יונייטד תרפיוטיקס בכנס מורגן סטנלי: הרחבה לתחום הפיברוזיס

ביום שני, 14.09.2026, השתמשה יונייטד תרפיוטיקס (UTHR) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג שאיפה רחבה יותר: מעבר ממומחית ביתר לחץ דם ריאתי לשחקנית מרכזית בתחום הפיברוזיס הריאתי. ההנהלה הדגישה נתונים קליניים חזקים ומגוון מוצרים מתרחב, תוך ציון סיכוני רגולציה, השקה וביצוע הקשורים להיקף ההזדמנות.

ראשי פרקים

• יונייטד תרפיוטיקס הודיעה כי היא נכנסת לשלב חדש, כאשר הפיברוזיס הריאתי הופך למנוע צמיחה מרכזי לצד עסקי יתר לחץ הדם הריאתי הוותיקים שלה.
• ההנהלה חזרה על יעד הכנסות של $8 מיליארד לתקופה קרובה, אך תיארה גם הזדמנות ארוכת טווח של $40 מיליארד עד $100 מיליארד בהכנסות פארמה.
• Nebulized Tyvaso לפיברוזיס ריאתי אידיופתי נמצא בבחינת ה-FDA, וההנהלה ציינה כי התהליך היה נקי באופן יוצא דופן.
• החברה מקדמת גם פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי, PH-COPD וראלינפאג, תוך הרחבת כוח המכירות והתשתית המסחרית שלה.
• המניה נסגרה ב-$502.7, עלייה של 1.12% ביום, וכמעט ללא שינוי במסחר לאחר שעות.

מהלך אסטרטגי לשוק גדול יותר

יו"ר ומנכ"לית מרטין רות’בלאט אמרה כי החברה נמצאת בנקודת מפנה, תוך מעבר מעבר לשורשיה בתרופות יתומות ליתר לחץ דם ריאתי אל תחום הפיברוזיס הריאתי — שוק גדול בהרבה עם מאות אלפי חולים.

• רות’בלאט אמרה כי החברה "השתנתה" מחברת תרופות יתומות ליתר לחץ דם ריאתי לחברת פיברוזיס ריאתי.
• היא תיארה את הטיפול המוביל ב-IPF כ"תרופה הטובה בסוגה" המיועדת לבסיס חולים גדול בהרבה.
• ההנהלה ציינה כי לחברה יש כעת 14 תרופות בפיתוח פעיל וכ-2,000 עובדים.
• יונייטד תרפיוטיקס ציינה כי הגנת הרכוש הרוחני שלה לשימושים פיברוטיים ולראלינפאג מתארכת עד לשנות ה-2040.

תוצאות פיננסיות ותחזית הכנסות

יונייטד תרפיוטיקס לא סיפקה עדכון רבעוני פיננסי חדש בדיון בכנס, אך ההנהלה חזרה על מסגרת ההכנסות ארוכת הטווח שלה ואף הרחיבה אותה בתיאור הזדמנות הפיברוזיס.

• התחזית הפיננסית הרשמית ארוכת הטווח נותרת $8 מיליארד, מונעת על ידי Remodulin ,Orenitram ,Tyvaso והשקות עתידיות.
• ההנהלה אמרה כי תרחיש בסיס של הזדמנות הפיברוזיס יכול לתמוך בכ-$40 מיליארד בהכנסות פארמה.
• בכירים ציינו גם כי התיק הרחב יותר עשוי לתמוך בסופו של דבר ב-$40 מיליארד עד $100 מיליארד בהכנסות.
• לפיברוזיס ריאתי אידיופתי בלבד, החברה רואה שוק אמריקאי של כ-100,000 חולים ומצפה למכירות שנתיות של כמה מיליארדי דולרים.
• פיברוזיס ריאתי פרוגרסיבי מוסיף עוד כ-300,000 חולים, מה שמביא את ההזדמנות המשולבת של IPF ו-PPF לכ-400,000 חולים.
• עבור PH-COPD, ההנהלה ציינה אוכלוסיית חולים אמריקאית של 400,000 עד 800,000 ושוק כולל של כ-$60 מיליארד.

Nebulized Tyvaso לטיפול ב-IPF

הזרז הברור ביותר לתקופה קרובה הוא Nebulized Tyvaso לפיברוזיס ריאתי אידיופתי. ההנהלה ציינה כי המוצר כבר הוגש ל-FDA ויש לו תאריכי PDUFA שנקבעו, כאשר השקה צפויה באמצע 2025.

• רות’בלאט אמרה שאינה זוכרת תיוק ל-FDA ב-20 השנים האחרונות עם פחות הערות.
• היא ייחסה את הבחינה הנקייה לפרופיל הבטיחות המבוסס של התרופה ולעובדה שההתקן המבוקש לאישור IPF כבר אושר על ידי ה-FDA.
• החברה ציינה שתי מחקרי שלב III, TETON-1 ו-TETON-2, כראיה לאפקטיוויות חזקה.
• ההנהלה ציינה כי Tyvaso הראה ירידה שנתית בכושר הנשימה הכפוי של 40 עד 50 מ"ל, בהשוואה ל-100 עד 125 מ"ל עבור JASCAYD של Boehringer Ingelheim ו-200 עד 250 מ"ל בחולים שאינם מטופלים.
• פט פואסון אמר כי ההבדל הזה מתורגם לתועלת קלינית של חמש שנים בשיעורי הירידה.
• רות’בלאט אמרה כי התרופה תוכל לטעון שכ-50% מהחולים השיגו שיפור קליני במצבם — משהו שלדבריה אף תרופה אחרת ליתר לחץ דם ריאתי לא הראתה.

תוכנית הפיברוזיס הריאתי הפרוגרסיבי

יונייטד תרפיוטיקס מתקדמת גם לתחום הפיברוזיס הריאתי הפרוגרסיבי, שההנהלה תיארה כאינדיקציה גדולה יותר מ-IPF וכזו שרופאים ביקשו מהחברה לטפל בה שוב ושוב.

• החברה ציינה כי מחקר שלב III עם 700 חולים גויס במלואו.
• הנתונים צפויים במחצית השנייה של 2027.
• ההנהלה ציינה כי המחקר גויס בקצב המהיר ביותר בהיסטוריה של 20 שנות החברה.
• התוכנית מבוססת על מחקר INCREASE ועל עבודה in vitro המראה פעילות טרפרוסטיניל ברקמה פיברוטית ממקורות IPF ו-PPF כאחד.
• בכירים ציינו כי ה-FDA ביקש תחילה שני מחקרי IPF, ולאחר מכן הסכים למחקר PPF יחיד לאחר שהתנחם עם ההתקן, התרופה והאינדיקציה.
• ההנהלה ציינה כי PPF גדול בערך פי שלושה מ-IPF, עם כ-300,000 חולים בארה"ב.

הרחבת תיק Tyvaso

מעבר לגרסה המרוססת, יונייטד תרפיוטיקס בונה משפחת Tyvaso רחבה יותר כדי לשרת צרכי חולים שונים ולהפחית נשירה מהטיפול.

• Tyvaso DPI כבר מאושר ל-ILD וליתר לחץ דם ריאתי.
• ההנהלה ציינה כי המשאף האבקה היבשה מציע זמן שאיפה קצר יותר, ניידות טובה יותר ושימוש קל יותר מהמרסס.
• Tresmi, משאף ערפל רך, מפותח כאפשרות ללא שיעול לחולים שאינם יכולים לסבול אבקה יבשה.
• החברה מתכננת להגיש NDA עבור Tresmi עד סוף 2024 עבור PAH ו-PH-ILD.
• מחקר גישור מתוכנן לאישור IPF.
• Roledpi, מוצר מבוסס ראלינפאג פעם ביום, מתוכנן לדרוש שאיפה אחת בלבד ביום.
• ההנהלה ציינה כי אסטרטגיית 4 המוצרים נועדה לשמור על שיעורי נשירה בספרות חד-ספרתיות על ידי מתן יותר אפשרויות ניסוח לחולים.

תוכנית פיתוח PH-COPD

יונייטד תרפיוטיקס דנה גם ב-PH-COPD, שהיא רואה בו שוק עתידי מרכזי וכזה שלדעתה עשוי להיות מוגש טוב יותר על ידי משאף ערפל רך מאשר בגישה המרוססת הקודמת.

• החברה ציינה כי PH-COPD פוגע ב-400,000 עד 800,000 אנשים בארה"ב.
• ההנהלה העריכה כי השוק עשוי להיות שווה כ-$60 מיליארד.
• בכירים ציינו כי מחקרים ביוזמת חוקרים באזור בוסטון הראו תוצאות חזקות מחוץ לתווית עם Nebulized Tyvaso.
• מחקר PERFECT הקודם נפגע מהמגפה ובוטל מאוחר יותר בשל בעיות גיוס וחששות לגבי מדידות נקודות קצה ביתיות.
• יונייטד תרפיוטיקס מתכננת כעת ניסוי שלב II זמן קצר לאחר הגשת ה-NDA של Tresmi.
• ניסוי שלב III בשם SUMMIT מתוכנן לשנת 2028, עם הגשה צפויה ב-2030 והשקה בתחילת שנות ה-2030.
• ההנהלה ציינה כי הבחינה תיפול ככל הנראה תחת מחלקת Cardio-Renal ולא תדרוש נקודת קצה של תחלואה או תמותה.

ראלינפאג ואסטרטגיית הפרוסטציקלין הפומי

ההנהלה הקדישה זמן גם לראלינפאג, הנמכר מסחרית בשם YUTREPIA, שתיארה אותו כטיפול פרוסטציקלין פומי מובחן ליתר לחץ דם ריאתי.

• רות’בלאט ציינה כי כ-50% מהחולים בניסוי הרישום השיגו שיפור קליני במצבם.
• היא אמרה שאף תרופה אחרת בתחום יתר לחץ הדם הריאתי לא העלתה טענה זו.
• ההנהלה ציינה כי התרופה אינה זקוקה לפרמיית מחיר לעומת Orenitram למרות פרופיל האפקטיוויות.
• החברה ציינה כי רוב החולים בניסוי היו על טיפול רקע ETRA או מעכב PDE5, המראה תאימות עם פוליפארמקולוגיה.
• בכירים ציינו גם כי התרופה נראית עובדת היטב עם Winrevair.
• ההנהלה כינתה את YUTREPIA התרופה האפקטיווית ביותר והידידותית ביותר לפוליפארמקולוגיה ביתר לחץ דם ריאתי.

הרחבת המערך המסחרי ותוכניות כוח המכירות

כדי לתמוך בהשקות הצפויות, יונייטד תרפיוטיקס ציינה כי כבר הרחיבה את הצוות המסחרי שלה ומתכננת צמיחה נוספת.

• כוח המכירות של ILD הוכפל לאחרונה.
• ההנהלה ציינה כי היא מתכננת להכפיל שוב את כוח המכירות הזה כל שנתיים עד שלוש שנים במשך מספר שנים הבאות.
• בכירים ציינו כי השוק המשולב של IPF ו-PPF ידרוש לפחות 1,000 נציגי מכירות לכיסוי מספק.
• החברה ציינה כי עובדים חדשים כבר מכירים את המערכות שלה ויכולים לעבור במהירות לפירוט IPF.
• מייקל בנקוביץ’, ראש המסחור ונשיא, מוביל את מאמץ ההרחבה.
• רות’בלאט ציינה כי החברה מצפה להישאר המוכרת מספר 1 בשוק ה-ILD, גם כאשר ILD הופך לחלק קטן יותר ממגוון העסקים הכולל.

עמדה תחרותית ותיק רחב יותר

ההנהלה השוותה שוב ושוב את מוצריה למתחרים וציינה כי הנתונים שלה בולטים בתחום.

• רות’בלאט אמרה כי החברה מאמינה שיש לה את התרופות הטובות ביותר בשתי המחלות שנדונו ואת תוצאות הניסויים הקליניים הטובות ביותר שהוצגו אי פעם.
• היא אמרה כי Tyvaso הוא האלטרנטיבה היחידה לתרופות ישנות ורעילות שהראתה שיפור על פני הטיפול הסטנדרטי באופן שבו JASCAYD הראה.
• יונייטד תרפיוטיקס ציינה כי מוצרי Tyvaso שלה מעניקים לה "שתי הזדמנויות להבקיע" ב-ILD דרך פורמטים מרוססים ו-DPI.
• החברה ציינה כי תשומת הלב הרחבה שלה עברה לכיוון הפיברוזיס, אך היא נשארת מחויבת לתרופות אולטרה-יתומות כגון Unituxin לנוירובלסטומה.
• ההנהלה ציינה כי Unituxin מציל כ-500 ילדים בכל שנה.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לאותם נושאים: מסלול רגולטורי נקי, אמון בנתונים הקליניים והזדמנות מסחרית גדולה.

• רות’בלאט ציינה כי בחינת ה-FDA הניבה פחות הערות מכל תיוק שהיא יכולה להיזכר בו ב-20 השנים האחרונות.
• פואסון אמר כי ניתן להסיק תועלת הישרדות חשבונאית מנתוני ירידת FVC, ללא ניסוי הישרדות רשמי.
• הוא ציין כי חולים המטופלים ב-Tyvaso מראים רק הבדל של כ-20 מ"ל מאנשים בריאים, בהשוואה להבדל של 25 מ"ל לתפקוד ריאות תקין במסגרת החברה.
• ההנהלה ציינה כי האמון ב-PPF נובע ממחקר INCREASE, הנחיות ה-FDA, מחקרי תאים וביקוש רופאים הן באירופה והן בארה"ב.
• בכירים אישרו את התוכנית להמשיך להרחיב את כוח המכירות לתמיכה בהשקות IPF ו-PPF.
• הם ציינו כי נקודות הקצה של PH-COPD עדיין נדונות עם ה-FDA וככל הנראה יכללו מדדים כגון הליכה של שש דקות וספירומטריה.
• ההנהלה ציינה גם כי Tresmi מוגן על ידי מורכבות ייצור, רכוש רוחני וסודות מסחריים עד לשנות ה-2040.

תגובת השוק

מניות יונייטד תרפיוטיקס נסגרו ב-$502.7, עלייה של 1.12% מהסגירה הקודמת של $497.11. המניה לא השתנתה במסחר לאחר שעות, על פי הנתונים האחרונים. המניות נסחרו בין $396.12 ל-$609.35 ב-52 השבועות האחרונים.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.