לקסיקון פארמה מציגה אסטרטגיה ממוקדת בכנס בריאות קנטור פיצג’רלד

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Lexicon Pharmaceuticals (LXRX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג אסטרטגיה מצומצמת ומחודדת, המתמקדת בתרופה מרכזית אחת וקבוצה מצומצמת של הזדמנויות ממוקדות. ההנהלה ציינה כי החברה עברה להתמקד במחלות קרדיומטבוליות, אך הדרך עדיין תלויה במחקר לב מרכזי, בתיוק סוכרת ממתין ובהמשך ביצוע תוכניות בשלב מוקדם.

מניות החברה ירדו ב-6.51% ל-$2.01, קרוב לקצה התחתון של טווח 52 השבועות שלהן בין $1.06 ל-$2.68, כאשר המשקיעים שקלו את הפוטנציאל של צינור התרופות מול הסיכונים הקליניים והרגולטוריים הנותרים.

ראשי פרקים

• לקסיקון הודיעה כי התמקדה מחדש סביב sotagliflozin, עם קרדיומיופתיה היפרטרופית, סוכרת מסוג 1 וכאב נוירופתי כתוכניות הפנימיות העיקריות.
• החברה השלימה את הגיוס לניסוי השלב III SONATA-HCM, עם נתונים צפויים ברבעון הראשון של 2025.
• לקסיקון מתכננת להגיש מחדש את בקשתה לסוכרת מסוג 1 ברבעון הרביעי של 2024, לאחר בניית חבילת בטיחות חדשה עבור קטואצידוזיס סוכרתית.
• שותפות ההשמנה עם Novo Nordis הניבה כבר $45 מיליון מראש ו-$30 מיליון במדרגות עד אוגוסט 2024.
• ההנהלה ציינה כי האסטרטגיה שואפת לבסס עמדת "ראשון ויחיד" בשווקים שבהם ניתן להימנע מתחרות עמוסה.

שינוי אסטרטגי

המנכ"ל מייקל אקסטון אמר כי לקסיקון בילתה את השנה האחרונה בצמצום מיקודה מפלטפורמת ביוטק רחבה לחברה קרדיומטבולית המתמקדת ב-sotagliflozin, מעכב SGLT1 ו-SGLT2 כפול. הוא תיאר את קרדיומיופתיה היפרטרופית, או HCM, כאינדיקציית "כוכב הצפון" של החברה.

• שלושת תחומי הפעילות הקליניים הפנימיים העיקריים הם HCM, סוכרת מסוג 1 וכאב נוירופתי היקפי סוכרתי.
• לחברה יש גם שותפות עם Novo Nordis לתוכנית ההשמנה LX9851, מעכב ACSL5.
• ההנהלה ציינה כי היא רוצה לפעול בתחומים שבהם ניתן להציג בידול מדעי ברור ולהימנע מתחרות ישירה עם תרופות מבוססות.
• אקסטון אמר כי החברה מחפשת עמדות "ראשון ויחיד" שיכולות ליצור חופש מסחרי וגישה קלה יותר אצל רופאים וחייבים.

אקסטון אמר כי sotagliflozin עשויה להיות שונה ממעכבי SGLT2 טהורים מכיוון שהיא פועלת הן על מסלולים המודינמיים והן על מסלולים מטבוליים. הוא אמר כי נתונים מעבודת אי-הספיקה הלבבית של החברה מצביעים על כך שלתרופה עשוי להיות תוצא ישיר על תפקוד דיאסטולי, תסמינים ומבנה הלב.

תוצאות פיננסיות וסטרקצ’ר הון

לקסיקון הדגישה את הייצוב הלא-מדלל מעסקת Novo Nordis וציינה כי גיוס הון שבוצע מוקדם יותר השנה הפחית את הלחץ לטווח הקצר לסגור עסקת מימון נוספת.

• LX9851 הוענק ברישיון ל-Novo Nordis תמורת תשלום מראש של $45 מיליון על נכס פרה-קליני.
• לקסיקון ציינה כי קיבלה $30 מיליון בתשלומי מדרגות עד אוגוסט 2024.
• תשלומים אלה כללו $10 מיליון עם השלמת IND בינואר 2024, $10 מיליון עם תחילת מינון עולה יחיד ו-$10 מיליון עם תחילת מינון עולה מרובה באוגוסט 2024.
• העסקה הכוללת עשויה להיות שווה כ-$1 מיליארד, מחולקת בערך שווה בין מדרגות פיתוח ומסחר.
• ההנהלה ציינה כי גיוס ההון המוקדם נתן לחברה יותר זמן לממש ערך לפני שיקול שותפויות או מימון נוספים.

קרייג גרנוביץ, המנהל הרפואי הראשי, אמר כי קבלות הייצוב והמדרגות הפחיתו את הצורך לממהר לסגור עסקה רק כדי לגייס מזומנים.

עדכונים תפעוליים

תוכנית HCM: SONATA-HCM

לקסיקון ציינה כי השלימה את הגיוס ל-SONATA-HCM, מחקר השלב III המרכזי שלה ב-HCM, ברבעון השלישי של 2024. החברה מצפה לנתונים ברבעון הראשון של 2025.

• המחקר גייס יותר מ-500 חולים עם HCM חסימתי או לא-חסימתי.
• החולים נדרשו לקבל טיפול בסיסי יציב וציון Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire מתחת ל-85.
• העיצוב מאפשר מגוון רחב של חולים מהעולם האמיתי, כולל אלה עם שבר פליטה עד 50% אם אינם נוטלים מעכב משנה קרדיומיופתיה, או 55% במינון מעכב יציב.
• נקודת הקצה הראשית היא שינוי בציון KCCQ, אשר ההנהלה ציינה שמשקף כיצד קלינאים וחולים שופטים תסמינים.
• נקודות קצה משניות כוללות סיווג האגודה הניו-יורקית לאי-ספיקת לב, עם מדדים משניים ואקספלורטוריים נוספים.

ההנהלה ציינה כי הניסוי נבנה להיות פרגמטי יותר ממחקרים רבים במרכזים אקדמיים, עם גישה רחבה יותר לאתרים, עלות נמוכה יותר ולוח זמנים קצר יותר. החברה ציינה כי המחקר מכוון לזהות שיפור של 4 עד 5 נקודות ב-KCCQ, בעוד שהפרש של 3 נקודות, בדומה לניסוי ACACIA האחרון, עדיין יהיה תוצאה מסחרית חזקה.

לקסיקון ציינה כי הניסוי לא תוכנן לכוח עצמאי לתת-קבוצות חסימתיות ולא-חסימתיות. עם זאת, ההנהלה ציינה כי אותה ביולוגיה של תסמינים, ובמיוחד תפקוד דיאסטולי, אמורה לתמוך בתועלת בשתי צורות המחלה.

תוכנית סוכרת מסוג 1

לקסיקון דנה גם בדרך לקראת הגשה מחדש של NDA עבור sotagliflozin בסוכרת מסוג 1 ברבעון הרביעי של 2024. החברה הגישה לראשונה לאישור בשנת 2018, אך ה-FDA הנפיק מכתב תגובה מלאה בשל חששות לגבי קטואצידוזיס סוכרתית.

• ההנהלה ציינה כי החברה בילתה שנים בדיאלוג עם ה-FDA כדי להגדיר אילו ראיות בטיחות יהיו מקובלות.
• הרשות ביקשה נתונים פרוספקטיביים ולא בדיקה חוזרת רטרוספקטיבית.
• לקסיקון השתמשה במחקר תוצאות קרדיווסקולריות גדול בדנמרק, הנקרא מחקר Steno, כדי לייצר את נתוני הבטיחות הנדרשים.
• נכון ל-31.08.2024, החברה ציינה כי עמדה ברמת החשיפה הנדרשת של ה-FDA.
• ההנהלה ציינה כי שיעור DKA במחקר Steno היה נמוך יותר מאשר בתוכנית השלב III המקורית inTandem3 ודומה לסטנדרט הטיפול במחקר החוקר.

אקסטון אמר כי ה-FDA נתן כעת הנחיה ברורה לגבי מה שנדרש להגשה מחדש וכי נתוני Steno מייצגים את החסר האחרון. הוא אמר כי החברה אינה מצפה לישיבת ועדה מייעצת ומאמינה כי sotagliflozin עשויה להפוך לתוסף הראשון לאינסולין לשליטה גליקמית בסוכרת מסוג 1.

תוכניות AAK1 והשמנה

מעבר ל-sotagliflozin, לקסיקון ציינה כי היא מקדמת את תוכנית AAK1, אותה תיארה כפלטפורמה פוטנציאלית רחבה לכאב ומחלות אחרות. האינדיקציה המובילה היא כאב נוירופתי היקפי סוכרתי.

• ההנהלה ציינה כי מודלים פרה-קליניים מראים פעילות במצבי כאב מרובים הקשורים לירי נוירונלי יתר-פעיל.
• החברה שוקלת תחומי מחלה נוספים וציינה כי תיוקים חקירתיים עשויים להגיע מאוחר יותר ב-2024.
• מנהלים תיארו את התוכנית כהזדמנות של "צינור ותרופה" מכיוון שמנגנון אחד עשוי לתמוך במספר אינדיקציות.
• לקסיקון ציינה כי היא מתכננת לחשוף נתונים פרה-קליניים אטרקטיביים יותר מאוחר יותר ב-2024.

תוכנית ההשמנה LX9851 נותרת עם Novo Nordis לאחר עסקת הרישיון. לקסיקון ציינה כי ההסדר משקף את היקף הפיתוח הנדרש והחלטת החברה להתמקד במשאבים פנימיים בתוכניות המובילות שלה.

הרציונל המדעי ומיצוב בשוק

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון להסביר מדוע sotagliflozin עשויה להיות שונה מטיפולים אחרים במחלות לב וסוכרת.

• לקסיקון ציינה כי עיכוב SGLT2 תומך בתוצאים קרדיורנליים, בעוד שעיכוב SGLT1 עשוי להשפיע על שימוש באנרגיה שריר הלב ועל טיפול בסידן ונתרן.
• החברה ציינה כי sotagliflozin הראתה תועלת על פני טווח שבר הפליטה המלא, כולל חולים עם שבר פליטה תקין.
• מנהלים ציינו כי מעכבי SGLT2 טהורים נראים מאבדים תוצא בחולים עם שבר פליטה תקין ופחות שימושיים בתפקוד דיאסטולי.
• ההנהלה ציינה כי sotagliflozin עשויה גם להפחית מסת חדר שמאל, מה שמרמז על תוצאים אפשריים משנים מחלה.
• ב-HCM חסימתי, לקסיקון רואה ב-sotagliflozin משלים למעכבים משנים קרדיומיופתיה, אותם תיארה כסוכנים המודינמיים, בעוד ש-sotagliflozin פועלת כסוכן מטבולי.

גרנוביץ אמר כי מחקר SONATA-HCM המתוכנן עשוי להיות היחיד שבוחן ישירות את sotagliflozin לצד מעכבים משנים קרדיומיופתיה באוכלוסיית HCM רחבה. הוא ציין כי החברה משתמשת גם במחקר שוק כדי לסייע להגדיר כיצד רופאים וחייבים עשויים לראות את התרופה.

תחזית עתידית

לקסיקון הצביעה על מספר אירועים לטווח הקצר שעשויים לעצב את החברה בשנה הקרובה.

• נתוני SONATA-HCM צפויים ברבעון הראשון של 2025.
• הגשת NDA מחדש לסוכרת מסוג 1 מתוכננת לרבעון הרביעי של 2024.
• נתונים פרה-קליניים של AAK1 צפויים מאוחר יותר ב-2024.
• תוכנית ההשמנה של Novo Nordis עשויה להמשיך לייצר תשלומי מדרגות ככל שהיא מתקדמת בפיתוח.
• ההנהלה ציינה כי תמשיך במחקר שוק כדי לחדד את המקרה המסחרי עבור sotagliflozin ב-HCM ובהגדרות אחרות.

אקסטון אמר כי מטרת החברה היא לבנות ערך בתחומים שבהם ניתן להתבלט מקבוצות תרופות עמוסות, כולל שוק אי-ספיקת הלב, שבו sotagliflozin מתחרה עם תרופות SGLT2 מבוססות כמו Jardiance ו-Farxiga.

ראשי פרקים מפגישת שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לאותן נושאים: בידול, חופש מסחרי וחשיבות הנתונים הקליניים.

• אקסטון אמר כי החברה מטווחת אינדיקציות שבהן היא יכולה להיות "הראשונה והיחידה" ולהימנע מלחץ תחרותי כבד.
• הוא אמר כי אסטרטגיית HCM בנויה סביב נקודת קצה מעשית המשקפת תסמיני חולים וטיפול שגרתי.
• ההנהלה ציינה כי קריטריוני הכניסה הרחבים אמורים להפוך את המחקר לנגיש יותר לאתרים ומייצג יותר של הפרקטיקה האמיתית.
• גרנוביץ אמר כי תשלומי Novo Nordis וגיוס ההון המוקדם נתנו ללקסיקון גמישות רבה יותר להמתין לערך טוב יותר לפני קבלת החלטות שותפות נוספות.
• מנהלים ציינו כי חבילת סוכרת מסוג 1 נראית כעת מיושרת עם ציפיות ה-FDA, אם כי האישור עדיין תלוי בסקירת הרשות.

אקסטון אמר: "Sotagliflozin הוא הסוכן היחיד שבו אתה רואה עקביות של תועלת על פני שבר הפליטה," והוסיף כי התרופה עשויה להשפיע על "תפקוד דיאסטולי, תסמינים והמבנה הכולל של הלב."

הוא גם אמר: "בחרנו להיכנס לאינדיקציות שבהן נוכל להיות הראשונים והיחידים, מכיוון שזה מעניק לנו את החופש לפעול מסחרית."

גרנוביץ אמר כי לחברה יש כעת יותר זמן "לממש באופן מלא יותר את הערך עבור לקסיקון לפני שנשקול שותפות" של נכסים נוספים.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.