הלוס פארמה בכנס קנטור: נתוני שלב III במוקד תשומת הלב

ביום שישי, 11.09.2026, השתמשה הלוס פארמה (HELP) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי לשים דגש על צנרת תרופות לבריאות הנפש המבוססת על תרופות סרוטונרגיות. החברה הציגה זרז קרוב לטווח הקרוב ב-CYB003, תוך שהיא מצביעה גם על CYB004 ו-CYB005 כתוכניות לטווח ארוך יותר. ההנהלה הביעה ביטחון במדע, אך ציינה כי ביצוע תוכנית שלב III נותר המבחן העיקרי שעומד בפניה.

נקודות מפתח

• הלוס ציינה כי CYB003, תוכנית הפסילוצין המדויטרת שלה לטיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי, היא מניע הערך העיקרי ונמצאת כעת בשלב III.
• נתוני שורת הפסגה מתוכנית שלב III PARADIGM צפויים ברבעון הרביעי, מה שהופך אותה לזרז החשוב ביותר בתקופה הקרובה של החברה.
• ההנהלה הדגישה נתוני שלב II המראים שיפור מותאם לפלצבו של 13 עד 14 נקודות ב-MADRS לאחר מינון אחד, בתוספת רווח של 5 נקודות נוספות לאחר מינון שני.
• החברה ציינה כי CYB003 עשוי לדרוש כארבעה מינונים בשנה, הרבה פחות מ-30 עד 50 המינונים השנתיים של SPRAVATO.
• הלוס דנה גם ב-CYB004 להפרעת חרדה כללית וב-CYB005 כתוכנית צנרת בשלב מוקדם יותר, תוך הדגשת הגנת פטנט לפחות עד 2041.

תוצאות פיננסיות

הלוס לא חשפה תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או מדדי תפעול אחרים במהלך שיחת הכנס. הדיון התמקד כמעט לחלוטין בפיתוח קליני, אסטרטגיה רגולטורית ותכנון צנרת.

עדכונים תפעוליים

ההנהלה ציינה כי החברה מובלת כעת על ידי מייקל הולסטד, שהצטרף כמנכ"ל בתחילת אוגוסט לאחר שכיהן כנשיא של Intra-Cellular Therapies במהלך מכירתה של כ-$15 מיליארד ל-ג’ונסון וג’ונסון ב-2025. אמיר אינמדר נותר מנהל רפואי ראשי ותיאר את הצוות כמנוסה וממוקד בבריאות הנפש.

צנרת החברה כוללת שלוש תוכניות עיקריות:

• CYB003, פסילוצין מדויטר לטיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי, כעת בשלב III.
• CYB004, תרכובת DMT להפרעת חרדה כללית, שהשלימה מחקר איתות בשלב II בתחילת 2024.
• CYB005, ספריית תרכובות, כאשר מועמד מוביל צפוי להתקדם ב-2027.

הלוס ציינה כי ל-CYB003 יש ייעוד טיפול פורץ דרך, התומך בתהליך הגשה מתגלגלת. החברה מצפה להגיש NDA ב-2028 ולבקש אישור ב-2028.

החברה ציינה גם כי יש לה הגנת פטנט המתארכת לפחות עד 2041 עבור CYB003 וגם CYB004. ההנהלה תיארה את תיק הרכוש הרוחני כרחב ומפותח פנימית, מה שנותן לעסק מסלול ארוך לקומרציאליזציה.

בנוגע לביצוע, הלוס ציינה כי תוכנית שלב III PARADIGM מתוכננת להישאר קרובה למחקר שלב II שהניב תוצאות חיוביות. החברה ציינה כי שמירה על עיצוב הניסוי ללא שינוי הייתה מכוונת, מכיוון ששינויים גדולים לרוב מחלישים את האפקט שנראה בשלב II.

פרטים מרכזיים של תוכנית שלב III כוללים:

• APPROACH: מחקר דו-זרועי המשווה פלצבו עם 16 מיליגרם של CYB003, עם 110 חולים לכל זרוע.
• EMBRACE: מחקר תלת-זרועי המשווה פלצבו, 8 מיליגרם ו-16 מיליגרם, גם עם 110 חולים לכל זרוע.
• שני המחקרים משתמשים בשני מינונים הניתנים בהפרש של שלושה שבועות.
• נקודת הסיום הראשית היא בשישה שבועות, עם נקודת סיום משנית ב-12 שבועות.
• מחקר ההארכה לטווח ארוך, EXTEND, מתוכנן לעקוב אחר עמידות, הישנות וצרכי טיפול חוזר עד 12 חודשים.

הלוס ציינה כי השינוי המשמעותי היחיד בפרוטוקול משלב II לשלב III היה העלאת סף הכניסה ל-MADRS מ-21 ל-24 נקודות, שלדברי ההנהלה אמור לשפר את איכות החולים. החברה ציינה כי המחקרים מחושבים סביב 220 חולים סך הכל ומיועדים לשמר את גודל האפקט משלב II.

בדיון על הכימיה של CYB003, ההנהלה ציינה כי דויטרציה מעניקה לתרופה יתרונות פרמקוקינטיים משמעותיים על פני פסילוציבין. במינון 16 מיליגרם של שלב III, Cmax בפלזמה גבוה בכ-1.5 פעמים מ-25 מיליגרם של פסילוציבין המשמש בניסויים קליניים, בעוד שהחשיפה, הנמדדת על ידי AUC, גבוהה בכ-2.5 פעמים.

אינמדר ציין כי המטרה היא להגיע לרמות הפלזמה הנדרשות לחוויה טיפולית פורצת דרך תוך הפחתת עומס התרופה והשונות. הוא גם ציין כי נתונים פרה-קליניים מראים שהתרופה מגיעה למוח מהר יותר וברמות גבוהות יותר.

ההנהלה ציינה כי נתוני שלב II הראו שיפור מותאם לפלצבו של 13 עד 14 נקודות בסולם הדיכאון MADRS לאחר מינון בודד, עם שיפור נוסף של 5 נקודות לאחר מינון שני שניתן שלושה שבועות לאחר מכן. החברה ציינה כי האפקט נשאר עמיד עד 12 חודשים וכי חלק ניכר מהחולים הגיעו להפוגה. הבטיחות והסבילות תוארו כטובות מאוד, ללא חששות בטיחות מרכזיים שזוהו.

הלוס גם מיצבה את CYB003 כטיפול משלים ולא כתחליף לתרופות נוגדות דיכאון קיימות. הולסטד ציין כי גישה זו מאפשרת לרופאים להשאיר חולים על טיפול סטנדרטי, כגון SSRI או SNRI, תוך הוספת טיפול נוסף להזזתם לכיוון הפוגה. הוא ציין כי זה מונע את הצורך בשטיפת תרופות ומעבר מלא לטיפול חד-תרופתי חדש.

החברה ציינה כי השוק הניתן לפנייה הוא גדול. היא ציינה כ-23 מיליון אנשים בארצות הברית עם הפרעת דיכאון מג’ורי, כ-70% מהם על טיפול סטנדרטי, וציינה כי כשני שלישים מאותה קבוצה אינם מקבלים תועלת מיטבית. ההנהלה טענה כי זה הופך טיפול משלים להזדמנות רחבה יותר מדיכאון עמיד לטיפול בלבד.

הלוס גם השוותה את CYB003 עם SPRAVATO, וציינה כי התרופה החדשה עשויה לדרוש כארבעה מינונים בשנה בהתבסס על נתוני העמידות משלב II, לעומת 30 עד 50 מינונים שנתיים עבור SPRAVATO. ההנהלה ציינה כי עומס מינון נמוך יותר יכול לסייע באימוץ ובהחזר, אם כי התמחור יידון לאחר קריאת נתוני שלב III.

לגבי CYB004, החברה ציינה כי התוכנית השלימה מחקר איתות בשלב II בתחילת 2024 וכי עיצוב הניסוי למחקר הבא מסתיים. הלוס ציינה כי הפרעת חרדה כללית נותרת שוק גדול עם חדשנות טיפולית מוגבלת, וכי קידום CYB004 אמור להראות את רוחב הפלטפורמה ולהפחית את ההסתמכות על נכס בודד.

תחזית עתידית

הלוס ציינה כי 6 עד 12 החודשים הבאים יוגדרו על ידי ביצוע. ההנהלה חזרה על הנקודה הזו מספר פעמים, כאשר הולסטד ציין כי ניתן לסכם את מיקוד החברה ב"ביצוע, וביצוע."

אבני דרך בתקופה הקרובה כוללות:

• רבעון רביעי 2026: נתוני שלב III משורת הפסגה מ-APPROACH ו-EMBRACE עבור CYB003.
• קרוב: פרטים נוספים על עיצוב הניסוי הבא של CYB004.
• שוטף: גיוס ומעקב במחקר EXTEND לטווח ארוך עבור CYB003.

יעדים לטווח ארוך יותר כוללים:

• 2027: קידום צפוי של מועמד מוביל של CYB005 לפיתוח.
• 2028: הגשת NDA מתוכננת עבור CYB003.
• 2028: אישור צפוי של CYB003, הנתמך בייעוד טיפול פורץ דרך והגשה מתגלגלת.

הלוס ציינה כי מחקר EXTEND יהיה חשוב להבנת מרווחי הטיפול החוזר ומינון התחזוקה, שעשויים לעצב את התיוג והשימוש המסחרי. החברה גם ציינה כי היא בונה תשתית לקומרציאליזציה עתידית, אך עם משמעת עלויות.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לנימוק לטיפול משלים. הולסטד ציין כי רופאים רואים לעתים קרובות חולים שמשתפרים אך טרם הגיעו להפוגה, וטיפול משלים נותן להם דרך להמשיך בהתקדמות מבלי להתחיל מחדש.

אינמדר התייחס לאסטרטגיית הדויטרציה וציין כי הכימיה יוצרת מסירה יעילה יותר. הוא ציין כי התרופה מגיעה למוח מהר יותר, מגיעה לרמות גבוהות יותר ומייצרת חשיפה חזקה יותר מפסילוציבין במינונים הנחקרים.

בנוגע לעיצוב הניסוי, אינמדר ציין כי החברה נמנעה בכוונה משינויים גדולים במעבר משלב II לשלב III. הוא ציין כי ההחלטה החשובה ביותר הייתה לשמור על העיצוב ללא שינוי ברובו, פרט לסף הכניסה הגבוה יותר ל-MADRS ולאופן שבו המינון השני שולב בנקודת הסיום הראשית.

ההנהלה גם דנה מדוע תוכנית שלב III כוללת גם מחקר דו-זרועי וגם תלת-זרועי. APPROACH מתוכנן לספק נתוני יעילות ובטיחות מבוקרי פלצבו, בעוד EMBRACE נועד להראות תגובת מינון, שהרגולטורים המליצו עליה.

בנוגע להארכה לטווח ארוך, הלוס ציינה כי החולים נשארים מוסתרים עד להישנות או עד שהם זקוקים לטיפול נוסף, וכי הם יכולים לקבל עד שלושה מינונים נוספים. החברה ציינה כי המחקר יסייע להגדיר עמידות וקריטריוני הישנות על פני תקופה של 12 חודשים.

לגבי CYB004, ההנהלה ציינה כי התוכנית יכולה לסייע להדגים כי הלוס היא יותר מסיפור של נכס בודד. החברה ציינה כי הפרעת חרדה כללית היא שוק גדול עם מעט התקדמויות אחרונות, וכי הפרופיל הקצר-טווח של התרכובת נותר אטרקטיבי.

הולסטד סיים את הדיון בהדגשת מיקוד החברה על ביצוע ממושמע. "אנחנו באמת מאמינים שהמוצר שלנו, עם כל המניה הכבדה, עליה נדבר בתקווה עוד מעט, יש לו פוטנציאל גדול כטיפול משלים על גבי הטיפול הסטנדרטי," אמר.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.