BioMarin בכנס קנטור: תוכנית צמיחה מרחיבה מעבר ל-Voxzogo

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג תוכנית צמיחה רחבה יותר, המבוססת על מכירות חזקות יותר, רכישות חדשות וצנרת מוצרים המתרחבת מעבר למיקוד המקורי שלה. ההנהלה הציגה גישה אופטימית לגבי המומנטום המסחרי, תוך הכרה בלחץ תחרותי, משא ומתן על גישה לשוק והצורך להמשיך ולהרחיב את תיק המוצרים.

נקודות מפתח

• BioMarin דיווחה כי הרבעון האחרון שלה צמח ב-20% בהשוואה לתקופה המקבילה אשתקד, והעלתה את התחזית הפיננסית לשנת 2026 המלאה עבור VOXZOGO לטווח של $1.0 מיליארד עד $1.05 מיליארד.
• החברה ציינה כי רכישת Amicus Therapeutics מחוללת שינוי בתיק המוצרים, מוסיפה את Galafold ו-POMBILITI/OPFOLDA ויוצרת סינרגיות שנתיות צפויות של $220 מיליון עד 2028.
• VOXZOGO שמרה על 90% מהמטופלים למרות השקת מוצר מתחרה בפברואר 2024, ו-BioMarin ציינה כי היא מתכוננת להשקה בארה"ב ב-2025 לאינדיקציה של היפוכונדרופלזיה.
• ל-BioMarin יש כעת ארבעה מוצרים עם פוטנציאל מכירות שיא מעל $1 מיליארד, והיא פועלת בשילוב של פיתוח פנימי ורכישות.
• ההנהלה ציינה כי החברה עוברת מטיפול גנטי לכיוון תרופות קלאסיות ממולקולות קטנות וגישות תרופתיות מסורתיות אחרות.

תוצאות פיננסיות

BioMarin ציינה כי הרבעון האחרון הניב צמיחה של 20% בהשוואה לתקופה המקבילה אשתקד בכלל תיק המוצרים, מה שמדגיש את הביקוש המתמשך בעסקי המחלות הנדירות שלה.

• התחזית הפיננסית של VOXZOGO לשנת 2026 המלאה הועלתה לטווח של $1.0 מיליארד עד $1.05 מיליארד.
• ההנהלה ציינה כי 75% מהכנסות VOXZOGO הנוכחיות מגיעות מחוץ לארה"ב, ו-25% מהשוק האמריקאי.
• החברה מאמינה כעת כי ארבעה מוצרים בתיקה עשויים כל אחד לעלות על $1 מיליארד בהכנסות שיא.
• Galafold נושא תחזית פיננסית של הכנסות שיא של $1.4 מיליארד באמצע שנות ה-2030, עם צמיחה שנתית מורכבת של כ-10%.
• POMBILITI/OPFOLDA, המכונה גם PomUp, נושא תחזית פיננסית של הכנסות שיא של $1.2 מיליארד באמצע עד סוף שנות ה-2030, עם צמיחה שנתית מורכבת של כ-20%.
• עסקת Amicus צפויה לייצר $220 מיליון בסינרגיות שנתיות עד 2028.
• BioMarin ציינה כי העסקה אמורה להביא לגדילה משמעותית ברווח למניה שאינו GAAP ב-2027, כאשר צמיחת ההכנסות נתפסת כמנוע המרכזי ולא רק קיצוצי עלויות.

מומנטום מסחרי ו-VOXZOGO

VOXZOGO נותר במרכז הדיון. Cristin Hubbard, קצינת המסחר הראשית של החברה, ציינה כי BioMarin היא "חברת ביוטכנולוגיה מובילה במחלות נדירות" המתמקדת במצבים מוגדרים גנטית בתחומי מחלות השלד והמטבוליזם.

היא גם אמרה: "יש לנו כעת ארבעה מוצרים בתיק שלנו עם הפוטנציאל להיות מעל $1 מיליארד. הראשון שבהם יהיה VOXZOGO, אשר בתחזית הפיננסית שלנו לשנת 2026 המלאה, אנו אומרים כי נגיע לטווח של $1 מיליארד עד $1.05 מיליארד שנתנו לשנה המלאה."

• VOXZOGO שמר על 90% מהמטופלים גם לאחר השקת מוצר מתחרה בפברואר 2024.
• BioMarin ציינה כי מטופלים מציינים יעילות, תגמול ושגרות טיפול יומיות מבוססות כסיבות להישאר על VOXZOGO.
• החברה ציינה כי אחד משני משאי ומתן מרכזיים על גישה לשוק הושלם, והשני עדיין בתהליך.
• VOXZOGO משווק ב-55 מדינות, ו-BioMarin ציינה כי ההתרחבות הבינלאומית נמשכת.
• בארה"ב, החברה ציינה כי יש לה תווית בלעדית לאוכלוסיית הגיל 0-2 לשנים הקרובות.

ההנהלה ציינה כי הסכם הסילוק עם Ascendis מסיר נטל מ-VOXZOGO ומאפשר ל-BioMarin להשתתף בצמיחת השוק מעבר לנתח השוק שלה. העסקה מעניקה תמלוג של 20% על מכירות נטו בארה"ב ותמלוג של 18% על מכירות נטו באיחוד האירופי, דרום קוריאה וברזיל, רטרואקטיבי לכל מכירה מסחרית שכבר בוצעה.

עדכונים תפעוליים

BioMarin סיפקה עדכונים מפורטים על מוצריה המסחריים ועל ההתקדמות הקלינית האחרונה, עם דגש מיוחד על VOXZOGO ועל נכסי Amicus שנרכשו לאחרונה.

• VOXZOGO באכונדרופלזיה ממשיך להציג שימור חזק והיקף בינלאומי.
• BioMarin ציינה כי תוכנית ההיפוכונדרופלזיה הניבה כעת נתוני שלב III שפורסמו ב-New England Journal of Medicine Evidence.
• החברה ציינה כי שוק ההיפוכונדרופלזיה הניתן לטיפול הוא כ-14,000 מטופלים ברחבי העולם.
• היא מתכוננת להשקה בארה"ב ב-2025.
• החברה ציינה כי פרופיל הבטיחות בהיפוכונדרופלזיה היה עקבי עם נתוני האכונדרופלזיה או טוב מהם.
• שיפור מהירות הצמיחה השנתית עמד על 2.33 סנטימטרים, מעל הציפיות הפנימיות.
• התוצאות היו עקביות בין סוגי מוטציות, מינים ותת-קבוצות אחרות.
• BioMarin גם ציינה כי המחקר הראה שיפור מובהק סטטיסטית בהיקף הזרועות, שאותו תיארה כסמן לאיכות חיים.

Greg Friberg, קצין המחקר ופיתוח הראשי, אמר: "ראינו 2.33 סנטימטרים של AGV. באופן מעניין, זה היה תוצאה עקבית בין מגוון תת-קבוצות, בין אם לפי סוג מוטציה... לראות תוצאות עקביות בין AGVs שונים, מינים שונים, מוטציות שונות היה נתון מצוין."

הוא גם ציין כי החברה השלימה את הגשתה ל-FDA, עם תאריך PDUFA לאישור מלא לאכונדרופלזיה שנקבע ל-28.02.2025, שהוא יום המחלות הנדירות.

רכישת Amicus והרחבת תיק המוצרים

רכישת Amicus Therapeutics הייתה נושא מרכזי בהצגה. BioMarin תיארה את העסקה כמחוללת שינוי משום שהיא מוסיפה שני נכסים מסחריים עם מסלולי צמיחה ארוכים ומרחיבה את ההיקף הגיאוגרפי והטיפולי של החברה.

• Galafold במחלת פאברי צפוי להפיק תועלת מצמיחת האבחון, זיהוי מטופלים והתרחבות גיאוגרפית.
• BioMarin מתכננת להוסיף 10 מדינות עבור Galafold.
• החברה בונה פלטפורמה מבוססת בינה מלאכותית לזיהוי מטופלים שאינם מאובחנים.
• היא גם משתמשת בטוקניזציה של נתוני מטופלים וניתוח מערכי נתונים לאיתור אוכלוסיות מטופלים.
• סריקת מדורג משפחתי והרחבת בדיקות גנטיות הם חלק מתוכנית הצמיחה.
• POMBILITI/OPFOLDA במחלת פומפה יתרחב ליותר מ-20 מדינות נוספות.
• BioMarin ציינה כי יצירת ראיות מהעולם האמיתי נמצאת בתהליך לתמיכה בהחלפה מטיפולים ישנים.
• תהליכי הילך של מערכות בריאות מרובות מראים פוטנציאל להחלפות ברמת האוכלוסייה.

ההנהלה ציינה כי נכסי Amicus מתאימים למודל המסחרי של BioMarin משום שהחברה יכולה ליישם את יכולות הפיתוח, איתור המטופלים והמסחור שלה על מוצרים שנרכשו. החברה גם ציינה כי העסקה תומכת בגדילה משמעותית ברווח למניה שאינו GAAP ב-2027, כאשר צמיחת ההכנסות צפויה להיות חשובה יותר מחיסכון בעלויות.

צנרת מוצרים ואסטרטגיית מחקר

BioMarin ציינה כי היא ממשיכה לבנות את צנרת המוצרים שלה, אך עם תמהיל שונה מבעבר. החברה ציינה כי עברה מטיפולים גנטיים לכיוון תרופות קלאסיות ממולקולות קטנות וגישות תרופתיות מסורתיות אחרות.

• BMN 820, המכונה גם DMX-200, נרכש דרך Amicus לטיפול בגלומרולוסקלרוזיס סגמנטלי מוקדי.
• מחקר שלב III עבור BMN 820 צפוי להניב תוצאות ב-2028.
• ALE-001 מ-Alesta Therapeutics לטיפול בהיפופוספטזיה נרכש ונסגר בשבוע שעבר.
• BioMarin ציינה כי ALE-001 עשוי להציע יתרונות בהתפלגות ביולוגית לשרירים ולמפרקים לעומת סוכנים המכוונים לעצם.
• החברה ציינה כי היא פועלת לפי אסטרטגיית פיתוח צנרת 50-50 בין אורגני לאי-אורגני.
• היא גם ציינה כי המאזן שלה תומך בפעילות רכישה מתמשכת.

Friberg אמר כי BMN 333, מולקולת ה-CNP ארוכת הטווח מהדור הבא של החברה לאכונדרופלזיה, תוכננה לשפר על VOXZOGO. הוא ציין כי המולקולה משתמשת בטכנולוגיית ליפיד הקושרת אלבומין ומקשר הניתן להידרוליזה כדי ליצור חשיפה רציפה יותר ל-CNP.

"BMN 333 תוכנן שוב לבנות על הלמידות שלנו מ-VOXZOGO... הנדסנו זאת באמצעות טכנולוגיית ליפיד הקושרת אלבומין ומקשר הניתן להידרוליזה כדי שתהיה חשיפה רציפה יותר של CNP... מה שראינו במחקר שלב I שלנו היה ש-BMN 333 הצליח להגיע לעד פי 13 ה-AUC עבור ה-CNP החופשי... בהשוואה למוצר ה-CNP ארוך הטווח המשווק האחר הקיים בשוק," אמר.

תחזית עתידית

BioMarin ציינה כי היא מצפה ש-VOXZOGO ימשיך לצמוח עד 2027, בסיוע התרחבות מתמשכת באכונדרופלזיה וההשקה המתוכננת להיפוכונדרופלזיה ב-2025. ההנהלה תיארה את BMN 333 כמנוע צמיחה לטווח ארוך יותר מעבר ל-2027.

• BMN 333 נמצא במחקר שלב II/III שגייס 40 מטופלים בשבע מדינות.
• החברה ציינה כי המחקר נמצא ב"חלק התלול של עקומת הגיוס".
• נתונים צפויים ב-2027.
• עיצוב שלב III נועד לבחון עליונות לעומת VOXZOGO.
• המטרה הראשית היא שיפור של כ-50% במהירות הצמיחה השנתית המיוחסת, או כ-2.25 סנטימטרים, עם עוצמה של 90%.
• BioMarin ציינה כי היעד נבחר משום שהוא בעל משמעות קלינית וניתן להשגה.
• ההנהלה ציינה כי התוכנית נועדה לטפל בהשפעות לחץ דם המגבילות מינון שנצפו עם VOXZOGO באמצעות חשיפה רציפה ל-CNP.
• נתוני שלב I הראו חשיפה גבוהה עד פי 13 ל-CNP חופשי לעומת מוצר CNP ארוך טווח משווק אחר, יחד עם עליות של פי 2 עד 5 בסמן הביולוגי בפלזמה GMP המחזורי.

ההנהלה ציינה כי עדכונים רבעוניים על תזמון הגיוס עבור BMN 333 יינתנו בשיחות הרווחים העתידיות.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, דנו מנהלים בתחרות, גישה לשוק, מגמות אבחון וההיגיון מאחורי עיצוב מחקר BMN 333.

• לגבי הסכם הסילוק עם Ascendis, ההנהלה ציינה כי מבנה התמלוגים מאפשר ל-BioMarin להפיק תועלת מצמיחת שוק רחבה יותר הקשורה למוצר המתחרה YUVIWEL.
• לגבי היפוכונדרופלזיה, מנהלים ציינו כי הערכת 14,000 המטופלים משקפת פער אבחוני ולא אוכלוסייה בסיסית קטנה.
• הם ציינו כי קהילת המטפלים והתשתית הזהות המשמשות באכונדרופלזיה אמורות לסייע בהאצת הפיתוח.
• ההנהלה ציינה כי גיוס מהיר מהצפוי במחקר המרכזי מרמז על ביקוש כבוש.
• מנהלים גם ציינו קבוצת סנגור מטופלים חדשה המתגבשת סביב הזדמנות הטיפול וגיוס מהיר מהצפוי במחקר תינוקות.
• לגבי התחרות באכונדרופלזיה, הם ציינו כי שימור 90% של VOXZOGO משקף יעילות, תגמול ושימוש שגרתי.
• לגבי BMN 333, ההנהלה ציינה כי בחרה בעיצוב עליונות ולא בעיצוב אי-נחיתות משום שמספר מוצרים כבר נמצאים בשוק ו-VOXZOGO עדיין ממתין לאישור מלא של ה-FDA.
• החברה ציינה כי יעד שיפור ה-AGV של 50% אינו ההבדל המינימלי הניתן לזיהוי, אלא צעד קליני משמעותי קדימה.

ההנהלה ציינה כי האסטרטגיה הרחבה יותר של החברה היא להמשיך ולהרחיב את צמיחת ההכנסות העליונות, להרחיב מרג’ינים ולייצר מזומנים שניתן להשקיע מחדש בתוכניות ורכישות חדשות.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים משיחת הכנס.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.