3 גורמים שנותרים "סיכונים משמעותיים" לשווי השוק
רביעי, 09.09.2026 — IDEAYA Biosciences (IDYA) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג אסטרטגיית אונקולוגיה רחבה הבנויה סביב זרזים רגולטוריים בתקופה קרובה, השקה מסחרית מתוכננת ומספר תוכניות בשלבים מתקדמים בצינור הפיתוח. ההנהלה הציגה טון אופטימי בנוגע ל-darovasertib, תוך הכרה בכך שהחלטות מפתח בנוגע לתווית, לפיתוח ולגיוס מטופלים עדיין מצויות בפתחן.
ראשי פרקים
- Darovasertib נמצא בשלב הסופי של הגשת NDA לטיפול קו ראשון במלנומה של הענבייה גרורתית, כאשר שלושה מודולים כבר הוגשו והמודול האחרון צפוי בקרוב.
- ה-FDA סיפק משוב מעודד בנוגע לתווית אפשרית לכלל המטופלים, מה שעשוי להרחיב את שוק התרופה מעבר לחולים שליליים ל-HLA-A2.
- IDE849 מתקדם לקראת מחקר שלב III באוכלוסיית חולי סרטן ריאה מסוג תאים קטנים לאחר IMDELLTRA, עם יישור קו עם ה-FDA על מינון ועיצוב זרוע הביקורת.
- IDEAYA בונה צוות מסחרי צנוע של כ-25 עד 30 נציגים לקראת השקה מתוכננת במחצית הראשונה של 2025.
- החברה גם הדגישה מספר תוכניות לסרטן הלבלב, כולל מאמצי MTAP, RAS ו-CDKN2A, הנתמכים בחלקם על ידי שיתופי פעולה עם Roche.
Darovasertib מתקדם לקראת הגשה והשקה
התוכנית המתקדמת ביותר של IDEAYA, darovasertib, נותרת במרכז הסיפור הקרוב של החברה. התרופה מוכנה להגשת NDA במסגרת מסלול Rare Therapeutic Opportunity Review לטיפול קו ראשון במלנומה של הענבייה גרורתית.
- שלושה מודולי NDA כבר הוגשו ל-FDA.
- המודול הסופי צפוי בקרוב מאוד, ללא פריטים חוסמים מהותיים שנותרו.
- עבודת בקרת האיכות נמשכת על חלקי האפקטיביות הקלינית, הבטיחות וסקירה קלינית כוללת.
- ההנהלה ציינה כי החברה נמצאת בלוח הזמנים של ההגשה.
Yujiro Hata, המנהל הראשי של IDEAYA, אמר כי החברה עודדה על ידי הדיונים עם ה-FDA בנוגע לתווית הפוטנציאלית. הסוכנות לא סגרה את הדלת בפני גישה לכלל המטופלים, במקום תווית המוגבלת לחולים שליליים ל-HLA-A2.
"אנו אכן מרגישים יותר מעודדים על בסיס הדיונים שניהלנו דרך RTOR עם ה-FDA," אמר Hata.
הוא הוסיף כי הביולוגיה של התרופה אינה תלויה בסטטוס HLA-A2. "אנו מאמינים שיותר מ-95% מהחולים הללו יהיו עם מוטציה מפעילה של GNAQ/GNA11 או במעלה הזרם. מנגנון הפעולה של darovasertib אינו קשור ספציפית לסטטוס HLA-A2," אמר.
IDEAYA מתכננת להציג נתונים ב-ESMO מכ-100 חולים חיוביים ל-HLA-A2. החברה ציינה כי הקבוצה כוללת בעיקר חולים שטופלו קודם לכן, יחד עם תת-קבוצה של חולי קו ראשון.
- חבילת ESMO תכלול נתוני שיעור תגובה, הישרדות ללא התקדמות מחלה וחציון הישרדות כוללת.
- ההנהלה מצפה שתוצאות החיוביים ל-HLA-A2 ייראו דומות מאוד לאוכלוסיית השליליים ל-HLA-A2.
- נתוני הישרדות כוללת בקו ראשון צפויים למשוך את מירב תשומת הלב.
- החברה ציינה כי מערך הנתונים הוא חזק ובעל מעקב בשל.
IDEAYA גם ציינה כי ה-NDA יכלול מבט מוקדם על הישרדות כוללת, עם עדכון של 60 עד 90 יום לאחר ההגשה. עדכון זה ישותף עם ה-FDA, אם כי ההנהלה ציינה שאין מדובר בניתוח ביניים רשמי. קריאת ביניים נפרדת של הישרדות כוללת צפויה בשנה הבאה.
בניית התשתית המסחרית ותוכניות תמחור
ההנהלה ציינה כי התשתית המסחרית ל-darovasertib כבר נבנית, עם יעד השקה במחצית הראשונה של 2025 אם האישור יעקוב אחר לוח הזמנים הנוכחי.
- החברה בונה כוח מכירות של כ-25 עד 30 נציגים.
- תפקידי מנהיגות כבר אויישו, כאשר נציגים נוספים צפויים עד סוף 2024.
- דיונים עם משלמים ותכנון החזר כספי נמצאים בעיצומם.
- עבודת אסטרטגיית התמחור מתקדמת, אך לא נחשף מחיר.
Stu, הקצין המסחרי הראשי של החברה, אמר כי המקרה האמריקאי יהיה תלוי במידה רבה בעוצמת חבילת האפקטיביות המלאה, בעוד שדיוני ההחזר הכספי האירופיים ייתנו משקל רב יותר להישרדות הכוללת.
"אני חושב שעל בסיס עוצמת הנתונים שחלקנו, ושנוסיף עליהם ב-ESMO, אנו סבורים שחבילת הנתונים שנגיש איתה חזקה מאוד ואמורה להניע אימוץ חזק, הן בתת-הקבוצות השליליות והחיוביות ל-A2 כאן בארה"ב," אמר.
ההנהלה השוותה את כוח המכירות המתוכנן לגישת ההשקה שנעשתה על ידי ChemoCentryx במלנומה של הענבייה, מה שמצביע על מודל מסחרי רזה אך ממוקד.
אסטרטגיית מלנומה של הענבייה בסביבה הסיועית עדיין בבחינה
IDEAYA שוקלת גם את צעדה הבא במלנומה של הענבייה בסביבה הסיועית. החברה ציינה כי הוכרז על מחקר שלב III סיועי והמטופל הראשון קיבל מינון ביום רביעי בבוקר.
- הניסוי הניאו-סיועי הקודם נתקל בעיכובי גיוס בשל קריטריוני כשירות מחמירים יותר ושיעורי כישלון סקרינינג גבוהים יותר.
- כ-100 חולים של נתוני ניאו-סיועי בזרוע יחידה כבר זמינים.
- מחקר שוק על אסטרטגיית קומפנדיום NCCN אפשרית תואר כחיובי מאוד.
- ההנהלה מצפה להחליט עד סוף השנה האם לחתור למחקר שלב III או לגישה מבוססת קומפנדיום.
החברה ציינה כי החפיפה בין האוכלוסיות הניאו-סיועיות והסיועיות עלולה ליצור תחרות גיוס. היא מתכננת לפרסם את הנתונים ולהכין מאמר לפני שתתקדם לשלב הרגולטורי הבא.
IDE849 מתקדם בסרטן ריאה מסוג תאים קטנים וקרצינומה נוירואנדוקרינית
IDEAYA הקדישה זמן משמעותי ל-IDE849, קונג’וגט נוגדן-תרופה DLL3 TOP1 שלה, אותו החברה רואה כהזדמנות מרכזית בסרטן ריאה מסוג תאים קטנים ובקרצינומה נוירואנדוקרינית.
בעקבות פגישת סוג C עם ה-FDA לאחרונה, עיצוב מחקר שלב III יושר סביב אוכלוסיית חולים לאחר IMDELLTRA.
- המחקר יתמקד בקבוצה הומוגנית יותר של חולים.
- זרוע הביקורת צפויה להשתמש ב-topotecan ו-irinotecan, ללא דרישה ל-ZEPZELCA.
- יושר קו גם עם ה-FDA על בחירת מינון של 2.4 mg/kg או 3.5 mg/kg.
- Hengrui בחרה במינון של 2.4 mg/kg, בעוד ש-IDEAYA ציינה כי 3.5 mg/kg יספק פי שניים ממינון המתחרה.
Hata אמר כי העיצוב אמור לסייע ביצירת מערך נתונים נקי יותר ולשפר את סיכויי ההצלחה. הוא גם אמר כי הסביבה לאחר IMDELLTRA מציעה רף ביקורת נמוך יותר מאשר אוכלוסייה מעורבת רחבה יותר.
Hengrui צפויה להציג נתונים על כ-100 חולים ב-ESMO, כולל נתוני קרצינומה נוירואנדוקרינית ראשונים עבור התוכנית. IDEAYA ציינה כי החבילה תכלול מעקב בשל יותר מהמצגת בוועידת סרטן הריאה העולמית של השנה שעברה.
- ההנהלה מחפשת שיעור תגובה מאושר בטווח ה-60.
- הישרדות ללא התקדמות מחלה צפויה להיות בטווח של 6 עד 7 חודשים.
- החברה רוצה הישרדות כוללת של 12 חודשים מעל 50%.
- נאמר כי אלה יהיו נתוני הישרדות כוללת הראשונים של ציון דרך ל-12 חודשים עבור topo ADC במטרה זו.
Hata אמר כי החברה ראתה תגובות בחולים לאחר IMDELLTRA ואינה רואה בירידת רגולציה של DLL3 את מנגנון ההתנגדות העיקרי. הוא גם אמר כי הביולוגיה תומכת ב-DLL3 כמטרה חזקה.
"אנו חושבים ש-DLL3 TOP1 ADC יהפוך לעוגן בסרטן ריאה מסוג תאים קטנים, לפחות עבור אותה מודאליות, באותו האופן ש-IMDELLTRA הוא," אמר. "אפשר לדמיין את DLL3 באותו האופן שאתה חושב על HER2 בסרטן השד."
ההנהלה ציינה כי ל-IDE849 עשויה להיות גם תפקיד בתתי-סוגים מסוימים של קרצינומה נוירואנדוקרינית שבהם הטיפול הסטנדרטי אינו ברור והצורך הבלתי מסופק גבוה. הזדמנות מונותרפיה נחקרת, ונתונים מוקדמים צפויים מ-Hengrui.
אסטרטגיית קו ראשון ומיצוב שוק ל-IDE849
מעבר למחלה בשלבים מאוחרים יותר, IDEAYA גם חוקרת כיצד IDE849 עשוי להשתלב בפיתוח קו ראשון. ההנהלה ציינה כי היא מעריכה מספר שילובים, כולל גישות מבוססות PD-L1, ביספציפיות ושילובי כימותרפיה.
- שילוב PARP נתפס כמבדל אפשרי.
- החברה ציינה כי היא מעדיפה אסטרטגיית שילוב חדשנית על פני גישה של PD-L1 ADC בלבד.
- יצירת נתונים מתוכננת מעכשיו ועד השנה הבאה לפני השקת מחקר קו ראשון.
- ההנהלה ציינה כי מחקר שלב III צפוי להתחיל עד סוף 2024.
החברה גם ציינה כי מחלקת DLL3 TOP1 ADC נראית בעלת פרופיל בטיחות טוב יותר מכמה מטרות ADC אחרות, כגון B7-H3, ואפקטיביות טובה יותר בכיוון מכמה גישות TROP-2. היא תיארה את השוק כסביר שיעוצב על ידי איכות הנתונים ולא על ידי מוצר דומיננטי יחיד.
תוכניות MTAP, RAS וסרטן הלבלב
IDEAYA גם הציגה מערך רחב של תוכניות בסרטנים עם מחיקת MTAP ובסרטן הלבלב, כולל מעכב PRMT5 שלה IDE892 ומספר אסטרטגיות שילוב.
- IDE892 מתקדם במסלול רישום מונותרפיה, עם החלטה רגולטורית צפויה בשנה הבאה.
- סרטן ריאה הוא אחד האינדיקציות העיקריות הנבחנות.
- החברה גם חוקרת שילובי PRMT5 פלוס MAT2A, בעיקר בסרטן ריאה.
- יצירת נתונים עבור תוכניות אלה צפויה להימשך לאורך 2024 ו-2025.
בסרטן הלבלב, IDEAYA הדגישה שני שיתופי פעולה עם Roche. אחד כולל מעכב pan-RAS, והשני כולל תוכנית KRAS G12D המנוהלת על ידי Genentech.
- החברה ציינה כי כ-40% מחולי סרטן הלבלב סובלים הן ממחיקות MTAP והן ממוטציות RAS.
- KRAS G12D מהווה כ-40% ממוטציות RAS בסרטן הלבלב וכ-15% עד 16% מכלל אוכלוסיית סרטן הלבלב.
- שיתופי הפעולה מובנים כך ש-IDEAYA או שותפיה מנהלים ומממנים את המחקרים.
- ההנהלה ציינה כי העסקאות מאמתות את הגישה המדעית.
Hata אמר כי אינטראקציות בין תרופות עשויות להיות מבדל חשוב בסרטן הלבלב, מכיוון שרבות מהמולקולות הרלוונטיות וחלק מתכניות הכימותרפיה הסטנדרטיות תלויות במטבוליזם CYP3A4.
"אנו אכן חושבים שנקודת מפתח של בידול היא סביב אינטראקציות אלה בין תרופות," אמר. "אנזים המטבוליזם המרכזי הוא CYP3A4."
תוכנית CDKN2A מוסיפה זווית נוספת לסרטן הלבלב
IDEAYA גם דנה בתוכנית CDKN2A חדשנית, שהיא מצפה שתיכנס לקליניקה במחצית הראשונה של 2025. החברה מתכננת להדגיש את התוכנית ביום ה-R&D שלה בלונדון.
- ההנהלה תיארה את הנתונים הפרה-קליניים כמרגשים מאוד.
- אובדן CDKN2A נפוץ בסרטן הלבלב, בכ-70% עד 80%.
- המטרה יכולה לשמש באוכלוסיית חולים לא מסוננת.
- התוכנית עשויה להיות משולבת עם גישות PRMT5 או pan-RAS.
IDEAYA ציינה כי התוכנית מעניקה לה גמישות נוספת על פני ביולוגיית סרטן הלבלב, מכיוון שהיא יכולה לטפל הן במחלה מונעת על ידי אונקוגן והן באובדן מדכא גידול.
ראשי פרקים מהשאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות ותשובות, ההנהלה חזרה למספר נושאים חוזרים: הרחבת תווית ל-darovasertib, תוכנית ההשקה המסחרית, והסביבה התחרותית ל-IDE849.
- בנוגע לתווית darovasertib, ההנהלה ציינה כי היא מרגישה יותר מעודדת לגבי גישה לכלל המטופלים מאשר כאשר תהליך RTOR החל באפריל.
- בנוגע לרישום קומפנדיום, החברה ציינה כי היא מתכננת לפרסם את נתוני החיוביים ל-HLA-A2 ב-ESMO, ולאחר מכן לחתור ל-NCCN לאחר האישור.
- בנוגע לתמחור, ההנהלה ציינה כי אירופה תתמקד ככל הנראה יותר בהישרדות כוללת, בעוד שארה"ב תדגיש את חבילת האפקטיביות הכוללת.
- בנוגע לכוח המכירות, החברה ציינה כי צוות של 25 עד 30 אנשים נבנה עכשיו, עם קליטה צפויה עד סוף השנה.
- בנוגע ל-IDE849, ההנהלה ציינה כי נתוני tarlatamab בקו ראשון של Amgen תומכים ב-DLL3 כמטרה הנכונה, אך אסטרטגיית IDEAYA נותרת ממוקדת בעיצוב שלב III שונה לאחר IMDELLTRA.
- בנוגע לגודל השוק, החברה ציינה כי התוצאה תהיה תלויה באיכות הנתונים וכי DLL3 יכול להפוך למודאליות עוגן באותו האופן ש-HER2 הפך בסרטן השד.
ההנהלה ציינה כי צינור הפיתוח הרחב יותר של החברה מעניק לה "הרבה אופציונליות", עם מספר תוכניות המתקדמות במקביל על פני גידולים מוצקים ואוכלוסיות המוגדרות על ידי ביומרקרים.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון ועל התוכניות הקליניות והמסחריות של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
