וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
ביום שני, 14.09.2026, השתמשה Immunome (IMNM) בכנס ה-28 השנתי של H.C. Wainwright Global Investment כדי להציג אסטרטגיה דו-שלבית: מאמץ קצר-טווח לקבל אישור ל-varegacestat לטיפול בגידולי דסמואיד, ומאמץ ארוך-טווח לבנות פלטפורמת קונז’וגט נוגדן-תרופה (ADC) רחבה.
המצגת הדגישה התקדמות קלינית וצינור פיתוח נרחב, אך גם הבליטה את הסיכונים הכרוכים בפיתוח תרופות בשלבים מוקדמים, לרבות הצורך להוכיח בידול בר-קיימא מול טיפולים קיימים.
נקודות מפתח
- Immunome נשענת על varegacestat כמניע הערך הקרוב ביותר שלה, עם תאריך PDUFA שנקבע כבר ותכנון השקה שנמצא בעיצומו.
- החברה מקדמת גם את IM-1021, ADC המכוון ל-ROR1 לטיפול בלימפומה מסוג B-cell בחולים שעברו טיפולים מרובים, ומבקשת תוצאות חזקות מספיק לתמוך בייעוד פריצת דרך.
- המנכ"ל Clay Siegall אמר כי Immunome בונה לפחות 10 ADCs חדשניים סביב טכנולוגיית ה-HC74 Topo1 payload, שלדבריו תוכננה לטפל בחולשות ותיקות של ADCs.
- החברה לא חשפה הכנסות, תזרים מזומנים או מדדים פיננסיים אחרים במהלך הכנס.
- ההנהלה הדגישה גישה מסחרית בהובלת ענייני רפואה ואמרה שהיא שואפת ליעילות מבדלת, לא לתוצאות צנועות.
תוצאות פיננסיות
Immunome לא סיפקה תוצאות פיננסיות ספציפיות, נתוני הכנסות או נתוני הוצאות במהלך סיכום שיחת הכנס.
- החברה נמצאת בשלב הפיתוח הקליני.
- Varegacestat הוגשה ל-Food and Drug Administration ויש לה תאריך PDUFA.
- IM-1021 נמצאת בשלב פיתוח קליני מוקדם.
- Immunome בת כשלוש שנים בערך, כאשר יום השנה השלישי שלה מתקרב.
סקירה אסטרטגית
Clay Siegall, נשיא ומנכ"ל Immunome, אמר כי החברה מנסה לבנות על ניסיון העבר הארוך שלו בפיתוח ADC, לרבות שנותיו בהובלת Seagen. לדבריו, המטרה היא ליצור תרופות שפותרות בעיות שנראו בתוכניות ADC קודמות.
- האסטרטגיה של Immunome משלבת תרופה ממולקולה קטנה ופלטפורמת ADC רחבה יותר.
- החברה מפתחת לפחות 10 ADCs חדשניים תוך שימוש בטכנולוגיית ה-HC74 Topo1 payload שלה.
- היא מפתחת גם טיפול רדיוליגנד אחד.
- Siegall אמר כי הצוות מורכב ברובו מעובדי Seagen לשעבר.
- הוא תיאר את גישת החברה כממושמעת, עם תכנון מסחרי הבנוי סביב ענייני רפואה לפני הרחבת מכירות מלאה.
Varegacestat: מוקד מסחרי קצר-טווח
Varegacestat, מעכב gamma secretase לגידולי דסמואיד, הוצגה כזרז המיידי ביותר של החברה. Immunome אמרה כי לתרופה יש תאריך PDUFA מובטח וכי נתוני שלב III שלה היו חזקים.
- מח"מ הטיפול הממוצע בשלב III היה 20 חודשים.
- Siegall אמר כי השימוש בעולם האמיתי עשוי להיות קרוב יותר ל-16 חודשים, בהתבסס על ניסיון העבר שלו בהשקת טיפולים אחרים.
- כ-95% מהחולים הראו פעילות אנטי-גידולית דרמטית, לפי החברה.
- חלק מהחולים דיווחו על הקלה משמעותית בכאב תוך 2 עד 3 שבועות, כאשר התכווצות הגידול עקבה אחרי שיפור הכאב.
- החברה מפתחת תרכובת בכדור בודד, פעם ביום, להשקה זמן קצר לאחר האישור.
- מחקר טיפול חוזר נמצא בעיצומו כדי לתמוך בגמישות התווית ומינון לסירוגין.
הזדמנות השוק לגידולי דסמואיד קטנה יחסית אך מוגדרת היטב.
- כ-1,650 חולים חדשים מאובחנים מדי שנה בארה"ב.
- לאירופה שיעור שנתי דומה.
- שכיחות משוערת של כ-11,000 חולים.
- הטיפול הנוכחי כולל לעיתים קרובות המתנה וצפייה, טיפול בקרינה ו-SUTENT, או סוניטיניב.
- Nirogacestat, הנמכרת על ידי SpringWorks ו-Merck KGaA, הוא מעכב ה-gamma secretase היחיד המאושר.
Siegall אמר כי ל-varegacestat יש פרמקוקינטיקה טובה יותר מ-nirogacestat וכינה אותה "התרופה הטובה ביותר שיש." הוא גם אמר כי החברה מתכננת להסתמך רבות על חינוך רופאים לפני הרחבת כוח המכירות, תוך הצבעה על ניסיון Seagen עם ADCETRIS ו-TUKYSA כדוגמאות לאופן שבו מעורבות רפואית יכולה לתמוך בצמיחה לטווח ארוך.
IM-1021: תוכנית ADC ומטרת ROR1
תוכנית ה-ADC המובילה של Immunome, IM-1021, מכוונת תחילה לחולי לימפומה מסוג B-cell שעברו טיפולים מרובים. החברה אמרה שהיא רוצה להראות מספיק יעילות ובטיחות כדי לתמוך בבקשת ייעוד פריצת דרך ונתיב אישור בזרוע יחידה.
- המיקוד הראשוני הוא על חולים עם שלושה טיפולים קודמים או יותר.
- חולים אלה עשויים כבר לקבל טיפולים מבוססי RITUXAN וטיפול CAR T.
- החברה מתכננת להציג נתונים בכנס האגודה האמריקאית להמטולוגיה, בכפוף לקיבול.
- ההנהלה אמרה שהיא רוצה להגדיר את המינון, הנספח ופרופיל הבטיחות הטובים ביותר.
- מחקר אישור יבוא בעקבות זאת בהגדרות קו קודם יותר או שילוב.
Siegall היה מפורש לגבי כך שתוצאות צנועות לא יספיקו.
- הוא אמר ששיעור תגובה של 20% לא יהיה מבדל.
- "אם כל מה שנקבל עם IM-1021 הוא 20%, ההערה הבאה שלי תהיה, ’ואני סוגר את התוכנית.’ בסדר? כי זה לא מבדל."
- החברה לא נתנה שיעור תגובה יעד ספציפי.
- ההנהלה אמרה שהיא שואפת לשיעור התגובה הגבוה ביותר האפשרי עם בטיחות וקיימות מקובלות.
לגבי גידולים מוצקים, ביטוי ROR1 משתנה יותר, ולכן Immunome מפתחת כלי סינון אבחוני מאומת עם שותף אבחוני. החברה אמרה שהכלי הזה כמעט מוכן ויהיה נחוץ לזיהוי החולים הנכונים.
טכנולוגיית HC74 Topo1 Payload
חלק מרכזי מהמצגת התמקד ב-HC74, פלטפורמת ה-Topo1 payload הקניינית של Immunome. Siegall אמר כי הטכנולוגיה תוכננה להתגבר על בעיות שהגבילו ADCs קודמים.
- ה-payload נועד לעמוד בפני מנגנוני עמידות לתרופות מרובות (MDR).
- הוא מתוכנן לאפשר חדירות מבוקרת לפעילות bystander בגידולים מעורבים.
- החברה אמרה שהיא שואפת להימנע מהיווצרות אגרגטים שעלולה לתרום לרעילות ריאתית.
- ההנהלה אמרה שהפלטפורמה נועדה להפחית השפעות off-target, לרבות רעילות ריאתית וכלייתית.
- צפויה נויטרופניה מסוימת, אך החברה אמרה שניתן לנהל אותה בכל ה-ADCs.
Siegall אמר כי מערכת הקישור שופרה במהלך 28 שנות פיתוח. הוא אמר כי ניסיון העבר של החברה, לרבות עבודה שנעשתה ב-Seagen, עזר לעצב את העיצוב הנוכחי.
- החברה השוותה את HC74 ל-payloads אנטי-מיטוטיים ולפלטפורמת DXD של Daiichi Sankyo.
- היא אמרה כי גישות Topo1 קודמות היו רגישות יותר ל-MDR.
- Immunome אמרה כי HC74 עוצב לסבילות טובה יותר ופעילות מבוקרת יותר.
הקשר שוק ומיצוב תחרותי
Immunome השוותה שוב ושוב את תוכניותיה להשקות תרופות קודמות ולנכסים מתחרים. המסר של החברה היה שהיא רוצה להימנע ממוצרים מצטברים ובמקום זאת לרדוף אחר בידול קליני ברור.
- עבור varegacestat, המשווה העיקרי הוא nirogacestat, מעכב ה-gamma secretase היחיד המאושר.
- עבור IM-1021, עבודת ROR1 קודמת, לרבות תוכנית VelosBio שנרכשה מאוחר יותר על ידי Merck תמורת $2.75 מיליארד, צוינה כנקודת התייחסות שימושית.
- Siegall אמר כי מאמצי ROR1 קודמים חסרו כלי אבחון מאומת לגידולים מוצקים.
- הוא אמר כי שילוב האבחון, נוגדן המתפנים במהירות וה-HC74 של Immunome אמור להבדיל את התוכנית.
- הוא גם אמר כי החברה מצפה שרק חלק מה-ADCs שלה יהפכו למוצרים מסחריים, אך ששיעור הבול עדיין אמור להיות משמעותי.
תחזית עתידית
לוח הזמנים הקצר-טווח של Immunome מתמקד באבני דרך רגולטוריות וקליניות.
- Varegacestat ממתינה להחלטת ה-FDA הקשורה לתאריך ה-PDUFA שלה.
- הכנות להשקה נמצאות בעיצומן, כאשר ענייני הרפואה כבר מעורבים עם רופאים.
- תרכובת הכדור הבודד פעם ביום מתוכננת להשקה זמן קצר לאחר האישור.
- מחקר הטיפול החוזר עשוי לתמוך במינון לסירוגין וגמישות תווית רחבה יותר.
- נתוני IM-1021 צפויים ב-ASH, אם יתקבלו.
- ההנהלה מצפה לבקש ייעוד פריצת דרך לאחר אותה מצגת.
- החברה גם מקדמת תיק של לפחות 10 ADCs וטיפול רדיוליגנד אחד.
Siegall אמר כי ל-Immunome יש "דברים ממש טובים" ומצפה לפרסם נתונים תוכנית אחר תוכנית. הוא הוסיף כי לא כל נכס יצליח, אך אמר כי החברה מאמינה שחלק משמעותי יכול להפוך למוצרים מסחריים.
עיקרי שאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, Siegall התייחס למשך הטיפול, טיפול חוזר, יעדי יעילות ומדריך הפיתוח של החברה.
- לגבי גידולי דסמואיד, הוא אמר כי המחלה היא לעיתים קרובות כרונית וכי רופאים רוצים לדעת אם ניתן לעצור את הטיפול ולהפעיל אותו מחדש.
- הוא אמר כי מחקר הטיפול החוזר של החברה נועד לענות על שאלה זו ולתמוך בשימוש לסירוגין.
- הוא אמר כי הקלה בכאב מגיעה לעיתים קרובות לפני התכווצות הגידול, לפעמים תוך 2 עד 3 שבועות.
- הוא אמר כי החברה מצפה שמספר גדול של חולים יכול להפיק תועלת מטיפול יעיל וקל לשימוש.
- הוא אמר כי Immunome עוקבת אחר מדריך דומה לנתיבי הפיתוח של ADCETRIS ו-PADCEV, שבהם מעורבות רופאים עזרה להרחיב את האימוץ לאורך זמן.
לגבי צד ה-ADC, Siegall אמר כי החברה מתמקדת בהוכחה שהפלטפורמה שלה יכולה לספק תוצאות טובות יותר מתוכניות קודמות. הוא אמר שהמטרה אינה פשוט להתאים לשיעורי תגובה ישנים, אלא לעלות עליהם עם פרופיל בטיחות טוב יותר וקיימות חזקה יותר.
סיכום
Immunome עזבה את הכנס עם מסר ברור: varegacestat עשויה להפוך למוצר המסחרי הראשון שלה, בעוד IM-1021 ופלטפורמת HC74 נועדו לבנות את גל הצמיחה הבא.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הערות החברה ותוכניותיה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
