Silence Therapeutics בכנס בריאות קנטור: divesiran ממשיך להתקדם

ביום רביעי, 09.09.2026, השתמשה Silence Therapeutics (SLN) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג מסלול ברור יותר עבור התרופה המובילה שלה, divesiran, תוך הכרה בתחרות הגוברת בתחום הטיפולים המכוונים להפסידין. החברה ציינה כי נתוני שלב II בפוליציתמיה ורה היו חזקים, אך היא עדיין עומדת בפני שאלות מרכזיות הנוגעות לעיצוב שלב III, לרגולציה ולהיבטים מסחריים.

ההנהלה ציינה כי האישור האחרון של rusfertide סייע לאמת את השוק, בעוד שפלטפורמת siRNA של Silence עשויה להציע יתרון במינון עם טיפול רבעוני. במקביל, החברה מתכוננת למחקר גדול יותר, מנטרת את הבטיחות בקפידה ושוקלת אפשרויות שותפות בעודה מנסה לעמוד בקצב המתחרים המהירים ממנה.

עיקרי הדברים

• Divesiran הציגה שיעור תגובה של כ-90 אחוז במינון 6 מ"ג כל 6 שבועות ו-88 אחוז במינון 6 מ"ג כל 12 שבועות בבדיקות שלב II בפוליציתמיה ורה.
• Silence גייסה $200 מיליון וסיימה את הרבעון השני עם $72 מיליון במזומן, המעניקים לה מסלול של כ-2.5 עד 3 שנים.
• ההנהלה מתכוננת לדיונים עם רגולטורים בנוגע לשלב III ומצפה לגודל מחקר של כ-250 מטופלים, עם תוכנית מינון רבעונית.
• החברה רואה באישור rusfertide אימות לשוק, אך היא מתמודדת גם עם תחרות מ-siRNA אחרים ונוגדנים חד-שבטיים.
• מעבר ל-divesiran, Silence הדגישה נכס קרדיווסקולרי מוכן לשלב III, תוכנית ANGPTL3 בשלב I ומספר מאמצי הרחבה בשלבים מוקדמים יותר.

עדכונים תפעוליים

מצגת Silence התמקדה ב-divesiran, טיפול siRNA המוביל שלה המכוון ל-TMPRSS6 עבור חולים עם פוליציתמיה ורה, או PV. החברה ציינה כי התרופה פועלת על ידי הגברת הפסידין, הורמון המגביל את זמינות הברזל למח העצם ומסייע בהפחתת ייצור כדוריות הדם האדומות.

• תוצאות מחקר שלב II תוארו כחזקות ועקביות בשתי לוחות הזמנים של המינון.
• שיעורי התגובה היו כ-90 אחוז במינון 6 מ"ג כל 6 שבועות ו-88 אחוז במינון 6 מ"ג כל 12 שבועות.
• גודל האפקט המתוקנן לפלצבו היה מעט מתחת ל-70 אחוז עבור שני המרווחים.
• המחקר תוכנן עבור שני הזרועות הפעילות יחד מול פלצבו.

מנהל המחקר והפיתוח הראשי Steven Romano אמר כי החברה מאמינה שהנתונים תומכים במעמד first-in-class בעיכוב TMPRSS6 מבוסס siRNA, ועשויים להצביע על פרופיל best-in-class אם שלב III יאשר את הממצאים. הוא הוסיף כי המנגנון מציע עלייה עמידה בהפסידין, בניגוד לגישת ההורמון הסינתטי הדורשת מתן שבועי.

Silence ציינה כי פרופיל הבטיחות בשלב II נשאר חיובי:

• דווחו שני אירועי תופעות לוואי של אנמיה שנקבעו על ידי החוקרים, שניהם בקבוצת 6 מ"ג כל 6 שבועות.
• לא נצפו אירועי אנמיה מדרג 3.
• לא היה צורך בעירויי דם.
• תגובות באתר ההזרקה היו ברובן מדרג 1 ונמוכות יותר מאשר בשלב I.
• טרומבוציטוזיס תגובתי הופיע כצפוי לסוג זה ולא החמיר עם הזמן.
• ועדת סקירת בטיחות עצמאית לא מצאה חששות בטיחות חדשים בהשוואה לשלב I.

ההנהלה ציינה כי נתוני מעבדה מפורטים יותר, ציוני תסמינים, תוצאות איכות חיים ונתוני הפחתת פלבוטומיה יוצגו בכינוס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה.

מעבר ל-divesiran, החברה ציינה:

• Zerlasiran, תוכנית קרדיווסקולרית, מוכנה לשלב III.
• תוכנית ANGPTL3 השלימה את שלב I, עם נתונים שהוצגו כבר ב-2024.
• תוכניות אקסטרה-הפטיות מורחבות מעבר לטירוף כבד לסוגי תאים אחרים.
• עבודה פרה-קלינית נמשכת על GPR146.
• עבודה נוספת נחקרת בהמוכרומטוזיס תורשתי ובהשתלת תאי גזע המטופואטיים.

תוצאות פיננסיות

Silence ציינה כי יתרתה השתפרה לאחר מימון של $200 מיליון לאחרונה. החברה סיימה את הרבעון השני עם $72 מיליון במזומן, מה שמביא את סך ההון הזמין לכ-$272 מיליון כאשר המימון החדש נכלל.

• החברה צופה מסלול מזומן של כ-2.5 עד 3 שנים.
• מסלול זה נועד לתמוך בפיתוח שלב III של divesiran ועבודת צינור נבחרת.
• הקצאת ההון תהיה תלויה בגודל מחקר שלב III ובעדיפות הניתנת לתוכניות אחרות.

ההנהלה ציינה כי המימון מעניק לה מרחב לנוע במהירות בנושא עדיפותה הראשית: קידום divesiran לשלב III.

תחזית עתידית

Silence ציינה כי היא בדיונים עם רגולטורים לגבי חבילת סוף שלב II ועיצוב מחקר שלב III. החברה צופה כי שלב הפיתוח הבא יתמקד במינון רבעוני בחולי PV התלויים בפלבוטומיה, עם המטרה העיקרית של שליטה בהמטוקריט.

ההנהלה פירטה מספר ציפיות לשלב הבא:

• מחקר שלב III יכלול ככל הנראה כ-250 מטופלים, בהתבסס על תקדים אחרון בתחום.
• החברה דנה בצרכי מסד נתוני הבטיחות, כולל כ-300 מטופלים ב-6 חודשים ו-100 בשנה אחת.
• Silence מעוניינת בעיצוב יעיל יותר אם הרגולטורים יאפשרו זאת, בהתחשב בעוצמה ועקביות נתוני שלב II.
• החברה מתכננת לעבור ממינון מבוסס משקל למינון פלט עם ריכוז גבוה יותר.
• עומס ההזרקה אמור לרדת משלוש הזרקות לשתיים.
• מזרק מולא מראש מפותח לשימוש במרפאה או בבית.

Romano אמר כי המטרה המיידית של החברה היא לקצר את הפער מאחורי sapablursen, שכבר החל את שלב III. הוא אמר כי Silence רוצה לשמר את מעמדה first-in-class בעיכוב TMPRSS6 ולנוע במהירות האפשרית מבלי לאבד את היתרון של חבילת הנתונים הנוכחית שלה.

ההנהלה ציינה גם כי הזדמנות השוק ב-PV עשויה להיות שווה $1 מיליארד עד $2 מיליארד במכירות שיא, בהתאם לציפיות חיצוניות לקטגוריה. החברה ציינה כי אישור rusfertide אמור לסייע בבניית השוק לפני שdivesiran יגיע למטופלים.

במקביל, Silence הכירה בשדה צפוף יותר. היא ציינה עניין מתוכניות נוגדנים חד-שבטיים ב-Disc Medicine ומאמצי siRNA אחרים מ-Adjos ו-Argus. ההנהלה ציינה כי התחרות מאמתת את המטרה, אך היא גם מעלה את הסיכון לביצוע.

בנוגע למסחור, Silence ציינה כי היא פתוחה לשותפויות ומבנים אחרים. החברה הצביעה על עסקת Takeda-Protagonist סביב rusfertide כתקדים אפשרי, תוך הדגשה כי הכלכלה וההגעה הגלובלית יהיו חשובות בכל עסקה עתידית.

תחומי הרחבה פוטנציאליים כוללים:

• המוכרומטוזיס תורשתי, שבו פרוטוקול הוכחת היתכנות כבר נוסח.
• השתלת תאי גזע המטופואטיים, שבה נתונים פרה-קליניים מצביעים על יתרונות אפשריים לאחיזה ולתוצאות המטופל.
• מחלת תאי מגל, שאותה ההנהלה תיארה כעדיפות נמוכה יותר כרגע.
• אינדיקציות נוספות מרשימה של כשש מצבים הנמצאים בבדיקה.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה שוב ושוב לאותם נושאים: עמידות, בידול וביצוע. Romano אמר כי פלטפורמת siRNA של Silence משתמשת באלגוריתמים קנייניים לבחירת רצפים חזקים ועמידים, יחד עם ערכת כלים כימית ותכונות עיצוב מקושרות GalNAc התומכות במיקום הרכוש הרוחני של החברה.

הוא גם הניגוד בין divesiran ל-rusfertide, ואמר כי גישת siRNA יוצרת עלייה מתמשכת בהפסידין אנדוגני, בעוד שההורמון הסינתטי חייב להינתן בתדירות גבוהה מכיוון שהוא מתנקה במהירות מהגוף. Silence ציינה כי האפקט הפרמקודינמי של divesiran נמשך שבועות עד חודשים למרות שהתרופה עצמה עוזבת את זרם הדם תוך 24 עד 36 שעות.

בנוגע לאפקטיביות, ההנהלה ציינה כי היא זהירה בהשוואת נתוני שלב II של divesiran עם תוצאות שלב III של rusfertide. עם זאת, היא ציינה כי שיעורי התגובה והאפקט המתוקנן לפלצבו במחקר של Silence היו מעודדים ועקביים בשני מרווחי המינון.

בנוגע לבטיחות, Romano ציין כי אירועי האנמיה היו א-סימפטומטיים ולא דרשו עירוי או התערבות. הוא הוסיף כי חולי PV רבים נכנסים למחקרים עם אנמיה מפלבוטומיה כבדה, מה שהופך את ניטור המעבדה לחשוב.

בנוגע לתגובות באתר ההזרקה, החברה ציינה כי השיעור היה נמוך יותר מאשר בשלב I וכי התגובות היו ברובן קלות והתפוגגו מעצמן. בנוגע לשינויים בטסיות, ההנהלה ציינה כי העלייה בטסיות היא אפקט מחלקתי צפוי הקשור להגבלת ברזל ואינה נראית ממשיכה לעלות עם הזמן.

בנוגע לביצוע הניסוי, Silence ציינה כי גייסה 48 מטופלים בשלב II בכ-8 עד 9 חודשים, מהר יותר בכרבע מהצפוי. החברה ציינה כי השתמשה באתרים בארבע יבשות ומתכננת להסתמך על אותן גיאוגרפיות ומובילי דעה מרכזיים לשלב III.

ההנהלה ציינה כי התחרות על מטופלים עשויה להתגבר כעת שrusfertide אושרה ו-sapablursen נמצאת בשלב III, אך היא מאמינה כי בחירת האתרים וההגעה הגלובלית יכולות לסייע בגיוס. היא גם ציינה כי הגדלת העניין בטיפולים מכוונים להפסידין אמורה לסייע בגיוס.

Romano סיכם את המיקוד לטווח הקרוב של החברה באומרו כי Silence רוצה לנוע במהירות, להגן על מעמדה first-in-class ולאשר את האות משלב II במחקר גדול יותר.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים על הנתונים הקליניים של החברה, תוכניות הפיתוח והערות האסטרטגיה, אנא עיינו בתמליל המלא למטה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.