אלומיס בכנס מורגן סטנלי: נתוני פסוריאזיס משפרים את התחזית

ביום שני, 14.09.2026, השתמשה אלומיס (ALMS) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי לקדם את המקרה עבור envudeucitinib, מעכב TYK2 האוראלי המוביל שלה, תוך שהציגה גם תמונה מורכבת יותר עבור תוכנית הלופוס שלה. החברה הדגישה נתוני פסוריאזיס חזקים ונתיב אפשרי להגשה, אך גם ציינה כי מחקר הלופוס בשלב IIb החמיץ את יעדו העיקרי באוכלוסייה הכללית.

נקודות מפתח

• Envudeucitinib הראה שיעורי PASI 100 של 40% ומעלה בשבוע 24, עם כ-54% במחקר ONWARD3 וקרוב ל-50% בניתוח מלא של כוונת הטיפול עד שבוע 48.
• אלומיס מתכננת להגיש את בקשת התרופה החדשה (NDA) ברבעון הרביעי של 2024 במסגרת לוח זמנים סטנדרטי של ה-FDA.
• מחקר הלופוס, LUMUS, החמיץ את נקודת הקצה הראשית הכוללת, אך הראה תגובה חזקה בחולים עם חתימת אינטרפרון — קבוצה שלפי ההנהלה מייצגת כ-75% מחולי הלופוס הפעיל מתון עד חמור.
• החברה ציינה כי היה לה יותר מ-$500 מיליון במזומן נכון ל-30.06.2024, עם מסלול פעילות עד הרבעון הרביעי של 2027 או לתוכו, בהתאם לתוכנית הבסיס שלה.
• ההנהלה ציינה כי היא שוקלת שותפויות ואפשרויות ייצוב נוספות, תוך שמירה על האפשרות של השקה עצמאית בארה"ב.

תוכנית הפסוריאזיס נשארת במוקד העיקרי

אלומיס ציינה כי envudeucitinib הניב תוצאות שהיא רואה כתחרותיות בפסוריאזיס מתון עד חמור, שוק שכבר מושך עניין מצד טקדה וג’ונסון וג’ונסון. מנכ"ל החברה מרטין בבלר אמר כי החברה ראתה באופן עקבי PASI 100, כלומר פינוי עור מלא, ב-40% ומעלה מהחולים בשבוע 24.

• מחקר ONWARD3: שיעור PASI 100 של כ-54% בשבוע 24.
• ניתוח מלא של כוונת הטיפול ב-ONWARD: קרוב ל-50% השיגו PASI 100 עד שבוע 48.
• הקלה בגירוד: יותר מ-70% מהחולים הראו שיפור של לפחות 4 נקודות בסולם הדירוג המספרי, שה-FDA רואה בו משמעות קלינית.
• התחלת פעולה: ההנהלה ציינה כי הגירוד השתפר מהר יותר מפינוי הפלאק.

בבלר אמר כי החברה מאמינה שעקביות המולקולה היא יתרון מרכזי. "מה שאנו רואים עם envudeucitinib הוא שאנו רואים באופן עקבי שיעורי PASI 100 של 40% ומעלה בשבוע 24," אמר. "אנו באמת מאמינים כי הצפיות של המולקולה ועקביות הנתונים הם היבט חשוב."

הוא גם הצביע על השפעת התרופה על הגירוד, שיכול להוות נטל משמעותי לחולים. "עבור חולים, זהו סימפטום חשוב מאוד, והראינו באופן עקבי בנתונים שלנו כי לגבי גירוד, יש לנו התחלת פעולה חזקה מאוד," אמר.

נתיב רגולטורי וציפיות לתווית

אלומיס ציינה כי היא עדיין בדרך להגיש את בקשת התרופה החדשה ברבעון הרביעי של 2024, תוך שימוש בנתיב סקירה סטנדרטי של ה-FDA. ההנהלה ציינה כי הפיסה האחרונה הנדרשת להגשה היא נתוני הבטיחות הסופיים ממחקר הלופוס LUMUS.

• הגשת NDA: מתוכננת לרבעון הרביעי של 2024.
• נתיב סקירה: לוח זמנים סטנדרטי של ה-FDA.
• אישור פוטנציאלי: עשוי להגיע ב-2025.

החברה גם טענה כי envudeucitinib עשוי לקבל תווית נוחה יותר מ-SOTYKTU של טקדה, בציינה כי לא ראתה אותות עיכוב JAK, לא הפעלה מחדש של שחפת, ולא בעיות בטיחות מרכזיות שיצריכו ניטור מתמשך. ההנהלה ציינה כי בדיקת שחפת עשויה להיות המלצה ולא דרישה, בהתאם לניסוח התווית הסופי.

אלומיס ציינה כי לא ראתה חריגות בתאי דם, עליות בשומנים, אירועים קרדיווסקולריים שליליים מרכזיים, ממאירויות או עליות בכימיה של הדם שיצריכו ניטור במחקריה.

עבודה על תכשיר פעם ביום נמשכת

ההנהלה ציינה כי היא מפתחת גם תכשיר הניתן פעם ביום, אך עבודה זו עדיין בתהליך. בבלר אמר כי החברה זיהתה פתרון לבעיית תכשיר קודמת ומעבירה מספר תכשירים לפיתוח קליני.

• עבודת PK ו-PD: צפויה לקחת רבעונים, לא חודשים.
• בחירת תכשיר: תבוא לאחר בדיקה קלינית.
• לוח זמנים לזמינות: טרם נקבע.

נתוני הלופוס מראים תוצאה מפוצלת

אלומיס סיפקה עדכון זהיר יותר על LUMUS, מחקר הלופוס שלה בשלב IIb למשך 48 שבועות עם טווח מינונים. המחקר לא עמד בנקודת הקצה הראשית שלו, BICLA בשבוע 48, באוכלוסייה הכללית. אך החברה ציינה כי הנתונים נראו טובים יותר באופן מהותי בחולים עם חתימת אינטרפרון, סמן ביולוגי נפוץ בלופוס.

מנהל רפואי ראשי יורן דראפה אמר כי חתימת האינטרפרון קיימת בכ-75% מחולי הלופוס הפעיל מתון עד חמור. בתת-קבוצה זו, החברה ציינה כי ראתה תוצאות חיוביות ב-BILAG, SRI-4, פריחות עור, ספירות מפרקים ושיעורי הפוגה. בחולים ללא החתימה, לא נצפה כל יתרון.

• אוכלוסייה כללית: נקודות הקצה הראשיות והמשניות המרכזיות לא הושגו.
• תת-קבוצה חיובית לחתימת אינטרפרון: הפרדה ברורה מפלצבו.
• תת-קבוצה שלילית לחתימת אינטרפרון: ללא יתרון קליני.
• תגובת פלצבו בחולים חיוביים לחתימה: בטווח של 20% גבוה, שההנהלה ציינה כי תואם מחקרי לופוס.

דראפה אמר כי הלקח המרכזי מהמחקר הוא בחירת חולים. "המפתח שוב יהיה בחירת הסמן הביולוגי," אמר. "תגובות הפלצבו שלנו במחקר זה היו גבוהות, אך הן הונעו לחלוטין על ידי החולים השליליים לחתימה."

הוא הוסיף כי פרופיל הבטיחות נשאר נקי, ללא אותות בטיחות חדשים, ללא אירועים קרדיווסקולריים שליליים מרכזיים, ללא ממאירויות וללא עליות בכימיה של הדם הדורשות ניטור.

הצעדים הבאים בפיתוח הלופוס

אלומיס ציינה כי היא מתכננת להגיש חבילת סוף שלב II ל-FDA עד סוף 2024 ומצפה לפגישה עם הסוכנות בתחילת 2025, לאחר תקופת החגים. החברה רוצה לדון בהעשרת סמנים ביולוגיים, עיצוב שלב III, בחירת מינון ותוכניות סטטיסטיות.

• חבילת סוף שלב II: עד סוף 2024.
• פגישה עם ה-FDA: צפויה בתחילת 2025.
• נושאים מרכזיים: העשרת סמנים ביולוגיים, עיצוב מחקר, בחירת מינון ותוכניות ניתוח.

ההנהלה ציינה כי היא שוקלת שני גישות רחבות לשלב III: מחקר המוגבל לחולים חיוביים לחתימת אינטרפרון מלכתחילה, או מחקר כולל עם שווי שוק על חולים שליליים לחתימה וניתוח ראשי המתמקד בקבוצה החיובית לסמן הביולוגי.

דראפה אמר כי החברה אינה רואה מקרה למעבר למינון גבוה יותר בשלב III. "לא," אמר כשנשאל על מרחב המינון. "אם בכלל, השאלה היא האם מינון נמוך יותר יתקדם."

נוף תחרותי בפסוריאזיס אוראלי ולופוס

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון להשוואת אלומיס עם יצרני תרופות גדולים יותר. בפסוריאזיס, בבלר אמר כי ג’ונסון וג’ונסון רואה הזדמנות של $6 מיליארד עבור ICOTYDE, בעוד טקדה רואה כ-$3 מיליארד לפסוריאזיס בלבד. הוא אמר כי envudeucitinib משתווה לטובה מבחינת יעילות.

בלופוס, אלומיס ציינה כי מעכב TYK2 מהדור הראשון של בריסטול-מאיירס סקוויב עשוי להניב טווח רחב של תוצאות בשלב III, בהתבסס על נתוני שלב II מעורבים. בבלר אמר כי תוצאה חלשה יותר מבריסטול-מאיירס תתמוך בגישת אלומיס, בעוד תוצאה חזקה יותר תהפוך את התחום לתחרותי יותר, מכיוון שלבריסטול-מאיירס יש יתרון של מספר שנים.

החברה גם ציינה כי עדיין לא ברור האם בריסטול-מאיירס תשתמש בהעשרת סמנים ביולוגיים בשלב III.

תוכניות צינור נוספות ואסטרטגיה

מעבר לפסוריאזיס ולופוס, אלומיס דנה במספר תוכניות ואינדיקציות נוספות.

• לופוס עורי (Cutaneous lupus erythematosus): החברה ציינה כי היא רואה את אותה חלוקה של חתימת אינטרפרון ותיישם לקחים מ-LUMUS.
• תסמונת שוגרן: ההנהלה ציינה כי נדרשת עבודה נוספת לפני שיוחלט האם לאסור על חולים שליליים לחתימה.
• IBD: החברה אינה מעדיפה מונותרפיה של envudeucitinib ובמקום זאת בוחנת טיפול משולב רציונלי, רצוי אוראלי בשילוב אוראלי.
• A-005: התוכנית הופנתה מטרשת נפוצה למחלת פרקינסון, עם מחקר סמן ביולוגי בשלב IIA המתוכנן ל-2027.
• מולקולה נוספת: נכס נוסף בשלב מוקדם מתוכנן להתחלה קלינית ב-2025.

לגבי פרקינסון, ההנהלה ציינה כי זיהתה סמן ביולוגי הקשור קשר הדוק למחלה ורוצה לבדוק האם A-005 משנה סמן זה בדם ובנוזל השדרה. המחקר המתוכנן יכלול ניקור מותני ויתמקד במעורבות המטרה ובמודולציה של הסמן הביולוגי ולא בתוצאות קליניות.

מצב מזומנים ואפשרויות ייצוב

אלומיס ציינה כי היה לה יותר מ-$500 מיליון במזומן נכון ל-30.06.2024. בהתאם לתוכנית הבסיס שלה, החברה מצפה שהמזומן יימשך עד הרבעון הרביעי של 2027 או לתוכו.

• מזומן נכון ל-30.06.2024: יותר מ-$500 מיליון.
• מסלול פעילות: עד הרבעון הרביעי של 2027 או לתוכו.
• תחזית פיננסית נוכחית: ללא שינוי מסוף יוני.

החברה ציינה כי תוכניתה מניחה השלמת עבודות הלופוס והפסוריאזיס, הכנה למחקרי A-005, ועבודה על שוגרן, CLE וצינור המחקר הרחב יותר. ההנהלה ציינה כי היא בוחנת אפשרויות אסטרטגיות, כולל שותפויות וכלי ייצוב נוספים, וכי "הכל על השולחן" לחיזוק יתרה.

בבלר אמר כי עיתוי כל שותפות חשוב מכיוון שעיכובים יכולים להגביל את הגמישות. "באופן בסיסי, ככל שממתינים יותר, כך מתקבלות יותר החלטות שאינן הפיכות," אמר.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

• לגבי בידול התווית מול SOTYKTU, ההנהלה ציינה כי ל-envudeucitinib אמור להיות פרופיל נוח יותר בשל היעדר אותות הקשורים ל-JAK והפעלה מחדש של שחפת.
• לגבי מינון פעם ביום, החברה ציינה כי עבודת התכשיר תקח רבעונים ולא חודשים.
• לגבי תגובת הפלצבו בלופוס, ההנהלה ציינה כי בחירת הסמן הביולוגי היא הדרך העיקרית להפחתת רעש בשלב III.
• לגבי בדיקת אינטרפרון, החברה ציינה כי היא כבר זמינה מסחרית דרך מעבדות מרכזיות ועשויה להפוך לחלק מבדיקות לופוס שגרתיות עם הזמן.
• לגבי שילובים ב-IBD, ההנהלה ציינה כי ביצעה עבודה פנימית מהותית אך אינה מגלה את המסלולים הנבחנים.
• לגבי ייצוב, החברה ציינה כי שותפויות נשארות מוקד מרכזי, אך השקה עצמאית בארה"ב נשארת אפשרות.

סיכום

אלומיס הותירה את המשקיעים עם תמונה ברורה יותר של הזדמנות הפסוריאזיס שלה ונתיב סלקטיבי יותר בלופוס, שבו פיתוח מונחה סמנים ביולוגיים עשוי להיות מרכזי לשלב הבא. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.