EyePoint בכנס קנטור: נתוני ניסוי מעורבים מותירים זרז מרכזי לפני הדרך

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה EyePoint Pharmaceuticals (EYPT) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להגן על תרופת העיניים המובילה שלה, לאחר תוצאות מעורבות בשלב III. החברה אמרה כי DURAVYU לא עמדה ביעד העיקרי בניוון מקולרי לחה הקשור לגיל, אך הצביעה גם על תוצאות משניות חזקות, פרופיל בטיחות חיובי ומחקר מאוחר נוסף שהנהלת החברה מאמינה כי עדיין יכול לתמוך בתיוק רגולטורי.

המצגת הגיעה כאשר המניה נסחרה ב-$4.14, ירידה של 4.61% מהסיום הקודם של $4.34, וקרוב לקצה הנמוך של טווח 52 השבועות שלה, $3.95 עד $19.11.

ראשי פרקים

• EyePoint אמרה כי ניסוי LUGANO בשלב III עבור DURAVYU לא עמד בנקודת הקצה העיקרית של אי-נחיתות בניוון מקולרי לחה, אך ההנהלה טענה כי הכישלון נבע משיעור נמוך באופן יוצא דופן של אובדן ראייה בקבוצת הביקורת.
• החברה הדגישה יתרונות משניים, כולל הפחתה של 42% בנטל הטיפול, 76% ממצב ללא תוספות בשישה חודשים ו-54% בשנה אחת.
• ההנהלה אמרה כי מחקר מעקב בשלב III, LUCIA, יכלול 475 מטופלים וניתוח רגישות מוגדר מראש שנועד לטפל בבעיה העיקרית שנראתה ב-LUGANO.
• EyePoint הצביעה גם על שני ניסויים בשלב III שגויסו במלואם בניוון מקולרי סוכרתי, שוק שתיארה כהזדמנות של $3 מיליארד.
• המנהלים אמרו כי הם מצפים לנתוני LUCIA ברבעון הרביעי של 2024, עם מצגת ציבורית מתוכננת לכנס FLORetina בתחילת דצמבר.

תוצאות קליניות מ-LUGANO

המוקד העיקרי של EyePoint היה מחקר LUGANO בשלב III של DURAVYU, שתל עיניים של vorolanib לניוון מקולרי לחה. הניסוי גייס 432 מטופלים והשווה את התרופה עם aflibercept על-פי תווית, הנמכרת בשם EYLEA.

החברה אמרה כי המחקר לא עמד בנקודת הקצה העיקרית של אי-נחיתות בשינוי חדות הראייה מהבסיס עד שבוע 50 עד 56. ג’יי דוקר, המנכ"ל, אמר כי התוצאה עוצבה על ידי תבנית חריגה בקבוצת הביקורת.

• קבוצת DURAVYU: 4% מהמטופלים איבדו 15 אותיות ראייה או יותר.
• קבוצת EYLEA: 0.5% איבדו 15 אותיות או יותר, הרבה מתחת לטווח ההיסטורי של 4% עד 5% ומתחת לשיעור של 7.7% שנראה בניסוי שלב II DAVIO 2 של EyePoint.
• ההנהלה אמרה כי תשעה מטופלים בקבוצת DURAVYU, כ-4% מאותה קבוצה, איבדו ראייה מסיבות שאינן קשורות לשליטה בניוון מקולרי לחה, כולל ניתוק רשתית ואטרופיה גיאוגרפית.
• כאשר תשעת המטופלים הללו הוצאו מהניתוח, הפרש חדות הראייה צומצם ל-2.4 אותיות ועמד בדרישת אי-הנחיתות, על פי החברה.

דוקר כינה את כישלון נקודת הקצה העיקרית "הפיל בחדר", אך אמר כי החברה מאמינה שהנתונים עדיין תומכים בתיק הקליני של התרופה.

הוא גם אמר כי סימולציות אקראיות של מאבדי ראייה של 15 אותיות בשתי הקבוצות הראו שוב ושוב אי-נחיתות, עם הפרשים שנעו בין 1.3 ל-2.0 אותיות.

נקודות קצה משניות מצביעות על נטל טיפול נמוך יותר

EyePoint נשענה במידה רבה על מדדים משניים שלדבריה מראים כי DURAVYU יכולה להפחית את מספר ההזרקות שמטופלים זקוקים להן בשימוש בעולם האמיתי.

• הפחתה של 42% בנטל הטיפול לאחר שלב העמסה, שלדברי ההנהלה עשויה להסתכם בכשתי הזרקות פחות בשנה בפועל.
• 76% מהמטופלים היו ללא תוספות בשישה חודשים.
• 54% היו ללא תוספות בשנה אחת.
• 80% נזקקו לאפס או להזרקת תוספת אחת לאורך השנה.
• כמעט 90% שמרו על שליטה במחלה עם ארבע הזרקות כוללות או פחות בשנה, כולל הזרקות DURAVYU ותוספות.

דוקר אמר כי מומחי רשתית בדרך כלל אינם רואים בהפרשי ראייה קטנים משמעות בפרקטיקה היומיומית. הוא אמר למשקיעים כי הפרש של אחת עד שלוש אותיות בדרך כלל אינו מורגש למטופלים ואינו קונצרן מרכזי לרופאים.

"הייתה לנו שליטה אנטומית מצוינת באמת," אמר, והוסיף כי הפחתת נטל הטיפול הייתה "מעולה".

החברה גם אמרה כי תת-הקבוצה ללא תוספות הראתה הפרש של 1.4 אותיות לעומת מטופלי EYLEA ללא תוספות, שלדבריה עמד בדרישת אי-הנחיתות.

שליטה אנטומית ואטרופיה גיאוגרפית

EyePoint אמרה כי הדמיית OCT הראתה שליטה חזקה בנוזל ניוון מקולרי לחה, עם כמעט אפס הפרש בעובי שדה-המשנה המרכזי בין DURAVYU ל-EYLEA בנקודת הקצה העיקרית.

החברה דנה גם באטרופיה גיאוגרפית, צורה של ניוון רשתית שיכולה להשפיע על הראייה בחולי AMD.

• שיעור התקדמות האטרופיה הגיאוגרפית של DURAVYU היה 1.7 מילימטר מרובע לשנה.
• זה היה מתחת למדד הייחוס ההיסטורי של 2.0 עד 2.2 מילימטר מרובע לשנה.
• ההנהלה אמרה כי אין ראיה לכך ש-DURAVYU האיצה אטרופיה גיאוגרפית קיימת מראש.
• נאמר כי נגעים בקבוצת DURAVYU החלו קרוב יותר לפובאה, בכ-800 מיקרון, לעומת כ-1,000 מיקרון בקבוצת הביקורת.

המנהלים אמרו כי מיקום ההתחלה הקרוב יותר ככל הנראה מסביר חלק גדול מאי-ההתאמה באובדן הראייה שנראתה בניסוי.

פרופיל בטיחות ואירועים שליליים

EyePoint אמרה כי פרופיל הבטיחות היה חיובי באופן כללי וכי המחקר לא הניב אירועים שליליים חמורים בלתי צפויים.

• עכירויות (floaters) התרחשו בשיעור של כ-2.5 פעמים מזה שנראה בקבוצת הביקורת, אך תוארו כקלות עד בינוניות.
• החברה אמרה כי העכירויות לא הובילו לאובדן ראייה או לבקשות להסרת השתל.
• אירועים אחרים כגון AMD ניאווסקולרי, דימום רשתית, בצקת רשתית ונוזל תת-רשתי נאמר כי משקפים AMD לחה פעילה ואת הצורך בטיפול משלים, ולא רעילות ישירה של התרופה.
• היה מקרה אחד של דלקת תוך-עינית, שטופלה בסטרואיד מקומי.

ההנהלה אמרה כי זה היה מאגר הנתונים הראשון של בטיחות הזרקה חוזרת עבור TKI בהתוויה זו.

עדכונים תפעוליים ועיצוב הניסוי הבא

EyePoint אמרה כי כבר שילבה לקחים מ-LUGANO במחקר שלב III הבא שלה, LUCIA.

• LUCIA תגייס 475 מטופלים, 43 יותר מ-LUGANO.
• עיצוב המחקר יהיה זהה אחרת ל-LUGANO.
• השינוי המרכזי הוא ניתוח רגישות מוגדר מראש לקביעה האם אובדן הראייה קשור לניוון מקולרי לחה או לגורמים אחרים.
• החברה אמרה כי חבילת הסטטיסטיקה המעודכנת משקפת את מה שלמדה מ-LUGANO.
• נתוני שורת הפסגה צפויים ברבעון הרביעי של 2024, לא לפני סוף אוקטובר ואפשר שתחילת נובמבר.

ההנהלה אמרה כי המצגת הציבורית הראשונה של נתוני LUCIA מתוכננת לכנס FLORetina בשבוע הראשון של דצמבר 2024.

EyePoint גם אמרה כי ניתוחי אטרופיה גיאוגרפית ופיברוזיס כבר פורסמו באתר האינטרנט שלה. מצגות נוספות מתוכננות לכנס Retina Society בהמשך החודש, לאקדמיה האמריקאית לרפואת עיניים באוקטובר ול-EURETINA באוקטובר.

תחזית עתידית ומסלול ה-FDA

המנהלים טענו כי תוצאה חיובית של LUCIA עדיין יכולה לתמוך בתיוק NDA אפילו לאחר הכישלון ב-LUGANO.

דוקר אמר כי קיים תקדים ברפואת עיניים לאישור עם ניסוי חיובי אחד וניסוי שלילי אחד. הוא אמר כי החברה מאמינה שמינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ישקול את מכלול הנתונים, כולל נקודות קצה משניות, בטיחות ותועלת המטופל מהזרקות פחות תכופות.

הוא גם אמר כי הרשות לא הצביעה על כך שתהדק את שולי אי-הנחיתות, העומדים על 4.5 אותיות.

• ההנהלה אמרה כי ניסוי LUCIA חיובי יספיק להגשת ה-NDA.
• נאמר כי LUGANO ישמש כראיה מאשרת אם LUCIA תצליח.
• המנהלים אמרו כי לא ראו כל סימן לכך ש-FDA ידרוש שולי מחמירים יותר.

דוקר אמר כי המקרה המסחרי של החברה נשען לא רק על ציוני ראייה, אלא גם על נוחות הטיפול. הוא נתן דוגמה פשוטה: מטופל על EYLEA חודשי שעובר ל-DURAVYU וזקוק לשתי תוספות בשנה יתמודד עם ארבע הזרקות בשנה במקום 12.

"אם אתה מטופל, מדוע לא תרצה לראות טוב יותר מהר יותר עם פחות הזרקות? כולם ירצו בכך," אמר.

תוכנית ניוון מקולרי סוכרתי

EyePoint הצביעה גם על תוכנית הניוון המקולרי הסוכרתי שלה כמקור ערך אפשרי נוסף. החברה אמרה כי יש לה שני ניסויים בשלב III שגויסו במלואם ב-DME, שוק שתיארה כשווה $3 מיליארד.

• EyePoint אמרה כי היא המתחרה היחידה מסוג TKI ב-DME.
• החברה ציטטה נתוני שלב II VERONA המראים שיפור ראייה של 4 עד 5 אותיות ויתרון יובש של 40 עד 50 מיקרון בשבוע 4 לעומת EYLEA.
• נאמר כי מחקרי שלב III מתוכננים לבדוק את יעילות שבוע 4 ואיתות היובש.
• לא בוצעו שינויים בתוכנית הניתוח הסטטיסטי לניסויי DME לאחר LUGANO.
• ההנהלה מצפה לנתוני DME לפני כל החלטת FDA על ניוון מקולרי לחה.

המנהלים אמרו כי הם מאמינים ש-DME יכולה להציע הזדמנות שוק גדולה יותר מניוון מקולרי לחה, מכיוון שמטופלים רבים מתקשים בהיענות לטיפול. הם אמרו כי השילוב של שיפור ראייה מהיר יותר, יובש טוב יותר והזרקות פחות תכופות יכול לתמוך בשימוש נרחב אם נתוני שלב III יאשרו את הממצאים הקודמים.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, אנליסטים לחצו על ההנהלה בנוגע לכישלון נקודת הקצה העיקרית, פרופיל הבטיחות ועיתוי קריאות הנתונים הבאות.

• על קריטריוני חילוץ: ההנהלה אמרה כי כללי חילוץ מחמירים יותר בשלב III לא נראה כי פגעו בנתונים, תוך הצבעה על שליטת OCT חזקה ותת-הקבוצה ללא תוספות.
• על מגמות ראייה במחצית השנייה: המנהלים אמרו כי תשעת המטופלים החריגים לא השיגו ראייה במהלך העמסה, למרות שסריקות ה-OCT שלהם נראו יבשות, מה שמצביע על סיבה שאינה שליטה בניוון מקולרי לחה.
• על אירועים שליליים: ההנהלה אמרה כי עכירויות היו קשורות ככל הנראה לכך שמטופלים ראו את השתל בחלל הזגוגית, בעוד שאירועי רשתית אחרים שיקפו מחלה פעילה ולא רעילות תרופתית.
• על עיתוי LUCIA: החברה חזרה על נתוני הרבעון הרביעי של 2024, לא לפני סוף אוקטובר ואפשר שתחילת נובמבר.
• על אסטרטגיית FDA: ההנהלה אמרה כי ניסוי LUCIA חיובי אמור להספיק להגשת NDA וכי הרשות עשויה לשקול את מכלול הנתונים.
• על עיתוי DME: המנהלים אמרו כי קריאת DME אמורה להגיע לפני שה-FDA יקבל החלטה על ניוון מקולרי לחה.

סיכום

המסר של EyePoint בכנס קנטור היה ברור: הכישלון ב-LUGANO היה מכשול, אך לא בהכרח סוף הסיפור עבור DURAVYU.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הנתונים הקליניים של החברה, אסטרטגיית ה-FDA והזרזים הקרובים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.