וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
ביום שני, 14.09.2026, השתמשה זנאס ביופארמה (ZBIO) בוועידת הבריאות הגלובלית השנתית ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג אסטרטגיית פיתוח רחבה המבוססת על obexelimab וצנרת מוצרים עמוקה יותר בתחום האימונולוגיה. ההנהלה הדגישה מצב מזומנים חזק ותוכניות קליניות מרובות, תוך ציון כי הסיכויים לטווח הקרוב של החברה עדיין תלויים במידה רבה בבחינת ה-FDA של התרופה המובילה שלה.
נקודות מפתח
- זנאס אמרה כי סיימה את הרבעון השני עם $674 מיליון במזומנים וגישה לעד $150 מיליון במימון מותלה, אשר לדבריה יכול לממן את החברה עד הרבעון השני של 2029 אם obexelimab יאושר.
- התוכנית המובילה, obexelimab למחלת IgG4-RD, נמצאת בבחינת ה-FDA, עם תאריך PDUFA בסוף מאי 2025 ומספר אבני דרך בבחינה שעדיין לפנינו.
- ההנהלה אמרה ש-obexelimab יכול להתחרות ב-UPLIZNA וב-rituximab על ידי הצעת הזרקה עצמית שבועית, מנגנון עיכוב תאי B ופרופיל בטיחות שלדעתה עשוי למשוך מטופלים מבוגרים עם מחלות אחרות.
- מעבר ל-IgG4-RD, זנאס מקדמת תוכניות בלופוס, טרשת נפוצה מתקדמת ועיכוב IL-17 פומי, תוך הכנת נכסים בשלבים מוקדמים יותר לקליניקה.
- החברה מיצבה את עצמה כמפתחת אימונולוגיה מתמחה עם ניסיון בסין, שימוש סלקטיבי בבינה מלאכותית ואסטרטגיה השומרת את הזכויות האירופיות ל-obexelimab.
מצב פיננסי ומבנה הון
זנאס פתחה את הדיון עם המאזן שלה, נקודה שההנהלה אמרה מעניקה לה מרחב לקדם מספר תוכניות בו-זמנית.
- החברה אמרה שהיו לה כ-$674 מיליון במזומנים בסוף הרבעון השני.
- יש לה גם מימון הקשור להתקדמות obexelimab:
- עוד $75 מיליון מ-Royalty Pharma אם obexelimab יאושר ל-IgG4-RD.
- עוד $75 מיליון פוטנציאלי מ-Pharmakon במסגרת הלוואה לתקופה, גם כן מותלה באישור.
- ההנהלה אמרה שהכספים הללו יספקו מזומנים עד הרבעון השני של 2029.
- החברה גם אמרה שהשתמשה בתוכנית הנפקה בשוק פעמיים בשנה האחרונה, יחד עם עסקת PIPE, הנפקת מניות ועסקת שטרות המירים נלווית.
- ההנהלה תיארה את תוכנית המימון כתמיכה באסטרטגיית פיתוח רב-תוכניות ולא כהימור על נכס בודד.
Obexelimab: התוכנית המובילה ונתיב הרגולציה
רוב הדיון התמקד ב-obexelimab, הנכס המוביל של זנאס למחלת IgG4-RD. התרופה כבר נמצאת בבחינת ה-FDA כבקשת רישיון ביולוגיקס, עם תאריך PDUFA בסוף מאי 2025.
- ההנהלה אמרה שהבחינה "פעילה מאוד" ומתקדמת דרך חילופי שאלות ותשובות סטנדרטיים עם הרשות.
- אבני דרך מרכזיות כוללות:
- בחינת אמצע מחזור בתחילת נובמבר.
- בחינת סוף מחזור במרץ.
- משוב על התווית צפוי באפריל 2025.
- זנאס אמרה שהיא מצפה להציג נתונים קליניים נוספים בסימפוזיון הדו-שנתי של IgG4-RD ובכנס האמריקאי לראומטולוגיה בסוף אוקטובר ונובמבר 2024.
- החברה אמרה שניסוי השלב III עמד ביעד הראשוני ובכל יעדי המשנה המרכזיים.
- נתוני הרחבה פתוחה הראו הגנה של 92% מהתלקחות בשישה חודשים, כאשר נתוני 12 חודשים יעודכנו מאוחר יותר.
- מחקר משנה של חיסונים גם הוא בעיצומו, בוחן את התגובה החיסונית לחיסוני שפעת, קורונה או שניהם במהלך הפסקת טיפול.
הזדמנות שוק ב-IgG4-RD
זנאס הציגה את IgG4-RD כשוק גדול ועדיין לא מפותח דיו. המחלה זוהתה לפני כ-20 שנה, אך לא קיים טיפול מאושר עד שה-UPLIZNA אושר לפני קצת יותר משנה.
- החברה אמרה שכ-20,000 מטופלים בארה"ב מאובחנים ומטופלים.
- היא מעריכה שוק כולל של 30,000 עד 40,000 מטופלים.
- כ-10,000 עד 12,000 מטופלים זקוקים לטיפול כרוני מכיוון שהם סובלים מהתלקחויות תכופות.
- זנאס מעריכה הזדמנות שוק מקומית של $3 מיליארד בשימוש בעלות השנתית של UPLIZNA של $300,000 ובמאגר מטופלי הטיפול הכרוני.
- ההנהלה אמרה שהערכה זו שמרנית מכיוון שעלות השנה הראשונה של UPLIZNA היא $450,000.
- לפני UPLIZNA, הטיפול היה בעיקר סטרואידים ו-rituximab שלא על פי הוראות.
מיצוב תחרותי ויתרונות מינון
ההנהלה טענה ש-obexelimab יכול להתבלט מול האפשרויות הקיימות בזכות אופן פעולתו ואופן מתנו.
- Obexelimab הוא מעכב תאי B, לא מדלל תאי B.
- ההנהלה אמרה שהתרופה מפחיתה ייצור נוגדנים, ייצור ציטוקינים והצגת אנטיגנים לתאי T.
- זה שונה מהמתחרים המדללים תאי B באופן רחב יותר.
- Obexelimab מיועד למתן עצמי תת-עורי שבועי.
- UPLIZNA ניתנת כעירויים תוך-ורידיים כל שישה חודשים.
- ההנהלה אמרה שמחקר שוק הראה:
- 43% מהרופאים העדיפו מינון תת-עורי שבועי.
- 5% העדיפו עירויים כל שישה חודשים.
- השאר היו אדישים.
- מצד המטופלים, 75% אמרו שהם מעדיפים הזרקות תת-עוריות עצמיות.
- זנאס אמרה שנוחות המינון בבית מתאימה לפרקטיקת הראומטולוגיה ועשויה להיות חשובה במיוחד למטופלים מבוגרים.
בטיחות והעדפות רופאים
החברה הדגישה גם בטיחות, במיוחד עבור אוכלוסיית המטופלים המבוגרים שהיא רואה ב-IgG4-RD.
- ההנהלה אמרה שכמחצית מהמטופלים הם מעל גיל 65.
- יותר משליש סובלים ממחלות נוספות.
- רופאים, אמרה החברה, מעדיפים לעתים קרובות גישה מעכבת למטופלים מבוגרים עם תחלואה נלווית.
- זנאס אמרה שאירועים שליליים חמורים היו נמוכים יותר בזרוע obexelimab מאשר בפלסבו בניסוי השלב III.
- זיהומים מדרגה 3 היו גם הם נמוכים יותר בזרוע obexelimab מאשר בפלסבו.
- ההנהלה אמרה שרופאים נשארים זהירים לגבי דילול תאי B בשל ניסיון עבר עם זיהומים נדירים אך חמורים במטופלים מבוגרים.
- מחקר שוק הצביע על כך שכמחצית מהרופאים ימקמו את obexelimab כטיפול קו ראשון, כאשר המחצית השנייה מתחלקת בין UPLIZNA ל-rituximab.
- החברה אמרה ש-obexelimab יהיה התרופה המאושרת היחידה בצד הטבת תרופות בבית מרקחת, בעוד UPLIZNA ו-rituximab נמצאות בצד הטבת הרפואה.
תוכנית לופוס אריתמטוזוס סיסטמי
מעבר ל-IgG4-RD, זנאס מפתחת את obexelimab בלופוס אריתמטוזוס סיסטמי (SLE) דרך מחקר SunStone בשלב II-B.
- המחקר צפוי לדווח בסוף 2024.
- הוא משתמש בעיצוב all-comer, עם ניתוח תת-אוכלוסיית ביומרקרים.
- ההנהלה אמרה ששיעור כישלון הסינון צפוי להיות מעל 50%, מכיוון שנעשה שימוש בבחינת מומחים לבחירת המטופלים הנכונים ולהפחתת תגובת פלסבו.
- יעד הראשוני הוא BICLA, או מדד תגובת פעילות הלופוס הביולוגי.
- החברה תציג גם תוצאות SRI4.
- זנאס אמרה שאוכלוסיית הביומרקרים זוהתה בעבודת השלב IIa של הנותן הרישיון המקורי ופותחה עוד עם שותף מסחרי.
- מחקר השלב II נועד לסייע בעיצוב תוכנית רישום שלב III.
- ההנהלה אמרה שהניתוח יבחן את התגובה הכוללת, מטופלים חיוביים לביומרקרים וגדלי אפקט לפני קבלת ההחלטות על הצעדים הבאים.
זכיינות הנוירואימונולוגיה: Orelabrutinib ותוכניות נוספות
זנאס תיארה גם זכיינות נוירואימונולוגיה גדלה, בהובלת orelabrutinib, מעכב BTK שנרכש ברישיון מ-InnoCare באוקטובר 2023.
- שני ניסויי שלב III גלובליים מתנהלים בטרשת נפוצה מתקדמת, כולל MS ראשוני מתקדם ו-MS משני מתקדם לא פעיל.
- ההנהלה אמרה ש-orelabrutinib הוא מינון יומי אחד, בשונה מכמה מעכבי BTK אחרים בפיתוח הניתנים פעמיים ביום.
- היא הדגישה שלושה מבדלים עיקריים:
- פרופיל סריקת קינאז נקי מאוד.
- יחס IC90 החדירה למוח החזק ביותר בין מעכבי BTK שנחקרו ב-MS מתקדם.
- פעילות חזקה ברגע שמגיע למוח.
- ההנהלה אמרה שחדירות המוח חשובה מכיוון שמקרופאגים בתא המרכזי, מיקרוגליה ותאי B חשובים בהתקדמות הנכות.
- נתוני שלב II ב-MS הישנוני-הפוגתי תוארו כ"הטובים בקטגוריה".
- מחקר השלב II היה גלובלי ומנוהל על ידי ארגון מחקר חוזי אמריקאי, לא ניסוי ממוקד סין.
- זנאס אמרה שיש לה 96 שבועות של נתוני מעקב, כולל נתוני התקדמות נכות ואור נוירופילמנט.
צנרת בשלבים מוקדמים ותוכניות 2025
החברה גם פירטה מספר תוכניות בשלבים מוקדמים יותר שעשויות להרחיב את תיקה לאורך זמן.
- ZB021 הוא מעכב IL-17 פומי הנמצא כעת במחקרי שלב I של מינון יחיד ומרובה עולה בנבדקים בריאים.
- נתונים קליניים ראשוניים צפויים עד סוף 2024.
- המולקולה היא תרכובת קטנה של כ-600 משקל מולקולרי, עם זמינות ביולוגית בפרימטים של 80% ויציבות מטבולית טובה.
- זנאס אמרה שהמטרה מאומתת היטב על פני מחלות מרובות.
- לשנת 2025, החברה שוקלת מחקר הוכחת היתכנות מהיר לפסוריאזיס או ניסוי שלב II ישיר בהתוויה המיועדת לרישום.
- ZB022 הוא מעכב TYK2 חודר מוח שצפוי להיכנס לקליניקה ב-2025, עם נתוני מינון יחיד ומרובה צפויים גם הם בשנה הבאה.
- ZB014 הוא נוגדן חד-שבטי CD19 FcγRIIB עם זמן מחצית חיים מורחב המבוסס על אותה גישת קישור כמו obexelimab.
- יש לו שתי מוטציות בחלק ה-Fc לתמיכה במינון חודשי במקום שבועי.
- זנאס אמרה ש-ZB014 יכול להתקדם במהירות לאחר נתוני שלב I ומחקר אוכלוסיית מטופלים.
- שימושים אפשריים כוללים מיאסתניה גרביס, MS ישנוני-הפוגתי ומחלת שוגרן.
סין, אירופה ובינה מלאכותית
ההנהלה תיארה גם כיצד החברה מאורגנת והיכן היא רואה הזדמנות מחוץ לארה"ב.
- זנאס אמרה שיש לה צוות בסין המנהל אתרי ניסויים קליניים אסייתיים.
- המנכ"ל לוני מולדר אמר שבעבר בנה ארגון בסין ב-Abraxis והשיק שם את Abraxane.
- הוא גם אמר שהוא חבר דירקטוריון של Zai Lab ומבקר בסין באופן קבוע כדי לעקוב אחר חדשנות הביוטק.
- החברה רכשה ברישיון שלוש מולקולות מ-InnoCare, חברת ביוטק סינית.
- ההנהלה אמרה שחדשנות הביוטק הסינית מתקדמת במהירות, בעזרת מדיניות ממשלתית בנושא פיתוח תרופות והחזר עלויות.
- אירופה תוארה כשוק חזק לתרופות ממקור סיני.
- זנאס אמרה שהיא שומרת על הזכויות האירופיות ל-obexelimab כדי לשמור על שליטה בתמחור, במיוחד לנוכח שיקולי תמחור "המדינה המועדפת ביותר".
- ההנהלה אמרה שיש לה ניסיון קודם בהשקת תרופות באירופה ורוצה להשתמש שוב באותה גישה.
- החברה אמרה שאינה משתמשת בבינה מלאכותית לגילוי תרופות, מכיוון שהיא רוכשת ברישיון ולא מגלה מולקולות.
- עם זאת, היא משתמשת ב-AI לניתוח נתונים, תובנות מסחריות ותמיכה במדע רפואי.
- ההנהלה אמרה שה-BLA של obexelimab הושלם בשיטות מסורתיות, לא בכתיבה בסיוע AI.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך מושב שאלות ותשובות, ההנהלה חזרה על מספר נושאים שעברו לאורך המצגת.
- על IgG4-RD, מולדר אמר שהרופא חייב לבחור בין גישה מעכבת לגישה מדללת.
- הוא אמר שמנגנון obexelimab עשוי להיות אטרקטיבי מכיוון שהוא מפחית את פעילות תאי B מבלי לחסל את תא החיסון המלא.
- הוא חזר על כך שמינון תת-עורי שבועי הועדף על ידי רופאים רבים ורוב המטופלים במחקר החברה.
- הוא אמר שסימפוזיון IgG4-RD הקרוב וכנס ACR אמורים לספק פרטים נוספים על הרחבת הלייבל הפתוח ונתוני הגנה מהתלקחות.
- על MS מתקדם, הוא אמר ש-orelabrutinib בולט בזכות פרופיל הקינאז הנקי שלו וחדירות המוח.
- על תמחור, ההנהלה אמרה שאינה מכריזה על מחיר סופי עדיין, אך מצפה להיות בטווח העלות השנתית של UPLIZNA.
- היא אמרה שמעמד מחלה יתומה מגביל את ההשפעה התקציבית על משלמים והופך את הקטגוריה לפחות כמו קבוצה מנוהלת.
- ההנהלה אמרה שחינוך המשלמים כבר נעזר בעבודת הגישה לשוק של Amgen בתחום המחלה.
- על ה-FDA, זנאס אמרה שאינה רואה חששות חריגים ותיארה את התהליך כסטנדרטי ופעיל.
- על אירופה, היא אמרה שעיתוי ההשקה יהיה תלוי בפתרון בעיות תמחור MFN.
- על מכסים, ההנהלה אמרה שהנושא עשוי להיות חשוב בעתיד, אך לא זיהתה אותו כבעיה מיידית.
תחזית
זנאס נכנסה לוועידה עם מסר של עוצמה פיננסית וצנרת מוצרים המגיעה מבחינה רגולטורית בשלב מאוחר ועד לפיתוח סמוך לגילוי מוקדם. המוקד לטווח הקרוב נשאר obexelimab, אך ההנהלה השתמשה בפורום כדי להראות שהחברה רואה את עצמה כיותר מסיפור של נכס בודד.
לעת עתה, השאלה המרכזית היא האם ה-FDA יאשר את obexelimab ל-IgG4-RD ויפתח את הדלת להשקה מסחרית בשוק שההנהלה מאמינה שהוא גדול, לא מוגש דיו וקשוב לטיפול שבועי בהזרקה עצמית.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
