דנאלי תרפיוטיקס בכנס מורגן סטנלי: תנופת השקה מתגברת

דנאלי תרפיוטיקס (DNLI) ניצלה את יום שני, 14.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג את עצמה כחברה בתהליך מעבר, כאשר התרופה המאושרת הראשונה שלה צוברת תאוצה ובמקביל צינור התרופות הרחב ממשיך להתקדם. מנכ"ל החברה ריאן ווטס אמר כי השקת Avlayah אימתה את פלטפורמת מחסום הדם-מוח של דנאלי, אך הצביע גם על הדרך הארוכה שנותרת בתחומי מחלת אלצהיימר, דמנציה פרונטוטמפורלית ותוכניות נוספות.

הדיון נשא טון חיובי כולל, הנתמך על ידי מכירות מסחריות מוקדמות ונתוני סמנים ביולוגיים מעודדים. עם זאת, ווטס הודה כי חלק מהתוכניות נותרות בסיכון גבוה, הרחבת התווית למבוגרים טרם הובטחה, והחברה עדיין עובדת על החלטות ייצור, שותפות ופיתוח.

נקודות מפתח

• Avlayah, טיפול ה-Transport Vehicle המאושר הראשון של דנאלי, מציגה תנופה מסחרית מוקדמת לאחר אישור ה-FDA בחודש מרץ 2024 וההשקה שלאחריו.
• החברה אמרה כי פלטפורמת מחסום הדם-מוח שלה אומתה כעת בשוק, דבר שעשוי לתמוך בתוכניות עתידיות בתחום החלפת אנזימים, נוגדנים ואוליגונוקלאוטידים.
• תוכנית סנפיליפו A של דנאלי, DNL593 או XAFI, הציגה תוצאות סמנים ביולוגיים חזקות ומתקדמת לקראת הגשת BLA אפשרית בשנת 2027.
• תוכניות אלצהיימר ודמנציה פרונטוטמפורלית נותרות חשובות אך אי-ודאיות יותר, עם נתונים צפויים ב-2026 וב-2027 בהתאמה.
• ההנהלה אמרה כי ייצור בארה"ב, שינויי מדיניות ותחרות מעצבים את אסטרטגיית החברה, אך גם יוצרים יתרונות עבור דנאלי.

תוצאות פיננסיות

דנאלי לא סיפקה עדכון רווחים מלא בשיחה, אך ווטס נתן מספר מדדים מסחריים עבור Avlayah המצביעים על תחילת השקה חזקה.

• הכנסות Avlayah ברבעון השני של 2024 עמדו על כ-$3.6 מיליון.
• תחזית ההכנסות לרבעון השלישי של 2024 עמדה על $10 מיליון עד $12 מיליון, מה שמרמז על צמיחה רצופה חדה.
• כיסוי הובטח ליותר מ-50% מהחיים המסחריים ו-14 תוכניות Medicare ממלכתיות.
• החברה אמרה כי תמהיל המטופלים מורכב בעיקר מהתחלות חדשות ולא מהמרות מהסטנדרט הקודם של טיפול, ELAPRASE.
• דנאלי מטווחת 375 מתוך כ-500 מטופלים ילדים אמריקאים זכאים, כלומר כ-75% מאותו שוק.
• סך השוק הפוטנציאל הכולל מוערך בכ-2,000 מטופלים ברחבי העולם, מחולק בערך באופן שווה בין ארה"ב, אירופה ושאר העולם.

ווטס אמר כי החברה מצפה לספק תחזית פיננסית רבעונית לרבעון השלישי וככל הנראה לרבעון הרביעי של 2024, ולאחר מכן לבחון מחדש את התחזית ב-2027.

עדכונים תפעוליים

Avlayah, המוכרת גם כ-DNL126 או ifoctasen, אושרה על ידי ה-FDA במרץ 2024 והושקה מוקדם יותר השנה כטיפול ה-Transport Vehicle הראשון לתסמינים נוירולוגיים בתסמונת הנטר. ווטס אמר כי ההשקה מתקדמת עם מעט חיכוך עד כה.

• בסיס הרושמים מרוכז מאוד, עם כ-80 עד 100 מרכזי מצוינות שזוהו בארה"ב.
• רבים מאותם מרכזים השתתפו בניסוי השלב I/II, דבר שסייע לתמוך באימוץ מוקדם.
• דנאלי אמרה כי ההמרה מ-ELAPRASE מתנהלת בצורה חלקה, אף שמטופלים חייבים לחזור למרפאה לצורך העלאת מינון.
• משפחות ורופאים נראים מונעים מאוד לבצע החלפה, אם כי חלק מהמטופלים עשויים להישאר על הטיפול הישן אם הם מרוצים ממצבם הנוכחי.
• הזמן מהחלטת הטיפול עד לעירוי הראשון משתנה לפי מדינה ומרפאה, אך החברה אמרה שעדיין לא נתקלה במחסום משמעותי.

ווטס הדגיש גם כי דנאלי קיבלה החלטה אסטרטגית לפני ארבע שנים להעביר את הייצור לארה"ב. הוא אמר שבחירה זו מעניקה לחברה כעת שליטה רבה יותר על עלויות, מהירות ואספקה, במיוחד כאשר תעריפים ובעיות מקורות הולכים ונעשים חשובים יותר בכל הענף.

החברה אמרה כי מודל הייצור המקומי שלה מנוגד לגישת המיקור החוץ המסורתית שבה משתמשות חברות ביוטק רבות. דנאלי אמרה גם כי הייצור יהיה גורם מפתח בהגשות עתידיות, כולל עבור XAFI.

אימות הפלטפורמה ועמדה תחרותית

ווטס מסגר את אישור Avlayah כנקודת הוכחה מרכזית לפלטפורמת מחסום הדם-מוח של דנאלי המבוססת על קולטן טרנספרין. הוא אמר שהתוצאה מאמתת מאמץ מדעי שהחל לפני עשרות שנים, וציין כי המאמר הראשון על מחסום הדם-מוח מבוסס קולטן טרנספרין פורסם ב-1989 ואישור ה-FDA הגיע ב-2026.

• הפלטפורמה נתפסת כעת כמופחתת סיכון עבור טיפולי החלפת אנזימים נוספים.
• דנאלי מאמינה כי אותה גישה יכולה לתמוך גם באוליגונוקלאוטידים ונוגדנים במחלות ניווניות של מערכת העצבים.
• החברה ציינה עבודת נוגדני TREM2 קודמת שהראתה פעילות סמנים ביולוגיים חזקה במינון של כשישית מאחד ממינון הנוגדן הגולמי במחקרים אנושיים.
• ווטס אמר כי התחרות בתחום מחסום הדם-מוח היא בריאה וצריכה לסייע למטופלים על ידי עידוד המצאות נוספות.

כשנשאל על תחרות מסין וחברות אחרות, ווטס אמר כי לדנאלי יש יתרון של 20 שנה ובסיס מדעי חזק. הוא הוסיף כי גישות מרובות יכולות להתקיים במקביל, כולל טיפול גנטי ומסירה מערכתית, מכיוון שהמחלות הבסיסיות הן מורכבות.

התקדמות צינור התרופות

מעבר ל-Avlayah, דנאלי הקדישה חלק גדול מהשיחה לדיון בצינור התרופות שלה, שבו החברה רואה הן קריאות לטווח קרוב והן הזדמנויות לטווח ארוך יותר.

סנפיליפו A ו-XAFI

תוכנית סנפיליפו A של דנאלי, DNL593 או XAFI, הציגה את מה שווטס תיאר כהשפעות סמנים ביולוגיים חזקות בקבוצת מציאת המינון הראשונית של שמונה מטופלים.

• הפארן סולפט ב-CSF ירד ביותר מ-80% בקבוצה הראשונית.
• שישה מתוך שבעה מטופלים השיגו רמות סמן ביולוגי GM3 מנורמלות.
• מינון שבועי נראה טוב יותר ממינון כל שבועיים.
• התוכנית נבחרה לתוכנית הפיילוט START של ה-FDA.
• דנאלי נמצאת בדיונים רבעוניים עם ה-FDA ומטווחת הגשת BLA ב-2027.
• 12 מטופלים נוספים השלימו 49 שבועות של טיפול, ונעילת מסד הנתונים מתנהלת.
• הייצור ייעשה במתקן המסחרי של דנאלי בסולט לייק סיטי, וההנהלה אמרה שזה נותר גורם מגביל קצב להגשה.

ווטס אמר כי דנאלי בילתה כשלוש שנים בעבודה עם ה-FDA ורופאים מטפלים כדי לבסס את הפארן סולפט כנקודת קצה סרוגטית, דבר שלדעתו משפר את סיכויי ההצלחה דרך מסלול אישור מואץ.

תוכניות אלצהיימר

מאמצי האלצהיימר של דנאלי נותרים מוקד אסטרטגי מרכזי, במיוחד התוכניות המכוונות לאמילואיד-בטא וטאו.

• נתוני OTV:Abeta ו-OTV:MAPT צפויים ב-2026.
• החברה אמרה כי המטרה לטווח הקרוב היא אופטימיזציה של מינון ומעורבות מטרה.
• ווטס אמר כי אמילואיד נותר מטרה חיובית, וכי התערבות מוקדמת לפני ירידה קוגניטיבית עשויה להיות מפתח.
• הוא תיאר את הטאו כ"מוציא להורג" ל"הדק" של האמילואיד, מה שמרמז כי שתי המטרות חשובות באסטרטגיה רב-מטרתית.
• דנאלי אמרה כי היא מעריכה הזדמנויות שותפות עבור תוכניות גדולות אלה תוך שמירה על פתיחות לסטרקצ’ר הנכון.

ווטס אמר כי החברה מקבלת את עניין השותפות הרב ביותר באלצהיימר, אך היא רוצה שותף שחולק את השקפתה על סיכון ויכול להביא משאבים גלובליים שאין לדנאלי.

דמנציה פרונטוטמפורלית ו-GRN

תוכנית FTD-GRN עוצבה מחדש כדי להסתמך יותר על שרשרת קלה של נוירופילמנט, או NfL, כנקודת הקצה העיקרית.

• הנתונים צפויים כעת במחצית הראשונה של 2027.
• העיכוב נועד לאפשר מעקב ארוך יותר וקריאה טובה יותר על NfL.
• ווטס אמר כי שינויי הסמנים הביולוגיים במחלה זו הם צנועים, מה שהופך את התוכנית לבעלת סיכון גבוה יותר.
• הוא גם אמר כי למחלה יש מרכיב ביולוגי ליזוזומלי, המקשר אותה מבחינה מושגית לעבודה האחרת של דנאלי.

מחלת פומפה

דנאלי זיהתה גם את מחלת פומפה כהזדמנות אפשרית נוספת להחלפת אנזימים שיכולה להשתמש בצוות המסחרי ובבסיס הייצור של החברה.

אסטרטגיה מסחרית וגישה לשוק

ווטס אמר כי אסטרטגיית ההשקה של דנאלי מתוכננת להגיע לרמת רוויה במהירות בארה"ב לפני הרחבה לחו"ל.

• החברה רוצה להכניס לטיפול כמה שיותר מטופלים אמריקאים.
• לאחר מכן היא מתכננת להתמקד בשליש הבא של המטופלים מחוץ לארה"ב.
• דנאלי אמרה כי עקומת ההשקה צריכה להיות מעוצבת על ידי העלאת מינון ומינון מבוסס משקל, לא רק על ידי התחלות מטופלים חדשות.
• החברה רוצה להמיר את כל 47 מטופלי ניסוי השלב I/II לטיפול מסחרי עד סוף 2024.

ווטס דן גם בסריקת יילודים, ואמר כי היא יכולה לסייע למטופלים להתחיל טיפול מוקדם יותר ולשפר תוצאות, גם אם היא אינה מגדילה באופן מהותי את השכיחות הכוללת של תסמונת הנטר. הוא אמר כי מטופלים נוירונופתיים קשים מאובחנים לעיתים קרובות בגיל 2 עד 4 וכיום חיים עד גיל ממוצע של 15 בטיפול סטנדרטי.

הוא הוסיף כי מטופלים מבוגרים נותרים הזדמנות עתידית חשובה, אך התווית הנוכחית אינה מכסה אותם. ניסוי COMPASS של דנאלי נועד לסייע בטיפול בפער זה.

• COMPASS קבוצה A כוללת גילאים 2 עד 6 ומתמקדת בביטויים נוירולוגיים.
• COMPASS קבוצה B כוללת גילאים 2 עד 26 ונועדה לבסס השוואה עם ELAPRASE עבור אינדיקציה אפשרית למבוגרים.
• ווטס אמר כי תועלת השמיעה היא אחת מנקודות הנתונים החזקות ביותר להרחבה למבוגרים.
• הוא גם ציין כי מבוגרים עם מחלה מוחלשת סובלים מתסמינים נוירולוגיים ואובדן שמיעה, שנותרים צרכים שאינם מטופלים.

ראשי פרקים מסשיית שאלות ותשובות

במהלך סשיית שאלות ותשובות, ווטס חזר למספר נושאים שעברו לאורך המצגת: תחרות, בינה מלאכותית, גישה לשוק וגבולות המדע הנוכחי.

• בנושא תחרות, הוא אמר כי יותר מתחרים בתחום מחסום הדם-מוח צריכים להוביל לתרופות טובות יותר, לא גרועות יותר.
• בנושא חדשנות ממקור סיני, הוא אמר כי מדובר בכוח חיובי שמקדם את התחום.
• בנושא בינה מלאכותית, הוא אמר כי השימוש הטוב ביותר הוא במשימות חוזרות או נוטות להטיה, הן בעבודה טרום-קלינית והן בעבודה קלינית.
• הוא אמר כי בינה מלאכותית שימושית ליעילות, אך עדיין אינה מניע מרכזי לגילוי בסיסי מכיוון שמערכות ביולוגיות הן מורכבות מדי והנתונים עדיין מוגבלים.
• ווטס אמר כי הוא משתמש אישית בבינה מלאכותית לניתוח, אך גם בוחן אותה מול שיקול דעתו שלו.

הוא גם אמר כי דנאלי מתגמלת ומאיצה את השימוש בבינה מלאכותית בכל החברה, אם כי הוא אינו מצפה שהיא תשנה את הגילוי מעצמה.

תחזית

דנאלי נכנסת לשלב הבא עם מוצר מאושר חדש, השקה מסחרית שנראה כי צוברת תאוצה, וצינור תרופות שיש לו כעת עוגן מדעי ברור יותר. במקביל, החברה עדיין מתמודדת עם שאלות ביצוע סביב הרחבת התווית למבוגרים, ייצור, בחירות שותפות ועיתוי נתוני שלבים מאוחרים יותר.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.