וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
Rani Therapeutics (RANI) השתמשה ביום שני, 14.09.2026, בוועידת ההשקעות הגלובלית השנתית ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג מקרה מוכר עבור רעיון יוצא דופן: שתרופות ביולוגיות, כולל נוגדנים מונוקלונליים וחלבונים גדולים, ניתן לספק דרך הפה עם חשיפה הקרובה להזרקה.
החברה גם הצביעה על שותפות מרכזית עם Chugai, נתונים קליניים מוקדמים מעודדים ומצב מזומנים שלדבריה תומך בפעולות עד סוף 2027, אם כי היא עדיין מתמודדת עם סיכוני הביוטק הרגילים סביב הוצאה לפועל, הרחבת ייצור ואישורים בשלבים מאוחרים יותר.
נקודות מפתח
- Rani אמרה כי פלטפורמת RaniPill שלה יכולה לספק ביולוגיקה בצורה פומית וללא כאב, באמצעות התקן בליעה שעומד בחומצת הקיבה ומזריק תרופה במעי הדק.
- החברה הדגישה עסק עם Chugai מסוף 2024 עם ערך פוטנציאלי של $1 מיליארד, כולל רישיון אחד למחלה נדירה וחמישה הסכמי אופציה בשווי $900 מיליון.
- תוכנית הדגל RT-114 הראתה זמינות ביולוגית יחסית של יותר מ-150% לעומת מינון תת-עורי בשלב I-A, תוצאה שההנהלה אמרה כי עולה על נורמות התעשייה בפער ניכר.
- Rani אמרה כי היה לה $53 מיליון במזומנים בסוף הרבעון השני ומסלול פעילות עד סוף 2027, לפני כל תשלומי אבן דרך מ-Chugai.
- החברה בונה כושר ייצור, כאשר קו אוטומטי ראשון מיועד ל-1,500 כדורים ביום ויעד עתידי של 10,000 כדורים ביום.
מצגת הפלטפורמה והמסר האסטרטגי
המנכ"ל Talat Imran תיאר את RaniPill כהתקן מכני שנראה כמו כדור אך פועל כמזרק זעיר. הוא אמר שהוא יכול לשרוד את חומצת הקיבה, להגיע למעי הדק ולספק תרופה דרך דופן המעי מבלי לעורר קולטני כאב.
"אנחנו יכולים לספק נוגדנים מונוקלונליים, חלבונים גדולים, ואנחנו עושים זאת עם מה שאנחנו מכנים RaniPill. זה נראה כמו כדור, אבל זה בעצם מזרק אוטומטי הניתן לבליעה," אמר Imran. "זהו התקן מכני שעומד בסביבה החומצית של הקיבה, מגיע למעיים הדקים. יש בו בלון מתנפח עצמאי שנפתח, מתיישר, ואז מספק הזרקה ללא כאב דרך דופן המעי."
ההנהלה אמרה כי הפלטפורמה מיועדת לתמוך בנספחי מינון שבועיים, חודשיים ורבעוניים, תוך ניצול חצאי החיים הארוכים של ביולוגיקה תוך הפחתת הנטל של הזרקות. החברה אמרה כי במקרים מסוימים, כגון תרכובת STELARA שלה, המודל מצביע על כך שרק 12 כדורים בשנה יידרשו כדי להתאים לחשיפה הניתנת בהזרקה.
שותפויות ואימות חיצוני
Rani אמרה כי האימות החיצוני החשוב ביותר שלה הגיע מ-Chugai, חברה בת של Roche, שחתמה על שיתוף פעולה רב-מטרות בסוף 2024. החברה תיארה את העסק כהזדמנות פוטנציאלית של $1 מיליארד.
- תוכנית מורשית אחת המתמקדת במטרה של מחלה נדירה.
- חמישה הסכמי אופציה נוספים בשווי $900 מיליון עבור מטרות אימונולוגיה.
- שתי מולקולות נבדקו ב-RaniPill במהלך בדיקת הנאותות של Chugai.
- Chugai גם בדקה מערכות ייצור, אוטומציה ואיכות באתר.
Imran אמר כי התהליך ארך שנתיים ועזר להעביר את הדיון מהשאלה האם הטכנולוגיה עובדת לשאלה כיצד ניתן להרחיב אותה מסחרית.
"מה שאנחנו עושים הוא חדשני להפליא. כשאנשים רואים את זה בפעם הראשונה, אנחנו שומעים מדע בדיוני לא מעט," הוא אמר. "הם עשו שנתיים של בדיקת נאותות עלינו. הם בדקו שתיים מהמולקולות שלהם ב-RaniPill, הגיעו לאתר, בדקו את הייצור והאוטומציה שלנו, בדקו את תהליכי האיכות שלנו, והגיעו לרמת נוחות מספקת כי המיקוד הראשוני היה על מטרה של מחלה נדירה."
Rani אמרה כי הסכם Chugai עזר לתמוך במימון PIPE של $60 מיליון שהביא משקיעים מוסדיים כולל Samsara ו-RA Capital. ההנהלה גם אמרה כי יש לה כחצי תריסר דיונים על שותפות עם חברות פארמה אחרות בעיצומם, כולל עם PegBio, חברה סינית עם תרופת GLP-1 מאושרת וצינור incretin רחב יותר הכולל פנטה-אגוניסטים, תוכניות MASH ונכסי siRNA.
תוצאות פיננסיות
Rani אמרה כי סיימה את הרבעון השני עם $53 מיליון במזומנים. ההנהלה אמרה כי סכום זה מעניק לחברה מסלול פעילות עד סוף 2027, לא כולל תשלומי אבן דרך מ-Chugai.
- יתרת מזומנים ברבעון השני: $53 מיליון.
- מסלול פעילות: עד סוף 2027, לפני אבני דרך של Chugai.
- הון נוסף שגויס מוקדם יותר ב-2024: $20 מיליון.
- מימון PIPE מסוף 2024: $60 מיליון.
Imran אמר כי החברה מצפה לפחות לתשלום אבן דרך אחד מ-Chugai ב-2025 ושתשלומים כאלה יאריכו את מסלול הפעילות. הוא אמר כי Rani "ממומנת היטב" כדי לעמוד במטרות הנוכחיות שלה.
עדכונים תפעוליים
הייצור נשאר נושא מרכזי. Rani אמרה כי הקו האוטומטי הראשון שלה במלואו, הממוקם ב-Fremont, קליפורניה, מיועד לייצר 1,500 כדורים ביום. ההנהלה אמרה כי זה מספיק כדי לתמוך בכל תוכניות המחלות הנדירות ובמחקרי שלב III.
- כושר הקו האוטומטי הנוכחי: 1,500 כדורים ביום.
- כושר עתידי מתוכנן: 10,000 כדורים ביום לשיא מסחור האימונולוגיה.
- השלמת פריסה וכשירות צפויה: עד סוף 2027.
- תוכניות העברת טכנולוגיה עתידיות כוללות יציקת הזרקה, שכפול אוטומציה וייצור אספטי עבור צדדים שלישיים.
ההנהלה אמרה כי כרגע אין לה מגבלות ייצור עבור המחקרים המתוכננים וכי היא יכולה לנהל מספר ניסויי שלב I בכל שנה, כמו גם יותר ממחקר שלב II אחד. החברה אמרה כי אסטרטגיית הייצור נועדה להתרחב בהתאם לביקוש בפועל ולא לבנות יתר על המידה מוקדם מדי.
התקדמות קלינית ו-RT-114
תוכנית הדגל של Rani, RT-114, היא חלבון היתוך Fc המפותח להשמנה ומחלות מטבוליות. החברה אמרה כי נתוני שלב I-A שדווחו ביולי הראו זמינות ביולוגית יחסית של יותר מ-150% לעומת מינון תת-עורי.
Imran אמר כי התוצאה הייתה בולטת מכיוון שתרופות ביולוגיות פומיות מתקשות לעתים קרובות להגיע אפילו ל-1% זמינות ביולוגית, וזה בדרך כלל עבור פפטידים קטנים. הוא אמר כי RT-114 הוא חלבון היתוך Fc, או שבר נוגדן, מה שהופך את התוצאה לחריגה יותר.
"הופתענו מאוד מהתוצאות שהראו זמינות ביולוגית יחסית של יותר מ-150% לעומת המינון התת-עורי," הוא אמר. "למי שעקב אחר תחום הביולוגיקה הפומית, מתקשים להגיע לפחות מ-1%, וזה עבור פפטידים קטנים. זה היה חלבון היתוך Fc, כלומר שבר נוגדן, ואנחנו עדיין מראים יותר מפי אחד וחצי מהמינון התת-עורי."
החברה אמרה כי פרופיל תופעות הלוואי היה דומה או נמוך יותר ממינון תת-עורי מותאם, בהתבסס על נתוני ProGen התת-עוריים. היא הוסיפה כעת קבוצת הרחבה של 24 מ"ג בשלב I-B לחקר תגובת המינון והקשר עם ריכוז השיא.
- תוצאת שלב I-A: זמינות ביולוגית יחסית של יותר מ-150% לעומת מינון תת-עורי.
- שלב I-B: קבוצת הרחבה של 24 מ"ג נוספה.
- מטרה: הערכת תגובת מינון, ריכוז שיא וסבילות.
- נתוני יעילות שלב I-B צפויים: המחצית הראשונה של 2025.
ההנהלה אמרה כי היא אינה מנסה להתאים את עוצמת ירידת המשקל של tirzepatide או Wegovy על פני תקופה קצרה של 60 יום. במקום זאת, היא רוצה להראות פרופיל תחרותי עם פרופיל בטיחות וסבילות אטרקטיבי יותר שיכול ליידע מחקרים ארוכים יותר של 12 שבועות ו-24 שבועות.
"אנחנו לא מנסים לפרוץ את הדלתות ולהיות tirzepatide או Wegovy מבחינת ירידה במשקל על פני תקופה זו, אבל זה צריך להיות תחרותי עם פרופיל תופעות לוואי אטרקטיבי מאוד," אמר Imran. "אם אתה יכול לעשות את זה, אז אני חושב שזה מיידע מה יקרה במחקר של 12 או 24 שבועות."
צינור רחב יותר ונתונים השוואתיים
Rani אמרה כי הראתה הוכחת היתכנות על פני מספר מולקולות, כולל STELARA ו-teriparatide, בנוסף ל-RT-114.
- STELARA: זמינות ביולוגית יחסית של 84%.
- Teriparatide: זמינות ביולוגית יחסית של 400%, שההנהלה כינתה חריגה.
- RT-114: זמינות ביולוגית יחסית של יותר מ-150%.
- השוואה לתעשייה: טכנולוגיית SNAC המשמשת ב-semaglutide פומי משיגה פחות מ-1% זמינות ביולוגית עבור פפטידים קטנים.
החברה אמרה כי תוצאות אלה תומכות ברעיון שהפלטפורמה יכולה לעבוד על פני סוגים שונים של ביולוגיקה ונספחי מינון. היא גם אמרה כי אסטרטגיית התיק כוללת את RT-111, תרכובת STELARA בפיתוח, ומספר יעדים להשמנה ומטבוליזם דרך שיתוף הפעולה עם PegBio.
תחזית עתידית
ההנהלה תיארה מספר אבני דרך שהיא מצפה להן בין עכשיו ל-2027.
- השלמת עבודת הרחבת שלב I-B של RT-114.
- נתוני יעילות RT-114 במחצית הראשונה של 2025.
- אבני דרך פיתוח הקשורות לשותפות עם Chugai, כולל עבודת ייצור ותהליכים אספטיים.
- לפחות תשלום אבן דרך אחד מ-Chugai צפוי ב-2025.
- פריסה וכשירות של קו הייצור האוטומטי הראשון עד סוף 2027.
- פוטנציאל לפחות שותפות נוספת אחת עד סוף 2027.
Rani אמרה כי האסטרטגיה שלה היא דו-ענפית. תוכניות מחלות נדירות מועברות לשותפות עם חברות תרופות גדולות, בעוד שתוכניות השמנה ואימונולוגיה עשויות להיות מפותחות פנימית עד שלב II לפני שיועברו לשותפות. ההנהלה אמרה כי היא מעדיפה לשמור על שליטה היכן שהיא יכולה לנהל מחקרים קליניים באופן אמין ואז להביא שותפים גדולים יותר לפיתוח ומסחור בשלבים מאוחרים יותר.
החברה גם מסגרה את ההשמנה כשוק גדול אך מפוצל, ואמרה כי קבוצות מטופלים שונות עשויות להזדקק לטיפולים שונים. היא הצביעה על הזדמנות שוק של $100 מיליארד ואמרה כי הפלטפורמה שלה יכולה לתמוך במגוון פרופילי מינון ויעילות, מאפשרויות סבילות גבוהה ועד גישות אגרסיביות יותר לירידה במשקל.
ראשי פרקים מסשיית שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לשלושה נושאים: אימות, ייצור והתאמה לשוק.
- בדיקת הנאותות של Chugai כללה סקירת ייצור ואיכות באתר, שלדברי Rani עזרה לאמת את הפלטפורמה.
- ההנהלה אמרה כי נתוני RT-114 הפכו את דיוני השותפות לקלים יותר מכיוון שמודל המינון ניתן לחיזוי יותר על פני מולקולות.
- Rani אמרה כי הייצור מספיק לתוכניות הנוכחיות וכי משטרים שבועיים, חודשיים ורבעוניים מפחיתים את מספר הכדורים לכל מטופל.
- בנושא השמנה, ההנהלה אמרה כי אוכלוסיות מטופלים שונות עשויות לדרוש מוצרים שונים, כולל קבוצות של השמנת יתר חמורה, קשישים, סוכרתיים ועודף משקל בריא.
- החברה אמרה כי שיחות עם חברות פארמה גדולות עברו מהשאלה האם הפלטפורמה עובדת לשאלה כיצד היא יכולה לתמוך בהיצע מסחרי שיא.
Imran אמר כי החברה מרחיבה את בסיס המשקיעים המוסדיים שלה, מה שהיא מצפה שיסייע בגיוסי הון עתידיים אם אבני הדרך הקליניות ימשיכו להתממש.
סיכום
Rani אמרה כי פלטפורמת הביולוגיקה הפומית שלה צוברת תמיכה מנתונים קליניים, עניין של שותפים ותוכנית ייצור גדלה, גם אם היא נותרת ביוטק בשלב פיתוח.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים משיחת הוועידה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
