וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
CG Oncology (CGON) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald, ביום רביעי, 09.09.2026, כדי להציג תוכנית רחבה עבור cretostimogene, האימונותרפיה האונקוליטית שלה לסרטן שלפוחית השתן הלא-פולשני לשריר (NMIBC). החברה הודיעה כי התרופה מתקרבת לנקודת קריאה קריטית בשלב III, תוך קידום עבודות ייצור ורגולציה לקראת הגשת BLA ראשונית. ההנהלה נקטה טון בונה, אך גם הודתה בחוסר ודאות בתזמון, בנוף שוק תחרותי ובצורך להוכיח אימוץ מעבר לנתונים קליניים בלבד.
נקודות מפתח
- CG Oncology אמרה כי cretostimogene מפותח על פני הספקטרום של NMIBC, החל ממחלה בסיכון גבוה שאינה מגיבה ל-BCG, ומתרחב להגדרות חשופות ל-BCG ובסיכון ביניים.
- החברה אמרה כי ניסוי ה-PIVOT-006 בשלב III ב-NMIBC בסיכון ביניים הגיע לרוב אירועי היעד וצפוי לדווח על תוצאות בתקופה קרובה.
- עבודות הייצור ל-BLA הראשוני הושלמו ברובן, כאשר תיעוד Module 3 הוא המשימה העיקרית שנותרה.
- ההנהלה מכינה גם ניסוי שלב III שלישי במחלה בסיכון גבוה החשופה ל-BCG, כאשר כבר קיימת התאמה עם ה-FDA על הרעיון הכולל.
- אימוץ מסחרי, אם יאושר, עשוי להיות תלוי רבות בהתאמה לתהליך עבודה וקידוד החזר כספי, כולל תזמון הקצאת קוד J קבוע.
תחזית אסטרטגית
המנכ"ל Arthur Kuan אמר כי החברה רואה ב-cretostimogene מוצר בעל השפעה על שוק ה-NMIBC כולו, ולא רק על קבוצת חולים אחת.
- מיקוד ראשוני: מחלה בסיכון גבוה שאינה מגיבה ל-BCG, שם החברה מתכננת לתמוך בהגשת ה-BLA הראשונה שלה.
- הצעד הבא: מחלה בסיכון גבוה החשופה ל-BCG, שם CG Oncology מתכננת ניסוי שלב III שלישי המשווה בין cretostimogene בשילוב gemcitabine לבין gemcitabine בלבד.
- לטווח ארוך יותר: מחלה בסיכון ביניים, נאיבית ל-BCG, שם PIVOT-006 נועד לספק את הראיה הראשונה האקראית הפרוספקטיבית בהגדרה זו.
Kuan אמר כי החברה בנתה ראיות המצביעות על כך ש-cretostimogene יכול לפעול על פני נוף ה-NMIBC. הוא גם אמר כי החברה חוקרת כיצד התרופה עשויה להשתלב בפרקטיקה בעולם האמיתי, במיוחד בהגדרות קהילתיות שבהן שיבוש תהליך העבודה עלול להאט את האימוץ.
עדכוני פיתוח קליני
הזרז המיידי ביותר הוא PIVOT-006, מחקר השלב III של החברה ב-NMIBC בסיכון ביניים.
- נכון ל-06.08.2024, CG Oncology אמרה כי הגיעה לרוב אירועי היעד בניסוי המונע על ידי אירועים.
- ההנהלה אמרה כי תוצאות ראשיות צפויות בתקופה הקרובה מאוד.
- המחקר משווה את cretostimogene עם טיפול בזרוע הביקורת באמצעות gemcitabine כמונותרפיה.
- הניסוי תוכנן לזהות הפחתת סיכון יחסית של 30% לעומת זרוע הביקורת.
- CG Oncology אמרה כי לא חשפה את ספירת האירועים המדויקת או הנחות ההספק.
- החברה אמרה כי המחקר הוא הניסוי הקליני האקראי המבוקר הפרוספקטיבי הראשון ב-NMIBC בסיכון ביניים.
Kuan אמר כי הערכות התזמון המקוריות התגלו כקשות מכיוון שהמחקר מונע על ידי אירועים.
- החברה אמרה כי הערכה מוקדמת ב-clinicaltrials.gov לקריאה באמצע 2025 אינה מדויקת עוד.
- עדכון מאוחר יותר שהצביע על המחצית הראשונה של 2024 גם הוא עודכן.
- החברה משכה מציין מקום של תקציר AUA מכיוון שהאירועים לא נצברו בזמן.
לגבי תוכנית השילוב, CG Oncology אמרה כי נתונים מ-Cohort CX ממשיכים לתמוך הן ביעילות והן בסבילות.
- שני לוחות זמנים נבדקו: מינון בו-זמני ומינון רציף.
- שיעורי התגובה תוארו כנמצאים בטווח הגבוה של 80 עד 90 עבור שני הלוחות.
- הלוח הרציף מועדף מכיוון שנראה קל יותר לסבול.
- משטר האינדוקציה משתמש ברצף creto, gem, creto, gem.
- משטר התחזוקה מחליף בין creto ל-gem.
- ההנהלה אמרה כי הטיפול במחלה בסיכון גבוה נמשך מעבר לשנה אחת, ונתוני תגובה מלאה ל-12 חודשים צפויים בסוף 2024.
CG Oncology דנה גם ב-BOND-003, מחקרה בסיכון גבוה שאינו מגיב ל-BCG.
- הניסוי נושא ייעוד טיפול פורץ דרך (Breakthrough Therapy Designation).
- הוא מהווה את הבסיס להגשת ה-BLA הראשונית של החברה.
- ההנהלה אמרה כי נתוני המונותרפיה מראים עמידות מ-12 עד 24 חודשים.
- החברה גם ציינה ניתוח ctDNA בשתן של מוטציות FGFR3, ואמרה כי נמצאו רק מקרים חיוביים בודדים ואותם מקרים עדיין הראו פעילות של cretostimogene.
התקדמות רגולטורית וייצורית
ההנהלה אמרה כי החבילה הרגולטורית ל-BLA הראשון מתקדמת, כאשר עבודות הייצור הושלמו ברובן.
- כל מחקרי הייצור המאפשרים את ה-BLA הושלמו.
- החברה נמצאת כעת בשלב התיעוד והדיווח עבור Module 3, המודול האחרון שנותר.
- ההנהלה אמרה כי לא עלו ממצאים בלתי צפויים מאפיון התהליך או אימותו.
- אימות התהליך מתבצע בקנה מידה מסחרי, ללא צורך לשנות קנה מידה לתיוק הראשוני.
- החברה צופה מלאי מספיק לתמוך בהשקה היטב לתוך התקופה המסחרית.
Kuan אמר כי תהליך הייצור מבוסס על פלטפורמת וקטור מסוגל שכפול שהראתה תשואה גבוהה ויכולת הרחבה.
- אפיון התהליך כלל בדיקות עומס נרחבות על פני משתנים כגון pH ורמות חמצן.
- כל הבדיקות אומתו באותו אתר, מה שאמור לסייע בהכנת הדוח.
- החברה אמרה כי מתקן מילוי וגימור מוצר התרופה Biovire שלה קיבל השקעת הון משמעותית ומוכן לביקורת.
- ה-FDA צפוי לבדוק את המתקן לאחר קבלת ה-BLA.
הוא גם התייחס להחלטת החברה להוציא את הייצור לגורם חיצוני.
- CG Oncology אמרה כי בחרה בנתיב מיקור חוץ במקום לבנות ייצור פנימי.
- ההנהלה ציינה כי קיימים רק שני וירוסים אונקוליטיים מאושרים, ושניהם מיוצרים פנימית.
- החברה אמרה כי קיים ניסיון CDMO מוגבל עם וירוסים אונקוליטיים מסחריים.
- Kuan אמר כי החברה ממומנת היטב ומאמינה שהיא ממוקמת להשלים את העבודה ללא שיבוש מהותי.
הזדמנות שוק ואסטרטגיה מסחרית
CG Oncology תיארה את שוק ה-NMIBC כגדול ועדיין מתרחב, כאשר מספר השקות אחרונות מראות כי הקטגוריה יכולה לתמוך בהכנסות משמעותיות.
- NMIBC בסיכון גבוה נותר צורך רפואי גדול שאינו מטופל.
- מוצרים מתחרים אחרונים הגיעו לכמה מאות מיליוני דולרים בקצב שנתי ועדיין גדלים.
- מחלה שאינה מגיבה ל-BCG מרוכזת במרכזים אקדמיים ומוגדרת על ידי הישנות תוך 12 חודשים לאחר 5 ועוד 2 מנות BCG.
- מחלה החשופה ל-BCG היא מאגר גדול יותר ומפוזרת יותר בפרקטיקות קהילתיות.
- מחלה בסיכון ביניים כוללת אוכלוסייה נאיבית ל-BCG משמעותית בהגדרות קהילתיות.
החברה אמרה כי האימוץ עשוי להיות תלוי ביותר מיעילות ובטיחות.
- תאימות לתהליך עבודה היא גורם מפתח, ו-cretostimogene ניתן בדרך דומה ל-BCG.
- ההנהלה אמרה כי רופאים רוצים להימנע משיבוש תהליך עבודה, שיחות חירום בסופי שבוע ועומס נוסף על הפרקטיקה.
- מרכזים אקדמיים עשויים להיות מאמצים מוקדמים בשל מעורבות בניסויים ומוכרות עם המוצר.
- קבוצות אורולוגיה גדולות עשויות להפוך למאמצים באמצע מחזור ומאוחרים מכיוון שהן רגישות יותר לשינויים תפעוליים.
- נתוני תביעות Medicare מסייעים לחברה לזהות חשבונות מאמצים מוקדמים שאינם ברורים מבחוץ.
תזמון ההחזר הכספי הוא משתנה מסחרי נוסף.
- ההנהלה אמרה כי הקצאת קוד J קבוע לוקחת בדרך כלל כשישה חודשים לאחר האישור.
- החברה אמרה כי השינוי לפני ואחרי הקצאת קוד J יכול לשנות באופן מהותי את קצב הגידול בהכנסות.
- CG Oncology עוקבת אחר ביצועי המתחרים סביב מעבר זה.
- החברה אמרה כי gemcitabine תוך-שלפוחיתי הראה קצב הכנסות ברור יותר לאחר הקצאת קוד J.
מנגנון פעולה ודיון בביומרקרים
Kuan הקדיש זמן להסביר כיצד פועל cretostimogene ומדוע החברה אינה רואה במצב FGFR3 שומר סף קפדני לתגובה.
- התרופה היא אימונותרפיה אונקוליטית הדורשת הפעלת גורם שעתוק E2F1.
- ההנהלה אמרה כי השאלה המרכזית היא האם קיים מספיק E2F1 בגידול.
- מוטציות FGFR3 נפוצות יותר במחלה לומינלית ופאפילרית בדרגה נמוכה ופחות נפוצות במחלה בדרגה גבוהה.
- קרצינומה in situ מתוארת כאוכלוסייה מועשרת עם מוטציות FGFR3 מוגבלות מאוד.
Kuan אמר כי החברה רואה בביטול שדה (field cancerization) תמיכה בהשקפתה כי E2F1 קיים על פני אתרי גידול שונים.
- הוא אמר כי גידולים בדרגה נמוכה חוזרים לעתים קרובות במיקום שונה, מה שמצביע על אפקט שדה רחב יותר.
- הוא הוסיף כי החברה אינה יודעת את סף ה-E2F1 המדויק הנדרש להפעלה.
- עבודת שינוי FGFR3 המתוכננת ב-PIVOT-006 צפויה לספק תשובה מוחלטת יותר.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לתזמון, בחירת זרוע הביקורת והמציאות המעשית של המסחור.
- לגבי תזמון PIVOT-006, Kuan אמר כי החברה עדיין מצפה לתוצאות בתקופה הקרובה ותכריז על נתונים ראשיים רק כשיהיו מוכנים.
- לגבי זרוע הביקורת של gemcitabine, הוא אמר כי העיצוב משקף הן את הספרות שהייתה זמינה באותה עת והן את הפרקטיקה בעולם האמיתי במהלך מחסור ה-BCG.
- הוא ציין כי פרקטיקות קהילתיות רבות כבר משתמשות במונותרפיה של מנה בודדת של gemcitabine.
- לגבי מינון רציף לעומת בו-זמני, הוא אמר כי היעילות נראית דומה, אך מינון רציף מועדף לסבילות ונוחות.
- לגבי FGFR3, הוא אמר כי המקרים החיוביים המוגבלים ב-BOND-003 עדיין הראו פעילות, אך גודל המדגם היה קטן מדי למסקנה חד-משמעית.
- לגבי ייצור, הוא אמר כי החברה מתמקדת כעת בתיעוד מכיוון שהמחקרים הבסיסיים הושלמו ולא עלו הפתעות מהותיות.
ההנהלה דנה גם בניסוי השלב III השלישי במחלה בסיכון גבוה החשופה ל-BCG.
- רעיון הניסוי קיבל התאמה חיובית מה-FDA.
- זרוע הביקורת תשתמש ב-gemcitabine כמונותרפיה, המשקפת את הפרקטיקה הנוכחית במהלך מחסור ה-BCG.
- CG Oncology אמרה כי העיצוב המלא ישותף לאחר שנתוני תגובה מלאה ל-12 חודשים של creto בשילוב gem יהיו זמינים.
- החברה רואה במחקר דרך להביא את cretostimogene לחולים שעשויים לקבל תחילה gemcitabine בלבד.
תוצאות פיננסיות
לא נחשפו תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או תחזית פיננסית במהלך שיחת הכנס. הדיון התמקד באבני דרך קליניות, התקדמות רגולטורית, מוכנות ייצורית ואסטרטגיית שוק.
CG Oncology סיימה את המושב בורסה עם מסר מוכר: החברה מאמינה ש-cretostimogene בעל פוטנציאל רחב ב-NMIBC, אך החודשים הקרובים יהיו חשובים בזמן שהיא ממתינה לנתוני PIVOT-006 וממשיכה בעבודה לקראת ה-BLA הראשון שלה.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
