אינוביו בכנס H.C. Wainwright: סקירת FDA והשקה מתקרבת

יום שישי, 11.09.2026 — חברת Inovio Pharmaceuticals (INO) השתמשה בהצגתה בכנס ה-28 השנתי העולמי של H.C. Wainwright להדגיש רגע מכריע עבורה. ההנהלה ציינה כי תוכנית הדגל שלה, INO-3107, נמצאת בסקירת ה-FDA לטיפול בפפילומטוזיס נשימתי חוזר, בעוד החברה מתכוננת גם להשקה אפשרית ומקדמת צינור תרופות רחב יותר באמצעות שותפויות.

המסר היה אופטימי, אך הסיכונים היו ברורים. אינוביו הצביעה על נתונים קליניים מעודדים ועל פלטפורמה ייחודית, אך החברה עדיין מתמודדת עם החלטה רגולטורית תלויה ועומדת, מסלול מזומנים מוגבל ושוק תחרותי שבו ניתוח נותר הטיפול הסטנדרטי עבור רוב החולים.

ראשי פרקים

• INO-3107 נמצא בסקירת FDA במסגרת תוכנית האישור המואץ, עם תאריך יעד PDUFA של 30.10.2024.
• הנתונים הקליניים הראו ירידה במספר הניתוחים עבור חולים רבים הסובלים מפפילומטוזיס נשימתי חוזר (RRP), מחלה נדירה הפוגעת בכ-14,000 אנשים בארה"ב.
• אינוביו בונה כעת תשתית מסחרית, כולל צוותי שטח, שותף מכירות, קמפיין שיווקי ומרכז תמיכה למטופלים.
• החברה נשענת על שותפויות לקידום תוכניות נוספות, כולל VGX-3100 בסין ו-INO-5401 לגליובלסטומה.
• מסלול המזומנים מתארך עד סוף הרבעון הראשון של 2025, מה שהופך את לוח הזמנים של ה-FDA לקריטי במיוחד.

INO-3107 וסקירת ה-FDA

הנשיאה והמנכ"לית ד"ר ג’קלין שיאה ציינה כי INO-3107, תוכנית הדגל של אינוביו ל-RRP, נמצאת בסקירת ה-FDA במסגרת תוכנית האישור המואץ. לחברה יש בקשת רישיון ביולוגיקה (BLA) מוגשת ותאריך פעולה יעד של 30.10.2024.

שיאה ציינה כי החברה כבר השלימה פגישת סקירה מאוחרת עם הרשות, את כל ביקורות ה-FDA המתוכננות ופגישה קלינית בלתי פורמלית ביולי 2024 בעקבות שינויי מנהיגות בחטיבות התרופות והביולוגיקה של ה-FDA. היא הוסיפה כי משא ומתן על התווית צפוי בספטמבר 2024 ושמשוב על עיצוב ניסוי האישור ילווה אחריו.

אינוביו גם ציינה כי INO-3107 קיבל ייעוד תרופת יתום וייעוד טיפול פורץ דרך מה-FDA, יחד עם מעמד תרופת יתום באיחוד האירופי.

מדוע החברה סבורה שהתרופה חשובה

RRP היא מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת על ידי HPV 6 ו-HPV 11. אינוביו ציינה כי היא פוגעת בכ-14,000 אנשים בארה"ב, עם כ-1.8 מקרים חדשים למבוגרים לכל 100,000 בשנה.

המחלה גורמת לגידולים דמויי יבלות בדרכי הנשימה, במיוחד בגרון ובמיתרי הקול. הדבר עלול להקשות על הדיבור, הנשימה והבליעה. הטיפול הסטנדרטי הנוכחי הוא ניתוח חוזר ונשנה, וחלק מהחולים עוברים מאות פרוצדורות לאורך חייהם.

אינוביו ציינה כי INO-3107 תוכנן ליצור תגובת תאי T ספציפית לאנטיגן כנגד הנגיפים המניעים את המחלה, תוך התמקדות בגורם הבסיסי ולא רק בהסרת הגידולים.

נתונים קליניים ממחקרי RRP

ההנהלה הדגישה תוצאות מניסוי ה-Phase I/II המרכזי RRP-001 ומחקר הארכת העמידות RRP-002.

• RRP-001 גייס חולים שנזקקו לפחות ל-2 ניתוחים בשנה הקודמת עקב RRP הנגרם על ידי HPV 6 או HPV 11.
• החולים קיבלו 4 מנות של INO-3107.
• מדד היעילות העיקרי היה השינוי במספר הניתוחים ב-12 החודשים שלפני הטיפול לעומת 12 החודשים שלאחריו.
• בשנה 1, ל-72% מהחולים חלה ירידה של 50% עד 100% בניתוחים.
• בשנה 2, הנתון השתפר ל-86%.
• 28% מהחולים לא נזקקו לניתוח כלל ב-12 החודשים הראשונים לאחר הטיפול.
• שיעור זה של חולים ללא ניתוח עלה ל-50% ב-12 החודשים השניים.
• למחקר העמידות היה מעקב חציוני של 2.8 שנים לאחר הטיפול, ללא טיפול נוסף שניתן במהלך המעקב.

שיאה אמרה כי הבטיחות הייתה מוקד עיקרי במחקר ה-Phase I/II וכי לא דווחו חששות בטיחות חמורים.

אינוביו גם ציינה כי התוכנית אינה מחייבת ניתוחי מחלה שיורית מינימלית במהלך חלון הטיפול, בניגוד לתרופה המאושרת המתחרה. החברה ציינה כי 83% מהחולים בניסויי ה-Phase I/II של המוצר המאושר נזקקו לניתוחים כאלה במהלך המינון.

כיצד אינוביו ממצבת את INO-3107 מול ניתוח ו-Papzimeos

אינוביו ציינה כי היא מאמינה ש-INO-3107 יכול להציע יתרונות על פני הטיפול הסטנדרטי הנוכחי ועל פני Papzimeos, הטיפול המאושר ל-RRP.

• הוא אינו מושפע מנוגדנים מנטרלים קיימים מראש, שלדברי אינוביו עשויים להיות משמעותיים לגישות מבוססות וקטור ויראלי.

- הוא אינו מוגבל על ידי סביבת הפפילומה המדכאת חיסון שעלולה להפחית את ההשפעה של חלק מהטיפולים.

• הוא אינו מחייב ניתוחי מחלה שיורית מינימלית במהלך חלון המינון.
• הוא אינו זקוק לאחסנה בשרשרת קור קיצונית.
• ייתכן שהוא קל יותר לפריסה במסגרות קליניות שונות.

ההנהלה ציינה כי Papzimeos טיפל בכ-200 חולים נכון לרבעון השני של 2024, בעוד שהניתוח עדיין נותר הטיפול העיקרי עבור רוב חולי ה-RRP.

הכנה מסחרית להשקה אפשרית

עוד לפני החלטת ה-FDA, אינוביו ציינה כי היא בונה את הסטרקצ’ר המסחרי עבור INO-3107.

• צוותי שטח מנוסים מורכבים עם ארגון מכירות חוזי.
• קמפיין שיווקי ממוקד מפותח עם סוכנות רשומה.
• מרכז מטופלים מוקם לספק שירותי תמיכה.
• החברה רוצה להניע העדפת רופאים ומטופלים באמצעות הפרופיל הייחודי של המוצר.
• ההנהלה שואפת לגישה רחבה אצל משלמים ומערכות בתי חולים.
• חינוך מטופלים ומטפלים הוא חלק מתוכנית בניית השוק.

שיאה אמרה: "אנו מאמינים שיש הזדמנות אמיתית לבסס את INO-3107 כסטנדרט הטיפול החדש ב-RRP."

תוצאות פיננסיות ופרופיל ייצוב

אינוביו לא סיפקה נתוני הכנסות בהצגה זו, בהתאם למעמדה כחברה בשלב קליני. העדכון הפיננסי העיקרי היה מצב המזומנים שלה.

• מסלול המזומנים מתארך עד סוף הרבעון הראשון של 2025.
• החברה ציינה כי מסלול זה מכסה את התקופה עד ההשקה הפוטנציאלית של INO-3107.
• אסטרטגיית הייצוב נראית ממוקדת בתשלומי אבן דרך ותמלוגים משותפויות ולא במכירות מוצר בטווח הקרוב.

לוח הזמנים הזה מוסיף לחץ על תהליך ה-FDA. השקה יכולה לשפר את התחזית הפיננסית של החברה, בעוד שכל עיכוב ישאיר את אינוביו תלויה במימון חיצוני ובהתקדמות שותפים.

עדכוני צינור מעבר ל-INO-3107

אינוביו ציינה כי רוב משאביה מתמקדים כעת ב-INO-3107, אך היא ממשיכה לקדם תוכניות אחרות בעיקר באמצעות שותפויות.

VGX-3100 בסין

החברה ציינה כי השותפה ApolloBio דיווחה על נתוני Phase III חיוביים בסין עבור VGX-3100 בדיספלזיה צווארית. הניסוי עמד בנקודת הקצה הראשית שלו, ואינוביו ציינה כי התוצאה עשויה להוביל לתשלומי אבן דרך רגולטוריים ומבוססי מכירות, כמו גם לתמלוגים אם המוצר יאושר בסין.

אינוביו ציינה כי ApolloBio מתכננת תיוק רגולטורי בסין ובטריטוריות קשורות.

INO-5401 לגליובלסטומה

אינוביו גם הכריזה על שותפות עם Akeso, Inc. להערכת INO-5401 יחד עם מעכב נקודת ביקורת דו-ספציפי של Akeso לגליובלסטומה. המחקר יתנהל דרך ניסוי INSIGhT של מכון Dana-Farber לסרטן, כאשר Dana-Farber משמשת כנותנת חסות.

המטרה היא לשפר את ההישרדות ולעכב את התקדמות המחלה בסרטן עם אפשרויות טיפול מוגבלות.

פלטפורמת הטכנולוגיה ותוכניות בשלב מוקדם

שיאה גם תיארה את פלטפורמת התרופות ה-DNA של החברה. אינוביו ציינה כי התהליך מתחיל בזיהוי גן יעד, אופטימיזציה של הרצף באמצעות אלגוריתמים קנייניים, הכנסתו ל-DNA פלסמיד מעגלי ומסירתו לתאי עור או שריר עם התקני CELLECTRA. ה-DNA מתועתק לאחר מכן ל-RNA בגרעין התא, מה שמוביל לייצור החלבון הטיפולי.

הפלטפורמה מיושמת במספר תחומים:

• יצירת תאי T ספציפיים לאנטיגן למחלות ויראליות ואונקולוגיה.
• ייצור נוגדנים ותאי T למחלות זיהומיות.
• ייצור נוגדנים חד-שבטיים בתוך הגוף למניעה וטיפול.
• ייצור חלבונים טיפוליים עבור חלבונים חסרים או פגומים.

בתוכנית הנוגדן החד-שבטי הישיר (dMAb), אינוביו ציינה כי ניסוי Phase I אנושי הראה הוכחת קונספט. החברה ציינה כי ייצרה שני נוגדנים חד-שבטיים כנגד SARS-CoV-2, ברמות טיפוליות פוטנציאליות, עד 96 שבועות, עם רמות יציבות בדם, ללא נוגדנים נגד תרופה וסבילות טובה. תגובות באתר ההזרקה היו תופעת הלוואי הנפוצה ביותר.

בתוכנית החלבון הישיר (dProt), אינוביו ציינה כי היא מתבססת על עבודה זו עם מאמצים פרה-קליניים בהמופיליה A, מחלת פאברי והיפופוספטזיה, ומחפשת שותפויות להעביר תוכניות אלה קדימה.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות והערות ההנהלה

במהלך הדיון, שיאה חזרה למסר המרכזי של החברה: כי INO-3107 מתמקד בגורם השורש של RRP ויכול להפחית את הצורך בניתוחים חוזרים.

היא אמרה: "RRP היא מחלה נדירה, אך לא כל כך נדירה. היא פוגעת בכ-14,000 אנשים בארה"ב, עם כ-1.8 לכל 100,000 מקרים חדשים במבוגרים מדי שנה... ניתוח חוזר ונשנה נותר סטנדרט הטיפול, ומכיוון שהניתוח אינו מתמקד בגורם הבסיסי של המחלה, הנגיף, הפפילומות חוזרות שוב ושוב לאחר כל ניתוח."

על נתוני הניסוי, היא אמרה: "מבחינת מה שהתמקדנו בו, ברור שהייתה זו הבטיחות, שכן זה היה ניסוי Phase I/II. מבחינת נקודת הקצה של היעילות שלנו, מה שחיפשנו היה השינוי במספר ההתערבויות הניתוחיות ב-12 החודשים שלפני הטיפול לעומת 12 החודשים שלאחריו... 72% מהחולים בשנה 1 עמדו בנקודת קצה זו, והדבר השתפר ל-86% בשנה 2."

היא גם ציינה כי מחקר ה-dMAb האנושי של Phase I הראה כי ניתן לייצר נוגדנים פונקציונליים ברמות שנמשכו עד 96 שבועות.

תחזית

אינוביו נכנסת לחודשים הקרובים עם מיקוד ברור באירוע אחד: החלטת ה-FDA על INO-3107. פסיקה חיובית תפתח את הדלת למוצר מסחרי ראשון ועשויה לתמוך בתוכנית החברה לעצב מחדש את הטיפול ב-RRP.

במקביל, צינור התרופות הרחב יותר של החברה נותר קשור לשותפים, ומצב המזומנים שלה מותיר מעט מקום לעיכובים. משקיעים יעקבו מקרוב אחר שיחות התווית, תאריך ה-PDUFA וכל הנחיה נוספת של ה-FDA.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.