וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
ביום שלישי, 15.09.2026, השתמשה Syndax Pharmaceuticals (SNDX) בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג עסק המייצר כבר מכירות משמעותיות, אך עדיין תלוי בנתונים קליניים להרחבת צמיחתו. ההנהלה ציינה כי שני התרופות הנמכרות של החברה מתרחבות היטב, בעוד שצינור פיתוח של תוכניות לסרטן ומחלות נדירות עשוי להוסיף ערך נוסף אם מחקרים קרובים יניבו תוצאות חיוביות.
נקודות מפתח
- Revuforj ו-Niktimvo נמצאות שתיהן בשנה השנייה לשיווקן, וכל אחת מהן משנה הכנסות מעל $200 מיליון.
- תמהיל ההכנסות של Revuforj מתמקד יותר ויותר בשימוש חוזר לתחזוקה לאחר השתלה, שההנהלה ציינה כי הופך לגורם הצמיחה העיקרי לטווח הארוך.
- כ-80% מחולי Revuforj מטופלים כיום בשילוב עם טיפולים אחרים, כ-50% עוברים להשתלת תאי גזע, ועד 70% מהם מקבלים טיפול תחזוקה לאחר מכן.
- זרזים קרובים כוללים נתונים מהרבעון הרביעי ממחקרי axatilimab בפיברוזיס ריאתי אידיופתי ו-cGVHD קו ראשון.
- סינדקס מצפה שיהיו לה ארבעה נכסי צינור פיתוח בעלי פוטנציאל ייחודי, בנוסף לשתי תרופות מאושרות, בקליניקה עד 2027.
תוצאות פיננסיות
סינדקס ציינה כי היא פועלת בכושר מלא עבור חברה ביופרמצבטית קטנה, כאשר שני נכסים מסחריים כבר תורמים לצמיחה.
- Revuforj, או revumenib, משנה הכנסות של יותר מ-$200 מיליון, שישה רבעונים מלאים לאחר השקתה.
- Niktimvo, או axatilimab, משנה הכנסות של כ-$240 מיליון.
- שני המוצרים נמצאים בשנה השנייה שלהם בשוק.
- Revuforj בבעלות מלאה של סינדקס ברחבי העולם, עם הגנת רכוש רוחני המתארכת עד 2040.
- Niktimvo מקודמת במשותף עם Incyte, המדווחת על הכנסות נטו בעוד סינדקס רושמת הכנסות שיתוף פעולה.
סמנכ"ל הכספים Keith Goldhan אמר כי תמהיל ההכנסות של החברה משתנה ככל שיותר חולים חוזרים ל-Revuforj לאחר ההשתלה.
"אנחנו חברה קטנה, אבל יש לנו שני נכסים מסחריים, שניהם בשנה השנייה לשיווקם... משנים הכנסות של הרבה מעל $200 מיליון, רק שישה רבעונים מלאים לאחר השקתנו," אמר.
Goldhan הוסיף כי סיפור הצמיחה לטווח הארוך קשור יותר ויותר לשימוש חוזר ולא רק למרשמים חדשים.
"הגורם הגדול ביותר להכנסות לטווח הארוך יהיה אפקט הצירוף שאנו רואים מחולים שחוזרים ל-revumenib... חלק ההכנסות החוזרות מאפקט הצירוף הזה כבר מהווה את רוב ההכנסות בכל תקופה נתונה, בין אם זה שבוע, חודש, או רבעון כיום, וזה רק ימשיך לגדול," אמר.
עדכונים תפעוליים
ההנהלה הקדישה חלק גדול מהכנס לשימוש בפועל ב-Revuforj בלוקמיה חריפה ולאופן שבו שימוש זה התפתח מאז ההשקה.
- Revuforj מאושרת ללוקמיה חריפה עם סידור מחדש של KMT2A, כולל AML ו-ALL במבוגרים וילדים, ולאמ"ל עם מוטציה NPM1 במבוגרים וילדים.
- Niktimvo מאושרת למחלת שתל נגד מאכסן כרונית (cGVHD) בקו טיפולי שלישי ומעלה.
- ראיות מהעולם האמיתי מראות כי כ-80% מחולי Revuforj מקבלים אותה בשילוב עם טיפול סטנדרטי.
- כ-50% מהחולים המטופלים מתקדמים להשתלת תאי גזע.
- עד 70% מחולי ההשתלה מקבלים לאחר מכן את Revuforj כטיפול תחזוקה לאחר ההשתלה.
- ההנהלה ציינה כי תקופת התחזוקה לאחר ההשתלה יכולה להימשך בין שישה חודשים לשנתיים, ויוצרת זרם הכנסות חוזרות.
- החברה ציינה כי יש לה כוח שטח משלה לקידום Revuforj ובנתה תוכניות ניהול מחזור חיים סביב שני הנכסים המסחריים.
הרופא הראשי וראש המחקר והפיתוח Nick Botwood אמר כי נתיב הטיפול הפך מורכב יותר מהצפוי בעת ההשקה.
"עד 80% מהחולים מטופלים פוטנציאלית בשילוב... יותר ויותר, אנו רואים חולים שחוזרים לטיפול לאחר שעברו השתלה. עד 70% מהחולים מוצעת ויקבלו את Revuforj כתחזוקה לאחר ההשתלה, מה שמעניק להם, לדעתנו, את הסיכוי הטוב ביותר להפוגה מתמשכת," אמר.
Botwood ציין כי החברה רואה אוכלוסייה גדולה הניתנת לטיפול במחלה עם סידור מחדש של KMT2A, ומעריכה כ-2,000 חולים חדשים בשנה בארה"ב. הוא אמר כי החברה עדיין רואה מקום להרחבת השימוש בתחזוקה באמצעות ראיות קליניות נוספות וחינוך רופאים.
צינור פיתוח ופיתוח קליני
מעבר לתרופות הנמכרות שלה, סינדקס תיארה צינור פיתוח הבנוי סביב אונקולוגיה ומחלות נדירות, עם מספר תוכניות המתקדמות לקראת הקליניקה.
- SNDX-4321 הוא מעכב EGFR אלוסטרי לסרטן ריאות תאים לא קטנים.
- התרופה מתוכננת להיקשר לאתר שונה ממעכבי EGFR תחרותיים ל-ATP הסטנדרטיים.
- ההנהלה ציינה כי היא עשויה לסייע לחולים שפיתחו עמידות ל-osimertinib, כולל אלה עם מוטציות עמידות C797S.
- עבודה פרה-קלינית מצביעה על חדירה גבוהה למערכת העצבים המרכזית, שעשויה להיות חשובה לגרורות מוחיות.
- מחקרי ייפוי כוח ל-IND מתנהלים, וכניסה קלינית צפויה ב-2027.
- SNDX-62122 הוא מעכב menin דור הבא המפותח לפיברוזיס של מח העצם (מיאלופיברוזיס).
- מחקר הוכחת עיקרון באמצעות revumenib במיאלופיברוזיס, המנוהל עם MPN Research Consortium, צפוי להתחיל ב-2027.
Botwood אמר כי צינור הפיתוח של החברה עשוי להתרחב במהלך השנתיים הקרובות.
"זוהי הזדמנות מרגשת ביותר נוספת... יכולים להיות לנו ארבעה נכסים בעלי פוטנציאל ייחודי ושני תכשירים מאושרים בקליניקה ב-2027, וזה מרגש מאוד עבור החברה ועבור ארגון המחקר והפיתוח שלנו," אמר.
הוא גם אמר כי גישת EGFR האלוסטרית עשויה להיות שונה באופן משמעותי מאפשרויות הטיפול הנוכחיות.
"הסיבה שמעכבים אלוסטריים מרגשים היא שהם מעולם לא נבדקו ממש בקליניקה בסרטן ריאות עם מוטציית EGFR... זה שובר את המודל... אפשר לשלב אותו עם osimertinib ולספק חסימה עמוקה מאוד," אמר.
תחזית עתידית
סינדקס ציינה כי השלב הבא של צמיחתה תלוי הן בביצוע מסחרי והן בייצור נתונים.
- החברה ציינה כי "אפקט הצירוף" מתחזוקה לאחר ההשתלה אמור להמשיך לגדול ולהפוך לגורם ההכנסות הדומיננטי.
- התחלות חולים חדשות יישארו חשובות, אך ההנהלה ציינה כי הן יהיו משניות להכנסות תחזוקה חוזרות לאורך זמן.
- החברה מנהלת את מחקר MAINTAIN עם Dana-Farber Cancer Institute לבדיקת Revuforj מול פלסבו בסביבה שלאחר ההשתלה.
- מחקר זה מתוכנן לטפל במיגור מחלה שיורית מינימלית ובהישרדות ללא אירועים.
- EVOLVE-2 בודק את Revuforj עם venetoclax ו-HMA דרך הפה ב-AML עם מוטציה NPM1 שאובחן לאחרונה, תוך שימוש בשיעור תגובה מלאה כנקודת קצה תחליפית.
- REVEAL בודק את Revuforj עם כימותרפיה אינטנסיבית בחולים מתאימים עם AML עם מוטציה NPM1 שאובחן לאחרונה, תוך שימוש בתגובה מלאה עם שליליות MRD במח העצם כנקודת הקצה.
- ההנהלה ציינה כי שיעור שליליות MRD הבסיסי בהגדרה זו הוא כ-50%.
- לגבי IPF, החברה ציינה כי MAXPIRe עשוי לתמוך במעבר מהיר לשלב III אם התוצאות חיוביות.
- לגבי מיאלופיברוזיס, החברה רואה מקום ל-Revuforj ול-SNDX-62122 בנפרד או יחד עם Jakafi.
Botwood ציין כי פיברוזיס ריאתי אידיופתי נותר תחום עם צורך רפואי גבוה בשל התקדמות מהירה ותמותה גבוהה. הוא אמר כי axatilimab מכוון למקרופאגים הנגזרים מונוציטים במעלה הזרם של פיברובלסטים, מה שעשוי להשלים טיפולים אנטי-פיברוטיים קיימים כגון nintedanib ו-pirfenidone.
הוא גם ציין כי מחקר MAXPIRe מתוכנן להיות מעשי, מאפשר טיפול אנטי-פיברוטי ברקע ומסווג חולים לשלוש קבוצות טיפול. החברה מצפה לתוצאות ברבעון הרביעי.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך מושב שאלות ותשובות, ההנהלה התמקדה באופן שבו דפוסי הטיפול השתנו בעולם האמיתי ובמשמעות הדבר למכירות עתידיות.
- השימוש המשולב ב-Revuforj גבוה בהרבה מהצפוי בתחילה, ומגיע לעד 80% מהחולים.
- יותר חולים עוברים להשתלה מאשר במחקר הציר המקורי AUGMENT-101.
- אימוץ תחזוקה לאחר ההשתלה כבר מגיע לעד 70% מחולי ההשתלה, ומשאיר מקום לצמיחה נוספת.
- ההנהלה ציינה כי הגמישות של מינון Revuforj עשויה לסייע בניהול טרומבוציטופניה בחולי השתלה.
- החברה ציינה כי מחקר MAINTAIN יסייע להגדיר את השימוש הטוב ביותר ב-Revuforj לאחר ההשתלה.
- לגבי SNDX-4321, ההנהלה ציינה כי המטרה היא לטפל בעמידות ובהישנות במערכת העצבים המרכזית, בעיה נפוצה בסרטן ריאות עם מוטציית EGFR.
- לגבי SNDX-62122, החברה ציינה כי מחקר revumenib במיאלופיברוזיס אמור לסייע לקבוע האם מעכב ה-menin דור הבא צריך לשמש לבד או עם Jakafi.
ההנהלה גם הצביעה על הזדמנות השוק הרחבה יותר. בלוקמיה חריפה עם סידור מחדש של KMT2A, החברה מעריכה כ-2,000 חולים חדשים בארה"ב בכל שנה, מה שמצביע על כך שהשימוש הנוכחי בתחזוקה טרם לוכד את השוק המלא.
סיכום
סינדקס עזבה את הכנס עם מסר של מומנטום מסחרי, אך גם עם צורך ברור בנתונים נוספים לתמיכה בצמיחה לטווח הארוך. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
