מירום פארמסיוטיקלס בכנס בריאות קנטור: התמקדות במחלות נדירות

ביום רביעי, 09.09.2026, השתמשה מירום פארמסיוטיקלס (MIRM) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג תוכנית צמיחה רחבה במחלות נדירות, המבוססת על רכישות, השקות חדשות והרחבת אינדיקציות. המנכ"ל כריס פיץ אמר כי החברה מבצעת טיווח של תרופות שנדחקו לשוליים על ידי חברות תרופות גדולות יותר, אך הודה גם בכך שהמסלול הרגולטורי נותר מורכב עבור חלק מהתוכניות.

מירום ציינה כי כעת יש לה שלוש תרופות מאושרות המניבות הכנסות שנויות של כ-$680 מיליון עד $700 מיליון השנה. החברה מתקרבת לנקודת מפנה פיננסית משמעותית, כאשר מספר תוצאות בשלב מתקדם ואישורים פוטנציאליים צפויים להגיע במהלך 2025 ומעבר לכך.

ראשי פרקים

• מירום נשענת על אסטרטגיה של רכישה ופיתוח נכסים שנדחקו לשוליים בתחום המחלות הנדירות, במקום להתחרות בשווקי תרופות מיינסטרים גדולים.
• LIVMARLI נותרת מנוע הצמיחה המרכזי, עם תחזית פיננסית לשיא מכירות מעל $1 מיליארד ופוטנציאל לעלייה נוספת אם נתונים חדשים יתמכו בשימוש רחב יותר.
• Volixibat בכולנגיטיס טרשתית ראשונית (PSC) עומד בפני מסלול FDA מורכב יותר, אף לאחר שקיבל ייעוד טיפול פורץ דרך.
• מספר זרזים צפויים ברבעונים הקרובים, כולל תוצאות שלב III עבור LIVMARLI, brelovitug ו-volixibat, בנוסף להחלטת PDUFA עבור zilurgisertib.
• ההנהלה ציינה כי לחברה אין צורך מימוני מיידי והיא מעוניינת יותר ברכישת נכסים מאשר להירכש.

אסטרטגיה ומודל עסקי

פיץ אמר כי המשימה של מירום בנויה סביב איתור מחלות נדירות שנדחקו לשוליים והבאתן לפלטפורמה ממוקדת.

• "מירום, אתם מדברים על כך שמתוך כוונה, קצת על המשימה שלנו ועל האסטרטגיה העסקית לגבי האופן שבו הגענו לכאן - זה מבוסס באמת על ביצוע של איתור נכסי מחלות נדירות שנדחקו לשוליים, הבאתם לפלטפורמה כמו מירום, שם אנחנו יכולים להתמקד בתרופות בעלות השפעה גבוהה שאחרת מפוספסות על ידי חברות גדולות יותר," אמר.
• הוא הוסיף כי המחלות הנדירות נותרות הזדמנות גדולה מכיוון ש"כנראה רק 5% מהן בעצם יש להן תרופה מאושרת."
• ההנהלה אמרה כי המודל נועד ליצור ערך נוכחי נקי, לא לנהל רווחים לטווח קרוב.
• פיץ אמר כי הוא "מעוניין יותר במה שאנחנו יכולים לרכוש מאשר בצד השני," בהתייחסו לפעילות M&A.
• החברה ציינה כי אין לה צרכי מימון מיידיים ואינה צופה עומס על המאזן בטווח הקרוב כשהיא מתקדמת לעבר רווחיות.

תוצאות פיננסיות ובסיס מסחרי

מירום ציינה כי הבסיס המסחרי שלה רחב כעת דיו כדי לתמוך במעבר לחברה מגוונת יותר.

• ההכנסות השנויות בשלוש התרופות המאושרות עומדות על כ-$680 מיליון עד $700 מיליון.
• LIVMARLI נותרת מנוע ההכנסות המרכזי.
• ההנהלה ציינה כי החברה מתקרבת למפנה פיננסי משמעותי ככל שמוצרים חדשים נכנסים לפעילות.
• העסק בנוי סביב רכישות יעילות מבחינת הון ומסחור מאוחר יותר.
• בכירים ציינו כי צינור ההשקות אמור לשנות את הפרופיל הפיננסי במהלך השנים הבאות.

עדכונים תפעוליים על LIVMARLI

LIVMARLI מאושרת לגרד כולסטטי בתסמונת אלאג’יל ובכולסטזיס תוך-כבדי משפחתי מתקדם (PFIC). מירום ציינה כי לתרופה עדיין יש מרחב צמיחה משמעותי, במיוחד בקרב מבוגרים שלא אובחנו מוקדם יותר בחייהם.

• החברה העריכה כ-2,000 חולי PFIC מבוגרים הניתנים לטיפול.
• מירום ציינה כי היא מגיעה כעת לעשירון העליון של מרשמי הפטולוגיה וגסטרואנטרולוגיה למבוגרים.
• היא מתכננת להתרחב למרפאות GI קהילתיות בהמשך 2024.
• ההנהלה ציינה כי חולי PFIC מבוגרים רבים סווגו בעבר ככולסטזיס אידיופתי.
• החברה משתמשת בחינוך רפואי ובפעילות בכנסים כגון AASLD ו-EASL לבניית מודעות.
• פיץ אמר כי שוק המבוגרים עדיין בשלביו הראשונים, אך משיכת המטופלים מתחילה להגיע מאנשים המחפשים אבחנה ספציפית יותר.

מירום הצביעה גם על כולסטזיס תוך-כבדי של הריון (ICP) כדרך אפשרית לאיתור חולי PFIC נוספים באמצעות בדיקות גנטיות.

• החברה ציינה כי הספרות המדעית מצביעה על כך שכ-20% מחולי ICP עשויים לשאת גנטיקת PFIC.
• היא מתכננת לחקור בטיחות וסבילות של מינון LIVMARLI באוכלוסיית ICP.
• ניסוי EXPAND שלב III, הבוחן הגדרות גרד כולסטטי אחרות, צפוי לדווח על תוצאות ברבעון הרביעי של 2024.
• ההנהלה ציינה כי הניסוי עשוי לתמוך בשימוש רחב יותר במבוגרים ועשוי להצדיק עדכון כלפי מעלה של תחזית שיא המכירות, העומדת כבר מעל $1 מיליארד.

Volixibat והמסלול הרגולטורי ב-PSC

Volixibat בכולנגיטיס טרשתית ראשונית הוא אחד ממניעי הערך החשובים ביותר של מירום בטווח הקרוב, אך המסלול מול ה-FDA אינו פשוט.

• מירום ציינה כי מחקר VISTAS האדפטיבי בשלב II-B תוכנן לשמש כניסוי מרכזי.
• בפגישת טרום-NDA בתחילת 2024, ה-FDA המליץ על ניסוי שלב III במקום לקבל את VISTAS כניסוי מרכזי.
• החברה קיבלה לאחר מכן ייעוד טיפול פורץ דרך עבור volixibat ב-PSC.
• מירום ציינה כי היא מתכננת להגיש דוחות מחקר קליני מלאים, ניתוחי בטיחות ודוחות אימות לתמיכה בסקירת NDA.
• ההנהלה מכוונת להגשת NDA במחצית הראשונה של 2025.
• פיץ אמר כי החברה מאמינה שנתוני VISTAS ברורים ומספיקים לסקירה מלאה ולתמיכה בתיוג.

התמחור נותר שאלה מרכזית, אך מירום ציינה כי תמתין עד לקבלת החלטות סופיות לפני כל הכרזה רשמית.

• ההנהלה ציינה כי נתוני VANTAGE PBC הסופיים אמורים לסייע בהצגת הבדלי יעילות לעומת linerixibat.
• החברה צופה כי זה עשוי לתמוך בתמחור פרמיום.
• ל-PSC אין תרופות מתחרות באופק, מה שעשוי להפחית לחץ על התמחור.
• ב-PBC, מירום ציינה כי תמחור הקבוצה עומד על כ-$150,000, והיא רוצה להימנע מחציית טווח שעלול לעורר חששות רחבים יותר לגבי ניהול הקבוצה.
• בכירים ציינו כי מטופלים עשויים לעבור מ-linerixibat ל-volixibat אם הנתונים יציגו בידול ברור.

Brelovitug והפטיטיס דלתא

מירום דנה גם ב-brelovitug, תוכנית וירוס הפטיטיס דלתא שלה, שעשויה להפיק תועלת מבדיקות נרחבות יותר ואבחון משופר.

• חלק שלב III של AZURE-1 צפוי לדווח על תוצאות בהמשך הרבעון הרביעי של 2024.
• מחקר AZURE-4 שלב III לשוק האמריקאי צפוי גם הוא ברבעון הרביעי של 2024.
• שני המחקרים מודדים נקודות זמן של שבוע 24.
• אוכלוסיית שלב III של AZURE-1 שונה מקבוצת שלב II שנדונה בעבר.
• נתוני מעקב שבוע 48 מחלק שלב II-B של AZURE-1 צפויים בסתיו 2024.
• מעקב ארוך טווח מקבוצת הצירוזיס בשלב II-A עדיין נמצא בניתוח.

ההנהלה ציינה כי ההזדמנות המסחרית תלויה בחלקה בשיפור הסקרינינג.

• רק כ-10% מחולי הפטיטיס B חיוביים נבדקים כיום לדלתא.
• מירום רואה מרחב להגדלת הבדיקות באמצעות בדיקות רפלקס ברמת המעבדה ושינויי מדיניות.
• החברה ציינה כי חולי דלתא נמצאים לעתים קרובות בסביבות קהילתיות ובקהילות מהגרים באזורים מטרופוליניים גדולים.

תוכניות צינור נוספות ולוחות זמנים

מירום ציינה כי מספר אירועים נוספים צפויים במהלך הרבעונים הקרובים.

• ל-zilurgisertib לפיברודיספלזיה אוסיפיקנס פרוגרסיבה יש תאריך PDUFA צפוי בהמשך 2024.
• ל-volixibat ב-PBC יש נתוני שלב III צפויים ברבעון הראשון של 2025.
• לאינדיקציית מחזור חיים של LIVMARLI יש נתוני שלב III צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
• נתוני מעקב שבוע 48 ממחקר שלב II-B של brelovitug צפויים בסתיו 2024.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לנושא בניית השוק במחלות נדירות והצורך לחנך רופאים ומעבדות.

• לגבי PFIC במבוגרים, פיץ אמר כי החברה עדיין בשלב מוקדם בשוק ומתמקדת בגרימת הפטולוגים למבוגרים לבדוק מטופלים עם כולסטזיס אידיופתי.
• הוא אמר כי האסטרטגיה היא לבנות היכרות באמצעות חינוך רפואי, פרסומים ותמיכה קלינית.
• הוא ציין כי חלק מהבקשות למבוגרים עשויות להופיע גם בכולנגיטיס טרשתית משנית והפרעות גנטיות אחרות המופיעות בשלב מאוחר יותר בחיים.
• לגבי volixibat, ההנהלה ציינה כי ייעוד פורץ הדרך אמור לאפשר תקשורת ישירה יותר עם ה-FDA, כולל שאלות בלתי פורמליות ופגישות רב-תחומיות.
• לגבי brelovitug, פיץ אמר כי החברה רואה פוטנציאל משמעותי אם שיעורי הבדיקות יעלו מרמת 10% הנוכחית.
• לגבי M&A, הוא חזר ואמר כי מירום מעוניינת יותר לרכוש מאשר להירכש.

הקשר שוק

מירום פועלת בשוק מחלות נדירות שנותר קטן יחסית אך עדיין לא מנוצל דיו. החברה ציינה כי רק כ-5% מהמחלות הנדירות יש להן תרופות מאושרות, מה שמותיר מרחב הן להשקות חדשות והן להרחבת אינדיקציות אפילו באזורים שבהם כבר קיים טיפול.

המניה סגרה את המסחר הרגיל ב-$98.32, ירידה של 1.22% מהסגירה הקודמת, לפני שנסחרה ב-$98.3 במסחר לאחר שעות. המניה נסחרה בין $63.23 ל-$130 במהלך 52 השבועות האחרונים.

משקיעים צפויים לעקוב מקרוב אחר הגל הבא של נתונים קליניים והחלטות FDA. המסר של מירום בכנס היה כי העסק מתקדם לעבר בסיס מסחרי גדול יותר, אך המסלול עדיין תלוי בביצוע על פני מספר תוכניות.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.