נובאציון ביו בפסגת סיטיגרופ: צמיחה על שלושה עמודים

ביום רביעי, 09.09.2026, השתמשה Nuvation Bio (NUVB) בפסגת Biopharma Back to School Summit 2026 של סיטיגרופ כדי להציג אסטרטגיה תלת-חלקית הבנויה סביב תרופתה המסחרית IBTROZI, מועמדת הגליומה safusidenib ופלטפורמת הצימוד הכפול שלה (DDC). ההנהלה הצביעה על התקדמות משמעותית ויתרת מזומן גבוהה, תוך הכרה בכך שאימוץ שוק רחב יותר, עיתוי רגולטורי ופיתוח הפלטפורמה עדיין טומנים בחובם סיכון משמעותי.

ראשי פרקים

• IBTROZI הפכה למעכב טירוזין קינאז ROS1 מספר אחת בשוק כ-13 חודשים לאחר אישור ה-FDA.
• כ-85% מהמטופלים הנוכחיים ב-IBTROZI נמצאים בקו הטיפול הראשון, אך הצמיחה תלויה בשיפור בדיקות ROS1 ובצמצום השימוש באימונותרפיה-כימותרפיה במחלת ROS1-חיובית.
• safusidenib הציגה נתוני 3 שנים עם שיעור אי-התקדמות של 79%, שיעור תגובה של 52% ושיעור הפסקת טיפול של 7% עקב תופעות לוואי הקשורות לתרופה.
• Nuvation Bio ציינה כי ברשותה כ-$700 מיליון במזומן, המעניקים לה מסלול פעילות ארוך בעת שהיא מקדמת תוכניות מסחריות וקליניות.
• פלטפורמת ה-DDC של החברה נמצאת עדיין בפיתוח לאחר מחקר ראשון בבני אדם, כאשר עיצוב מחדש ועדכון נוסף צפויים בהמשך 2024.

מצב פיננסי ומסלול הון

Nuvation Bio ציינה כי היא ממומנת היטב, עם כ-$700 מיליון במזומן. ההנהלה אמרה כי סכום זה אמור לתמוך בפעילות מסחרית שוטפת ובפיתוח קליני, תוך מתן גמישות פיננסית לאפשרויות פיתוח עסקי אפשריות.

• יתרת מזומן: כ-$700 מיליון
• ההנהלה ציינה כי לחברה יש מספיק הון לתמוך בתוכניות הנוכחיות
• לא נחשף נתון הכנסות במהלך השיחה
• מנהלים ציינו כי המאזן מספק מסלול לרווחיות

השקת IBTROZI ועדכון מסחרי

IBTROZI, המוכרת גם בשם taletrectinib, נותרת המנוע המסחרי המיידי ביותר של החברה. דייוויד האנג, מייסד Nuvation Bio, נשיא ומנכ"ל, אמר כי התרופה הפכה למובילה בקטגוריית ROS1 TKI בשוק כ-13 חודשים לאחר אישור ה-FDA.

האנג תיאר את ההשקה כחזקה ואמר כי פרופיל המוצר מסייע לאימוצו. הוא ציין שיעור תגובה של 90%, משך תגובה חציוני של מעל 15 חודשים ופרופיל בטיחות שלדבריו הוביל לשיעור הפסקת טיפול נמוך מאוד.

• אישור ה-FDA ניתן כ-13 חודשים לפני השיחה
• IBTROZI היא כיום מעכב ROS1 TKI מספר אחת בשוק
• כ-85% מהמטופלים הנוכחיים הם מטופלי קו ראשון
• נתונים קליניים הראו שיעור תגובה של 90%
• משך התגובה החציוני עולה על 15 חודשים, עם למעלה מ-4 שנות תצפית קלינית
• מבין 6 תופעות הלוואי השכיחות ביותר באוכלוסייה של 337 מטופלים, רק מטופל אחד הפסיק את הטיפול
• תופעת הלוואי השכיחה ביותר היא עלייה בבדיקות תפקודי כבד, שלדברי ההנהלה היא אסימפטומטית מבחינה קלינית
• נתוני עולם אמיתי לא הראו הפתעות, לפי ההנהלה

האנג אמר: "IBTROZI הייתה השקה חזקה מאוד. אנחנו כבר מעכב ROS1 TKI מספר אחת בשוק היום. אני חושב שהעסקה בעליית שער של IBTROZI עקבית עם מה שאנו מאמינים שהוא פרופיל מהטובים בקטגוריה, משך ותגובה שאין לו תחרות של למעלה מ-4 שנים, פרופיל בטיחות נסבל מאוד עם שיעור הפסקת טיפול נמוך ביותר."

הוא גם אמר: "שום תרופה בהיסטוריה לא הייתה עם DOR של 15 חודשים ושיעור תגובה של 90%. אנחנו מרגישים בנוח בחזית האפקטיוויות, כנראה שלעולם לא נוכה. בצד הבטיחות, מטופלים נוטלים אותה כי שיעור הפסקת הטיפול נמוך למדי. אנחנו מרגישים די טוב לגבי ההשקה הזו."

הזדמנות השוק ומכשולי האימוץ של IBTROZI

ההנהלה אמרה כי שוק ROS1 נותר בחדירה נמוכה. החברה מעריכה כי שינויי ROS1 משפיעים על כ-2% מחולי סרטן ריאה תאים לא קטנים, בהתבסס על ניתוח של 39,000 תיקים רפואיים המראה חיוביות ROS1 של 2.1%. זה מתורגם לכ-3,000 מטופלים ניתנים לטיפול חדשים בשנה.

במחיר של כ-$350,000 לשנה, Nuvation Bio אמרה כי השוק יכול להיות גדול אפילו לפני שמביאים בחשבון משך טיפול ארוך. ההנהלה העריכה הזדמנות שיא תיאורטית של כ-$1 מיליארד בשנה למטופלים חדשים, העולה ל-$4 מיליארד עד $5 מיליארד כאשר כוללים משך תגובה ארוך. עם בדיקות RNA, החברה אמרה כי השוק הכולל הניתן לטיפול התיאורטי המקסימלי יכול לעלות על $5 מיליארד בשנה.

• שכיחות ROS1: כ-2% מסרטן ריאה תאים לא קטנים
• מאגר מטופלים חדשים שנתי ניתן לטיפול: כ-3,000
• מחיר תרופה שנתי: כ-$350,000
• שוק שיא תיאורטי למטופלים חדשים: כ-$1 מיליארד
• שוק פוטנציאלי כולל משך תגובה מצטבר: $4 מיליארד עד $5 מיליארד
• שוק כולל פוטנציאלי ניתן לטיפול עם בדיקות RNA: מעל $5 מיליארד

האתגר העיקרי, אמרה ההנהלה, אינו פרופיל התרופה אלא התנהגות השוק. Nuvation Bio אמרה כי מטופלים רבים חיוביי ROS1 עדיין מקבלים שילובי אימונותרפיה-כימותרפיה למרות שהנחיות NCCN מתנגדות לגישה זו במחלת ROS1. שיעורי הבדיקות גם משתנים מאוד, עם כ-100% בדיקות במרכזים אקדמיים אך רק 30% עד 40% בחלק מהסביבות הקהילתיות.

החברה אמרה כי מאמצי החינוך כבר מסייעים. במרכז קהילתי גדול אחד, חינוך רופאים הכפיל את השימוש ב-ROS1 TKI, בעוד מרכז אחר שילש את השימוש לאחר פנייה דומה. ההנהלה גם אמרה כי שיעורי הבדיקות ביפן ובסין קרובים ל-100%, עם שימוש מועט באימונותרפיה-כימותרפיה, בעוד אירופה נראית קרובה יותר לתבנית זו מאשר ארצות הברית. Nuvation Bio אמרה כי שותפות Eisai שלה נועדה לתמוך בהתרחבות האירופית.

• מחסום האימוץ העיקרי: המשך שימוש באימונותרפיה-כימותרפיה במחלת ROS1-חיובית
• שיעורי בדיקות: כ-100% במרכזים אקדמיים, 30% עד 40% בחלק מהמרכזים הקהילתיים
• תוכניות חינוך כבר הגדילו את השימוש ב-ROS1 TKI בחלק מהמרכזים פי 2 עד פי 3
• יפן וסין מציגות שיעורי בדיקות גבוהים ושימוש נמוך באימונותרפיה-כימותרפיה
• אירופה נראית פחות מאתגרת מארה"ב, לפי ההנהלה

נתוני safusidenib והזדמנות הגליומה

Nuvation Bio הקדישה חלק גדול מהשיחה ל-safusidenib, או SAFU, שההנהלה תיארה כהזדמנות גדולה בהרבה מ-IBTROZI. החברה אמרה כי נתוני 3 השנים של התרופה חזקים באופן יוצא דופן לגליומה, תחום מחלה עם אפשרויות טיפול מוגבלות.

ההנהלה הדגישה שיעור תגובה של 52% ב-3 שנים, שיעור אי-התקדמות של 79% ב-3 שנים ושיעור הפסקת טיפול של 7% עקב תופעות לוואי הקשורות לתרופה. החברה גם אמרה כי כ-6% מחולי גליומה בדרגה גבוהה השיגו תגובה מלאה, כולל חולה גליובלסטומה אחד עם תגובה מלאה שנמשכה 3.5 שנים וחולה אוליגודנדרוגליומה בדרגה גבוהה אחד עם תגובה מלאה שנמשכה כ-2 שנים.

• שיעור תגובה ב-3 שנים: 52%
• שיעור אי-התקדמות ב-3 שנים: 79%
• הפסקת תרופה עקב תופעות לוואי: 7%
• שיעור תגובה מלאה בגליומה בדרגה גבוהה: כ-6%
• תגובה מלאה אחת של GBM נמשכה 3.5 שנים
• תגובה מלאה אחת של אוליגודנדרוגליומה בדרגה גבוהה נמשכה כ-2 שנים

האנג אמר: "ב-3 שנים, אם תסתכלו על שיעור אי-ההתקדמות לזרוע SAFU כעת, הוא 79% ב-3 שנים. זה פשוט לא נראה לפני כן. זו תגובה עמידה מאוד לגידול מוחי שלא היה לו טיפול אמיתי עד vorasidenib."

השוואה עם vorasidenib וגודל השוק

Nuvation Bio השוותה שוב ושוב את safusidenib ל-vorasidenib, שאליה התייחסה בשם Survive. ההנהלה אמרה כי נתוני safusidenib נראים חזקים יותר במספר מדדים, כולל שיעורי תגובה והתקדמות.

• שיעור תגובה לגליומה בדרגה נמוכה: 44% עבור SAFU לעומת 11% עבור vorasidenib
• שיעור תגובה לגליומה בדרגה גבוהה: 17% עבור SAFU לעומת 0% עבור vorasidenib
• שיעור התקדמות ב-1 שנה: 4% עבור SAFU לעומת 23% עבור vorasidenib
• שיעור התקדמות ב-2 שנים: 12% עבור SAFU לעומת 41% עבור vorasidenib
• מחיר vorasidenib: $40,000 לחודש, כ-30% גבוה מ-IBTROZI

ההנהלה אמרה כי אוכלוסיית חולי הגליומה דומה בגודלה לאוכלוסיית ROS1, אך ההזדמנות המסחרית יכולה להיות גדולה בהרבה מכיוון שחולי גליומה בדרגה נמוכה יכולים לחיות 20 שנה ומעלה ללא טיפול. החברה אמרה כי השוק השיא התיאורטי ל-ivosidenib בגליומה בדרגה נמוכה יכול להיות כ-$5 מיליארד בשנה עם בדיקות RNA, וכי safusidenib יכולה להגיע לכ-5 פעמים מכך בשל משך תגובה ארוך בהרבה.

האנג אמר: "אם זה יתממש, זו תהיה אחת מההזדמנויות המסחריות הגדולות ביותר שנראו אי פעם באונקולוגיה. אמרתי ש-ivosidenib, אם תסתכלו על ה-TAM שם, עם בדיקות RNA, זה יכול להיות $5 מיליארד לשנה TAM מקסימלי. בגליומה בדרגה נמוכה, זה יכול להיות פי 5 מכך כי פשוט יש DOR פי 5 ארוך יותר, נכון?"

החברה גם אמרה כי vorasidenib הגיעה לקצב שנתי של כ-$2 מיליארד לאחר כ-18 חודשים בשוק, עם למעלה מ-5,500 מטופלים שטופלו בתקופה זו. Nuvation Bio העריכה כי כ-1,250 מאותם מטופלים, או כ-25%, כבר התקדמו או מתקדמים, ויוצרים אוכלוסייה ניתנת לטיפול עבור safusidenib.

תוכנית פיתוח ואסטרטגיה רגולטורית עבור safusidenib

Nuvation Bio אמרה כי מחקר הציר העיקרי שלה, SYGMA, הוא ניסוי תחזוקה למטופלים שנכשלים בטיפולי הטיפול הסטנדרטי. המחקר משתמש בהישרדות ללא התקדמות מחלה כנקודת קצה ונשאר על המסלול לקריאה ב-2029.

במקביל, החברה פירטה מספר נתיבים מוקדמים אפשריים:

• מחקר אוליגודנדרוגליומה בדרגה 3, שבו לכל המטופלים יש מחלה מדידה וניתן להשתמש בשיעור תגובה כנקודת קצה
• מחקר כישלון לאחר vorasidenib המיועד למטופלים שמחלתם התקדמה על Survive
• ניתוח שיעור צמיחת גידול המראה שינוי משיפוע חיובי לשלילי במטופלים מגיבים
• מחקר גליומה בדרגה נמוכה מחוץ לארה"ב באזורים ללא גישה ל-vorasidenib

ההנהלה אמרה כי מובילי דעת קהל היו חיוביים מאוד, כאשר רבים אמרו לחברה כי safusidenib נראית עדיפה על vorasidenib אפילו ללא ניסוי ראש בראש. Nuvation Bio אמרה כי משוב זה סייע לתמוך בגיוס ובתוכנית הפיתוח הרחבה שלה.

התקדמות פלטפורמת DDC ואתגר טכני

החברה גם דנה בפלטפורמת הצימוד הכפול שלה, או DDC, שהיא רואה בה הזדמנות טכנולוגית ארוכת טווח אפשרית. ההנהלה אמרה כי הפלטפורמה שונה מצימודי נוגדן-תרופה מסורתיים מכיוון שהיא משתמשת במולקולות קטנות במקום נוגדנים גדולים, מה שעשוי לאפשר חדירה טובה יותר לגידול וגישה לתאים תוך-תאיים.

פיליפ סובאז’, סמנכ"ל הכספים של החברה, אמר כי המדע קשה. הוא ציין כי שילוב שתי מולקולות קל אם התוצאה אינה פעילה, אך קשה בהרבה אם המטרה היא לשמר את התכונות השימושיות של שני הסוכנים.

סובאז’ אמר: "רק כדי להיות ברור מאוד, זה באמת קשה לעשות, נכון? כי קל מאוד לשלב שתי מולקולות כדי לייצר משהו שלא עושה כלום. זה קל יחסית. אבל לשלב שתי מולקולות כדי לוודא שהיא שומרת על שתי התכונות שהפכו את המולקולות האלה למוצלחות מאוד בדרך זו או אחרת באונקולוגיה, זה החלק הקשה."

• פלטפורמת ה-DDC משלבת מולקולות קטנות וראשי נפץ של מולקולות קטנות
• ההנהלה אמרה כי הגישה עשויה לשפר את חדירת הגידול בהשוואה ל-ADCs
• הפלטפורמה יכולה לאפשר ערבוב והתאמה של מטענים
• היא עשויה לסייע בטיפול בסרטנים מרובי-גורמים באמצעות שילובים סינרגטיים
• NUV-1511 השלימה מחקר ראשון בבני אדם
• החברה מעצבת מחדש מולקולות בהתבסס על מה שלמדה
• עדכון צפוי בהמשך 2024

ההנהלה אמרה כי היא הוציאה כ-5 שנים על אופטימיזציה כימית ורוצה לוודא שהמולקולות מוכנות לפני המעבר למחקרים ציריים. החברה תיארה את המאמץ כהשקעה גדולה, שעלולה לעלות יותר מ-$100 מיליון, אך אמרה כי הוא יכול ליצור פלטפורמה רחבה יותר מעבר למועמד הראשון.

תחזית עתידית

במבט קדימה, Nuvation Bio אמרה כי סדרי העדיפויות שלה ברורים:

• הגדלת אימוץ IBTROZI על ידי שיפור בדיקות ROS1 וצמצום השימוש באימונותרפיה-כימותרפיה בהגדרה הלא נכונה
• שימוש בנתוני safusidenib לתמיכה בדיונים רגולטוריים מוקדמים יותר ובנתיבים מהירים אפשריים
• קידום פלטפורמת ה-DDC עם מולקולות משופרות ועדכונים קליניים נוספים
• שמירה על גמישות פיננסית לפיתוח עסקי

ההנהלה אמרה כי שיעורי הבדיקות אמורים להגיע בסופו של דבר ל-100% עד 2026, בסיוע אוטומציה בתהליכי עבודה של ריצוף דור הבא ובדיקות מוטציה רחבות יותר בסרטן ריאה. החברה גם הצביעה על נתוני תוספת selpercatinib כזרז אפשרי לבדיקות RET מוקדמות יותר ובדיקות מולקולריות נרחבות יותר בכלל.

עם זאת, החברה הכירה במספר אי-ודאויות. עיתוי התגובה של safusidenib יכול להשתנות מאוד, מה שמקשה על חיזוי קריאות. קיבול רגולטורי של שיעור תגובה או נקודות קצה של שיעור צמיחת גידול נותר לא ודאי. פלטפורמת ה-DDC מורכבת מבחינה טכנית, והחברה עדיין צריכה להוכיח שהיא יכולה ליצור באופן אמין שילובים אפקטיוויים.

ראשי פרקים מפגישת שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לאותם נושאים של חינוך שוק, בדיקות ואימוץ.

• נתח קו ראשון של 85% של IBTROZI תואר כחזק, אך ההנהלה אמרה כי הבעיה הגדולה יותר היא השימוש באימונותרפיה-כימותרפיה במחלת ROS1-חיובית.
• מנהלים אמרו כי חינוך מרכז אחר מרכז יכול להגביר מהותית את השימוש ב-ROS1 TKI, במיוחד בפרקטיקות קהילתיות.
• הם אמרו כי יפן וסין עשויות להפיק תועלת מתמריצים פיננסיים שונים התומכים בבדיקות רבות יותר ופחות שימוש בטיפול לא מתאים.
• ההנהלה אמרה כי אירופה עשויה להיות קלה יותר מעט מארצות הברית וכי שותפות Eisai אמורה לסייע שם.
• עבור safusidenib, מנהלים אמרו כי משוב KOL היה "חיובי בצורה מפתיעה" וכי מומחים רבים רואים בתרופה עדיפה על vorasidenib.
• לגבי פלטפורמת ה-DDC, ההנ

  מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.