וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
קיוורנה תרפיוטיקס (KYTX) ניצלה את יום שני, 14.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי לבסס את מעמדה כחלוצה בתחום טיפולי תאי CAR T למחלות אוטואימוניות. ההנהלה הדגישה נתונים קליניים חזקים, תיוק BLA מתגלגל ומוכנות ייצורית, תוך הצבעה על הסיכונים הכרוכים בהשקת קטגוריית טיפול חדשה במחלות נדירות.
החברה ציינה כי התוכנית המובילה שלה, miv-cel, נמצאת במסלול להפוך לטיפול המאושר הראשון לתסמונת האדם הנוקשה (stiff person syndrome) – הפרעה נוירולוגית נדירה ומשבשת ללא כל טיפול מאושר. קיוורנה תיארה גם תוצאות ראשוניות במיאסתניה גרביס וטרשת נפוצה מתקדמת, במטרה להוכיח כי אותה פלטפורמה יכולה לתמוך בזכיינות אוטואימונית רחבה יותר.
ראשי פרקים
- קיוורנה ציינה כי היא במסלול להשלים את תיוק ה-BLA המתגלגל ברבעון הרביעי, כאשר כל המודולים למעט הסעיף הקליני כבר הוגשו.
- החברה הדגישה פרופיל בטיחות של אפס CRS בדרגה גבוהה ואפס ICANS בדרגה גבוהה בקרב יותר מ-100 מטופלים.
- במחקר הציר לתסמונת האדם הנוקשה, נרשמה שיפור של 46% במבחן ההליכה המתוזמן של 25 רגל והיפוך מגמה של נכות אצל מטופלים רבים.
- במיאסתניה גרביס, miv-cel הניב ירידה של 8.5 נקודות ב-MG-ADL וירידה של 11.3 נקודות בציוני QMG.
- קיוורנה ציינה כי ברשותה 3 ייעודי RMAT של ה-FDA ושותפויות ייצור מסחרי בתהליך ההכנה להשקה.
התוכנית הקלינית ופרופיל הבטיחות
המנכ"ל וורנר בידל ציין כי miv-cel תוכנן במיוחד למחלות אוטואימוניות ורוישה מהמכונים הלאומיים לבריאות (NIH) כמבנה דור הבא. לדבריו, הטיפול משתמש ב-CAR אנושי לחלוטין המכוון ל-CD19 עם דומיין קו-סטימולטורי CD28, שלדעת קיוורנה מבדיל אותו מגישות CAR T אחרות.
החברה ציינה כי טיפלה ביותר מ-100 מטופלים במגוון אינדיקציות ורשמה:
- אפס תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) בדרגה גבוהה.
- אפס תסמונת נוירוטוקסיות (ICANS) בדרגה גבוהה.
- שיעור הצלחת ייצור של 98%.
ההנהלה השוותה את תהליך הייצור המסורתי שלה לגישות ייצור מהיר חדשות יותר בהן משתמשים מתחרים. בידל ציין כי החברה סבורה שהתהליך המבוסס שלה סייע לתמוך בפרופיל הבטיחות, בפרט לאחר אירועים שליליים שדווחו לאחרונה על ידי Novartis ו-Bristol Myers Squibb בתוכניות CAR T אחרות.
תסמונת האדם הנוקשה: הזדמנות ההשקה הראשונה
קיוורנה הציגה את תסמונת האדם הנוקשה (SPS) כהזדמנות המסחרית המיידית ביותר שלה. החברה ציינה כי כ-6,000 מטופלים בארה"ב אובחנו עם המחלה, ובין 2,000 ל-2,500 מהם עמידים לטיפולים הקיימים.
ההנהלה תיארה את המחלה כחמורה ומתקדמת. יותר מ-80% מהמטופלים שאינם מטופלים מגיעים לנכות משמעותית, ופחות מ-20% נותרים מועסקים ארבע שנים לאחר האבחון, על פי החברה.
במחקר הציר KYSA-8, קיוורנה דיווחה על:
- שיפור של 46% בנקודת הקצה הראשית – מבחן ההליכה המתוזמן של 25 רגל.
- יותר משני שלישים מתוך 12 המטופלים שנזקקו להתקני הליכה כבר לא נזקקו להם בסיום המחקר.
- הפוגה ללא תרופות וללא מחלה אצל מטופלים שהפסיקו טיפול רקע כרוני, כולל סטרואידים במינון גבוה ו-IVIG.
בידל ציין כי החברה רואה "לראשונה אי פעם" היפוך מגמה של מחלה ונכות ב-SPS. הוסיף כי מטופלים מוקדמים בשימוש חמלה ובניסויים ביוזמת חוקרים עברו כבר את סף שנתיים ונותרים ללא מחלה וללא מדכאי חיסון ברקע.
קיוורנה ציינה כי נתוני מעקב של שנה לתוכנית SPS יוגשו כחלק מהמודול הקליני ב-BLA, ונתוני מעקב ארוכי טווח צפויים להיות משותפים תוך מספר שבועות.
מיאסתניה גרביס: סימנים ראשוניים להרחבת השימוש
החברה דנה גם ב-KYSA-6, מחקר שלב 2 שלה במיאסתניה גרביס מוכללת. קיוורנה ציינה כי הנתונים עדיין ראשוניים אך כבר מציגים השפעות שתיארה כבלתי ניתנות להשוואה על ידי טיפולים קיימים או בחקירה.
עבור 7 המטופלים במחקר, החברה דיווחה על:
- ירידה של 8.5 נקודות בציוני MG-ADL.
- ירידה של 11.3 נקודות בציוני QMG.
- ביטוי תסמינים מינימלי אצל רוב המטופלים המוקדמים.
- אין מינון חוזר בקרב מטופלים שטופלו בשימוש חמלה ובניסוי הקליני גם יחד.
קיוורנה ציינה כי כל 7 המטופלים הגיעו לנקודת הקצה הראשית של 24 שבועות, ו-5 מהם הגיעו לשנה ומעבר. ההנהלה ציינה כי ההשפעה התעמקה בין הקריאה הראשונית לבין המעקב המאוחר יותר.
החברה מעריכה כי ישנם כ-80,000 מטופלים עם מיאסתניה גרביס מוכללת בארה"ב, כולל לפחות 12,000 שעמידים לטיפול הנוכחי. קיוורנה ציינה כי היא סבורה ש-miv-cel עשוי למשוך מטופלים המחפשים טיפול שמפחית את הנטל של טיפול כרוני.
טרשת נפוצה מתקדמת וצינור פיתוח רחב יותר
קיוורנה הצביעה גם על נתונים ראשוניים בטרשת נפוצה מתקדמת, שם ציינה כי miv-cel הראה ייצוב נכות בכל המטופלים שטופלו ושיפור ברוב מהם. בידל ציין כי זו הפעם הראשונה שהחברה רואה ייצוב EDSS במחלה מתקדמת באופן טבעי.
החברה ציינה כי ייעוד ה-RMAT השלישי שלה מה-FDA ניתן לטרשת נפוצה משנית מתקדמת שאינה פעילה, שתיארה כחלק הגדול ביותר מאוכלוסיית ה-MS המתקדמת. קיוורנה ציינה כי אין טיפולים מאושרים לקבוצה זו וכי תרופות אנטי-CD20 לא היו אפקטיוויות.
ההנהלה ציינה כי ל-miv-cel עשויה להיות יתרון בהגדרה זו מכיוון שהוא יכול לחצות את מחסום הדם-מוח ולהגיע לנוזל השדרה כדי להניע דלדול עמוק יותר של תאי B ברקמות ממוקדות. החברה ציינה כי פרטי תוכנית הפיתוח שלה ל-MS מתקדמת ישותפו ב-2027 לאחר דיונים נוספים עם ה-FDA.
המסלול הרגולטורי ומוכנות הייצור
קיוורנה ציינה כי היא מתקדמת בתיוק BLA מתגלגל לאחר פגישת הטרום-BLA שלה עם ה-FDA. החברה ציינה כי היא מצפה לסיים את התיוק ברבעון הרביעי של 2024, כאשר כל המודולים למעט הסעיף הקליני כבר הוגשו.
ההנהלה ציינה כי מודול הכימיה, הייצור והבקרה הוגש ברבעון השני של 2024 ותיארה אותו כצעד מפתח להפחתת סיכון עבור חברת טיפולי תאים. החברה ציינה כי האינטראקציות שלה עם ה-FDA נותרו עקביות ותומכות, וכי שינויי מנהיגות בסוכנות לא השפיעו על התוכנית.
קיוורנה ציינה גם כי ברשותה 3 ייעודי RMAT, המכסים תסמונת האדם הנוקשה, מיאסתניה גרביס ו-MS מתקדמת. ההנהלה ציינה כי היא מצפה לבקש סקירה בעדיפות עקב הצורך הרפואי הבלתי מסופק ועוצמת הנתונים הקליניים.
בנוגע לייצור, החברה ציינה כי חתמה על חוזי ייצור מסחרי עם ElevateBio בבוסטון להשקות תסמונת האדם הנוקשה ומיאסתניה גרביס הראשונות, ועם Minaris Advanced Therapies בפילדלפיה. נציינה כי השותפויות אמורות לתמוך הן באספקה הקלינית והן המסחרית.
אסטרטגיה מסחרית ותמחור
קיוורנה ציינה כי היא מכינה אסטרטגיית השקה ממוקדת, החל מכ-10 מרכזים מכיוון שאוכלוסיית המטופלים מרוכזת במספר קטן של אתרים אקדמיים. החברה ציינה כי היא גם עובדת עם קבוצות מטופלים ורופאים לבניית מודעות לקראת השקה פוטנציאלית.
ההנהלה ציינה כי דיונים עם משלמים מתנהלים וכי החברה משתפת נתוני מחקר ציר ותוצאות מעקב ארוכות טווח לתמיכה בטיעון הערך שלה. בידל ציין כי החברה סבורה שיש הצעת ערך חזקה אם טיפול אחד יכול לייצר תגמול בר-קיימא תוך הפחתת הצורך בטיפול כרוני והוצאות בריאות אחרות.
קיוורנה ציינה כי יעד התמחור שלה הוא מעל לטווח ה-CAR T הנוכחי של $500,000 עד $600,000, בטענה שעלות ניהול תסמונת האדם הנוקשה יכולה כבר להגיע למאות אלפי דולרים בשנה עבור IVIG בלבד, לפני הוספת עלויות מטפלים, טיפול חירום ואובדן פריון.
החברה ציינה כי מחקר שוק הראה:
- 90% מהרופאים תומכים בחוזקה בפרופיל הטיפולי ובהצעת הערך.
- 85% ציינו כי ישתמשו ב-miv-cel באופן עקבי במטופלים בינוניים עד חמורים.
עמדה תחרותית ותוכניות עתידיות
קיוורנה ציינה כי miv-cel הוא ה-CAR האנושי לחלוטין היחיד המכוון ל-CD19 עם דומיין קו-סטימולטורי CD28 במחלות אוטואימוניות, ושנבנה עבור הגדרה זו מלכתחילה. ההנהלה ציינה כי החברה רואה את עצמה כמובילה בהבאת טיפולי תאים למטופלים אוטואימוניים.
החברה ציינה גם כי היא מעריכה אוטומציה, גישות דם מלא ופלטפורמות ייצור אחרות לשיפור ההיקף לאורך זמן. נציינה כי היא משתמשת ב-AI באופטימיזציית ייצור, זיהוי מטופלים לניסויים וניטור תחרותי.
בידל הכיר בחדשנות המהירה יותר מסין אך ציין כי קיוורנה נותרת בטוחה בעמדתה. הוסיף כי משתנה המדיניות העיקרי לעסק הוא המסלול ב-FDA, שתיאר כתומך בגישה למחלות נדירות ובפיתוח מואץ.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
- ההנהלה ציינה כי שינויי מנהיגות אחרונים ב-FDA לא שינו את האינטראקציות של החברה או את התמיכה שהיא מקבלת.
- נתוני מעקב ארוכי טווח הן ל-SPS והן למיאסתניה גרביס צפויים תוך מספר שבועות.
- החברה ציינה כי ההשפעה הקלינית במיאסתניה גרביס המשיכה להתעמק עם הזמן.
- קיוורנה ציינה כי הגדלת הייצור שלה נתמכת על ידי שותפויות CDMO ועבודה מתמשכת על אוטומציה.
- פרטים על תוכנית הפיתוח של MS מתקדמת צפויים ב-2027 לאחר דיאלוג נוסף עם ה-FDA.
קיוורנה סיימה את מושב הבורסה הרגיל במחיר $7.40, עלייה של 1.93% מהסיום הקודם של $7.26. המניה לא השתנתה במסחר לאחר שעות ועמדה על $7.40.
הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
