הלוס פארמה בכנס מורגן סטנלי: הימור רחב על דיכאון

רביעי, 16.09.2026 — הלוס פארמה (HELP) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג צינור פיתוח המבוסס על תרופות סרוטוניניות לבריאות הנפש, בראשות טיפול בשלב מתקדם המגיע מחומרים פסיכדליים לטיפול בהפרעת דיכאון מג’ורי. החברה תיארה נתוני שלב II חזקים והזדמנות שוק רחב, תוך שהיא מתמודדת עם הסיכונים הרגילים של פיתוח תרופות בשלב קליני והצורך להוכיח תוצאות בשלב III.

ראשי פרקים

• הנכס המוביל של הלוס פארמה, HLP003, נמצא בבדיקת שלב III לטיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי, עם נתוני קו עליון צפויים ברבעון הרביעי של 2025.
• החברה מכוונת לאוכלוסיית מטופלים גדולה יותר מאשר דיכאון עמיד לטיפול, על ידי טיווח אנשים הנוטלים כבר נוגדי דיכאון סטנדרטיים אך עדיין אינם מגיבים כראוי.
• נתוני שלב II עבור HLP003 הראו שיפור של 13 עד 14 נקודות בסולם MADRS לאחר מנה אחת, ועוד 5 נקודות לאחר מנה שנייה, ללא אירועים חמורים שדווחו.
• ל-HLP003 יש ייעוד טיפול פורץ דרך של ה-FDA, והלוס מתכוננת להגשת NDA פוטנציאלית ב-2028 אם נתוני שלב III יתמכו בתוכנית.
• מעבר ל-HLP003, החברה מקדמת את HLP004 להפרעת חרדה כללית ושומרת על תוכנית HLP005 בשלב מוקדם בפיתוח.

אסטרטגיית החברה ומנהיגות

מייקל הולסטד, שהפך למנכ"ל בתחילת אוגוסט 2025, אמר כי מיקודו הוא בשלושה תחומים: ביצוע בפיתוח קליני, ביצוע באסטרטגיה רגולטורית וביצוע בבניית תשתית בקצב הנכון.

• הולסטד אמר שהצטרף לאחר 25 שנה בתעשייה, רובן בפיתוח תרופות למערכת העצבים המרכזית.
• הוא עבד בעבר ב-Intra-Cellular Therapies, שנרכשה על ידי ג’ונסון וג’ונסון ב-2025.
• הוא אמר שגמירת דעתו להצטרף להלוס באה לאחר בחינה מעמיקה של הנכס המוביל, הצוות, הרכוש הרוחני וההזדמנות המסחרית.
• הוא תיאר את החברה כעסק פלטפורמה עם כפולות של הזדמנויות בתחום בריאות הנפש.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או תחזית פיננסית במהלך שיחת הכנס. הדיון התמקד בהתקדמות קלינית, אסטרטגיה רגולטורית ופיתוח צינור תרופות.

• לא נחשפו נתוני מכירות רבעוניים או שנתיים.
• לא סופקו יתרת מזומנים, קצב שריפת מזומנים או עדכון מימון בסיכום.
• ההנהלה לא הציעה תחזית פיננסית.

עדכונים תפעוליים

התוכנית המתקדמת ביותר של הלוס היא HLP003, פסילוצין מדויטרי המפותח כטיפול משלים להפרעת דיכאון מג’ורי. החברה אמרה שהתרופה נחקרת בתוכנית PARADIGM בשלב III, הכוללת שני ניסויים מרכזיים ומחקר הארכה לטווח ארוך.

• APPROACH, מחקר שלב III המרכזי הראשון, השלים גיוס בסוף יולי 2025 עם 223 מטופלים.
• APPROACH משתמש בעיצוב דו-זרועי המשווה 16 מ"ג של פסילוצין מדויטרי עם פלצבו.
• נקודת הסיום הראשית נמדדת בשבוע 6 בסולם הדיכאון MADRS לאחר שתי מנות, אחת בנקודת ההתחלה ואחת בשבוע 3.
• נקודת הסיום המשנית מודדת עמידות בשבוע 12.
• EMBRACE, הניסוי המרכזי השני, מתוכנן לגייס 330 מטופלים בשלוש זרועות: 16 מ"ג, 8 מ"ג ופלצבו.
• מחקר הארכה לטווח ארוך אוסף נתוני בטיחות ויעילות לשנה אחת.
• HLP003 קיבל ייעוד טיפול פורץ דרך של ה-FDA, המאפשר תהליך הגשה מתגלגל.

הולסטד אמר שהחברה מצפה להשתמש בחבילת הנתונים המלאה לתמיכה בהגשת NDA ב-2028. אם תוצאות שלב III יהיו חיוביות והמסלול הרגולטורי יישאר על המסלול, אישור עשוי להגיע גם ב-2028.

נתונים קליניים ופרופיל בטיחות

הלוס הדגישה את תוצאות שלב II כסיבה העיקרית לאמון ב-HLP003. החברה אמרה שהנתונים מצביעים על הקלה משמעותית בסימפטומים ועל פרופיל בטיחות נוח.

• מנה בודדת הניבה שיפור של 13 עד 14 נקודות בסולם MADRS בנקודת הסיום הראשית בשבוע 3.
• מנה שנייה הוסיפה עוד 5 נקודות שיפור על בסיס גולמי.
• היתרונות נמשכו לאורך שנה אחת של מעקב.
• כל המגיבים שמרו על רמת השיפור הנדרשת.
• יותר מ-70% מהמטופלים הגיעו להפוגה.
• אירועים שליליים תוארו כקלים עד בינוניים וזמניים, בעיקר ביום הטיפול.
• לא דווחו אירועים שליליים חמורים.

הולסטד השווה את הנתונים עם תרופות אנטי-פסיכוטיות משלימות נוכחיות, שלדבריו בדרך כלל מראות שיפור של 2 עד 4 נקודות בסולם MADRS. הוא אמר ש-4 עד 5 נקודות יהיו תוצאה חזקה, בעוד שכל דבר מעל זה יהיה יוצא דופן.

הזדמנות שוק ומיצוב

הלוס אינה רודפת אחר דיכאון עמיד לטיפול כיעד מסחרי מוביל. במקום זאת, היא מתמקדת בהפרעת דיכאון מג’ורי משלימה, שלדבריה מציעה שוק פוטנציאלי גדול בהרבה ומתאימה לאופן שבו רופאים כבר מטפלים בחולים רבים.

• אוכלוסיית הפרעת הדיכאון המג’ורי בארה"ב היא כ-23 מיליון איש.
• כ-70% מקבוצה זו, או כ-16.1 מיליון איש, נמצאים בטיפול סטנדרטי כגון SSRI או SNRI.
• כשני שלישים מאותם מטופלים, או כ-10.7 מיליון איש, אינם מקבלים תועלת מיטבית.
• אוכלוסיית הדיכאון העמיד לטיפול היא כ-3 מיליון איש.
• טיפול משלים מאפשר למטופלים להישאר על נוגד הדיכאון הנוכחי שלהם תוך הוספת טיפול חדש, תוך הימנעות מתקופת שטיפה של 4 עד 6 שבועות.

הולסטד אמר שגישה זו יכולה לשמור על מטופלים בתנועה לעבר הפוגה במקום לאלץ אותם להתחיל מחדש בטיפול. הוא אמר שהיא גם מגיעה למטופלים מוקדם יותר במסע הטיפול, לפני שהם עוברים למחלה עמידה לטיפול.

צינור פיתוח מעבר ל-HLP003

הלוס גם דנה בשתי תוכניות בשלב מוקדם יותר המרחיבות את טווח ההשפעה של החברה מעבר לדיכאון.

• HLP004 הוא תוכנית DMT מדויטרי להפרעת חרדה כללית.
• אוכלוסיית הפרעת החרדה הכללית בארה"ב היא כ-20 מיליון איש.
• החברה השלימה מחקר איתות שלב II בתחילת 2025.
• ההנהלה מסיימת את עיצוב הניסוי הבא ברבעון זה ומצפה שפרטים יתגלו בקרוב.
• HLP005 היא ספרייה בשלב מוקדם של תרכובות טרום-קליניות עם פוטנציאל במספר אינדיקציות של בריאות הנפש.
• המולקולה המובילה מ-HLP005 צפויה להתקדם ב-2027.

הרקע הרגולטורי והקשר תעשייתי

הולסטד אמר שהסביבה הרגולטורית הפכה ברורה יותר, תוך ציון הנחיות ה-FDA האחרונות לגבי הציפיות לטיפולים מבוססי פסיכדליים. הוא אמר שבהירות זו, יחד עם נתונים חיוביים מעמיתים, עוזרת לאמת את התחום.

• ייעוד הטיפול פורץ הדרך של HLP003 תומך בתהליך סקירה מתגלגל.
• הלוס אמרה שה-FDA הבהיר לאחרונה את הציפיות לאישור בתרופות מבוססות פסיכדליים.
• ההנהלה רואה הכרה גוברת בתועלת פוטנציאלית למטופלים בקטגוריה.
• הולסטד גם הצביע על עניין חברות פארמה גדולות, כולל רכישת AtaiBeckley Inc. על ידי אליי לילי, כאימות של התחום.
• הוא אמר שעסקאות כאלה תומכות במודל המסחרי הן מזווית התשתית והן מזווית ההחזר.

ראשי פרקים מושב שאלות ותשובות

במושב בורסה של שאלות ותשובות, חזר הולסטד לבחירת האינדיקציה של החברה ולהיגיון שמאחורי עיצוב הניסוי שלה.

• הוא אמר שהפרעת דיכאון מג’ורי משלימה רחבה יותר מדיכאון עמיד לטיפול ומשקפת טוב יותר את הרישום במציאות.
• הוא אמר שהמודל המשלים מאפשר לרופאים להוסיף טיפול ללא תקופת שטיפה, בעוד שמונותרפיה תדרוש הפסקה והתחלה מחדש של הטיפול.
• הוא אמר שתוכנית PARADIGM תוכננה לתמוך בחבילת NDA מלאה, כולל נתוני יעילות, עמידות ובטיחות.
• הוא אמר שמחקר APPROACH הדו-זרועי בוחן שאלה ברורה של מינון מול פלצבו, בעוד ש-EMBRACE מוסיף מינון נמוך יותר כדי לעזור להעריך תגובת מינון.
• הוא אמר שמחקר הארכה לטווח ארוך חשוב לנתוני מעקב של שנה אחת.
• הוא תיאר את HLP004 כתוכנית עם פוטנציאל תועלת חזק למטופלים בשוק חרדה גדול וחסר חדשנות.

תחזית

הזרז לטווח הקרוב של הלוס הוא קריאת נתוני שלב III עבור HLP003 ברבעון הרביעי של 2025. החברה אמרה שחבילת הנתונים צריכה לכלול את תוצאת היעילות העיקרית, קריאת העמידות של 12 שבועות וממצאי הבטיחות, כאשר הצגות מפורטות יותר צפויות להגיע לאחר מכן בכנסים רפואיים.

• נתוני שלב III של HLP003 צפויים ברבעון הרביעי של 2025.
• פרטי עיצוב הניסוי של HLP004 צפויים בקרוב.
• HLP005 צפוי להתקדם ב-2027.
• הלוס מטרגטת הגשת NDA עבור HLP003 ב-2028.
• תשתית מסחרית נבנית במקביל לעבודה הקלינית.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון והערות ההנהלה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.