וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
יום חמישי, 10.09.2026 — Disc Medicine (IRON) השתמשה בשיחת "fireside chat" בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי לסקור את ההתקדמות בשני תוכניות נצפות מקרוב: אחת בתחום פוליציתמיה ורה ואחת בתחום פורפיריה פרוטופורפירית אריתרופואטית. החברה תיארה נתונים קליניים מוקדמים מעודדים ונתיב רגולטורי ברור יותר, תוך הכרה בכישלונות שעיצבו את אסטרטגיית הפיתוח שלה.
המניה עלתה במסחר טרום-פתיחה ל-$77.36, עלייה של 1.11% מהסיום הקודם של $76.51. המניה נסחרה בין $40 ל-$99.5 במהלך 52 השבועות האחרונים.
ראשי פרקים
- Disc אמרה כי DISC-3405, נוגדן TMPRSS6 שלה לפוליציתמיה ורה, הפחית באופן חד את הצורך בפלבוטומיה בשלב II והראה כמעט ללא אנמיה או גירוי באתר ההזרקה.
- Bitopertin, התוכנית המתקדמת ביותר של החברה, נמצאת במסלול לקריאת תוצאות שלב III לאחר מכתב תגובה מלאה (Complete Response Letter) של ה-FDA בתחילת 2024.
- ההנהלה אמרה כי ניסוי APOLLO גייס 183 מטופלים, מעל היעד המקורי, וסקירה עיוורת תמכה בהנחות העוצמה של המחקר.
- החברה תיארה את שני השווקים כגדולים, כאשר PV מציעה אוכלוסייה רחבה המנוהלת על ידי פלבוטומיה ו-EPP כוללת קבוצה קטנה יותר אך עדיין משמעותית של מטופלים מעורבים.
- לא נדונו תוצאות פיננסיות; השיחה התמקדה בפיתוח קליני, אסדרה והכנה מסחרית.
תוצאות פיננסיות
Disc Medicine לא דנה בהכנסות, רווחים או מדדים פיננסיים אחרים במהלך שיחת הכנס. הדיון התמקד בהתקדמות הצינור, אסטרטגיה רגולטורית והזדמנות שוק.
DISC-3405 בפוליציתמיה ורה
המנכ"ל John Quisel אמר כי DISC-3405 הוא נוגדן חד-שבטי נגד TMPRSS6 שתוכנן להגביל ברזל, מנגנון שכבר הוכח כיעיל בשליטה על ייצור עודף של תאי דם אדומים בפוליציתמיה ורה.
החברה אמרה כי מחקר שלב II גייס מעל לוח הזמנים, מה שאפשר לה לשתף נתונים מוקדם מהצפוי. התוכנית כוללת שתי קבוצות של 20 מטופלים כל אחת. קבוצה A בדקה מינון מקסימלי עם מינון כל שבועיים והתאמת מינון הדרגתית.
ממצאי מפתח של שלב II מקבוצה A כללו:
- שיעורי פלבוטומיה ירדו מכ-4 פרוצדורות ליחידת זמן ל-0.6, שיפור של כ-85%.
- כ-60% מהמטופלים היו ללא פלבוטומיה בשלב מסוים במהלך הניסוי.
- בקרב מטופלים שהגיעו למינון יציב מספיק לזמן להערכת עמידות, 7 מתוך 9, או 78%, היו ללא פלבוטומיה.
- התרופה הראתה כמעט ללא אנמיה וכמעט ללא תגובות באתר ההזרקה.
Quisel אמר כי המטרה היא "השליטה הנטולת תופעות לוואי ביותר בהמטוקריט שניתן להשיג עבור מטופלים אלה." הוא הוסיף כי החברה רואה את הצורך הבלתי מסופק העיקרי כחוויית מוצר טובה יותר, כלומר נוחות ופחות תופעות לוואי.
Disc אמרה כי רמת האפקטיביות הכוללת בין תרופות הגבלת ברזל נראית דומה, כולל תוצאות שנראו עם rusfertide. החברה מאמינה כי הדרך העיקרית להתבלט תהיה דרך בטיחות וקלות שימוש. ההנהלה גם אמרה כי גישת נוגדן עשויה לסייע בהימנעות מאנמיה, שעלולה להיראות עם חלק מהסוכנים המתחרים.
תוכניות תחרותיות על אותה מטרה כוללות תרופות מבוססות חומצות גרעין הנחקרות עם מינון כל ארבעה שבועות וכל 12 שבועות. Disc אמרה כי לוח הזמנים שלה של כל שבועיים הוא תחרותי, וכי פורמט אוטו-אינג’קטור יכול להפוך את תדירות המינון לפחות חשובה בפועל.
החברה גם אמרה כי שוק ה-PV עשוי להיות גדול יותר ממה שמשקיעים רבים מניחים. היא העריכה כ-150,000 מטופלים בארה"ב, עם 50,000 עד 100,000 המנוהלים כיום על ידי פלבוטומיה. Disc אמרה כי קבוצה זו יכולה להיות השוק הניתן לפנייה העיקרי עבור תרופת הגבלת ברזל.
ההנהלה אמרה כי היא מתכננת להציג נתוני קבוצה B עד סוף השנה, ולאחר מכן לקיים פגישת סוף שלב II ולעבור לשלב III. החברה אמרה כי הנתיב הרגולטורי ברור כעת יותר בשל התקדים שנקבע על ידי אישור rusfertide.
Bitopertin בפורפיריה פרוטופורפירית אריתרופואטית
Bitopertin היא התוכנית המתקדמת ביותר של Disc Medicine והקרובה ביותר לקריאת ציר. החברה מצפה לנתוני שורה עליונה מניסוי APOLLO שלב III ברבעון הרביעי של 2024.
לתוכנית יש היסטוריה רגולטורית קשה. Disc ניהלה שני מחקרי שלב II, אחד פתוח-תווית באוסטרליה ואחד מבוקר פלצבו בארה"ב, ורדפה אחר אישור מואץ. ה-FDA הוציא מכתב תגובה מלאה בתחילת 2024, ואמר כי נקודת הסיום הסרוגטית, פרוטופורפירין IX, לא ניבאה בבירור תועלת קלינית.
Quisel אמר כי החברה למדה כי אישור מואץ הוא "נתיב שנוי במחלוקת מאוד." הוא אמר כי ניסוי APOLLO תוכנן לתמוך בנתיב אישור מסורתי וכי Disc התיישרה מאז עם ה-FDA על גישה זו.
APOLLO גייס 183 מטופלים, מעל ל-150 המתוכננים. המטופל האחרון גויס במרץ 2024, וביקור המטופל האחרון התקיים בספטמבר 2024 לאחר תקופת הטיפול של שישה חודשים.
למחקר יש נקודות סיום ראשיות משותפות:
- פרוטופורפירין IX.
- זמן באור בחודש 6.
Disc אמרה כי עיתוי חודש 6 נבחר כדי להפחית את אפקט הפלצבו שנראה בשלב II. החברה הסבירה כי זמן באור נמדד באמצעות התקן נייד ואפליקציית iPhone, כאשר מטופלים מתעדים חשיפת אור יומית בין 10:00 ל-18:00. ימי התקפות כאב אינם נכללים בחישוב.
ההנהלה אמרה כי נקודת הסיום היא בעלת שונות גבוהה מכיוון שהיא תלויה בהתנהגות המטופל. בשלב II, סטיית התקן הייתה כ-24 שעות. Disc אמרה כי גודל האפקט בשלב II בחודש 4 היה 14.9 שעות, והיא השתמשה בגודל אפקט של 11 שעות, או ניכיון של כ-26%, לתכנון שלב III. המחקר תוכנן לזהות גודל אפקט של כ-50%, עם עוצמה של יותר מ-80% ב-150 מטופלים.
החברה גם ביצעה הערכה עיוורת מחדש של גודל המדגם בינואר 2024, תוך סקירת 50 המשלימים הראשונים, או כשליש מהאוכלוסייה המיועדת. Disc אמרה כי הניתוח אישר כי שונות שלב III תאמה לציפיות שלב II, מבלי לבטל עיוורון המחקר או לחשוף נתוני גודל אפקט.
Quisel אמר כי החברה מרגישה "טוב מאוד שניסוי זה מתוכנן להמיר את האיתותים שראינו בשלב II לאיתות נקי ומובהק סטטיסטית לשלב III."
הזדמנות שוק ותכנון השקה
Disc Medicine הקדישה חלק גדול מהדיון לגודל שני השווקים וכיצד היא מתכננת להגיע למטופלים אם הנתונים יהיו חיוביים.
לגבי פורפיריה פרוטופורפירית אריתרופואטית, החברה אמרה כי השוק האמריקאי עשוי לכלול כ-20,000 מטופלים בהתבסס על הערכת שכיחות גנטית של בית החולים General Massachusetts. הערכות אקדמיות קודמות היו נמוכות יותר, בכ-3,000 עד 4,000 מטופלים. Disc אמרה כי נתוני תביעות זיהו כ-14,000 מטופלים עם קודי אבחון, אך רבים נראים פחות מעורבים בטיפול.
מניתוח זה, החברה העריכה אוכלוסייה מרכזית וניתנת להגעה של כ-3,000 עד 6,000 מטופלים. היא אמרה כי כ-8,000 מהמטופלים שזוהו בתביעות היה להם רק קוד אחד וייתכן שהם פונים לרופא כללי או עורך עור ולא למומחה.
Disc אמרה כי מוכנות ההשקה כבר בעיצומה. היא שמרה על כ-50% מכוח המכירות המסחרי שלה וקציני קשרי מדע רפואי. העבודה השטחית הנוכחית מתמקדת בחינוך על המחלה, זיהוי מטופלים ומודעות אבחנתית.
החברה תיארה נתיב השקה בשלושה שלבים עבור bitopertin:
- המרת מטופלים שכבר נמצאים בטיפול, כולל אלה במחקרי הארכה.
- השגת אימוץ מהיר במרכזי מצוינות, שבהם רופאים כבר מכירים את המנגנון.
- התרחבות איטית יותר לשוק הרחב יותר ככל שמודעות הרופאים גדלה.
Disc אמרה כי כ-150 מטופלים כבר נמצאים על התרופה דרך מחקרי הארכה, עם ביקוש נוסף בתוכנית הגישה המורחבת. היא גם אמרה כי כ-600 מטופלים נראים במרכזי מצוינות הקשורים לאתרי הניסוי.
לגבי פוליציתמיה ורה, ההנהלה אמרה כי השוק האמריקאי כולל כ-150,000 מטופלים, עם 50,000 עד 100,000 המנוהלים על ידי פלבוטומיה. החברה אמרה כי קבוצה זו יכולה בסופו של דבר לעבור לטיפול הגבלת ברזל ותיארה את השוק כ"כנראה מוערך בחסר."
Quisel אמר כי החברה מקווה ש-DISC-3405 יוכל בסופו של דבר להתחרות כאופציה קו ראשון, ועלול להחליף hydroxyurea אצל חלק מהמטופלים. הוא אמר כי טיפולים ארוכי טווח כגון אינטרפרון ומעכבי JAK שמורים בדרך כלל למחלה חמורה יותר.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לנושאי הבידול, הנוחות והבהירות הרגולטורית.
לגבי DISC-3405, Quisel אמר כי הצורך הבלתי מסופק הגדול ביותר הוא חוויית המוצר הטובה ביותר האפשרית, המשלבת קלות שימוש עם פחות תופעות לוואי. הוא הצביע על תגובות באתר ההזרקה עם חלק מהסוכנים ואנמיה עם אחרים כנקודות השוואה אפשריות.
הוא גם אמר כי גישת הנוגדן של החברה עשויה לסייע בהימנעות מאנמיה וכי ברגע שהתרופה תועבר באוטו-אינג’קטור, ההבדל בין מינון כל שבועיים לכל ארבעה שבועות עשוי להיות פחות חשוב למטופלים.
לגבי נוף הטיפול ב-PV, Quisel אמר כי הניסוי כלל מטופלים על hydroxyurea ואינטרפרון, וכי הגבלת ברזל נראתה כיעילה בכל הקבוצות הללו. הוא אמר כי החברה רואה את הקטגוריה כגדולה ותחרותית, אך גם כהזדמנות הגדולה ביותר בצינור של Disc.
לגבי bitopertin, ההנהלה אמרה כי נקודת הסיום של זמן-באור היא בעלת שונות מובנית מכיוון שהיא משקפת התנהגות מטופל ודפוסים עונתיים. החברה אמרה כי השתמשה בשכבות לפי אזור וחומרת בסיס כדי לסייע בניהול שונות זו.
Disc גם אמרה כי בחירת נקודת הסיום עוצבה על ידי לקחים משלב II. במחקרים קודמים, מטופלי פלצבו השתפרו בתחילה לפני שירידה, בעוד שמטופלים מטופלים המשיכו להשתפר עם הזמן. החברה אמרה כי חודש 6 נתן את הקריאה הנקייה ביותר על אפקט התרופה.
ההנהלה אמרה כי נקודות סיום משניות כוללות פחות אירועים פוטוטוקסיים, או התקפות כאב מחשיפה לאור שמש. היא תיארה את נתוני התקפות הכאב בשלב II כ"חזקים מאוד" ואמרה כי היא מקווה להראות מובהקות סטטיסטית שוב בשלב III.
לגבי תחרות ב-EPP, Disc אמרה כי SCENESSE, הטיפול המאושר, דורש השתלה כירורגית ויש לו ציות ירוד. היא גם ציינה כי Clinuvel דיווחה על ירידה במכירות כאשר חלק מהמטופלים עוברים לתרופות ניסוי. Disc אמרה כי טיפולים אוראליים, כולל bitopertin ו-dersimelagon, צפויים להיות נוחים יותר.
תחזית
Disc Medicine נכנסת לשלב הבא עם שני זרזים חשובים לפניה. נתוני קבוצה B עבור DISC-3405 צפויים עד סוף השנה, ולאחר מכן מעבר אפשרי לשלב III. ניסוי APOLLO של bitopertin אמור לדווח על תוצאות שורה עליונה ברבעון הרביעי.
עבור משקיעים, השאלות המרכזיות הן האם DISC-3405 יכול להתאים לאפקטיביות הקלאסית הנראית ב-PV תוך שמירה על תופעות לוואי נמוכות, והאם bitopertin יכול לאשר כי השפעתו על חשיפת אור והתקפות כאב חזקה מספיק לתמוך באישור.
עיינו בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים משיחת הכנס.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
