PTC Therapeutics בכנס בריאות קנטור: SEPHIENCE מניע צמיחה

יום שישי, 11.09.2026 — PTC Therapeutics (PTCT) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג עדכון רחב על אסטרטגיית המחלות הנדירות שלה, בראשות השקת SEPHIENCE ב-PKU ועל ההתקדמות בצנרת הפיתוח. ההנהלה אמרה כי החברה צוברת מומנטום, אך היא גם מתמודדת עם סיכוני השקה רגילים, כולל המשכיות טיפול של מטופלים, עיתוי החזרי הוצאות בינלאומיים והצורך להמיר נתוני צנרת לאישורים.

המנכ"ל Matt Klein וסמנכ"ל הכספים Pierre Gravier אמרו כי PTC נעה לעבר עסק מגוון יותר, כאשר SEPHIENCE מניע הכנסות לטווח הקרוב ומספר תוכניות פיתוח מציעות פוטנציאל לטווח ארוך יותר. החברה אמרה כי היא מצפה להגיע לאיזון תזרים מזומנים ב-2026 ועדיין יש לה יותר מ-$2 מיליארד במזומן לתמיכה בפיתוח ובעסקאות.

ראשי פרקים

• SEPHIENCE עולה על הציפיות המוקדמות ונמצאת במסלול להזדמנות הכנסות גלובלית של יותר מ-$2 מיליארד.
• PTC אמרה כי יש לה יותר מ-$2 מיליארד במזומן ומצפה להגיע לאיזון תזרים מזומנים ב-2026.
• Votoplam הראה האטה של 52% בהתקדמות המחלה ב-24 חודשים אצל מטופלים ב-2 מדרגה של מחלת הנטינגטון.
• החברה הרחיבה את פלטפורמת ה-splicing שלה והוסיפה את ST-920, טיפול גנטי ל-Fabry, באמצעות עסקה של $111 מיליון מראש.
• ההנהלה אמרה כי השוק עשוי לא לשקף עדיין במלואו את הערך של SEPHIENCE ושאר הצנרת.

תוצאות פיננסיות

PTC אמרה כי המאזן שלה נותר עוצמה מרכזית:

• מזומן ושווי מזומן עלו על $2 מיליארד נכון לרבעון השני של 2026.
• תשלום מראש של $111 מיליון עבור ST-920 הוא פחות מ-1% מסך המזומן.
• ההנהלה מצפה לאיזון תזרים מזומנים ב-2026.
• החברה אמרה כי עמדת ההון שלה מותירה מקום לפיתוח פנימי ופיתוח עסקי נוסף.

Gravier תיאר את החברה כבעלת גמישות פיננסית מספקת לתמיכה במספר תוכניות בו-זמנית. ההנהלה אמרה כי המטרה היא להמשיך לבנות עסק שיכול לממן את עצמו תוך המשך רכישות אסטרטגיות או שותפויות. עמדת הנזילות החזקה של החברה באה לידי ביטוי ביחס השוטף של 3.39, ולפי טיפ של InvestingPro, הנכסים הנזילים עולים על ההתחייבויות לטווח הקצר. עם שווי שוק של $5.62 מיליארד והכנסות של $1.01 מיליארד ב-12 החודשים האחרונים, PTC שומרת על בסיס פיננסי איתן למרות רישום EPS שלילי של $0.47 ב-12 החודשים האחרונים.

עדכונים תפעוליים

השקת SEPHIENCE ב-PKU

SEPHIENCE, המוכר גם בשם sepiapterin, נותר המנוע המסחרי הראשי. PTC אמרה כי ההשקה עלתה על ציפיות המשקיעים ואינה מראה סימני האטה.

• יותר מ-2,000 טפסי התחלה נאספו בארה"ב מתוך אוכלוסייה של כ-17,000 מטופלים.
• מרשמים הגיעו מ-100% ממרכזי המצוינות בארה"ב.
• התרופה נמצאת בשימוש אצל מטופלים שלא קיבלו טיפול קודם, מטופלים שנכשלו בטיפול קודם, מבוגרים הרחוקים ממרכזי טיפול ומטופלים מגיל לידה עד גיל 80.
• כ-20% מהמטופלים הפסיקו את הטיפול עד כה, קרוב לטווח של 20% עד 25% שנצפה בניסויים קליניים.
• ההנהלה אמרה כי קצב הפעילות הנוכחי כבר עולה על שיא המכירות של Kuvan, טיפול PKU קודם.

Klein אמר כי ההשקה נהנתה מביקוש כבוש ואוכלוסיית מטופלים שקל יותר לזהות מאשר במחלות נדירות רבות. הוא אמר כי מרכזים רבים החלו להתחיל מטופלים במהלך ביקורות שגרתיות כל שלושה עד שישה חודשים, מה שיצר קצב קבוע שהחל בסוף 2025 ונמשך לאורך 2026.

PTC גם אמרה כי כ-2,500 מטופלים נותרים על טיפול Kuvan מקורי או גנרי, המייצגים הזדמנות החלפה ברורה. החברה אמרה כי 70% ממטופלי PKU ניסו Kuvan בעבר, וכ-30% סובלים ממוטציות שאינן מגיבות ל-BH4.

ההנהלה אמרה כי מטופלים שעוברים מ-sapropterin ל-SEPHIENCE מראים שיפור בהורדת phenylalanine ובהרחבת הדיאטה. כמו כן נאמר כי הטיפול מציע יתרונות רחבים יותר, כולל בהירות מחשבתית, פחות ערפל מוחי, פחות עייפות, שיפור במצב הרוח וחרדה מופחתת.

התרחבות בינלאומית

PTC תיארה את SEPHIENCE כהשקה גלובלית אמיתית, כאשר האישורים בארה"ב, אירופה ויפן הגיעו בתוך חודשים אחד מהשני.

• גרמניה השיקה בקיץ 2025 ועדיין יש לה מקום לצמיחה תחת תקופת תמחור חופשי.
• יפן השיקה בסוף הרבעון הראשון של 2026 ורשמה אימוץ משמעותי ברבעון השני.
• ליפן תמחור דומה לארה"ב והגנת תמחור של תרופות יתום ל-10 שנים.
• כ-1,000 מטופלים נמצאים בשוק היפני.
• אישורים הושגו גם במזרח התיכון, עם השקות צפויות בקרוב.
• ברזיל אישרה את התרופה מוקדם יותר ב-2026 ונתנה לה את הסיווג הגבוה ביותר של טיפול חדשני מ-CMED.
• שיחות תמחור והחזרי הוצאות מתנהלות במספר מדינות אירופאיות.

החברה אמרה כי הצמיחה צריכה להימשך באירופה, המזרח התיכון, רוסיה, חבר העמים, אמריקה הלטינית וקנדה עד 2027 ומעבר לכך. PTC מעריכה כי השווקים המסחריים שלה כוללים כ-58,000 מטופלי PKU ברחבי העולם, כולל 17,000 בארה"ב ויותר מ-40,000 מחוץ לארה"ב.

Votoplam למחלת הנטינגטון

PTC גם הדגישה את votoplam, תוכנית מחלת הנטינגטון הפומית שלה. החברה אמרה כי נתוני שלב 2 הראו האטה של 52% בהתקדמות המחלה ב-24 חודשים אצל מטופלים ב-2 מדרגה במינון הגבוה יותר.

• הורדת חלבון huntingtin תלוית מינון נעה בין 30% ל-50%.
• החברה אמרה כי התוצאה עמדה ביעד האפקטיביות שנקבע מראש.
• התרופה תוארה כבטוחה ונסבלת היטב.
• PTC אמרה כי יש לה ראיה אובייקטיבית לקשירת מטרה באמצעות ניתוח תאי דם, שאותה כינתה יוצאת דופן לטיפול פומי.
• התרופה הפיכה במידת הצורך.

ניסוי שלב 3 מתנהל עם יעד רישום של כ-770 אנשים. נקודת הסיום הראשית היא שינוי ב-cUHDRS על פני עד 36 חודשים, והמחקר כולל ניתוח ביניים שיכול לתמוך בדיונים רגולטוריים מוקדמים יותר. PTC אמרה כי היא מתכננת לדון בנתיב אישור מואץ אפשרי עם ה-FDA על בסיס חבילת שלב 2.

Klein אמר כי חבילת הנתונים כוללת אפקטיביות מבוקרת פלצבו, השפעות תלויות מינון, חשיפה בקבוצת מטופלים גדולה יותר וקשירת מטרה אובייקטיבית. הוא גם אמר כי החברה מאמינה כי הטיפול עשוי בסופו של דבר לשמש לאורך כל הספקטרום של מחלת הנטינגטון, כולל מטופלים בשלב מוקדם מאוד ומטופלים טרום-סימפטומטיים שאובחנו גנטית.

פלטפורמת ה-splicing

PTC אמרה כי פלטפורמת ה-splicing של מולקולות קטנות פומיות שלה התרחבה הרבה מעבר לרצף שאליו כיוונו מתחרים בעבר.

• החברה אמרה כי זיהתה יותר מ-250 רצפי דינוקלאוטיד נוספים שניתן לטרגט.
• היא בנתה מנוע גילוי קנייני תוך שימוש בספריית המולקולות הקטנות שלה ובידע הרצפים.
• לוחות הזמנים לפיתוח קוצרו בהשוואה לתוכניות קודמות כגון Evrysdi ו-votoplam.
• PTC-303, תוכנית MSH3, מונתה לאחרונה כמועמדת לפיתוח.
• PTC אמרה כי התוכנית יכולה לחול על מחלת הנטינגטון, DM1 והפרעות הרחבת חזרות טריפלט אחרות.

ההנהלה אמרה כי תוכנית MSH3 החלה לפני כ-3.5 שנים, שאותה תיארה כקצב פיתוח מהיר יותר מהמאמצים ההיסטוריים בתחום.

טיפול גנטי ST-920 ל-Fabry

PTC אמרה כי היא מצפה לסגור את הרכישה של תוכנית ST-920 של Sangamo Therapeutics תוך שבוע עד שבועיים. הנכס הוא טיפול גנטי למחלת Fabry ונושא תשלום מראש של $111 מיליון.

• החברה אמרה כי ST-920 הוא נכס בשלב BLA.
• הגשת BLA צפויה לפני סוף 2026.
• PTC מעריכה פוטנציאל שיא מכירות של יותר מ-$750 מיליון ברחבי העולם.
• הטיפול מתוכנן כטיפול חד-פעמי בר-קיימא.
• PTC אמרה כי יש לה חברי צוות עם ניסיון קודם ב-Fabry מ-Replagal ו-Fabrazyme.
• החברה גם אמרה כי היא נשענת על ניסיון האישור הקודם שלה בטיפול AAV עם Upstaza.

תחזית עתידית

ההנהלה אמרה כי שלב הצמיחה הבא תלוי הן בביצוע מסחרי והן באבני דרך בצנרת. עבור SEPHIENCE, החברה מצפה לצמיחה מתמשכת בארה"ב, השקות בינלאומיות נוספות והחלטות החזרי הוצאות נוספות באירופה ובמקומות אחרים.

עבור מחלת הנטינגטון, PTC רואה מספר נקודות שינוי אפשריות:

• דיונים עם ה-FDA על אישור מואץ על בסיס נתוני שלב 2.
• ניתוח ביניים מניסוי שלב 3.
• תוצאות סופיות של שלב 3.

החברה אמרה כי ניסוי שלב 3 הנוכחי מתמקד במטופלים ב-2 מדרגה מכיוון שהם מציעים איזון בין התקדמות מחלה מדידה ומספיק פעילות מחלה שנותרה להצגת תועלת. עם זאת, ההנהלה אמרה כי השוק הרחב יותר יכול לכלול מטופלים בשלב מוקדם וטרום-סימפטומטיים אם התרופה תאושר.

PTC אמרה כי פלטפורמת ה-splicing שלה צריכה להמשיך לייצר תוכניות חדשות, כאשר מועמד MSH3 משמש כדוגמה מוקדמת. החברה גם אמרה כי ST-920 יכול להפוך למוצר מסחרי משמעותי במחלת Fabry אם הנתיב הרגולטורי יישאר על המסלול.

מבחינה פיננסית, PTC אמרה כי הגעה לאיזון תזרים מזומנים ב-2026 תסמן צעד חשוב לעבר רווחיות תוך שמירה על גמישות פיננסית לעסקאות עתידיות.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לאותם נושאים: ביצוע השקה חזק, גישה רחבה למטופלים והאפשרות שהשוק מזלזל בערך ארוך הטווח של החברה.

• Klein אמר כי SEPHIENCE הוא טיפול פומי מובחן מאוד עם פעולה כפולה שיכול להוריד phenylalanine, להרחיב את הדיאטה ולשפר תסמיני מערכת העצבים המרכזית.
• הוא אמר כי ההשקה נהנתה מרשת טיפול PKU מבוססת היטב, כולל סקירת יילודים, מרכזי מצוינות וקהילת מטופלים מאורגנת.
• ההנהלה אמרה כי החברה ציפתה לחששות מסוימים של משקיעים לגבי האם מטופלים שלא קיבלו טיפול קודם, מבוגרים ומטופלים מרוחקים יתחילו טיפול, אך הרישום בפועל היה רחב יותר מהצפוי.
• Klein אמר כי שיעור ההפסקה של כ-20% נע לעבר טווח המצב היציב שנצפה בניסויים, מה שתומך בעמידות ההשקה.
• הוא אמר כי מטופלים ומשפחות רבים מעריכים אפילו שיפורים קטנים, כגון קוגניציה טובה יותר, פחות עייפות והיכולת להרחיב את הדיאטה.

על מחלת הנטינגטון, Klein אמר כי החברה מאמינה כי חבילת הנתונים חזקה מכיוון שהיא משלבת תועלת קלינית, תגובת מינון וראיה אובייקטיבית של ביומרקרים. הוא אמר כי המטרה היא להתחיל טיפול מוקדם ככל האפשר במחלה שאובחנה גנטית.

על שווי החברה, ההנהלה אמרה כי הפוטנציאל של מיליארדי דולרים של SEPHIENCE, תיק המחקר ופיתוח והמעבר לרווחיות עשויים לא לבוא לידי ביטוי מלא עדיין במחיר המניה.

"אנחנו ממשיכים לבנות לעבר היותנו חברת המחלות הנדירות המובחנת שהצבנו לעצמנו כמטרה", אמר Klein. "השקת SEPHIENCE מתנהלת בצורה מדהימה, ואנחנו לא רואים שום ראיה להאטה."

הוא גם אמר: "אנחנו מאמינים שאם תסתכלו ביחס לחבילת הנתונים הזו, יש לנו חבילה חזקה מאוד."

סיכום

PTC Therapeutics עזבה את הכנס עם מסר של מומנטום, אך גם עם מבחני ביצוע ברורים שלפניה בהשקות, אסדרה והקצאת הון. למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף של סיכויי PTCT, החברה נמצאת בין יותר מ-1,400 מניות אמריקאיות המכוסות על ידי דוחות Pro Research המפורטים של InvestingPro, אשר הופכים נתוני וול-סטריט מורכבים למודיעין ברור וניתן לפעולה באמצעות ויזואליות אינטואיטיבית וניתוח מומחים.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.