וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
PTC Therapeutics (PTCT) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי, ביום שלישי, 15.09.2026, כדי להציג תמונה ברורה יותר של מעברה לחברת מחלות נדירות מגוונת. מנהלים בכירים אמרו כי העסק צובר עוצמה מ-Sephience, טיפול ה-PKU החדש שלה, אף שהחברה מתמודדת עם לחץ בזכיינות הישנה יותר שלה לטיפול במחלת שרירים ניוונית מסוג דושן (Duchenne) ועדיין תלויה בביצוע תוכנית הצינור.
המסר היה אופטימי באופן כללי. ההנהלה העלתה את תחזית הפיננסית של הכנסות לשנת 2026 המלאה, אמרה שהיא נמצאת במסלול לאיזון תזרים מזומנים השנה, ופירטה מספר אבני דרך קליניות ורגולטוריות שעשויות לתמוך בצמיחה לתוך 2027 ומעבר לכך.
נקודות מפתח
- Sephience מציגה ביצועים טובים מהציפיות הראשוניות והיא כיום המניע העיקרי של תחזית הצמיחה של PTC.
- PTC העלתה את תחזית הפיננסית להכנסות 2026 ל-$850 מיליון עד $950 מיליון ואמרה שהיא במסלול לאיזון תזרים מזומנים.
- לחברה יתרת מזומנים של $2.2 מיליארד לאחר רכישת ST-920 תמורת $111 מיליון מראש.
- למספר תוכניות בצינור יש זרזים בתקופה קרובה, כולל vatiquinone, votoplam ו-ST-920.
- ההנהלה הודתה בקיום רוחות נגדיות בעסקי ה-DMD, שם תחרות הגנריקים גוברת.
תוצאות פיננסיות ומצב הון
PTC אמרה שפרופילה הפיננסי השתפר ככל ש-Sephience מתרחבת והחברה מנהלת את ההוצאות בצמידות רבה יותר.
- תחזית הפיננסית להכנסות לשנת 2026 המלאה הועלתה ל-$850 מיליון עד $950 מיליון.
- החברה סיימה את הרבעון השני של 2026 עם $2.2 מיליארד במזומן.
- PTC שילמה $111 מיליון מראש לרכישת ST-920 מפשיטת רגל.
- ההנהלה אמרה שהיא נמצאת במסלול להגיע לאיזון תזרים מזומנים בשנת 2026.
- לאחר האיזון, הוצאות התפעול ינוהלו בהתאם לצמיחת ההכנסות.
מנהלים בכירים אמרו שלחברה עדיין יש גמישות פיננסית משמעותית למחקר, פיתוח ופיתוח עסקי. הם תיארו את רכישת ST-920 כמדד ייחוס לעסקאות עתידיות, במיוחד במחלות יתומות עם פוטנציאל הכנסות של כ-$500 מיליון עד $700 מיליון.
החברה גם אמרה שזכיינות ה-DMD הישנה שלה נמצאת בירידה. Emflaza מתמודדת עם לחץ גנרי, כאשר 10 מוצרים גנריים כבר אושרו, וההנהלה אמרה שאינה בטוחה כמה הכנסות תתרום הזכיינות לשארית 2026.
Sephience מניע את סיפור הצמיחה
Sephience, הטיפול שהושק לאחרונה של PTC לפנילקטונוריה (PKU), היה המוקד הברור של המצגת. ההנהלה אמרה שהשקת התרופה עלתה על הציפיות וכבר מציגה שינות מעל מוצרי ה-PKU הישנים יותר של החברה, KUVAN ו-PALYNZIQ.
- Sephience הושקה לפני קצת יותר משנה.
- התקבלו יותר מ-2,000 טפסי התחלה.
- כ-30% מהמטופלים הגיעו מאוכלוסיית הנאיבים לטיפול.
- PTC אמרה שהגיעה לחדירה של 100% ב-100 מרכזי המצוינות המקוריים בארה"ב.
- כ-80% מחולי ה-PKU קשורים ל-100 המרכזים המקוריים הללו.
Matthew Klein אמר שהשוק לא הבין נכון את גודל ההזדמנות. "שוק זה לא הובן כלל, והייתה אמונה שמכיוון שהיו שני טיפולים מאושרים שלא הגיעו לסף המיליארד דולר, קשה לטיפול ב-PKU להגיע לשם. זה פשוט לא נכון," אמר.
PTC אמרה ש-Sephience מגיעה למטופלים בכל ספקטרום ה-PKU, כולל אלה עם מחלה חמורה יותר ואלה שמעולם לא טופלו בעבר. ההנהלה אמרה שרבים מהמטופלים הנאיבים לטיפול הם חולי PKU קלאסי עם מוטציות שנחשבו כבלתי סבירות להגיב לטיפול ישן יותר.
- אוכלוסיית ה-PKU בארה"ב מוערכת ב-17,000 מטופלים.
- אוכלוסיית ה-PKU הגלובלית בשווקים שבהם PTC יכולה למכור היא כ-58,000 מטופלים.
- כ-70% מחולי ה-PKU ניסו בעבר KUVAN.
- ההנהלה אמרה ש-Sephience משמשת יותר ויותר כטיפול קו ראשון.
מנהלים בכירים הצביעו גם על נתוני היענות. שיעור הפסקת הטיפול ברבעון השני היה כ-20%, שלפי ההנהלה עולה בקנה אחד עם ציפיות הניסויים הקליניים של כ-25%. החברה אמרה שקבוצת ההשקה המוקדמת כללה מטופלים קשים לטיפול, מה שהופך את התוצאה למעודדת יותר.
הסיבות להפסקת הטיפול כללו חוסר יעילות והעדפת המטופל, במיוחד טעם ומרקם. PTC אמרה שצוות שירותי המטופלים שלה הגיב עם תוכניות תמיכה, כולל ייעוץ כיצד לערבב את התרופה עם אוכל, וכבר חזרה לקשר עם חלק מהמטופלים שהפסיקו את הטיפול.
תמיכה קלינית ושיפוי עבור Sephience
PTC אמרה שנתוניה הקליניים ממשיכים לתמוך בבידול של Sephience מטיפולי PKU ישנים יותר.
- בכנס SSIEM, החברה אמרה שהציגה 17 תמציות המחזקות את פרופיל התרופה.
- ראיות מהעולם האמיתי הראו הורדה משמעותית של פנילאלנין, שחרור מגבלות תזונתיות וצריכת חלבון גבוהה יותר.
- מטופלים עם רמות פנילאלנין מעל 900 מיקרומול לליטר הגיבו באותו שיעור כמו אלה עם רמות נמוכות יותר.
- רוב המגיבים השיגו רמות פנילאלנין תקינות.
ההנהלה הדגישה את מחקר AMPLIFY, השוואה ישירה עם sapropterin. לפי החברה, כל המגיבים ל-sapropterin הצליחו טוב יותר עם Sephience, עם הורדת פנילאלנין גבוהה ב-70% בממוצע ועלייה של 100% בצריכת חלבון.
תוצאות אלו מסייעות בדיונים עם גורמי השיפוי. PTC אמרה שמדיניות השיפוי חיובית ושקריטריוני האישור מחדש רחבים, כולל תגובת פנילאלנין, תגובת חלבון ותועלת רפואית. ההנהלה גם אמרה ששיפורים קוגניטיביים כמו פחות ערפל מוחי, פחות חרדה ומצב רוח טוב יותר מוכרים בסקירות גורמי השיפוי.
התרחבות בינלאומית
PTC אמרה ש-Sephience הגיעה למספר שווקים מרכזיים בפרק זמן קצר.
- אישור אירופי, אישור אמריקאי ואישור יפני הושגו כולם תוך שישה חודשים.
- גרמניה עדיין נמצאת בשיחות תמחור ושיפוי, אך ההנהלה מצפה להזדמנות גדולה יותר לאחר שזה ייסגר.
- לצרפת יש מטופלים בתוכנית ATU.
- דרום-מזרח אירופה משתמשת בתוכניות מטופל בשם.
- יפן הושקה בסוף הרבעון הראשון של 2026 ויש לה כ-1,000 חולי PKU.
- PTC אמרה שיש לה הסכם מחיר ל-10 שנים ביפן ברמה דומה לתמחור הנטו בארה"ב.
- לקנדה יש מטופלים בטיפול, בעוד שאמריקה הלטינית, המזרח התיכון וצפון אפריקה נמצאים בשלבי השקה שונים.
- לברזיל יש אישור, ועבודת הגישה מתבצעת.
ההנהלה אמרה שהצמיחה בארה"ב צריכה להישאר יציבה, כאשר המעבר מטיפול ישן יותר הופך חשוב יותר. מחוץ לארה"ב, החברה מצפה לנקודות שינוי צמיחה נוספות ככל שהגישה מתרחבת, כאשר 2027 צפויה להיות שנה חזקה יותר עבור מספר שווקים.
עדכוני צינור
Vatiquinone במחלת אטקסיה של פרידרייך
PTC אמרה שהיא מתכננת להתחיל מחקר פתוח בשלב III ברבעון השלישי של 2026. המחקר ישווה מטופלים עם נתוני היסטוריה טבעית במקום להשתמש בפלצבו.
- נקודת הסיום הראשית תהיה mFARS, מדד של חומרת המחלה.
- החברה אמרה שנתוני ההיסטוריה הטבעית מראים התקדמות של כ-2 עד 2.5 נקודות בשנה.
- PTC אמרה שהעיצוב משקף משוב מה-FDA.
- רישום ההיסטוריה הטבעית של פרידרייך ישמש כמשווה.
ההנהלה אמרה שה-FDA רוצה ראיה להאטת מחלה מובהקת סטטיסטית והייתה נוחה עם הרישום מכיוון שהוא נחשב כמבוצע היטב בעבר. החברה אמרה שעבודת שלב II מוקדמת יותר הראתה יציבות זקופה כנקודת הסיום הטובה ביותר לטווח הקצר.
Votoplam במחלת הנטינגטון
PTC ו-Novartis דיווחו על נתוני 24 חודשים מעודדים עבור votoplam, מועמד שחבור מולקולה קטנה אוראלית למחלת הנטינגטון.
- המינון של 10 מ"ג הראה האטת מחלה של 52% לעומת ההיסטוריה הטבעית ב-24 חודשים.
- ב-12 חודשים, התרופה הראתה תועלת תלוית מינון לעומת פלצבו.
- מסלול קבוצת הפלצבו ב-12 חודשים כמעט תאם את קבוצת ההיסטוריה הטבעית ב-24 חודשים.
- ההנהלה אמרה שהתרופה הייתה בטוחה ונסבלת היטב.
- היא גם אמרה שהתרופה הראתה הורדה תלוית מינון של חלבון huntingtin ו-RNA.
PTC אמרה שלתוכנית יש חשיפה מצוינת למערכת העצבים המרכזית ומכוונת למטופלים סימפטומטיים מוקדמים עם כושר תפקודי כולל תקין. החברות מתכננות להיפגש עם ה-FDA במחצית השנייה של 2026 לדיון על נתיב אישור מואץ אפשרי, תוך המשך מחקר שלב III INVEST-HD.
ההנהלה אמרה שה-FDA נראה שנע לקראת קבלת CUHDRS כנקודת סיום קלינית ביניים, אך גם הזהירה שהתוצאות הרגולטוריות נותרות לא ודאיות.
PTC303 וגישת הנטינגטון הבאה
PTC גם דנה ב-PTC303, מולקולת שחבור חדשה המכוונת ל-MSH3 שניתן להשתמש בה במחלת הנטינגטון ואפשרית גם ב-DM1.
- התרופה צפויה להיכנס לקליניקה בשנת 2027.
- היא מתוכננת לכוון להרחבה סומטית, שהיא שונה מגישת הפחתת HTT של votoplam.
- PTC אמרה שמחלת הנטינגטון הנעורים עשויה להיות מתאימה בשל תבנית ההרחבה המהירה שלה.
- מחקר שלב I הראשון יתמקד בפרמקולוגיה, חשיפת CNS ומעורבות המטרה.
ההנהלה אמרה שהמטרה היא להראות הפחתת mRNA וחלבון תלוית מינון במינונים בטוחים ונסבלים היטב, עם חשיפת מוח מספקת לתמיכה בפיתוח נוסף.
ST-920 ומחלת פברי
הנכס החיצוני החדש ביותר של PTC הוא ST-920, טיפול גנטי AAV למחלת פברי שנרכש מפשיטת רגל.
- התשלום המקדמה היה $111 מיליון.
- לנכס כבר יש BLA בתהליך.
- PTC אמרה שהעסקה אמורה להיסגר תוך שבוע.
- השלמת ה-BLA מטוייחת לרבעון הרביעי של 2026.
- השקה מסחרית אפשרית צפויה בשנת 2027.
ההנהלה אמרה שבדיקת הנאותות הראתה פעילות אנזימטית הנמשכת עד חמש שנים, פרופיל בטיחות ללא צורך בדיכוי חיסוני, וסימנים לייצוב כלייתי. מטופלים על טיפול תחליפי אנזים הצליחו להפסיק את הטיפול, לפי החברה.
PTC אמרה שהיא ממוקמת היטב לפתח את הטיפול בשל ניסיונה עם טיפול גנטי AAV והמומחיות הפנימית שלה במחלת פברי. החברה ציינה שמנהלים בכירים וחברי דירקטוריון עבדו על השקות פברי קודמות, כולל Replagal ו-Fabrazyme.
ראשי פרקים של שאלות ותשובות
במהלך השאלות, מנהלים בכירים הרחיבו על Sephience, הצינור והקצאת הון.
- הם אמרו ששוק ה-PKU לא הובן נכון ושהתרופה האוראלית עם מנגנון כפול של החברה יכולה לשרת מטופלים בכל רמות החומרה והגילאים.
- הם אמרו שניתוחים לפי מרכז עזרו לזהות את הרושמים הנכונים, כולל אחיות מתרגלות ועוזרי רופאים במרכזים גדולים יותר.
- הם אמרו שדיאטנים הם גם אנשי קשר חשובים למטופלים שאינם בטיפול רפואי קבוע.
- הם תיארו את שיעור הפסקת הטיפול של 20% ברבעון השני כחזק ואמרו שמטופלים שעוברים מ-KUVAN עשויים להישאר בטיפול לעתים קרובות יותר.
- הם אמרו שבעיות טעם ומרקם טופלו עם תוכניות תמיכה למטופלים.
בנושא השיפוי, ההנהלה אמרה שנתוני AMPLIFY שימושיים לדיוני עריכת שלבים עם גורמי השיפוי מכיוון שהם מספקים השוואה ישירה עם sapropterin. בנושא צמיחה בינלאומית, גרמניה תוארה כהזדמנות גדולה, יפן כשוק חשוב בשל הסכם התמחור לטווח הארוך שלה, וברזיל כשוק שבו PTC בונה על ניסיון מסחרי קיים.
בנושא vatiquinone, מנהלים בכירים אמרו שה-FDA העדיף עיצוב פתוח עם משווה היסטוריה טבעית. בנושא votoplam, הם אמרו שהחברה תמשיך עם שלב III תוך חיפוש בהירות רבה יותר לגבי אישור מואץ. בנושא PTC303, הם אמרו שתוכנית הפיתוח עוקבת אחר אותו סוג של הפחתת סיכון מוקדמת המשמשת בתוכניות CNS מוצלחות אחרות.
בנושא ST-920, ההנהלה אמרה שהנכס מתאים לאסטרטגיה של PTC של קנייה או פיתוח מוצרי מחלות יתומות עם פוטנציאל הכנסות משמעותי ושימוש בתשתית המסחרית שלה להביאם לשוק.
תחזית
PTC אמרה שמטרתה נותרת זהה: לבנות חברת מחלות נדירות גלובלית שהיא מגוונת, בת-קיימא ורווחית. ההנהלה אמרה ש-Sephience היא כעת הוכחת הקונספט הברורה ביותר לאסטרטגיה זו, בעוד שהצינור והרכישות החדשות יכולים להוסיף צמיחה נוספת לאורך זמן.
החברה גם אמרה ש-2027 עשויה להביא צמיחה בינלאומית גלויה יותר, התקדמות אפשרית במחלת הנטינגטון והשקת פברי אפשרית. לעת עתה, המשקיעים צפויים להתמקד בביצוע Sephience, קצב השיפוי בחו"ל ויכולת החברה להפוך את בסיס ההכנסות הגדל שלה לרווחיות מתמשכת.
הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
