biosciences אמרה כי canvuparatide מתקדמת דרך שלב III לאחר נתוני הארכה חיוביים לאחר 12 חודשים משלב II.
• החברה מצפה לגיוס מלא של מחקר oPTimize במחצית השנייה של 2025, כאשר כ-12 אתרים פתוחים כעת.
• נתוני שלב I מוקדמים עבור MBX 4291 הראו זמן של 26 יום עד חצי-Cmax ותופעות לוואי מוגבלות במערכת העיכול.
• ההנהלה אמרה כי קריאה מלאה ללא עיוורון מקבוצת C1 צפויה ברבעון הרביעי של 2024.
• ל-MBX יש גם שני מועמדים נוספים הקשורים להשמנת יתר במחקרים המאפשרי IND, עם תיוקים פוטנציאליים ב-2027.

הזדמנות פיננסית ושוק

MBX לא דיווחה על תוצאות פיננסיות חדשות בכנס, אך הקדישה חלק ניכר מהדיון לגודל השווקים שהיא מטווחת.

• בהיפופאראתירואידיזם כרוני, ההנהלה תיארה את ההזדמנות כשוק של מיליארדי דולרים.
• החברה אמרה כי טיפול ההחלפה הנוכחי של PTH בהזרקה יומית מניב כ-$1 מיליארד בהכנסות שנתיות.
• MBX מאמינה כי canvuparatide יכולה להפוך למוצר הטוב ביותר בקטגוריה שלה מכיוון שהיא מציעה מינון שבועי פעם אחת במקום הזרקות יומיות.
• לגבי השמנת יתר, החברה אמרה כי שדה ה-GLP-1 וה-GIP החודשי פעם אחת נותר פתוח לכניסה מובחנת.

המנכ"ל Steve Hoerter אמר כי החברה מאמינה ש-canvuparatide יכולה לתפוס נתח גדול בשוק ההיפופאראתירואידיזם. "אנו מאמינים כי canvuparatide השבועי שלנו יש לו פוטנציאל להיות הטוב ביותר בקטגוריה ולתפוס את נתח הארי של אותו שוק," אמר.

עדכונים תפעוליים

Hoerter, שהפך למנכ"ל ביולי 2024 לאחר שכיהן בדירקטוריון, והמנהל הרפואי הראשי ד"ר Sam Azoulay הדגישו התקדמות בצינור הקליני ובפלטפורמה של החברה.

• MBX נוסדה ב-2018 על ידי Richard DiMarchi ו-Kent Hawryluk.
• DiMarchi, מייסד-שותף מדעי, ידוע בעשורים של מחקר פפטידים, כולל עבודה באליי לילי ו-Novo Nordisk.
• פלטפורמת PEP של החברה, או Precision Endocrine Peptides, בנויה על שלוש יכולות ליבה:
  • עיצוב פפטידים עם תכונות פרמצבטיות משופרות
  • שימוש ב-fatty acylation להארכת משך הפעולה
  • שימוש בטכנולוגיית prodrug לשליטה בשחרור הפפטיד הפעיל
• MBX אמרה כי הפלטפורמה נועדה לשפר פרמקוקינטיקה ולהפחית תופעות לוואי במערכת העיכול.

לגבי canvuparatide, MBX אמרה כי מחקר Avail בשלב II והארכה הפתוחה לאחר 12 חודשים שלו הראו תגמול מתמשך על פני מספר נקודות זמן.

• נקודות הקצה של היעילות הושגו ב-12 שבועות, 6 חודשים ושנה אחת.
• נורמליזציה של סידן בסרום נשמרה באופן עקבי.
• הפרשת סידן בשתן השתפרה, וההנהלה אמרה כי הדבר עשוי להיות חשוב למניעת אבני כליה ומחלת כליות כרונית.
• סמני עצם עלו אך נראה שהגיעו לרמת יציבות.
• צפיפות מינרלים בעצם הראתה ירידה קלה, אך נשארה בתוך ערכים תקינים.
• יחס השיא-לשפל של התרופה היה 1.3 על בסיס שבועי, לעומת 1.3 עד 1.6 על בסיס יומי.

MBX אמרה כי מחקר oPTimize בשלב III החל במינון המטופל הראשון שלו בסוף אוגוסט 2024. כ-12 אתרים פתוחים כעת, וההנהלה מצפה לגיוס מלא במחצית השנייה של 2025.

Hoerter אמר כי מחקר שוק עדכני תמך באסטרטגיית החברה. רופאים ומטופלים, אמר, העדיפו את הפרופיל השבועי מכיוון שהוא מפחית את הנטל של הטיפול היומי. הוסיף כי רופאים רבים יהיו מוכנים להתחיל טיפול במטופלים חדשים לטיפול ולהחליף מטופלים מהזרקות יומיות.

MBX גם אמרה כי קיימה פגישת חוקרים בצפון אמריקה לפרוטוקול שלב III ונפגשה עם איגוד ההיפופאראתירואידיזם. החברה גם קיימה פגישות משקיעים כשבועיים לפני הכנס.

MBX 4291 ותוכנית ההשמנה

MBX הקדישה זמן ניכר ל-MBX 4291, מועמד התרופה prodrug ה-co-agonist של GLP-1 ו-GIP החודשי שלה לטיפול בהשמנת יתר.

• החברה גילתה נתוני שלב I עיוורים במאי 2024.
• בקבוצת B1, המטופלים קיבלו 30 מ"ג שבועי למשך 4 שבועות, ולאחר מכן 120 מ"ג חודשי.
• בקבוצת C1 הגדולה יותר, הנספח היה 30 מ"ג שבועי למשך 4 שבועות, ולאחר מכן 120 מ"ג חודשי, ואז 180 מ"ג חודשי.
• קבוצת B1 כללה 8 מטופלים, בעוד C1 כוללת 30 מטופלים, עם 20 מטופלים ו-10 על פלסבו.
• ההנהלה אמרה כי נתוני C1 ללא עיוורון ישוחררו ברבעון הרביעי של 2024 דרך הודעה לעיתונות ושיחת ועידה.

Hoerter אמר כי הנתונים המוקדמים תמכו בפרופיל המוצר המטרה של החברה. "הנתונים המוקדמים היו מעודדים מאוד. הצגנו נתוני PK המדגימים מינון חודשי אמיתי פעם אחת," אמר.

החברה אמרה כי הממצא הפרמקוקינטי המרכזי היה זמן של 26 יום עד חצי-Cmax, לעומת 20 עד 21 יום עבור Metsera. ההנהלה אמרה כי העלייה האיטית בריכוז התרופה נועדה למנוע את אפקט הפרץ הנראה עם חלק מהטיפולים המתחרים, שעלול להחמיר בחילה והקאות.

ד"ר Azoulay אמר כי הצבירה האיטית של התרופה סייעה להגביל תופעות לוואי. "הקצב האיטי קשור לצבירה זו של התרופה, צבירה איטית של התרופה שמובילה לעלייה איטית, ללא אפקט פרץ כלל. התוצא הוא שלא קיבלנו כל כך הרבה אירועים שליליים הקשורים למערכת העיכול," אמר.

• רק אפיזודת שלשול אחת דווחה בכל הקבוצה, לפי החברה.
• MBX אמרה כי היא מטווחת לירידה במשקל של 6% עד 8% ב-12 שבועות.
• החברה רוצה להראות שלושה דברים בשחרור הנתונים הבא:
  • ירידה תחרותית במשקל
  • מינון חודשי אמיתי פעם אחת
  • סבילות טובה יותר מהמתחרים

ההנהלה אמרה כי השלב הנוכחי מתמקד במציאת לוח הזמנים הנכון למינון. היא לא התחייבה לצעד הבא הספציפי מעבר לשחרור הנתונים של הרבעון הרביעי, אך אמרה כי תוכנית שלב II עשויה לעקוב. קבוצת C2 עדיין משמשת לחקר אופטימיזציה של המינון.

הרקע התחרותי

MBX מיסגרה את תוכנית ההשמנה שלה על רקע נוף תחרותי משתנה.

• ההנהלה אמרה כי Novo Nordisk סיימה שיתוף פעולה עם Ascendis Pharma על טכנולוגיית PEG לטיפולי GLP-1 ו-GIP ממושכים.
• פייזר רודפת גם אחר גישות שבועיות וחודשיות דרך Metsera.
• MBX אמרה כי שוק החודשי האמיתי פעם אחת נותר פתוח למוצר מובחן.

הטיעון של החברה הוא שפרופיל שחרור איטי ויציב יכול להציע יתרון מעשי אם הוא יכול לספק ירידה משמעותית במשקל ללא הנטל הגסטרואינטסטינלי שלעתים קרובות מגביל את השימוש בתרופות אינקרטין.

תחזית עתידית

Hoerter אמר כי סדרי העדיפויות המיידיים של החברה ברורים: לסיים את הגיוס במחקר ההיפופאראתירואידיזם ולספק נתונים שתומכים במדרגה הבאה של תוכנית ההשמנה.

• עבור canvuparatide, המטרה העיקרית היא גיוס מלא של מחקר oPTimize עד המחצית השנייה של 2025.
• ההנהלה אמרה כי היא גם מתכוננת למסחור עתידי.
• החברה אמרה כי גרסה חודשית עתידית של canvuparatide יכולה להיות אפשרית, אך זה אינו המיקוד הנוכחי.
• עבור MBX 4291, שחרור הנתונים של הרבעון הרביעי נועד להבהיר את מסלול הפיתוח.
• MBX אמרה כי היא עשויה לעבור לשלב II לאחר השלמת עבודת שלב I הנוכחית.
• החברה גם מצפה להתקדמות מתמשכת ב-MBX 5765 וב-MBX 6180, שני מועמדי השמנת יתר נוספים במחקרים המאפשרי IND.

שתי התוכניות הללו מתוארות כ-prodrug multi-agonist ו-triple agonist חודשי פוטנציאלי. MBX אמרה כי שתיהן יכולות להגיע לתיוקי IND ב-2027, בעקבות לוח הזמנים הרגיל של 12 עד 18 חודשים לפיתוח בשלב זה.

Hoerter אמר כי על המשקיעים לשפוט אותו במהלך 12 החודשים הבאים על בסיס יכולת החברה להפוך לעסק קליני בשלב בוגר יותר. "עד שנגיע לשנה הבאה, לסוף השנה הבאה, אנו חושבים שאנחנו הולכים להיות חברה שונה מהותית אפילו ממה שאנחנו היום עם מחקר רישום מגויס במלואו המכוון ל-canvuparatide והרבה התקדמות בתיק ההשמנה," אמר.

סיכום

MBX Biosciences נכנסת לשלב הבא של סיפור הפיתוח שלה עם נתונים קליניים מוקדמים מעודדים, אך גם עם מבחני הוצאה לפועל חשובים לפניה. הקוראים יכולים לעיין בתמלול המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.