וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
יום שלישי, 15.09.2026 — Milestone Pharmaceuticals (MIST) השתמשה בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי לתאר שנה של התקדמות, שכללה את השקת CARDAMYST לטיפול ב-PSVT ואת תחילתה של תוכנית רחבה יותר לטיפול בפרפור פרוזדורים (AFib). ההנהלה ציינה כי החברה השיגה הישגים מסחריים ראשוניים, אך היא גם מתמודדת עם שוק שהיה איטי לשינוי לאחר יותר מ-30 שנים ללא תרופה חדשה בקטגוריה.
החברה ציינה כי היא נמצאת על המסלול הפיננסי הנכון, כאשר המזומנים צפויים להספיק עד המחצית השנייה של השנה הבאה. במקביל, היא מנסה לבנות מוצר חדש בשוק זהיר, תוך ניהול מחקר שלב III ב-AFib — הזדמנות גדולה בהרבה אם התוכנית תצליח.
ראשי פרקים
- Milestone ציינה כי CARDAMYST הגיעה לשוק במהירות לאחר אישור ה-FDA, עם השקה באמצע פברואר בעקבות אישור בדצמבר של השנה הקודמת.
- משוב רופאים ראשוני היה חיובי, במיוחד לגבי תחילת הפעולה המהירה של התרופה, פרופיל הבטיחות ושיעור הנמוך של תופעות לוואי כגון סינקופה וירידות בלחץ דם.
- אלקטרופיזיולוגים הפכו למאמצים מוקדמים חזקים ומסייעים לתמוך במודעות רחבה יותר לתרופה.
- החברה רשמה את המטופל הראשון שלה בניסוי AFib בשלב III בחודש שעבר ומצפה לנתונים בעוד כשנתיים.
- ההנהלה ציינה כי אותה בסיס רופאים מטפל הן ב-PSVT והן ב-AFib, דבר שעשוי לסייע לחברה להתרחב ביתר יעילות אם תוכנית ה-AFib תצליח.
תוצאות פיננסיות ומצב מזומנים
Milestone לא סיפקה עדכון פיננסי מלא בשיחה, אך ההנהלה אישרה מחדש כי מסלול המזומנים שלה מתארך עד המחצית השנייה של השנה הבאה. החברה ציינה כי היא מאזנת בין שתי משימות עיקריות:
- הרחבת ההשקה המסחרית של CARDAMYST ב-PSVT.
- פתיחה וניהול של ניסוי שלב III ב-AFib.
ההנהלה ציינה כי הפחיתה את ההוצאות על ארגוני מחקר חוזיים והעבירה עוד עבודה לביצוע פנימי עבור תוכנית ה-AFib. החברה גם ציינה כי מחקר שלב III מובנה כתוכנית מחקר בודדת המשתמשת באתרים שאומתו בעבר, מה שאמור להפחית את המורכבות והעלות.
התקדמות רגולטורית וקלינית
Milestone ציינה כי CARDAMYST קיבלה אישור FDA בדצמבר של השנה הקודמת לאחר מה שמנכ"ל Joseph Oliveto תיאר כעבודה קשה מול הרגולטורים. לאחר מכן החברה פעלה במהירות לבנות את תשתית ההשקה שלה.
- פעולות כוח השטח וחומרי הקידום היו במקומם באמצע פברואר.
- ההנהלה ציינה כי לוח הזמנים של ההשקה היה אגרסיבי, ונמשך כ-2.5 חודשים לאחר האישור.
- החברה כינתה את CARDAMYST חידוש התרופה הראשון בשוק ה-PSVT ביותר מ-30 שנים.
בצד הפיתוח, Milestone ציינה כי רשמה את המטופל הראשון בניסוי ה-AFib בשלב III בחודש שעבר. החברה מכוונת ללוח זמנים של שנתיים עד לנתונים, אם כי ההנהלה ציינה כי העיתוי עשוי להשתנות במקצת בהתאם לביצוע.
החברה גם ציינה כי הגשת ה-AFib תעקוב אחר מסלול sNDA תוך שימוש באותה מינון כמו אישור ה-PSVT. לדברי ההנהלה, הדבר אמור להפחית את המורכבות הרגולטורית. מנכ"ל Joseph Oliveto ציין כי נתוני שלב II של AFib הראו תוצאה חזקה על נקודת הקצה הראשית ונתנו לחברה ביטחון להמשיך קדימה.
Oliveto אמר: "למדנו הרבה מתוכנית SVT. למדנו כיצד לבצע מחקרים בסביבה האמבולטורית. הבנו אילו סוגי מוניטורים להשתמש, כיצד לבחור מטופלים, אילו אתרים הצליחו בבחירת מטופלים ואילו לא, אילו הפיקו נתונים איכותיים. למדנו הרבה דרך תהליך הבדיקה שלנו על האופן שבו ה-FDA חושב על תופעות לוואי ביחס לזמן."
עדכונים תפעוליים
ההנהלה ציינה כי שוק ה-PSVT נותר קשה לחדירה מכיוון שהוא ראה מעט חדשנות במשך עשורים. רופאים רבים עדיין מסתמכים על גישות ישנות יותר כגון חוסמי בטא, חוסמי תעלות סידן וטיפול "גלולה בכיס".
לדברי החברה, האימוץ המוקדם מגיע משתי קבוצות מטופלים עיקריות:
- מטופלים שאובחנו לאחרונה ורוצים להבין את אפשרויות הטיפול.
- מטופלים שאובחנו בעבר ועברו חוויות שליליות במחלקות חירום.
Milestone ציינה כי רוב הרופאים כתבו עד כה מרשם אחד או שניים, דבר העקבי עם שלב השקה מוקדם. המעקב השבועי מראה צמיחה נמוכה בלבד של ספרה בודדת ברופאים הכותבים מרשמים מרובים, אך ההנהלה ציינה כי היא מצפה שהדבר ישתפר ככל שהמודעות תגדל.
מנכ"ל Joseph Oliveto ציין כי תגובת הספקים הייתה חיובית, במיוחד בשל מהירות התרופה ובטיחותה.
הוא אמר: "התגובה מספקי שירותי הבריאות, ושם רוב המשוב שלנו היה עד כה, היא חיובית מאוד ביחס לפרופיל התרופה. הם מגיבים בצורה חיובית מאוד למהירות, עד כמה מהר התרופה פועלת, לפרופיל הבטיחות, לעובדה שיש לנו שכיחות נמוכה מאוד של כל תופעות הלוואי החשובות, כמו סינקופה או ירידות בלחץ דם."
אלקטרופיזיולוגים היו קשובים במיוחד. ההנהלה ציינה כי הם רואים ב-CARDAMYST כלי שיכול להשלים את האבלציה ולא להתחרות בה. החברה הצביעה על שני מקרי שימוש עיקריים:
- טיפול גישור לפני אבלציה.
- כיסוי בזמן תזמון הליך אבלציה.
מנהל המסחר הראשי Lorenz Muller ציין כי אלקטרופיזיולוגים הם מאמצים מוקדמים חזקים מכיוון שהם נוחים עם טכנולוגיה חדשה ויכולים לראות את הערך המעשי של התרופה.
הוא אמר: "זה נירוונה. 100% בדיוק אותם רופאים שמטפלים ב-SVT. הם רואים מטופל SVT כל שבוע אחר, כל שבוע, אולי פעם בחודש. הם רואים מטופלי AFib מספר פעמים ביום, והמצב מחמיר. לא טוב למטופלים, אבל אם אתה מפתח תרופות ורוצה לעזור למטופלים, זה דבר נהדר כי אתה יכול להיות בעל השפעה גדולה."
Milestone ציינה כי אלקטרופיזיולוגים צפויים גם להשפיע על החלטות כיסוי, אימוץ מוסדי ודיוני קווים מנחים עתידיים. החברה ציינה כי קווים מנחים לקצב עודכנו לאחרונה ב-2015.
ההנהלה גם ציינה כי כ-20% ממטופלי SVT סובלים גם מ-AFib, דבר שעשוי ליצור שימוש מחוץ לאינדיקציה לפני שאינדיקציית ה-AFib תאושר. צוות הרפואה השטחי כבר עונה על שאלות רופאים לגבי אפשרות זו בדרך תואמת.
מגמות אימוץ מטופלים ומילוי מחדש
החברה ציינה כי ההשקה עדיין בשלב מוקדם וכי אינרציית השוק נותרת אתגר מרכזי. ההנהלה ציינה כי מטופלים ורופאים רבים עדיין אינם מודעים ל-CARDAMYST מכיוון שהקטגוריה הייתה יציבה כל כך זמן רב.
Milestone ציינה כי היא מנסה להעביר את השוק מאינרציה למומנטום באמצעות פנייה חוזרת לרופאים ומבצעי הפעלה למטופלים. היא גם ציינה כי מדיה חברתית ומשרדי רופאים מתחילים לייצר משוב חיובי ממטופלים.
שיעורי המילוי מחדש עוקבים כרגע בין 15% ל-20%. ההנהלה ציינה כי זה מוקדם, אך היא מצפה שהמספר יעלה עם הזמן ככל שמטופלים יעברו למחזורי טיפול חוזרים.
Muller ציין כי התנהגות המילוי מחדש אמורה להשתפר משמעותית ככל שההשקה תבשיל.
הוא אמר: "זה יגיע ל-200% או 300% ככל שמטופלים יתחילו למלא שניים ושלושה וארבעה מרשמים. לא בשנת השקה, אבל גם לא בעוד 10 שנים. זה תופעה של השנה הבאה בערך, אנו מצפים שהמטופלים שהתחילו השנה, שהייתה להם חוויה טובה, יתחילו להיכנס למחזור, לקבל את המילויים מחדש, לא לצטרך ללכת לרופא, פשוט להזמין אלקטרונית."
ההנהלה ציינה כי יכולת המילוי מחדש האלקטרוני אמורה להפחית את העומס על משרדי הרופאים ולסייע בתמיכה בשימוש חוזר. היא מצפה שהמעבר ממרשמים בודדים למרשמים מרובים לרופא יהפוך לגלוי יותר במהלך 12 עד 24 החודשים הבאים.
תחזית עתידית
Milestone ציינה כי השלב הבא של השקת PSVT יתמקד בהמרת רופאים עמוקה יותר, כלומר יותר רופאים שכותבים יותר מרשמים ולא רק מטופל אחד בכל פעם. החברה גם מתכננת חינוך מטופלים מתמשך להגברת המודעות ל-CARDAMYST.
לגבי AFib, ההנהלה ציינה כי ההזדמנות גדולה בהרבה מ-PSVT. היא מעריכה:
- 3 מיליון עד 4 מיליון מטופלים עם AFib הזקוקים לשליטה בקצב.
- יותר מ-1 מיליון ביקורים שנתיים במחלקות חירום לטיפול הקשור ל-AFib.
החברה ציינה כי אותו יקום רופאים מטפל הן ב-PSVT והן ב-AFib, אך מטופלי AFib נראים הרבה יותר לעתים קרובות, לפעמים מספר פעמים ביום ולא מדי שבוע או חודש. ההנהלה ציינה כי הדבר עשוי להפוך את ההזדמנות המסחרית ליעילה יותר אם התרופה תאושר ל-AFib.
Milestone גם ציינה כי תוכנית ה-AFib אמורה להפיק תועלת ממה שלמדה ב-PSVT, כולל:
- עיצוב מחקר אמבולטורי.
- בחירת מוניטורים.
- בחירת מטופלים.
- הערכת ביצועי אתרים.
- אסטרטגיית אינטראקציה עם ה-FDA.
מכיוון שהגשת ה-AFib תשתמש באותה מינון כמו PSVT, ההנהלה ציינה כי חבילת הבטיחות אמורה להיות ניתנת להעברה ברובה, כאשר היעילות נותרת השאלה העיקרית לשלב III.
החברה ציינה כי מותג CARDAMYST הקיים וניסיון הכיסוי עשויים גם לסייע להשקת ה-AFib, מכיוון שהמוצר ישתמש באותו SKU ומינון. ההנהלה הוסיפה כי תמיכת האלקטרופיזיולוגים עשויה לסייע עם כיסוי משלמים ואימוץ מוסדי.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה שוב ושוב לרעיון שהשוק עדיין מוקדם וכי המודעות חייבת להשתפר לפני שהאימוץ יוכל להאיץ.
נקודות מפתח מהדיון כללו:
- מרשמים ראשוניים מגיעים לעתים קרובות ממטופלים שאובחנו לאחרונה או ממטופלים עם ביקורים קודמים במחלקות חירום.
- רופאים רבים עדיין אין להם את CARDAMYST בראש סדר העדיפויות מכיוון שההשקה היא עדכנית והשוק לא השתנה במשך עשורים.
- אלקטרופיזיולוגים מגיבים בצורה חזקה יותר מקרדיולוגים קליניים, בחלקו מכיוון שהם רואים בתרופה השלמה לאבלציה.
- החברה מאמינה כי תמיכת EP עשויה לסייע עם השפעה על משלמים וקווים מנחים עם הזמן.
- הזדמנות ה-AFib נתמכת על ידי אותה בסיס רופאים, אך עם תדירות מטופלים גבוהה בהרבה ושוק ניתן לטיפול גדול יותר.
ההנהלה גם ציינה כי תוצאת שלב II של AFib הייתה חזקה מספיק כדי להצדיק את צעד שלב III וכי החברה השתמשה בניסיון ה-PSVT שלה להפחתת סיכון הביצוע.
סיכום
Milestone ציינה כי היא עדיין בשלב מוקדם של השקת CARDAMYST, אך היא רואה נתיב לאימוץ PSVT עמוק יותר והזדמנות AFib גדולה יותר לפניה.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים משיחת הכנס.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
