Generate Biomedicines בכנס Morgan Stanley: צינור התרופות מבוסס הבינה המלאכותית מתרחב

ביום שני, 14.09.2026, השתמשה Generate Biomedicines (GENB) בכנס הבריאות העולמי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג את עצמה כחברה שאינה מסתמכת על תרופה אחת בלבד. המנכ"ל Michael Nally וסמנכ"ל הכספים Jason Silvers הסבירו כי הפלטפורמה מבוססת הבינה המלאכותית של החברה מניבה צינור תרופות גדל, גם כאשר היא מתמודדת עם אי-ודאות רגולטורית, לחץ על המחירים והמתנה ממושכת לנתוני שלבים מתקדמים.

המניות נסחרו בירידה במסחר לפני הפתיחה ב-$15.50, ירידה של 1.4% מהסיום הקודם של $15.72. המניה נותרת בתוך טווח 52 השבועות שלה בין $11 ל-$22.67.

נקודות מפתח

• Generate Biomedicines הצהירה כי היא בונה "פלטפורמה עם צינור תרופות," ואינה מסתמכת על נכס מוביל אחד.
• התוכנית המובילה שלה, GB-0895, היא נוגדן אנטי-TSLP ארוך-טווח עם פוטנציאל מינון של שישה חודשים וקישור חזק יותר מ-TEZSPIRE.
• לחברה יש $457 מיליון במזומן והיא הצהירה כי היא ממומנת עד לחלק הראשון של 2028.
• שני ניסויי שלב III לאסתמה צפויים לסיים גיוס משתתפים עד סוף 2027, עם נתונים צפויים לקראת סוף 2028.
• ההנהלה הצביעה על אבני דרך בשותפויות, תוכניות אונקולוגיה ונשימה חדשות, ותחרות גוברת מחברות ביוטק אמריקאיות וסיניות כאחד.

פלטפורמה קודם, צינור תרופות אחר כך

Nally אמר כי המסר המרכזי של Generate הוא שגישת למידת המכונה שלה משנה את האופן שבו תרופות מתגלות ומפותחות. הוא תיאר את החברה כ"פלטפורמה עם צינור תרופות," וטען כי התוכנית הקלינית הראשונה היא רק תחילתו של מאמץ רחב יותר.

"המציאות היא שהתוכנית הראשונה, נוגדן האנטי-TSLP שלנו, היא מולקולה יוצאת דופן," אמר Nally. "היא תועיל רבות למטופלים. יחד עם זאת, היא הביטוי הראשון של מה שאנו מאמינים שהוא דרך טרנספורמטיבית לייצור תרופות."

ההנהלה אמרה כי המודלים הגנרטיביים של החברה, שקדמו לגל הנוכחי של תשומת הלב לבינה המלאכותית, הניבו את GB-0895 לפני כחמש שנים. החברה אמרה כי המולקולה מציגה:

• זיקה טובה בכ-20 מונים מ-TEZSPIRE, עם קישור של 100 פמטומולר לעומת מדד הייחוס.
• זמן מחצית חיים של 98 יום, שעשוי לתמוך במינון כל שישה חודשים.
• רוויה של 99.9% מהמטרה במינון של 300 מ"ג, דומה למינון המאושר של TEZSPIRE בן 210 מ"ג.
• שיפור עוצמה של כחמישה מונים במחקרים פרה-קליניים.

Generate אמרה כי התרופה ממוצבת יותר כיתרון נוחות מאשר יתרון יעילות, אם כי ההנהלה אמרה כי שיפור ההיענות עדיין עשוי לשפר את התוצאות בעולם האמיתי.

מצב פיננסי ותוכניות הון

Silvers אמר כי ל-Generate היה $457 מיליון במזומן בסוף הרבעון השני, המעניק לה מימון עד לחלק הראשון של 2028. מסלול זה צפוי לכסות עבודת שלב I אונקולוגית, השלמת גיוס משתתפים לניסויי האסתמה ופיתוח פלטפורמה מתמשך.

החברה אמרה כי היא מחפשת מספר מקורות הון בו-זמנית, כולל:

• שותפויות אסטרטגיות
• שוקי הון עצמי
• מימון ספציפי למוצר
• שותפויות מסחריות פוטנציאליות

Generate גם אמרה כי היא מצפה שיהיה לה מספיק הון, באמצעות שילוב של אפשרויות אלו, כדי לעבור מעבר לקריאת נתוני שלב III לאסתמה ב-2028.

בנוגע לשותפויות, ההנהלה אמרה כי לחברה יש תוכניות עם Amgen ו-Novartis שעשויות לייצר אבני דרך משמעותיות. העסקאות מובנות לתשלום כאשר מטרות טכניות שנקבעו מראש מושגות, עם תשלומי אבני דרך פוטנציאליים בטווח האמצעי עד העליון של $300 מיליון לתוכנית ותמלוגים הנעים בין ספרות בודדות בינוניות לספרות כפולות נמוכות.

החברה אמרה כי כבר קיבלה את אבן הדרך הראשונה שלה מ-Amgen ומצפה לתשלומים נוספים במהלך 12 עד 18 החודשים הבאים משני השותפים.

התקדמות צינור התרופות הקליני

Generate אמרה כי צינור התרופות שלה כולל כעת חמש תוכניות שנכנסו לקליניקה, מה שעוזר לטפל בחששות שמולקולות שעוצבו חישובית עשויות להיות מסוכנות מדי או אימונוגניות. ההנהלה אמרה כי תוכניות אלו הראו אימונוגניות נמוכה ופרופילי בטיחות תקינים.

GB-0895 באסתמה קשה

GB-0895 הוא הנכס המוביל של החברה ותוכניתה הפנימית המתקדמת ביותר. הוא מכוון ל-TSLP, מסלול שכבר אומת על ידי TEZSPIRE של אסטרהזניקה, אך Generate אמרה כי המולקולה שלה מתוכננת לאורך זמן רב יותר וקישור חזק יותר.

ההנהלה הדגישה מספר נקודות לגבי תוכנית האסתמה:

• שני ניסויי שלב III, SOLAIRIA-1 ו-SOLAIRIA-2, פועלים כמחקרים כפולים.
• כל ניסוי מתוכנן ל-786 מטופלים.
• המחקרים מחוזקים ב-94% לתפוס את נקודת הקצה של אאוזינופיל מתחת ל-300 וב-99% בכל המשתתפים.
• גיוס המשתתפים צפוי להסתיים עד סוף 2027.
• נתוני שורת עליון צפויים לקראת סוף 2028, תוך שימוש בנקודת קצה של 52 שבועות.
• אישור רגולטורי התקבל ב-39 מתוך 42 מדינות נכון לתחילת הניסוי.

הניסויים גייסו מטופלים עם לפחות שתי החמרות מתועדות בשנה שלפני תחילת המחקר. Generate אמרה כי דילגה על ניסוי שלב II ליעילות ועברה ישירות לשלב III על בסיס נתוני ביומרקרים, רוויית מטרה ומשוב מה-FDA.

בכנס האגודה האירופית לנשימה, החברה אמרה כי הראתה ירידות מתמשכות באאוזינופילים, IL-5, IL-13 ו-FeNO במשך כשנה אחת, ללא סימן של דעיכה לקראת סוף תקופת המינון במינון של 300 מ"ג.

Nally אמר כי לחברה יש ביטחון בסיכויי התוכנית בשל נתוני הביומרקרים, רוויית המטרה והתקדים שנקבע על ידי גישת הפיתוח האגרסיבית של GSK במולקולות דומות.

GB-4362 באונקולוגיה

Generate דנה גם ב-GB-4362, נוגדן חדשני שתוכנן לנטרל מטען MMAE מבותר מקונייגטים נוגדן-תרופה מבלי להפריע לתרופה השלמה.

החברה אמרה כי התוכנית מכוונת לתופעת לוואי מרכזית של ADC מבוססי MMAE: נוירופתיה היקפית. Nally אמר כי המטרה היא להפריד בין הרעילות של המטען לבין אפקט הריגת הסרטן של ה-ADC.

פרטים מרכזיים כוללים:

• הסלמת מינון שלב I הושלמה.
• תוצאות מציאת המינון צפויות בתחילת 2027.
• עבודה פרה-קלינית הראתה ירידה של עד 80% ב-MMAE חופשי בפרימטים שאינם אנושיים ובעכברים.
• התוכנית לא הפחיתה את הריגת הגידול במחקרים אלו.
• היא גם הראתה ירידות בנזקי עור ובנויטרופניה.
• ניתנה ייעוד Fast Track של ה-FDA.
• ההתוויה הראשונה היא סרטן אורותליאלי.

Generate אמרה כי עיצוב שלב I מכוון למצוא מינון שיקצץ את ה-MMAE החופשי ב-50%, אם כי ה-FDA ציין כי ירידות של עד 80% עשויות להיות מקובלות. החברה מתכננת להרחיב לקבוצת 40 עד 60 נבדקים של מטופלים עם נוירופתיה היקפית דרגה 1 על PADCEV ו-KEYTRUDA כדי לראות האם התרופה יכולה למנוע התקדמות לדרגה 2.

ההנהלה אמרה כי לתוכנית אין קשר רשמי עם PADCEV והיא מוטמעת על גבי שילוב הטיפול הסטנדרטי הנוכחי של KEYTRUDA בתוספת PADCEV. החברה גם אמרה כי הזדמנות ניסוח משותף עתידית עשויה להתקיים עם ADC מבוססי MMAE.

שותפויות עם Amgen ו-Novartis

Generate אמרה כי שיתופי הפעולה שלה עם Amgen ו-Novartis מכסים כעת תשעה מטרות בסך הכל. החברה תיארה את המבנה כזה שבו היא מייצרת מולקולות לפי קריטריונים מוסכמים, השותף מאמת אותן ותשלומי אבני דרך עוקבים לפני שמתקבלת החלטה על התקדמות קלינית.

ההנהלה אמרה כי שיתוף הפעולה עם Novartis כבר הניב 40 מולקולות עם שיפור של יותר מ-10,000 מונים בסלקטיביות למשימת ייצוב הורמון טבעי, ושהעבודה בוצעה בכארבעה חודשים.

עם זאת, החברה אמרה כי לא כל מולקולה מוצלחת תהפוך לתרופה, מכיוון שהביולוגיה הבסיסית עשויה שלא להוכיח את עצמה כשימושית. במובן זה, אימות השותף נותר הנושא העיקרי לתזמון תשלומי אבני הדרך.

בינה מלאכותית, תחרות ונוף המחקר והפיתוח המשתנה

Generate אמרה כי עבודת הבינה המלאכותית שלה צריכה להיתפס כפרקטית, לא כקסם. ההנהלה אמרה כי בינה מלאכותית אינה פתרון לכל בעיה בגילוי תרופות, אך היא יעילה במיוחד בייצור מולקולות ובבעיות עיצוב מורכבות מסוימות.

Nally אמר כי התעשייה לעיתים קרובות מזלזלת בכמה זמן פיתוח תרופות לוקח, דבר שעלול להסתיר את העוצמה הנוכחית של כלי הבינה המלאכותית. הוא אמר כי המולקולה המובילה של Generate נוצרה על מודל שהיה קיים לפני ChatGPT וכי הכימיה הגנרטיבית התקדמה בדרך דומה למודלי שפה גדולים.

החברה גם אמרה כי היא נדחקת על ידי תחרות ביוטק גוברת מסין. Nally אמר כי אם מדענים מובילים אינם יכולים לפתור בעיות ביולוגיות מסוימות, Generate רוצה להתמקד בשאלות הקשות יותר ולהחיל את הפתרונות באופן רחב יותר.

תחומי התמקדות כוללים:

• קישור תלוי pH
• סלקטיביות גבוהה במיוחד
• פונקציות ביולוגיות מורכבות שקשה לטפל בהן בשיטות כוח גס

ההנהלה אמרה כי כלים מסורתיים כגון PCR נוטה לשגיאות ו-Rosetta מוגבלים לשינויים של כ-10% באזור קישור לפני שהפונקציה מתחילה להתפרק. Generate אמרה כי הפלטפורמה שלה יכולה לתמוך בשינויים של עד 70% באזור קישור כאשר מונחית על ידי מודל גנרטיבי חזק.

רקע השוק באסתמה ו-COPD

Generate מיקמה את GB-0895 בשוק תחרותי שעוצב על ידי ביולוגיות קיימות והזדמנות COPD גוברת. ההנהלה אמרה כי TEZSPIRE הראתה ירידה משולבת של 56% בהחמרות בכל המשתתפים, כ-70% במטופלים עם אאוזינופיל גבוה וכ-40% במטופלים עם אאוזינופיל נמוך.

החברה אמרה כי הרף התחרותי הוא בערך ירידה של 50% בכל המשתתפים, עם 50% עד 70% בקבוצות אאוזינופיל גבוה. היא גם ציינה כי תרופות IL-5 ו-DUPIXENT מראות טווחים דומים במטופלים עם אאוזינופיל גבוה.

ב-COPD, Generate אמרה כי ביולוגיות מגיעות כיום רק ל-2% עד 3% מהשוק, בהשוואה לחדירה של 40% עד 60% באזורי אימונולוגיה בוגרים. DUPIXENT ו-NUCALA מאושרות רק בקבוצת אאוזינופיל מעל-300, שהחברה אמרה מייצגת כ-28% משוק ה-COPD.

Generate אמרה כי עבודת שלב II של TEZSPIRE הצביעה על הרחבה אפשרית לקבוצת אאוזינופיל 150, שעשויה להוסיף 40% עד 45% מהשוק. היא גם הצביעה על נתוני IL-33 של אסטרהזניקה שהראו תועלת בקבוצת COPD עם אאוזינופיל מתחת ל-150, מה שמרחיב את השוק הניתן לטיפול עוד יותר.

ההנהלה אמרה כי COPD נותרת אחת מחמש עומסי המחלות הגדולים בעולם ונושאת עלויות בריאות גדולות.

סיכונים רגולטוריים וסיכוני תמחור

לצד סיפור הצמיחה, ההנהלה סימנה סיכוני מדיניות ורגולציה. Nally אמר כי אי-הוודאות ב-FDA הוא דאגת המדיניות העיקרית של החברה מכיוון שהיא עלולה להחליש את הביטחון בהשקעות בפיתוח תרופות במחזורים ארוכים.

הוא גם אמר כי התעשייה מתמודדת עם לחץ ממדיניות המחרה של מחיר מועדף ביותר (MFN), שתיאר כדפלציונית לסקטור. לפי ההנהלה, הכלכלה האמריקאית תמכה זה מכבר ברווחיות התעשייה, וכל מהלך לדחיסת מרג’ינים עשוי לשנות את מקרה ההשקעה לפיתוח תרופות.

Generate אמרה כי יישום MFN מוקדם טרם גרם לנזק גדול, אך היא רואה במדיניות את תחילתה של "מדרון חלקלק" שבו משא ומתן ממשלתי על מחירים הופך לכלי חיסכון בעלויות חוזר ונשנה ולא לאירוע חד-פעמי.

סיכוני ביצוע וצעדים הבאים

ההנהלה אמרה כי המבחן הגדול הבא של החברה הוא ביצוע. לגבי מחקרי האסתמה, היא הדגישה את הצורך בגיוס גיאוגרפי מאוזן מכיוון שסטנדרטים של טיפול עשויים להשתנות לפי אזור.

Nally אמר כי ניסויים אחרונים הראו כי מזרח אירופה יכולה לפעמים לא להציג הבדל ברור בין זרועות פלצבו לפעיל. הוא אמר כי קריטריוני כניסת מטופלים נכונים, שכבות לפי רמת אאוזינופיל וגיוס מאוזן בין אזורים יהיו חשובים לתוצאה.

החברה גם ציינה כי טיפול אנטי-TSLP יכול לעבוד בכל המשתתפים, אך תמהיל המטופלים מתחת ל-150 אאוזינופיל, בין 150 ל-300, ומעל 300 צריך להיות נכון. היא אמרה כי המחלה הטרוגנית יותר ב-COPD מאשר באסתמה, מה שמוסיף מורכבות.

סיכונים נוספים כוללים:

• אפקט דעיכה פוטנציאלי במולקולות ארוכות-טווח
• בעיות בטיחות בלתי צפויות
• גיוס איטי מהצפוי
• לחץ תחרותי מתוכניות אנטי-TSLP ארוכות-טווח אחרות

אף על פי כן, Generate אמרה כי זמן מחצית החיים של 98 יום ולוח הזמנים של מינון כל שישה חודשים עשויים להציע יתרון מעשי, במיוחד במטופלי COPD שלעיתים קרובות הם מבוגרים יותר ויש להם בעיות רפואיות אחרות.

לעת עתה, Generate מציגה סיפור רחב: פלטפורמה שכבר הגיעה לקליניקה, תרופת אסתמה מובילה המתקדמת בשלב III, גישה אונקולוגית חדשה וסט שותפויות שעשויות להביא אבני דרך נוספות. עם זאת, המשקיעים עדיין מתמודדים עם המתנה ממושכת לנתוני שלבים מתקדמים ורקע מדיניות שנותר אי-ודאי.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.