פארוואריס בכנס מורגן סטנלי: תרופת HAE אוראלית מתקרבת להשקה

פארוואריס (PHVS) השתמשה ביום שלישי, 15.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג את השלבים המתקדמים של פיתוח deucrictibant, הטיפול האוראלי שלה לאנגיואדמה תורשתית. ההנהלה הדגישה תוצאות ניסויים חזקות ותוכנית מסחרית מתרחבת, תוך הצבעה על אבני דרך רגולטוריות, ניטור בטיחות והצורך להתחרות מול טיפולים מוזרקים ואוראליים מבוססים.

ראשי פרקים

• פארוואריס אמרה כי נתוני שלב III ממחקר CHAPTER-3 הראו יעילות של 87% בחולי אנגיואדמה תורשתית מסוג 1 ומסוג 2, ויעילות של 83% באוכלוסייה הרחבה יותר הכוללת חולים עם מעכב C1 תקין.
• החברה מתכוננת להשקה אמריקאית לפי דרישה תחילה, עם מועד יעד PDUFA באפריל 2027, ולאחר מכן האינדיקציה הפרופילקטית.
• ההנהלה אמרה כי המזומנים צפויים לממן פעולות עד אמצע 2028 תחת התרחיש הבסיסי, המבוסס על השקה אמריקאית של שתי הצורות.
• פארוואריס בונה צוות מסחרי ותוכנית מטופלים לקראת ההשקה, תוך שקילת התרחבות בינלאומית והזדמנויות תווית רחבות יותר.
• המנהלים השוו את deucrictibant עם ORLADEYO וטיפולים מוזרקים, וציינו כי התרופה עשויה להציע יעילות דמוית-מוזרק עם פרופיל בטיחות נוח יותר.

נתונים קליניים ופרופיל יעילות

המנכ"ל ברנדט מודיג אמר כי מטרת החברה הייתה מזה זמן רב לפתח אנטגוניסט אוראלי לקולטן B2 עם רמת יעילות הנראית בדרך כלל בטיפולים מוזרקים. הוא אמר כי מחקר CHAPTER-3 הביא את פארוואריס קרוב למטרה זו.

• הניסוי הראה יעילות של 87% בחולים עם אנגיואדמה תורשתית מסוג 1 ומסוג 2.
• כאשר נכללו חולים עם מעכב C1 תקין, היעילות עמדה על 83% באוכלוסייה הרחבה יותר.
• אוכלוסיית המחקר הייתה חמורה יחסית, עם תדירות התקפים בסיסית של 3.6 התקפים לתקופת המחקר.
• קבוצת הפלצבו חוותה 2.1 התקפים לאורך מחקר של 24 שבועות.
• כל 12 נקודות הקצה של המחקר עמדו במובהקות סטטיסטית בבדיקה היררכית.

מודיג אמר כי התוצאות מצביעות על "יעילות דמוית-מוזרק" בתרופה אוראלית. פארוואריס גם ציינה כי הצורה לפי דרישה הראתה פתרון מלא של תסמינים, עם סיום התקדמות שהושג תוך 17 דקות ועמידות במינון יחיד.

החברה אמרה כי הנתונים תומכים הן בשימוש פרופילקטי והן בשימוש לפי דרישה, שאותו היא רואה כגורם מבדל מרכזי בשוק ה-HAE.

פרופיל בטיחות וסבילות

ההנהלה הקדישה זמן ניכר לבטיחות, וציינה כי הפרופיל נראה נוח בהשוואה לתרופה האוראלית המתחרה ORLADEYO, הנושאת התראות לבביות במינונים גבוהים יותר וידועה בתופעות לוואי במערכת העיכול.

• נצפו שתי עליות מדרג 3 באנזימי כבד.
• האחת כללה מטופל עם מחלת כבד שומני שהפסיק את תרופת המחקר אך נשאר בניסוי.
• השנייה כללה מטופל עם שימוש קודם באנדרוגנים שהשלים את המחקר ועבר להרחבת התווית הפתוחה.
• אף אחד מהמטופלים לא סבל מתסמינים או מעלייה ברמות הבילירובין.
• אירוע שלילי חמור אחד מדרג 4, דיסקינזיה גרונית, התרחש בחולה עם מעכב C1 תקין ומוטציה בפלסמינוגן.
• אותו מטופל חווה 19 התקפים גרוניים בשלושת החודשים שקדמו למחקר ולאחר מכן דיווח על ירידה של 90% בתדירות ההתקפים.
• ההנהלה אמרה כי לא נצפו סימנים לבביים נוספים ולא עלייה בסיכון במערכת העיכול.

מגי בלר, ראש קשרי המשקיעים של פארוואריס, אמרה כי המטופל עם הדיסקינזיה הגרונית היה מרוצה מהטיפול ויכול היה לחזור לעבודה, מה שמדגיש את הטענה כי התרופה עשויה לשפר את איכות החיים לצד שליטה בהתקפים.

אסטרטגיה מסחרית והזדמנות שוק

פארוואריס תיארה אסטרטגיית שוק הבנויה סביב קבוצות מטופלים מרובות ולא סביב פלח השקה יחיד. ההנהלה אמרה כי החברה מאמינה ש-deucrictibant יכולה להגיע למטופלים שהפסיקו את ORLADEYO, למטופלים שעדיין משתמשים בטיפולים מוזרקים בהמתנה לאופציה אוראלית חזקה יותר, למטופלים שאובחנו לאחרונה ולשוק הלפי דרישה.

• כ-1,900 מטופלים מוערכים כמי שהפסיקו את ORLADEYO בשל יעילות לא מספקת.
• ההנהלה אמרה כי כ-50% ממטופלי ORLADEYO הפסיקו את הטיפול תוך שישה חודשים בשימוש בעולם האמיתי.
• אבחונים חדשים של HAE מוערכים ב-150 עד 250 מטופלים בשנה.
• שוק הלפי דרישה עדיין מוביל על ידי icatibant, שלפי ההנהלה מחזיק כ-65% מהמטופלים.
• חולים עם מעכב C1 תקין מהווים כ-20% מאוכלוסיית ה-HAE ויש להם מעט אופציות יעילות כיום.
• אנגיואדמה נרכשת מהווה כ-10% מאוכלוסיית המטופלים ואין לה טיפולים מאושרים.

מודיג אמר כי החברה רואה "אפקט פנקייק" שבו מטופלים שאובחנו לאחרונה מצטברים לאורך זמן, ומוסיפים להזדמנות הפרופילקסיס ארוכת הטווח. הוא גם אמר כי מטופלים רבים משתמשים הן בטיפול פרופילקטי והן בטיפול לפי דרישה, מה שתומך בגישה הדו-צורתית של פארוואריס.

המנהלים אמרו כי מנגנון האנטגוניסט לקולטן B2 חשוב במיוחד עבור חולים עם מעכב C1 תקין, שבהם הטיפולים הנוכחיים מספקים יעילות מתונה עד נמוכה מאוד.

מסלול רגולטורי ואבני דרך עתידיות

פארוואריס אמרה כי היא מתקדמת בתהליך הרגולטורי עם הגשה לפי דרישה תחילה ופרופילקסיס בהמשך. להגשת הלפי דרישה של החברה יש מועד יעד PDUFA באפריל 2027.

• פגישות אמצע-סקירה עם מינהל המזון והתרופות (FDA) עומדות להתקיים בקרוב.
• הכנות CMC ואספקת תרופות מתקדמות כמתוכנן.
• ההנהלה אמרה כי היא עשויה לבקש לכלול את מדד "סיום ההתקדמות" בתווית אם הרגולטורים יסכימו.
• הגשת הפרופילקסיס עשויה להיות מלווה בנתוני ניסוי CREATE לתמיכה בתווית רחבה יותר לאנגיואדמה בתיווך ברדיקינין.
• נתוני top-line ממחקר CREATE, מחקר האנגיואדמה הנרכשת, צפויים ברבעון הראשון של 2025.
• פארוואריס אמרה כי היא מקווה שהחבילה הרחבה יותר תוכל לתמוך בסקירה מועדפת עבור קבוצת אינדיקציות רחבה יותר.

מודיג אמר כי המטרה ארוכת הטווח של החברה היא לא רק להשיג אישור לאנגיואדמה תורשתית מסוג 1 ומסוג 2, אלא לבנות תווית המכסה אנגיואדמה בתיווך ברדיקינין באופן רחב יותר.

תוצאות פיננסיות ומצב מזומנים

פארוואריס לא דיווחה על רווחים חדשים בכנס, אך דנה במאזן שלה ובגמישות הפיננסית שלה.

• מסלול המזומנים צפוי להימשך עד אמצע 2028 תחת התרחיש הבסיסי.
• התרחיש הבסיסי מניח השקות אמריקאיות של deucrictibant הן בצורה הפרופילקטית והן בצורה לפי דרישה.
• החברה השלימה סבב מימון כמה חודשים לפני הכנס.
• ההנהלה אמרה כי היא בוחנת אופציות מרובות לגיוס הון.
• לא התקבלה גמירת דעת סופית לגבי הנפקת מניות עתידית.
• המנהלים אמרו כי החברה תישאר אופורטוניסטית בהתקרבה למסחור.

החברה אמרה כי המימון האחרון מעניק לה גמישות פיננסית, אך לא התחייבה למסלול מימון ספציפי.

הכנות להשקה ובניית הארגון המסחרי

פארוואריס אמרה כי היא מרחיבה את הארגון המסחרי שלה לקראת ההשקה וכבר בנתה תוכנית מעורבות מטופלים.

• הצוות המסחרי צפוי להגיע לכ-90 איש עד להשקה הפרופילקטית.
• זה כולל כ-35 נציגי מכירות שטח.
• כ-70 איש כבר נמצאים בארגון המסחרי.
• כ-40% מהצוות בעלי ניסיון קודם ב-HAE מחברות מתחרות.
• כמעט 2,000 מטופלים נרשמו לתוכנית המטופלים הבחירתית.
• יעד החברה הוא 3,000 מטופלים רשומים עד להשקה לפי דרישה.

ההנהלה אמרה כי המודעות ל-deucrictibant כבר גבוהה בקהילת ה-HAE. היא גם תיארה את ההשקה לפי דרישה כאבן דרך שיכולה לסייע בבניית בסיס מטופלים להשקה הפרופילקטית המאוחרת יותר.

עמדה תחרותית ודינמיקת שוק

פארוואריס השוותה שוב ושוב את deucrictibant לטיפולי HAE הנוכחיים, במיוחד ORLADEYO ותרופות פרופילקטיות מוזרקות.

• ל-ORLADEYO הייתה השקה חזקה אך, לפי פארוואריס, מטופלים רבים עזבו מכיוון שהיא לא שלטה בהתקפים מספיק טוב.
• טיפולים פרופילקטיים מוזרקים כגון TAKHZYRO, FARAZYR ו-BERINERT נראים כמגיעים לביקוש שיא של כ-87% יעילות, שפארוואריס אמרה כי deucrictibant השיגה כעת באוכלוסיית המחקר שלה.
• מטופלי TAKHZYRO עשויים לחוות יותר התקפי פריצה בעת מעבר ממינון דו-שבועי למינון ארבע-שבועי.
• הגרסה לפי דרישה של ORLADEYO, Ekterly, הראתה 6 עד 12 התקפי פריצה בשנה בפרקטיקה הקלינית, אמרה ההנהלה.
• חולים עם מעכב C1 תקין עדיין מטופלים בעיקר בטיפול לפי דרישה, מה שמותיר מקום לאופציה אוראלית יעילה יותר.

ההנהלה אמרה כי שוק הלפי דרישה נשאר גדול מכיוון שמטופלים רבים רוצים אופציה אוראלית פשוטה שניתן להשתמש בה במהירות ובאמינות. היא גם אמרה כי החברה רואה מקום לצמיחה מחוץ לארצות הברית, כולל אירופה, יפן וסין, אם כי לא נתנה תחזית פיננסית של עיתוי או הכנסות עבור אותם שווקים.

גילוי נתונים והצגות עתידיות

פארוואריס אמרה כי היא מתכננת להציג את נתוני CHAPTER-3 באופן רחב יותר בחודשים הקרובים.

• תמצית late-breaker מתוכננת לכנס האמריקאי לאלרגיה, אסתמה ואימונולוגיה בשבוע הראשון של נובמבר.
• כתב העת של CHAPTER-3 צפוי ברבעון הראשון של 2025.
• נתוני הרחבת התווית הפתוחה ייכללו בחבילת ה-NDA.
• החברה טרם החליטה אם הנתונים הללו ישותפו כפוסטר או כמאמר.
• נתוני CREATE חלק 1 צפויים גם הם ברבעון הראשון של 2025.

פארוואריס אמרה כי יש לה גם תוכנית גישה מורחבת, המונעת על ידי עניין רופאים ומובילי דעה מרכזיים וצרכי גישה של מטופלים.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך הדיון, חזרו מודיג ובלר מספר פעמים לאותם נושאים: יעילות, בטיחות והאפשרות לתווית רחבה יותר.

• מודיג אמר כי "המטרה הבסיסית" של החברה היא לזכות בתווית רחבה לאנגיואדמה בתיווך ברדיקינין.
• בלר אמרה כי החברה לא ראתה סיכון לבבי נוסף או עלייה בתופעות לוואי במערכת העיכול.
• ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות נוח בהשוואה לחששות העיקריים הנראים בתרופות HAE אוראליות אחרות.
• המנהלים אמרו כי המטופל שחווה ירידה של 90% בהתקפים וחזר לעבודה ממחיש את התועלת האפשרית של התרופה לאיכות החיים.

מודיג גם אמר כי ההיסטוריה של החברה ב-HAE חוזרת ליותר משני עשורים, כולל עבודתו על icatibant לפני שחברת Shire רכשה את העסק הזה ב-2008. הוא אמר כי פארוואריס נוסדה ב-2015 והחלה פעולות ב-2016 במטרה לבנות אנטגוניסט אוראלי לקולטן B2 מהיסוד.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.