וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
BridgeBio Pharma (BBIO) השתמשה ביום שלישי, 15.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי לחזק את מעמדה כחברה עם זרוע מסחרית אחת שכבר צוברת תאוצה, ומספר השקות נוספות בדרך. ההנהלה הצביעה על מכירות חזקות של Attruby, צינור פיתוח עמוק בשלבים מתקדמים וכסת מזומנים גדולה יותר, תוך הכרה בהפסדים שוטפים, עלות הון גבוהה ושוק תחרותי לתרופות למחלות נדירות.
נקודות מפתח
- Attruby נותרת מנוע הצמיחה הראשי, עם $222 מיליון בהכנסות נטו ממוצרים בארה"ב ברבעון האחרון וכ-$15 מיליון בהכנסות תמלוגים משותף באייר BEYONTTRA.
- BridgeBio הודיעה כי הפסדים תפעוליים עומדים על כ-$100 מיליון לרבעון וצפויים להתחיל לרדת מהרבעון הרביעי של 2024, כאשר שבירת האיזון מתוכננת לסוף 2027 עד תחילת 2028.
- החברה הדגישה שלוש השקות בתקופה קרובה, בראשן infigratinib לאכונדרופלזיה, BBP-418 לדיסטרופיה שרירית של חגורת הגפיים ו-encaleret ל-ADH1.
- BridgeBio סגרה $1 מיליארד בהון עצמי מועדף, והעלתה את המזומנים הפרו-פורמה לכ-$1.7 מיליארד.
- ההנהלה ציינה כי היא מצפה שהערך לטווח ארוך יגיע מבידול קליני, הרחבת שוק ומעבר משימוש במזומנים לייצור מזומנים עד 2028.
תוצאות פיננסיות
BridgeBio אמרה כי Attruby מניעה כעת את רוב המומנטום המסחרי של החברה. התרופה ייצרה $222 מיליון בהכנסות נטו ממוצרים בארה"ב ברבעון האחרון, בנוסף לכ-$15 מיליון בהכנסות תמלוגים ממכירות BEYONTTRA של באייר.
- צמיחת ההכנסות הרציפה עמדה על 23%, בסיוע התחלות טיפול של מטופלים חדשים.
- ההנהלה ציינה כי מאגר ההחלפה התנרמל לאחר פעילות מוגברת בסוף 2023 ותחילת 2024.
- החברה אמרה כי Attruby כבר מגיעה לשינות לסטטוס "בלוקבאסטר", כלומר יותר מ-$250 מיליון בשנה בקצב הנוכחי.
- BridgeBio מצפה לצמיחה רבעונית בתקופה קרובה של כ-$25 מיליון עד $30 מיליון במכירות.
- תחזית פיננסית למכירות בשנת השיא עבור Attruby נותרת $4 מיליארד, עם אפשרות לעלייה מעבר לרמה זו.
החברה אמרה כי רוב מכירות Attruby עדיין מגיעות מארה"ב, כאשר אירופה היא שוק משני חשוב. שיעור התמלוגים של באייר מתחיל ב-30% ועולה בשלבים, ומוסיף זרם הכנסות נוסף ל-BridgeBio.
ההנהלה ציינה גם כי הפסדים תפעוליים של עסקי BridgeBio התבססו על כ-$100 מיליון לרבעון. החברה מצפה שההפסדים יישארו סביב רמה זו ברבעון השלישי של 2024 לפני שיתחילו לרדת ברבעון הרביעי.
- שבירת האיזון התפעולי מתוכננת לסוף 2027 עד תחילת 2028.
- ייצור תזרים מזומנים צפוי ב-2028.
- Attruby כבר נמצאת בשלב של הרחבת מרג’ין.
- שלוש ההשקות הבאות צפויות לעבור מצריכת מזומנים לייצור מזומנים עד 2028.
לגבי המאזן, BridgeBio אמרה כי סגרה $1 מיליארד בהון עצמי מועדף, והביאה את המזומנים הפרו-פורמה לכ-$1.7 מיליארד. החברה ציינה כי סך ההתחייבויות עומד על קצת יותר מ-$3.7 מיליארד, כולל $879 מיליון בהתחייבויות תמלוגים נדחות, מול גרעון בעלי מניות של $2.5 מיליארד.
- ההנהלה אמרה כי אין צרכי הון בתקופה קרובה לעסקי BridgeBio.
- כמו כן נאמר כי עלות ההון העצמי נותרת גבוהה ביחס להערכת החברה לגבי שוויה הפנימי.
- עלות זו צפויה לרדת ככל שמשקיעים יבינו טוב יותר את פוטנציאל המכירות בשנת השיא של צינור הפיתוח, המוערך ב-$10 מיליארד.
עדכונים תפעוליים
Attruby באמילואידוזיס TTR
BridgeBio אמרה כי Attruby ממשיכה לצבור נתח שוק בשוק הטיפול הראשוני באמילואידוזיס transthyretin, או TTR. ההנהלה תיארה את התרופה כמייצב מדור שני, כמעט מלא, עם בידול קליני במספר מדדים.
- נאמר כי מנועי הצמיחה הגדולים ביותר הם שוק ראשוני גדול יותר ונתח שוק גבוה יותר בתוכו.
- ההנהלה הדגישה נתוני הגנה על הכליות, נתוני EFC וראיות ראשוניות מהעולם האמיתי כתמיכות מרכזיות לצמיחה עתידית.
- החברה אמרה כי נתוני הכליות הפוסט-הוק מראים תבנית דומה למעכבי SGLT2 ו-ARBs, עם ירידה קטנה ב-eGFR ולאחריה הגנה על הכליות לטווח ארוך.
- כתב יד שנבדק על ידי עמיתים בנושא ממצאי הכליות פורסם לשימוש בחינוך רופאים.
- BridgeBio אמרה כי ראיות ראשוניות מהעולם האמיתי מצביעות על כך ש-Attruby עולה בביצועיה על VYNDAMAX, ועוד נתונים צפויים בכנס HFSA.
ההנהלה טענה כי נתוני CARDIO-TTRansform תומכים בגישה של מייצב-ראשון ולא בטיפול משולב או אסטרטגיה של שתקן טהור.
- החברה אמרה כי טיפול משולב לא היה אפקטיווי.
- נאמר כי טיפולי הורדת ביטוי גנים הראו השפעות דומות מותאמות לפלצבו וזקוקים ל-18 עד 20 חודשים כדי שהעקומות יתפצלו.
- BridgeBio אמרה כי שוק הקו הראשון מתרחב ו-Attruby צוברת נתח שוק.
- שוק הקו השני התנרמל לאחר תקופה של החלפה מוגברת ב-2023 ותחילת 2024.
לגבי תמחור וגישה, ההנהלה אמרה כי היא מתמקדת בבידול קליני ולא בתחרות ישירה על מחיר.
- החברה רוצה גישה שוויונית, או אם לא אפשרי, תהליך שוויוני.
- נאמר כי פייזר מעניקה החזרים ל-יונייטד-הלת’ גרופ כבר כ-15 חודשים, אך Attruby ממשיכה לצבור נתח שוק.
- ההנהלה ציטטה שיעורי הצלחה בערעורים מעל 90% כראיה לתיק הקליני של המוצר.
- נאמר כי Attruby צריכה להישאר תחרותית גם לאחר כניסת tafamidis גנרי בתחילת 2032, בשל דינמיקת ערוצי השיווק ויתרונות מייצב מדור שני.
Infigratinib לאכונדרופלזיה
BridgeBio אמרה כי ה-NDA של infigratinib, טיפול פומי לאכונדרופלזיה, התקבל לבדיקה מועדפת וצפוי להושק בארה"ב באמצע 2027 אם יאושר. החברה רואה בתרופה דרך להרחיב את השוק ולא רק לקחת נתח שוק ממוצרי CNP קיימים.
- ההנהלה אמרה כי רק כ-25% מהמטופלים הזכאים בארה"ב מטופלים כיום, מה שמותיר מקום לצמיחה.
- באירופה, חדירת הטיפול כבר גבוהה יותר, בכ-60% עד 75%.
- החברה אמרה כי infigratinib הראתה את התועלת הגדולה ביותר במהירות גובה, של 1.74 סנטימטר לשנה, לעומת 1.57 ו-1.49 למתחרים.
- נאמר כי התרופה היחידה שמראה יתרונות מעבר לגובה תוך 52 שבועות, כולל פרופורציונליות, מוטת זרועות, דום נשימה בשינה ודלקת אוזן תיכונה.
- הנוסחה הפומית נועדה להתמודד עם הנטל של זריקות יומיות או שבועיות.
BridgeBio אמרה כי השוק כולל שלוש קבוצות מטופלים: משתמשים נוכחיים במוצרי CNP, מטופלים שהפסיקו טיפול קודם ומטופלים חדשים שלא טופלו, שאותם תיארה כקבוצה הגדולה ביותר בארה"ב.
- החברה אמרה כי מחקר ההרחבה לתינוקות ופעוטות מגייס היטב.
- היא מתכננת גישה רציפה, החל מגילאי 2 עד 3 שנים ולאחר מכן מתחת לגיל 2.
- הגשות להרחבת תווית יבואו בעקבות זמינות הנתונים.
- תוכנית ההיפוכונדרופלזיה נמצאת בהרחבת מינון, עם שני מינונים הנבדקים ואפשרות לעבודת מינון נוספת.
- BridgeBio אמרה כי ה-FDA העניק ייעודי מסלול מהיר ופריצת דרך.
- הגשה אירופאית מתוכננת לרבעון הרביעי של 2024, עם אישור צפוי בסביבות סוף 2025 או תחילת 2026 והשקה בתחילת 2027.
BBP-418 לדיסטרופיה שרירית של חגורת הגפיים
BridgeBio אמרה כי BBP-418 בדרך לתאריך PDUFA של 27.11.2024, תחת בדיקה מועדפת. החברה תיארה את הטיפול כבעל פוטנציאל טרנספורמטיבי עבור אוכלוסיית מטופלים מרוכזת ללא מתחרים מאושרים.
- ההנהלה אמרה כי נתונים קליניים מראים התבססות של המחלה ושיפור תפקודי מסוים.
- כ-500 מטופלים כבר זוהו ומופו לספקי שירותי בריאות.
- החברה מצפה לזהות מטופלים נוספים לאורך זמן, ולהגיע לכ-2,000 עד 2,500 מטופלים שכיחים בארה"ב במשך שנתיים עד שלוש שנים.
- BridgeBio אמרה כי היא מצפה לטפל ברוב האוכלוסייה שזוהתה מכיוון שאין מוצרים מתחרים בשוק.
- פוטנציאל מכירות השיא מוערך בכ-$1 מיליארד בארה"ב ואירופה.
- ההנהלה אמרה כי השקות במחלות נדירות דומות לרוב מגיעות לשיא סביב שנה 6 או 7.
Encaleret ל-ADH1
Encaleret, הטיפול של BridgeBio להיפוקלצמיה דומיננטית אוטוזומלית, או ADH1, קיבל תאריך PDUFA של 08.05.2025, גם כן תחת בדיקה מועדפת וללא ישיבת ועדה ייעוצית. הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) קיבלה את בקשת השיווק של החברה.
- החברה אמרה כי כ-2,200 מטופלים בארה"ב זוהו באמצעות קוד ICD-10 של ADH.
- כ-70 אבחנות חדשות נעשות בכל חודש.
- BridgeBio אמרה כי 500 מטופלים אושרו גנטית ומופו לספקים.
- היא מעריכה את השכיחות בארה"ב בכ-12,000 מטופלים.
- נתונים קליניים מראים נורמליזציה של סידן בשתן ובסרום ביותר משלושה רבעים מהמטופלים.
- ההנהלה אמרה כי המחלה חמורה מספיק כדי שכוונת הטיפול תהיה גבוהה.
תחזית עתידית
BridgeBio אמרה כי תוכניתה לטווח הארוך נשענת על שילוב של צמיחה מסחרית, השקות חדשות ושיפור מרג’ינים. ההנהלה אמרה כי החברה נעה לעבר עסק שיכול לממן את עצמו.
- Attruby צפויה להמשיך לצמוח ככל שנתוני הגנת הכליות, נתוני EFC וראיות מהעולם האמיתי יגיעו לרופאים.
- ההנהלה אמרה כי ייתכן שיידרשו 12 חודשים ויותר כדי שנתונים חדשים ישנו הרגלי רישום מרשמים.
- החברה מצפה שוק TTR בקו הראשון ימשיך להתרחב.
- כמו כן מצפה שוק הקו השני יישאר קטן יותר אך עדיין יוסיף הכנסות מצטברות.
- BridgeBio אמרה כי היא ממוקמת להמשיך לצמוח גם לאחר כניסת tafamidis גנרי בתחילת 2032.
לגבי infigratinib, ההנהלה אמרה כי המטרה היא להרחיב את השימוש בטיפול בכל קבוצות המטופלים ובכל הגיאוגרפיות.
- החברה מאמינה כי הפורמט הפומי והפרופיל הקליני הרחב יכולים להעלות את חדירת הטיפול בארה"ב הרבה מעל לרמת 25% הנוכחית.
- היא מצפה להזדמנות נתח שוק שיא של 30% עד 40% לאורך זמן.
- אישור והשקה אירופאיים צפויים בלוח זמנים מאוחר יותר מהשקת ארה"ב.
- תוכניות לתינוקות, פעוטות והיפוכונדרופלזיה יכולות להוסיף לפרופיל הצמיחה של המוצר.
לגבי BBP-418 ו-encaleret, BridgeBio מצפה לאימוץ חזק אם יתקבלו אישורים.
- BBP-418 יכולה להגיע לבסיס המטופלים שזוהה במהירות מכיוון שאין תחרות ישירה.
- Encaleret עשויה להפיק תועלת מחומרת ADH1 ומספר המטופלים שכבר זוהו.
- ההנהלה אמרה כי שני המוצרים יכולים לעבור משימוש במזומנים לייצור מזומנים ככל שיגדלו.
BridgeBio דנה גם בנושאים אסטרטגיים רחבים יותר.
- סין נתפסת בעיקר כהזדמנות לחדשנות מהירה יותר, שותפויות אקדמיות רחבות יותר וגישה למאגרי נתונים גנטיים גדולים יותר.
- ההנהלה אמרה כי הגנה על רכוש רוחני נותרת חשובה, במיוחד סביב מבנים שפורסמו וסינתזת מולקולות.
- בינה מלאכותית משמשת בעבודה מסחרית, ביוסטטיסטיקה, הפעלת אתרים וגיוס משתתפים לניסויים.
- החברה אמרה כי בינה מלאכותית פחות שימושית לחיזוי התרופה הגדולה הבאה, אך שימושית יותר ליעילות תפעולית.
- BridgeBio אמרה כי היא עובדת בשיתוף פעולה הדוק עם ממשלת ארה"ב בנושא תמחור ועם ה-FDA בנושא מסלולים רגולטוריים.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה למספר נושאים חוזרים: סין, בינה מלאכותית, תמחור, תחרות והדרך ליצירת ערך.
- לגבי סין, BridgeBio אמרה כי המדינה היא יותר הזדמנות מאשר איום למחקר מחלות גנטיות, אם כי יש לעקוב בזהירות אחר הגנת הרכוש הרוחני.
- לגבי בינה מלאכותית, ההנהלה אמרה כי הטכנולוגיה כבר עוזרת עם מכתבי הכרח רפואי, ניתוח נתונים ופעולות פנימיות, כאשר יצירת קוד בביוסטטיסטיקה נתפסת כמקרה השימוש המוכח ביותר.
- לגבי מדיניות מאקרו, החברה אמרה כי כללי ה-FDA, משא ומתן עם Medicare, תמחור מועדף-לאומי, מכסים ותמחור גלובלי כולם משפיעים על הכלכלה שלה.
- לגבי Attruby, ההנהלה אמרה כי החברה רוצה לנצח דרך בידול קליני ולשמר גישה ולא להתחרות בעיקר על מחיר.
- לגבי מבנה ההון, ההנהלה אמרה כי לא קבעה יעד ספציפי לעלות הון, אך מאמינה כי עלות ההון העצמי הנוכחית עדיין גבוהה מדי בהתחשב בשווי הפנימי של החברה.
BridgeBio אמרה כי השילוב של ביצוע מסחרי והתקדמות צינור הפיתוח צריך לסייע בהורדת עלות זו לאורך זמן ככל שמשקיעים יכירו בפוטנציאל ההכנסות של החברה ויתקרבו לתמונה ברורה יותר של ייצור מזומנים עתידי.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
