מניית הביוטק הזו היא בחירת העל של גוגנהיים
ביום שני, 14.09.2026, השתמשה BeOne Medicines (BGNE) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג עסק שהפך כעת לרווחי, מייצר תזרים מזומנים ועדיין משקיע בכבדות בצמיחה. ההנהלה הדגישה את הביקוש החזק ל-BRUKINSA, צנרת אונקולוגיה עמוקה יותר והוצאות ייצור חדשות, תוך הכרה בכך שהרחבת המרג’ין תישאר צנועה ככל הנראה בעוד החברה ממנת את הפיתוח.
המסר היה ברור: BeOne אינה עוד חברת ביוטק צעירה המסתמכת על נכס אחד, אלא חברת אונקולוגיה משולבת יותר עם קנה מידה מסחרי, יכולות פיתוח גלובליות ומספר תוכניות בשלבים מתקדמים. במקביל, אמרו המנהלים כי השלב הבא ידרוש המשך הוצאות, לוחות זמנים קליניים ארוכים יותר והקצאת הון זהירה.
נקודות מפתח
- BRUKINSA נותרת מנוע הצמיחה הראשי, עם צמיחה של 31% במכירות הגלובליות ברבעון השני של 2024 ומספר ההתחלות הגבוה ביותר של מטופלים חדשים ביותר משש שנים.
- BeOne העלתה את תחזית ההכנסות לשנה המלאה ב-$300 מיליון ואת תחזית ההכנסה התפעולית ב-$250 מיליון, המשקפים ביצוע חזק יותר ברחבי העסק.
- החברה אמרה כי הגיעה לרווחיות GAAP ומייצרת תזרים מזומנים חופשי, אפילו כשהוצאות התפעול ממשיכות לעלות בטווח של אחוזים בגיל העשרה האמצעי.
- חמש תוכניות ציר של גידולים מוצקים מתקדמות בו-זמנית, בהובלת BGB-43395, נוגדן דו-ספציפי GPC3 x 4-1BB, ומעכב PRMT5 חודר מוח.
- BeOne מרחיבה את כושר הייצור ושרשרת האספקה עם מתקן ביולוגיקס בשווי $800 מיליון והשקעה של $300 מיליון במוצר תרופתי ממולקולה קטנה.
תוצאות פיננסיות
BeOne אמרה כי הפרופיל הפיננסי שלה השתפר בחדות במהלך השנה האחרונה ככל ש-BRUKINSA ממשיכה להתרחב והחברה עוברת מעבר לשלב ההשקעה שלה.
- המכירות הגלובליות של BRUKINSA עלו ב-31% ברבעון השני של 2024.
- התחלות מטופלים חדשים עבור BRUKINSA הגיעו לרמה הגבוהה ביותר ביותר משש שנים.
- החברה העלתה את תחזית ההכנסות לשנה המלאה ב-$300 מיליון.
- תחזית ההכנסה התפעולית לשנה המלאה הועלתה ב-$250 מיליון.
- ההנהלה אמרה כי החברה השיגה רווחיות GAAP בשנה שעברה וכעת מייצרת תזרים מזומנים חופשי.
- הוצאות התפעול צפויות לצמוח בשיעורי אחוזים בגיל העשרה האמצעי בשנים 2025, 2026 ו-2027.
אהרון רוזנברג, סמנכ"ל הכספים, אמר כי החברה שינתה את פרופילה הפיננסי בזמן קצר. "אנחנו גאים מאוד באופן שבו פיתחנו את הפרופיל הפיננסי של החברה," אמר. "רק בשנה שעברה עברנו לייצור רווחיות GAAP, וברור שזה מתורגם השנה לעלייה במינוף ובעיקר לייצור תזרים מזומנים חופשי."
הוא הוסיף כי הרחבת המרג’ין צריכה להמשיך, אך באופן צנוע בלבד, מכיוון ש-BeOne מתכוונת להמשיך להשקיע במחקר ופיתוח. החברה אמרה כי אינה מכוונת למסלול מרג’ין ספציפי, אלא שואפת לרווחיות בת-קיימא תוך מימון צמיחה לטווח ארוך.
עדכונים תפעוליים
BRUKINSA נותרה מרכז ההצגה. ההנהלה אמרה כי התרופה נהנית מנתונים קליניים לטווח ארוך, ראיות מהעולם האמיתי ותווית רחבה המכסה כיום חמישה אינדיקציות מאושרות.
- ל-BRUKINSA יש את התווית הרחבה ביותר בקטגוריה שלה, עם חמישה אינדיקציות מאושרות.
- מחקר Medicare של 10,000 מטופלים הראה יתרונות בהישרדות כוללת ובמשך הטיפול.
- הצמיחה הייתה חזקה בארה"ב, אירופה ושאר שווקי העולם.
- אירופה ושווקים בינלאומיים אחרים עדיין נמצאים בשלבים מוקדמים יותר של עקומות ההשקה שלהם, מה שמותיר מקום לצמיחה נוספת.
- אינדיקציות חדשות, כולל נתונים ממחקר MANGROVE בלימפומה של תאי מעטפת בקו הטיפול הראשון, צפויות להוסיף לצמיחה.
ג’ון סקוטי, ראש האסטרטגיה, אמר כי הפרופיל הקליני של BRUKINSA ממשיך לתמוך בביצועיה המסחריים. הוא הצביע על ניסוי MANGROVE בלימפומה של תאי מעטפת בקו הטיפול הראשון, שבו התרופה הראתה יחס תסכונת של 0.57, אותו תיארה ההנהלה כתוצאה הטובה ביותר באותה הגדרה. BeOne אמרה כי BRUKINSA היא מעכב BTK הראשון ללא כימותרפיה בלימפומה של תאי מעטפת בקו הטיפול הראשון.
החברה גם אמרה כי לימפומה של תאי מעטפת מייצגת כחמישית מההזדמנות בלוקמיה לימפוציטית כרונית, אך עם חדירה נמוכה יחסית של מעכבי BTK. מחקר נוסף, MAHOGANY, בלימפומה של תאי מעטפת ולימפומה פוליקולרית, עשוי לקרוא תוצאות בשנים הקרובות.
BeOne גם הדגישה כי טיפול BRUKINSA רציף נראה מספק תוצאות טובות יותר לטווח ארוך בהשוואה למשטרים בעלי משך קבוע. ההנהלה אמרה כי הזכיינות עדיין יש לה מקום לצבור נתח שוק, במיוחד ככל שיותר רופאים ומטופלים רואים את הנתונים בפרקטיקה השגרתית.
צנרת גידולים מוצקים
ההנהלה תיארה את 2026 כנקודת מפנה מרכזית לגידולים מוצקים, עם חמש תוכניות ציר המתקדמות בו-זמנית. החברה אמרה כי זהו הגל הראשון של מנוע חדשנות רחב יותר, ולא סוף הסיפור.
- BGB-43395, מעכב CDK4, נכנס לקליניקה בדצמבר 2023 וכבר עבר לשלב 3.
- נוגדן דו-ספציפי GPC3 x 4-1BB מתקדם בקרצינומה הפטוצלולרית.
- מעכב PRMT5 מתקדם עם התמקדות בפעילות חודרת מוח.
- תוכניות B7H3 ו-B7H4 מתקדמות, כולל מחקר שלב 3 מתוכנן לתחזוקת סרטן שחלות עבור B7H4.
- ל-CEA ADC צפויים נתונים ב-ESMO בסרטן ריאות.
סקוטי אמר כי מהירות הפיתוח בולטת. "מה שכל כך משמעותי לגבי הגל הזה של חמישה נכסים הוא שמעכב CDK4 נכנס לקליניקה רק בדצמבר 2023, וכבר עבר ליזום ניסוי שלב III תוך שנתיים וחצי בלבד," אמר. "זהו גל אחד."
הוא הוסיף כי נכסים נוספים נכנסים לקליניקה כעת, עם תוכניות נוספות שצפויות להידון בשנה הבאה ככל שהגל הנוכחי מבשיל.
מעכב CDK4 BGB-43395
BeOne הקדישה זמן רב ל-BGB-43395, שלדבריה תוכנן להיות מעכב CDK4 החזק והסלקטיבי ביותר בקטגוריה שלו. החברה אמרה כי המטרה היא לפגוע ב-CDK4 בעוצמה תוך חסכון ב-CDK6, מה שעשוי להפחית תופעות לוואי הקשורות לדם.
- בסרטן שד חיובי לקולטן הורמונלי ושלילי ל-HER2 בקו הטיפול הראשון, התרופה הראתה שיעור תגובה של כ-70%.
- זאת בהשוואה לכ-50 הנמוכים עבור מעכבי CDK4/6, על פי ההנהלה.
- במינון המומלץ לשלב 3, החברה דיווחה על אפס מקרים של נויטרופניה בדרגה 3.
- לשם השוואה, BeOne ציינה שיעורים של אמצע ה-60% עבור IBRANCE ו-26.5% עבור מולקולת CDK4 של פייזר.
- מתן מזון במקביל נראה מפחית את הרעילות במערכת העיכול.
"המולקולה תוכננה להיות החזקה ביותר נגד CDK4 בקטגוריה וגם הסלקטיבית ביותר," אמר סקוטי. הוא הוסיף כי הרעיון היה להימנע מרעילות המטולוגית בתיווך CDK6, שלעתים קרובות מאלצת הפחתות מינון והפסקות בקטגוריה.
ההנהלה אמרה כי ניסוי השלב 3 כבר פועל וההרשמה מתקדמת היטב. היעדר רעילות המטולוגית מרכזית עשוי גם להקל על שילוב התרופה עם נכסים פנימיים אחרים, כולל מפרק CDK2 ומעכב BCL-2 בעל עוצמה גבוהה במיוחד.
נוגדן דו-ספציפי GPC3 x 4-1BB
BeOne תיארה את הנוגדן הדו-ספציפי GPC3 x 4-1BB שלה כתוכנית ראשונה מסוגה לקרצינומה הפטוצלולרית, מחלה עם חדשנות מוגבלת וצורך רפואי גבוה שאינו מסופק.
- שיעור התגובה בקרצינומה הפטוצלולרית בקו טיפול מאוחר היה 30%.
- ההנהלה אמרה כי זה דומה לתוצאות סטנדרט הטיפול בקו הראשון, כולל PD-1 nivolumab ב-30%.
- לעומת זאת, BeOne ציינה שיעור תגובה של 5.8% בהגדרת TKI בקו השני של IMbrave251.
- קוהורט שעשוי להיות רישומי בסין הושלם במלואו בכשני חודשים.
- ניסוי שלב 3 גלובלי בהגדרת הקו השני מתוכנן עד סוף השנה.
החברה אמרה כי ההזדמנות גדולה הן בארה"ב והן באסיה. היא העריכה כ-35,000 מטופלים בכל הקווים בארה"ב, נתון שהשוותה לשכיחות לוקמיה לימפוציטית כרונית, וכ-300,000 מטופלים באסיה. ההנהלה גם ציינה כי ההישרדות לחמש שנים בקרצינומה הפטוצלולרית דומה לסרטן הלבלב, מה שמדגיש את הצורך הרפואי.
PRMT5 ותוכניות אחרות
BeOne אמרה כי מעכב PRMT5 שלה תוכנן להיות החזק ביותר בפיתוח ו, חשוב מכך, להגיע למוח. החברה אמרה כי זה עשוי להיות משמעותי בסרטן ריאות, שבו 30% עד 40% מהמטופלים מפתחים גרורות מוחיות.
- מעכב PRMT5 מתואר כמולקולה חודרת המוח היחידה הצפויה בקטגוריה.
- נתוני שלב 1 מתוכננים להצגה ב-ESMO.
- החברה גם מפתחת את התרופה בסרטן לבלב וגליובלסטומה.
- BeOne אמרה כי היא עובדת עם Revolution Medicines על מחקרי PRMT5 לצד תיק ה-RAS של RevMed.
החברה גם הדגישה את תוכניות B7H3 ו-B7H4, בתוספת CEA ADC עם נתוני סרטן ריאות הצפויים ב-ESMO. ההנהלה אמרה כי הצנרת מתרחבת וצריכה להמשיך לייצר קצב קבוע של נכסים חדשים לאורך זמן.
זכיינות ההמטולוגיה והתחרות
מעבר ל-BRUKINSA, BeOne בונה זכיינות המטולוגיה רחבה יותר סביב מעכבי BCL-2, מעכבי BTK ומפרקי BTK. ההנהלה אמרה כי בעלות על כל שלושת האופנויות מעניקה לחברה יתרון שילוב שלמתחרים אין.
- Sonrotoclax, מעכב BCL-2, נחקר עם BRUKINSA בשני ניסויי שלב 3.
- שני הניסויים משתמשים בהישרדות ללא התקדמות כנקודת הקצה הרגולטורית.
- ניסוי אחד משווה את השילוב עם venetoclax בתוספת obinutuzumab, סטנדרט הטיפול הנוכחי בעל המשך הקבוע.
- ניסוי שני משווה אותו עם acalabrutinib בתוספת venetoclax.
- החברה אמרה כי tacabrutideg, מפרק ה-BTK שלה, מתקדם לעבר הגשה אפשרית לאישור מואץ במחצית השנייה של 2026.
ההנהלה אמרה כי המטרה היא להראות כי מטופלים לא צריכים לוותר על תוצאות לטווח ארוך לטובת הנוחות של טיפול בעל משך קבוע. היא אמרה כי נתוני שלב 1 עבור sonrotoclax בתוספת BRUKINSA הראו שיעורי מחלה שיורית מינימלית בלתי ניתנת לזיהוי מעל 90%, לעומת טווח אמצע ה-40% עבור ibrutinib בתוספת venetoclax וטווח ה-30% עבור acalabrutinib בתוספת venetoclax במחקרים שצוטטו.
בחזית התחרותית, BeOne אמרה כי נתוני ה-head-to-head של pirtobrutinib מול ibrutinib לא היו מובהקים סטטיסטית, בעוד שניסוי ALPINE של BRUKINSA הראה עליונות על ibrutinib עם יחס תסכונת של 0.69 וערך P של 0.01. החברה גם אמרה כי pirtobrutinib מגיע לשינות של כמעט $800 מיליון בהגדרת מוטציית C481S המאושרת שלו.
עבור tacabrutideg, BeOne אמרה כי לתרופה יש יתרון מכני מכיוון שהיא מפרקת את כל חלבון BTK ולא רק חוסמת את האתר הפעיל. החברה דיווחה על שיעור תגובה של אמצע ה-80% בחולי CLL בקו החמישי ו-94% במינון המומלץ לשלב 2 של 200 מיליגרם. היא אמרה כי חציון ההישרדות ללא התקדמות הוא כשנתיים, בהשוואה לכשנה אחת עבור pirtobrutinib בהגדרה דומה.
מדיניות, תמחור וייצור
BeOne גם התייחסה לנושאי מדיניות ושרשרת אספקה. החברה אמרה כי הסכימה מרצון להשתתף במודל GENEROUS לתמחור TEVIMBRA ב-Medicaid, צעד שתיארה כדומה לתמחור מועדף-ביותר באותה הגדרה.
- BRUKINSA ו-BEQALZI אינם כלולים בהסכם GENEROUS.
- BeOne אמרה כי השקות עתידיות יתומחרו בהתאם לתמחור בשווקים מפותחים.
- החברה השקיעה $800 מיליון במתקן הביולוגיקס שלה ב-Hopewell.
- היא גם הכריזה על השקעה של $300 מיליון בייצור מוצר תרופתי ממולקולה קטנה.
- ההנהלה מסגרה את ההוצאות כחלק מאסטרטגיית onshoring וחוסן שרשרת האספקה.
רוזנברג אמר כי "כביש המהיר הגלובלי לפיתוח" של החברה הוא יתרון מפתח, בהתייחסו לתשתית המחקר, הפיתוח הקליני והמסחר המשולבת לחלוטין של BeOne. הוא אמר כי המודל עוזר לחברה לנוע מהר יותר ולתמוך בהשקות גלובליות.
TEVIMBRA וגלובליזציה
ההנהלה אמרה כי TEVIMBRA, טיפול ה-PD-1 שלה, ממשיכה לצבור תאוצה ברחבי העולם. היא הצביעה על האישור האחרון של Ziihera בסרטן קיבה וסרטן צומת הוושט-קיבה כסימן חיובי לזכיינות הרחבה יותר.
- ניסוי HERIZON-GEA-01 הראה יתרון הישרדות כוללת של שבעה חודשים, על פי החברה.
- BeOne אמרה כי משטר השלישייה עשוי לשנות את הפרקטיקה.
- הזדמנות צומת הוושט-קיבה היא כ-8,000 מטופלים.
- החברה אמרה כי גלובליזציית המותג של TEVIMBRA ממשיכה בארה"ב ובשווקים אחרים.
תחזית עתידית
במבט קדימה, BeOne אמרה כי 2026 צריכה לסמן את תחילתו של מחזור צמיחה ארוך יותר של גידולים מוצקים ולא אירוע חד-פעמי. ההנהלה מצפה כי הגל הנוכחי של תוכניות יבשיל בעוד נכסים חדשים ממשיכים להיכנס לקליניקה.
- חמש תוכניות ציר של גידולים מוצקים צפויות להתקדם באופן משמעותי ב-2026.
- ניסוי השלב 3 של מעכב CDK4 כבר בעיצומו.
- תוכנית GPC3 x 4-1BB מתקדמת לעבר ניסוי שלב 3 גלובלי עד סוף השנה.
- תוכניות PRMT5, B7H3, B7H4 ו-CEA ADC צריכות להוסיף נתונים נוספים לאורך זמן.
- BeOne מצפה לקצב מתמשך של הכנסת נכסי גידולים מוצקים.
בהמטולוגיה, החברה רואה מקום ל-BRUKINSA להמשיך לצמוח באמצעות אינדיקציות חדשות, רווחי נתח שוק ואסטרטגיות שילוב. היא גם מאמינה כי שילוב תוכניות BCL-2, BTK ומפרק מעניק לה עמדה ייחודית בסרטני הדם.
ההנהלה אמרה כי הרווחיות צריכה להישאר בת-קיימא גם כאשר החברה ממשיכה להשקיע בחדשנות, ייצור וגישה גלובלית.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון ומושב שאלות ותשובות.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
