אנקסון בכנס קנטור פיצג’רלד: נתוני עיניים והתקדמות ב-GBS

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Annexon (ANNX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג את עצמה כחברת תרופות המתמקדת במערכת המשלים (complement), עם שני תוכניות בשלב מתקדם במחלות דלקת עצבית. ההנהלה הדגישה נתונים קליניים מעודדים בניוון גיאוגרפי של הרשתית ובתסמונת גיאן-בארה, תוך הצבעה על הדרך הארוכה שעוד נותרת לביצוע רגולטורי ומסחרי.

החברה אמרה כי תרופת העיניים המובילה שלה, vonaprument, הראתה תוצאות של שמירה על הראייה שלדעתה מבדילות אותה ממעכבי המשלים הקיימים. כמו כן תיארה קצב מחקר חזק בשלב III, עם גיוס מטופלים שמקדים את הלוח הזמנים ושיעור שימור גבוה מהצפוי. בנוגע ל-GBS, אמרה Annexon כי נתוני מחקר פתוח ממשיכים לתמוך בפרופיל תגובה מהיר, אם כי התוכנית עדיין זקוקה לאישור רגולטורי.

נקודות מפתח

• Annexon אמרה כי vonaprument הוא מעכב המשלים היחיד שהראה שמירה משמעותית על הראייה בניוון גיאוגרפי באמצעות הגנה על הפוטורצפטורים, ולא רק האטה של הירידה המבנית.
• מחקר ARCHER בשלב II הראה ירידה של 73% בסיכון לאובדן של יותר מ-15 אותיות ראייה ב-12 חודשים — תוצאה שההנהלה כינתה בעלת משמעות קלינית.
• ARCHER II בשלב III גייס 659 מטופלים בארה"ב ובאירופה, שישה שבועות לפני הלוח הזמנים ו-30 מטופלים מעל היעד.
• שיעור הנשירה ב-ARCHER II נמוך מ-10%, בעוד שיעור הציות עולה על 90% — נתונים שההנהלה תיארה כסימן חזק לאמון של רופאים ומטופלים.
• בתסמונת גיאן-בארה, אמרה Annexon כי נתוני מחקר פתוח הראו שיעור תגובה של 100% בשבוע הראשון, עם מטופלים שעזבו את בית החולים וחזרו לחיים נורמליים תוך שבוע.

תוכנית הניוון הגיאוגרפי

Annexon הקדישה חלק ניכר מהמצגת לניוון גיאוגרפי (GA), גורם מוביל לעיוורון הפוגע בכ-8 מיליון אנשים ברחבי העולם. ההנהלה אמרה כי השוק הנוכחי נותר בחדירה נמוכה, כאשר רק כ-20% מהמטופלים מטופלים וכ-20% בלבד מרופאי הרשתית משתמשים בטיפולים הזמינים.

מנכ"ל החברה Doug Love אמר כי החברה שואפת לעצור את הדלקת העצבית במקום שבו היא מתחילה. "אנחנו חברה המתמקדת במערכת המשלים, ממש עוצרת את הדלקת העצבית היכן שהיא מתחילה — ברקמת המחלה בגוף, במוח ובעין," אמר.

גישת החברה מתמקדת בחסימת C1q. ההנהלה טענה כי מנגנון זה מגן ישירות על הפוטורצפטורים, במקום להתמקד בעיקר בשמירה על האפיתל הפיגמנטי של הרשתית (RPE). Annexon אמרה כי הבחנה זו חשובה מכיוון שהגנה על הפוטורצפטורים קשורה יותר לתפקוד הראייה.

תוצאות ARCHER בשלב II

Annexon אמרה כי מחקר ARCHER בשלב II הניב מספר מדדים של שמירה על הראייה:

• ירידה של 73% בסיכון לאובדן של יותר מ-15 אותיות ראייה ב-12 חודשים.
• שיפור מובהק סטטיסטית בחדות הראייה המתוקנת הטובה ביותר, עם תגובה תלוית מינון.
• שמירה משמעותית על מדדי חדות ראייה בתאורה נמוכה וגירעון ראייה בתאורה נמוכה.
• ראיה לשמירה על נוירוני הפוטורצפטורים, שלדברי ההנהלה היא מרכזית לשמירת הראייה.
• שלושה מתוך ארבעה מטופלים הוגנה ראייתם במחקר, לדברי Love.

Lloyd Clark, סגן נשיא בכיר לאסטרטגיית רפואת עיניים, אמר כי נקודת הקצה של 15 אותיות היא רף גבוה מכיוון שהיא משקפת אובדן ראייה משמעותי. "אובדן של 15 אותיות ראייה בדרך כלל מותיר מטופל לא מסוגל לנהוג, לא מסוגל לקרוא אותיות קטנות," אמר. "נקודת הקצה הסטנדרטית הזו — אובדן מאושר של 15 אותיות — חשובה להפליא לחשיבה, וכל הבדל מובהק סטטיסטית בנקודת קצה זו רלוונטי מאוד מבחינה קלינית למטופלים."

נתוני פוטורצפטורים ואזור האליפסואיד

Annexon אמרה כי הסמן המבני החשוב ביותר בתוכנית הוא אזור האליפסואיד (EZ), שתיארה כמדד ישיר לבריאות הפוטורצפטורים. ההנהלה אמרה כי הרגולטורים בארה"ב ובאירופה מכירים כעת ב-EZ כסמן לתועלת נוירו-מגנה.

החברה אמרה כי ARCHER הראה:

• הגנה של 50% עד 60% באזור הפובאה המרכזית בשנה הראשונה.
• תוצאות EZ פאן-מקולריות הדומות ל-Syfovre.
• הגנה מרכזית חזקה יותר על הפובאה בהשוואה לנתוני מתחרים — דבר שלדברי Annexon חשוב מכיוון ש-GA מתחיל לעיתים קרובות באובדן ראייה מרכזית.

Annexon אמרה כי התחום התרחק מהסתמכות על הגנת RPE בלבד כמנבא לתועלת תפקודית. לדבריה, הנתונים הרחבים אינם תומכים ברעיון שהגנת RPE כשלעצמה מובילה לתוצאות ראייה טובות יותר.

עדכון ARCHER II בשלב III

החברה אמרה כי ARCHER II נמצא כעת בעיצומו עם 659 מטופלים שגויסו בארה"ב ובאירופה. המחקר משתמש בהקצאה אקראית ביחס 2 ל-1 לטובת הטיפול הפעיל, עם מינון חודשי של vonaprument.

Annexon אמרה כי לניסוי שתי נקודות קצה ראשיות — בחודש 15 ובחודש 24 — וכי לכל נקודת קצה יש ערך אלפא סטטיסטי נפרד. ההנהלה אמרה כי העיצוב מעניק לחברה שתי הזדמנויות להראות הצלחה, תוך יצירת מאגר נתונים ארוך טווח שעשוי לסייע בהחזר הוצאות ואימוץ בשוק.

מבחינה תפעולית, אמרה Annexon כי ARCHER II הניב ביצועים טובים:

• הגיוס הסתיים שישה שבועות לפני הלוח הזמנים.
• הניסוי גויס מעבר ליעד ב-30 מטופלים.
• שיעור הנשירה נמוך מ-10%.
• שיעור הציות עולה על 90%.

Love אמר כי מדדים אלה משקפים אמון בתרופה ובעיצוב המחקר. כמו כן אמר כי החברה מאמינה שחלון המחקר הארוך יכול ליצור יתרון תחרותי, שכן מעכבי C1q עתידיים יצטרכו להראות עליונות על פני 24 חודשים.

עיצוב המחקר ושלמות הנתונים

Annexon אמרה כי היא שומרת על נתוני חודש 15 מוסתרים כדי לשמור על שלמות נקודת הקצה של חודש 24. ההנהלה אמרה כי לא תדווח על ערכי p בחודש 15, ותשתמש במקום זאת בהחלטה פשוטה של "הצלחה" או "המשך קדימה".

החברה אמרה כי ועדת ניטור נתונים מבצעת סקירות חוסר תועלת, אם כי היא אינה מצפה לעצירה בשל חוסר תועלת. אם תוצאת חודש 15 תהיה חיובית, הוועדה תיצור ניתוחי משנה והמחקר יישאר מוסתר עד שכל שלושת הניתוחים יהיו חיוביים. אם התוצאה תהיה "המשך קדימה", הניסוי ימשיך לחודש 24 לקבלת נתוני בטיחות ויעילות נוספים.

Annexon גם אמרה כי צמצמה את אוכלוסיית שלב III על ידי הסרת מטופלים עם ראייה ירודה מאוד, מתחת ל-45 אותיות, מכיוון שמטופלים אלה לא הראו אירועי אובדן של 15 אותיות בשלב II. החברה אמרה כי קבוצת שלב III נשארת תואמת מקרוב לשלב II בהיבטים אחרים.

בטיחות וניהול

ההנהלה אמרה כי vonaprument הניב ביצועים טובים מבחינת בטיחות. התרופה אינה מפוגלת (non-pegylated), בעלת צמיגות מוגבלת ומעוצבת לניהול פשוט. Annexon אמרה כי מאפיינים אלה תורמים לשיעור הציות הגבוה שנצפה ב-ARCHER II.

תוכנית תסמונת גיאן-בארה

Annexon דנה גם בתוכנית ה-GBS שלה, שתיארה כדוגמה נוספת לעיכוב מהיר של מערכת המשלים. החברה אמרה כי נתוני מחקר פתוח הראו שיעור תגובה של 100% בשבוע הראשון.

Clark אמר כי התגובה לא הייתה קלה. "אלה מטופלים שקמים מהמיטה תוך שבוע אחד וחוזרים לחייהם מחוץ לבית החולים," אמר. "זה מעולם לא נראה קודם לכן."

החברה אמרה כי התוצאה עקבית עם נתוני שלב III המראים שיעור תגובה של 90%. Annexon כבר הגישה בקשה באירופה ומתכננת להגיש ל-FDA עד סוף שנת 2024.

עמדה תחרותית והזדמנות שוק

Annexon מיצבה את vonaprument כתחליף אפשרי למעכבי המשלים מהדור הראשון כגון Syfovre ו-Izervay. ההנהלה אמרה כי תרופות אלה עשויות להאט את הירידה המבנית, אך לא הראו את אותה רמה של שמירה על ראייה תפקודית.

החברה אמרה כי גישת ה-C1q שלה שונה מכיוון ש-C1q נקשר לסינפסות הפוטורצפטורים תחת לחץ. על ידי חסימת איתות זה, אמרה Annexon כי היא יכולה להגן תחילה על הפוטורצפטורים ולאחר מכן לשמר את רקמת ה-RPE במורד הזרם באמצעות הקשר בין שתי שכבות התאים.

Love אמר כי החברה מאמינה שלתוכנית יכולה להיות ערך ממושך. "אנחנו חושבים שאנחנו בונים נכס עם קניין רוחני עד שנות ה-2040 שהוא ממש מרשים, הזדמנות להניע ערך עצום לחברה לאורך זמן," אמר.

ההנהלה אמרה כי ההזדמנות המסחרית רחבה מכיוון שרוב מטופלי ה-GA נותרים ללא טיפול ורבים מרופאי הרשתית טרם אימצו את הטיפולים הנוכחיים. Annexon אמרה כי היא מתכננת למצב את vonaprument כטיפול חלופי ולהשתמש בנתונים ארוכי טווח לתמיכה בשיחות עם גורמי התשלום.

ראשי פרקים מסבב השאלות

במהלך שאלות, ההנהלה חזרה לאותם נושאים של צורך לא מסופק, מנגנון ועיצוב הניסוי.

• בנוגע לגודל ההזדמנות, אמרה Annexon כי GA פוגע בכ-8 מיליון מטופלים ברחבי העולם ונותר הגורם המוביל לעיוורון.
• בנוגע לביומרקרים, אמרה החברה כי פלואורסצנציה אוטומטית של קרקעית העין מודדת את בריאות ה-RPE, אך התחום מייחס כעת משקל רב יותר לנתוני אזור האליפסואיד מכיוון שהם משקפים טוב יותר את שלמות הפוטורצפטורים.
• בנוגע לנתוני תת-קבוצות, אמרה Annexon כי מטופלים עם מעורבות פובאלית הראו השפעת טיפול חזקה יותר, ומטופלים עם נזק קל יותר לפוטורצפטורים — המוגדרים כחדות ראייה בתאורה נמוכה מתחת ל-30 — לא חוו אירועי אובדן ראייה בקבוצת הטיפול החודשי לעומת 17% בקבוצת הדמה.
• בנוגע למינון, אמרה החברה כי המשטר החודשי הראה תגובה תלוית מינון על פני מדדי ראייה תפקודיים.
• בנוגע לעמידות, אמרה Annexon כי השפעת הטיפול התרחבה במחצית השנייה של שלב II, עם ירידה של 10.5% בצמיחת נגע RPE בשישת החודשים השניים לאחר השפעה קטנה יותר בשישת החודשים הראשונים.
• בנוגע להתנהגות לאחר הפסקת הטיפול, אמרה ההנהלה כי אירועי אובדן ראייה חזרו במהירות עם הפסקת הטיפול — דבר שלדבריה תומך במנגנון.

תחזית

Annexon אמרה כי 12 החודשים הבאים עשויים להיות חשובים לשתי תוכניותיה המובילות. עבור GA, החברה מצפה לתוצאות חיוביות של ARCHER II בחודש 15 ושוב בחודש 24. עבור GBS, היא מצפה לקדם לאישור ולהשקה לאחר הגשות הרגולטוריות שכבר מתנהלות.

מניות החברה ירדו ב-6.75% ל-$4.075 במסחר האחרון, בהשוואה לסגירה הקודמת של $4.37. המניה נסחרה בין $2.27 ל-$7.18 במהלך 52 השבועות האחרונים.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על דיון הכנס והערות ההנהלה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.