מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Vertex Pharmaceuticals (VRTX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג אסטרטגיה רחבה יותר מעבר לטיפול בסיסטיק פיברוזיס, תוך הדגשת הסיכונים הכרוכים בכניסה לשווקים חדשים.
ההנהלה אמרה כי החברה בונה על מומנטום מסחרי בתחום הכאב וההמטולוגיה, מתכוננת להשקת מוצר בתחום הכלייתי, ומוסיפה זכיינות אנדוקרינית נדירה באמצעות רכישת Crinetics.
ראשי פרקים
- Vertex אמרה כי CASGEVY ו-JOURNAVX בדרך לייצר יותר מ-$500 מיליון בהכנסות משולבות ב-2025.
- החברה הדגישה את povetacicept כזרז מרכזי לטווח הקרוב, עם תאריך PDUFA של 30.11.2025 ב-IgAN.
- JOURNAVX הגיע ל-1.6 מיליון מרשמים ב-2025 וכעת יש לו גישה ל-260 מיליון חיים מכוסים.
- עסקת Crinetics מוסיפה את PALSONIFY ו-atumelnant, כאשר Vertex רואה פוטנציאל מכירות שיא של $5 מיליארד בתיק זה.
- ההנהלה אמרה כי עסק הכאב נותר המאמץ המסחרי המורכב ביותר, והשוק עדיין מתייחס לזכיינות בזהירות.
מעבר אסטרטגי מעבר לסיסטיק פיברוזיס
Vertex אמרה כי עברה מחברה שמרכזה בסיסטיק פיברוזיס לחברה עם מספר עמודי תווך בתחומי מחלות שונים.
- סיסטיק פיברוזיס נותרת הבסיס של העסק.
- ההמטולוגיה כוללת כעת את CASGEVY ו-JOURNAVX.
- מחלת אנדוקרינית נדירה מורחבת באמצעות PALSONIFY.
- מחלת הכליות הופכת למוקד מרכזי באמצעות povetacicept ו-inaxaplin.
מנהלי קשרי המשקיעים Susie Lisa ו-Manisha Pai אמרו כי החברה מיישמת קריטריונים קפדניים בבחירת תוכניות או רכישות. קריטריונים אלה כוללים ביולוגיה סיבתית אנושית, ביומרקרים מאומתים, שווקים מתמחים ונתיבי רגולציה פשוטים יותר.
Lisa אמרה כי Vertex מחפשת נכסים שמאיצים תוכניות קיימות או פותחים תחום מחלה חדש עם מוצר מובחן. היא ציינה עסקאות אחרונות כגון Entrada, Alpine ו-Crinetics כדוגמאות לגישה זו.
תוצאות פיננסיות וביצועים מסחריים
Vertex לא הציגה עדכון מלא של רווחים בכנס, אך נתנה מספר מדדים מסחריים המצביעים על צמיחה מחוץ לסיסטיק פיברוזיס.
- CASGEVY ו-JOURNAVX צפויים לייצר יותר מ-$500 מיליון בהכנסות משולבות ב-2025.
- JOURNAVX ייצר 1.6 מיליון מרשמים ב-2025.
- שוק הכאב האקוטי הניתן לכתובת בארה"ב עומד על כ-80 מיליון מרשמים שנתיים.
- ל-JOURNAVX היה גישה מוחזרת ל-260 מיליון חיים מכוסים נכון לתחילת אוגוסט 2025.
- Vertex אמרה כי היא מצפה שמרשמי JOURNAVX יעלו בכ-3 פעמים ב-2026 מבסיס 2025.
החברה אמרה כי המודל המסחרי שלה התבגר במהירות במהלך השנתיים-שלוש האחרונות. היא הרחיבה צוותי שטח, בנתה מערכות תמיכה בחולים והוסיפה יכולות מכירה למוצרים חדשים יותר.
Vertex גם אמרה כי היא שוקלת כיצד לדווח על הכנסות כאשר העסק הופך פחות תלוי בסיסטיק פיברוזיס. ההנהלה אמרה כי השנה הבאה עשויה להביא צמיחה מוחלטת גדולה יותר מחוץ ל-CF מאשר בתוכה.
JOURNAVX: צמיחה, גישה ושיווק
Vertex תיארה את JOURNAVX כהשקה המורכבת ביותר שלה, אך גם כזו עם תנופה ראשונית חזקה.
- החברה הרחיבה את כוח השטח במרץ ואפריל 2025.
- היא כיוונה לבסיס רחב של מרשמים, כולל רופאי חדר מיון, מומחי טראומה, אנסתזיולוגים, גינקולוגים-מיילדים, מנתחים פלסטיים, רופאי שיניים ומנתחים אורתופדיים.
- היא השתמשה בשותפים מפורסמים כגון Jayson Tatum ו-Lindsey Vonn.
- השיווק כלל גם תוכן סטרימינג לחולים לאחר ניתוח החלפת ברך מלאה, נוכחות על לוח Stanley Cup וחסות לסיבוב פיקלבול מקצועי.
ההנהלה אמרה כי סיפור הצמיחה מונע על ידי מספר גורמים בו-זמנית: יעילות התרופה, משוב חיובי מרופאים ומחולים, החזר כספי רחב יותר, כיסוי שטח רב יותר והוספות מתמשכות לפורמולריות ולפרוטוקולי טיפול.
Vertex הצביעה על נתוני ניתוח אורתופדי מוקדמים המראים תוצאות ללא אופיואידים של 80% עד 90% בסדרת החלפת ברך מלאה במרכז יחיד. החברה אמרה כי היא מנסה לבנות את הזכיינות לתקופה ארוכה במקום להסתמך על מומחיות אחת.
צנרת כלייתית: povetacicept ו-inaxaplin
Vertex הקדישה חלק גדול מהדיון למחלת הכליות, שבה היא רואה הזדמנות מסחרית מרכזית.
Povetacicept ב-IgAN
החברה אמרה כי povetacicept בדרך לתאריך PDUFA של 30.11.2025 בנפרופתיה מסוג IgA, או IgAN, וכינתה את האינטראקציה עם ה-FDA כבונה.
- נתוני שלב הראו ירידה של 52% ב-UPCR ב-36 שבועות.
- ההנהלה אמרה כי התוצאה נראית הטובה ביותר בקטגוריה לעומת מתחרים.
- התרופה הראתה גם פתרון חזק של המטוריה וירידות ב-Gd-IgA1.
- Vertex אמרה כי יותר חולים הגיעו ליעד KDIGO של ירידה של 0.5 גרם בפרוטאינוריה.
- החברה הדגישה מזרק אוטומטי חודשי ומינון נמוך של 0.46 מ"ל.
Vertex אמרה כי המוצר עשוי להיות קל יותר לשימוש מאשר מתחרים שבועיים הדורשים מינונים גדולים יותר ומזרקים מלאים מראש. היא גם אמרה כי פרופיל ההזרקה אינו כואב ופרופיל הבטיחות נראה חזק.
ההנהלה תיארה את ירידת UPCR כפרוקסי לייצוב eGFR, אשר בתורו קשור להאטת ההתקדמות לעבר מחלת כליות בשלב סופי, דיאליזה, השתלה או מוות. Vertex אמרה כי לארה"ב יש יותר מ-130,000 חולי IgAN המאושרים על ידי ביופסיה, רבים מהם צעירים ובריאים אחרת.
VOYXACT של Otsuka תוארה כמהלך ראשון עם קליטה חזקה, אך Vertex אמרה כי השוק עדיין קטן ביחס למאגר החולים הכולל. החברה אמרה כי היא שואפת לרווחי נתח לטווח הארוך ועשויה לנקוט באסטרטגיית מעבר.
Povetacicept מעבר ל-IgAN
Vertex גם פירטה תוכנית כלייתית ואוטואימונית רחבה יותר עבור povetacicept.
- נפרופתיה ממברנוזית ראשונית נמצאת במחקר שלב II/III הנמשך 104 שבועות.
- החברה בחרה במינון של 80 מ"ג ממחקר מינון-טווח.
- מיאסתניה גרביס נמצאת במחקר שלב II עם כ-30 חולים על פני 12 שבועות.
- אנמיה המוליטית אוטואימונית חמה, או wAIHA, נותרת בבדיקה לאחר נתוני RUBY-4.
ההנהלה אמרה כי מיאסתניה גרביס אטרקטיבית מכיוון שהיא מחלה המתווכת על ידי תאי B ומכיוון שנתוני סין בלבד נראו אטרקטיביים. Vertex גם אמרה כי עיצוב TACI המהונדס עשוי לשפר את התפלגות הרקמות לעומת השוואה מסוג wild-type ועשוי להימנע מדרישת המחזוריות הנראית עם מעכבי FcRN.
Inaxaplin במחלת כליות המתווכת על ידי APOL1
Vertex אמרה כי inaxaplin נותר בדרך במחקר שלב III AMPLITUDE, המיועד לרשום כ-150,000 חולים על פני מספר שנים.
- גיוס מלא צפוי עד סוף 2025.
- נקודת הקצה הראשית היא הפרדת שיפוע eGFR מפלצבו.
- מחקר שלב II הראה ירידה של 47.6% ב-UPCR על פני 13 שבועות.
- נתוני ניתוח ביניים מ-AMPLIFIED, מחקר הוכחת מושג, צפויים לפני סוף 2025.
- נתוני ביניים של AMPLITUDE צפויים בתחילת 2027.
Vertex אמרה כי מחלת כליות המתווכת על ידי APOL1 מתקדמת בקצב של כפול בערך ממחלת כליות מסורתית. היא גם אמרה כי אוכלוסייה הומוגנית יותר ב-AMPLITUDE הייתה הבחירה הנכונה, במיוחד לאחר מה שכינתה נתוני מתחרים רועשים.
ההנהלה תיארה את מחקר AMPLIFIED כחקרני יותר, במיוחד בזרוע סוכרת מסוג 2, שם קשה יותר להפריד בין השפעות APOL1 לנזק כלייתי הקשור להיפרגליקמיה. תוצאה חיובית יכולה לפתוח את הדלת לכ-100,000 חולים נוספים, אמרה החברה.
רכישת Crinetics והרחבה אנדוקרינית
Vertex אמרה כי רכישת Crinetics מתאימה לאסטרטגיה שלה של כניסה לתחומים שבהם היא יכולה להשתמש בניסיון המחלות הנדירות והמסחרי הגלובלי שלה.
- PALSONIFY, או paltusotine, מושק באקרומגליה.
- Atumelnant נמצא בשלב III עבור היפרפלזיה אדרנלית מולדת, או CAH.
- Vertex אמרה כי לתיק יש פוטנציאל מכירות שיא של $5 מיליארד.
- החברה אמרה כי שוק האנדוקרינה הנדיר הוא יחסית מופחת סיכון מכיוון שנקודות הקצה של שלב II ושלב III נוטות להתאים היטב.
Vertex אמרה כי כ-3,000 אנדוקרינולוגים בארה"ב מטפלים באקרומגליה, מה שהופך את השוק לניהול. היא גם אמרה כי יש לה ניסיון עבר בהחזר כספי, הרחבה גלובלית ומסחור מחלות נדירות שאמור לסייע להאיץ את ההשקה.
עבור atumelnant, Vertex אמרה כי המטרה היא לנרמל את רמות האנדרוגן ב-CAH תוך מתן אפשרות לירידת מינוני גלוקוקורטיקואידים לרמות פיזיולוגיות יותר. החברה אמרה כי נתוני שלב II הראו עלייה הפיכה אחת של AST ו-ALT, ללא עלייה בבילירובין וללא מקרי חוק Hy. הרגולטורים בדקו את הנתונים מבלי לבקש שינויים בניטור.
זכיינות הכאב: הזדמנות וספקנות
Vertex אמרה כי עסק הכאב שלה נותר הזדמנות צמיחה מרכזית, אך גם החלק המסובך ביותר בתיק.
Jasper van Grunsven מונה לסגן נשיא בכיר להתמקד בזכיינות הכאב ובמוצרים חדשים יותר, תוך עבודה עם מנהל המסחר הראשי Duncan McKechnie. ההנהלה אמרה כי המהלך משקף את מורכבות העסק.
כאב אקוטי
JOURNAVX הוא מוצר הכאב האקוטי הראשי. Vertex אמרה כי הזכיינות צמחה באמצעות בסיס מרשמים רחב יותר, החזר כספי רב יותר ושיווק רב יותר. החברה אמרה כי היא הלכה בכוונה לרוחב כדי לבנות את העסק לאורך זמן.
כאב כרוני
Vertex גם דנה בשני מחקרי שלב III בנוירופתיה היקפית סוכרתית, או DPN.
- מחקר אחד ירשום כ-1,100 חולים ויהווה השוואה בין suzetrigine, פלצבו ופרגבלין.
- השני ירשום כ-700 חולים ויהווה השוואה מול פלצבו בלבד.
- שני המחקרים הם באורך 12 שבועות.
- Vertex אמרה כי שני מחקרים נדרשים לכל אינדיקציה של כאב נוירופתי היקפי.
- נתונים צפויים בסביבות אמצע 2027.
החברה אמרה כי בחרה ב-DPN מכיוון שהוא מובן טוב יותר, עם מרכזי ניסויים מנוסים יותר וידית טובה יותר על השפעות פלצבו. היא אמרה כי האתגר העיקרי אינו התרופה עצמה אלא ניהול תגובת הפלצבו.
Vertex גם אמרה כי גישה משולבת של NaV1.7 ו-NaV1.8 יכולה להיות סינרגטית ואינה קשורה לתוצאת DPN. כאב שרירי-שלדי תואר כשוק טיפול ראשוני אפשרי לשותפות עתידית.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך השאלות, Vertex חזרה על כך שעסקת Crinetics נעשתה ממצב של עוצמה, הנתמכת על ידי תזרים מזומנים מ-CF, קליטת CASGEVY ו-JOURNAVX וצנרת כלייתית חזקה.
- ההנהלה אמרה כי שוק האנדוקרינה הנדיר אטרקטיבי מכיוון שתוצאות שלב II ושלב III נוטות להתאים היטב.
- על povetacicept, Vertex אמרה כי חטיבת הכליות של ה-FDA הייתה שותפה טובה וכי תאריך PDUFA של 30.11 נותר בדרך.
- על IgAN, החברה אמרה כי היא שואפת לזכות בנתח לטווח הארוך למרות שמהלך ראשון כבר יש לו תנופה מוקדמת.
- על מסרי ההשקה, Vertex אמרה כי הפרטים עדיין מגובשים.
- על inaxaplin, ההנהלה אמרה כי מחקר AMPLIFIED הוא מאמץ הוכחת מושג ללא זרוע ביקורת.
Vertex גם אמרה כי היא עדיין מעריכה כיצד לפרק את הכנסות ex-CF ככל שהחברה הופכת מגוונת יותר.
תחזית
Vertex נכנסת לשלב הבא של סיפור הצמיחה שלה עם מספר אירועים לטווח הקרוב:
- תאריך PDUFA של 30.11.2025 עבור povetacicept ב-IgAN.
- לפני סוף 2025, נתוני הוכחת מושג עבור inaxaplin ב-AMPLIFIED.
- לפני סוף 2025, נתוני הוכחת מושג עבור תוכנית ניוון שרירים מיוטוני מסוג 1.
- לפני סוף 2025, נתוני מבט ראשון עבור תוכנית CF מהדור הבא VX-828.
- תחילת 2027, נתוני ביניים מ-AMPLITUDE.
- אמצע 2027, נתונים ממחקרי DPN.
ההנהלה אמרה כי החברה פועלת כעת עם מספר עמודי תווך מסחריים וצנרת, וכי השלב הבא יהיה תלוי בביצוע בכל אחד מהם.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
