Artiva Biotherapeutics בכנס בריאות קנטור: התקדמות בתחום RA

רביעי, 09.09.2026 — Artiva Biotherapeutics (ARTV) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי לטעון שתוכניתה המובילה יכולה לבלוט בתחום דלקת מפרקים שגרונית (RA), גם כאשר משקיעים ממשיכים לפקפק בכדאיות הרחבה של טיפולי תאי NK. ההנהלה אמרה כי פלטפורמת AlloNK של החברה הציגה נתוני שלב II מעודדים ומתקדמת לקראת מחקר מרכזי, אך גם הודתה בחששות סביב משטר הקדם-טיפולי המבוסס על cyclophosphamide ו-fludarabine, ועל הדרך הארוכה לקבלת אישור.

נקודות מפתח

• Artiva אמרה כי תוכנית AlloNK שלה מיועדת להשיג דלדול עמוק של תאי B בדלקת מפרקים שגרונית עמידה לטיפול — תחום שלדעתה כולל תחרות מוגבלת וצורך רפואי ברור שאינו מקבל מענה.
• החברה דיווחה על יותר מ-70 חולים שגויסו לשלב II עד סוף אפריל, כאשר 95% מהם טופלו במסגרות קהילתיות.
• ההנהלה מצפה שהפעלת אתרי שלב III וגיוס המטופלים יחלו לפני סוף 2024, עם תוצאות ראשוניות צפויות עד סוף 2028.
• Artiva אמרה שיש לה מספיק הון לפעול עד 2029, מה שמעניק לה מרחב לרדוף אחר אינדיקציות נוספות.
• מנהלים אמרו כי החברה עשויה להיות המוצר הראשון לדלדול עמוק של תאי B שיגיע לשוק RA מאז שאושר RINVOQ ב-2019, אם הניסוי המרכזי יעמוד בציפיות.

מיצוב אסטרטגי בתחום דלקת מפרקים שגרונית

המנכ"ל פרד אמר כי Artiva מנסה לחצוב מקום ייחודי בשוק המחלות האוטואימוניות על ידי התמקדות בדלדול עמוק של תאי B, ולא בקטגוריה הרחבה יותר של תאי NK שאכזבה חלק מהמשקיעים. הוא אמר כי גישת החברה משתמשת בתאי NK שאינם מהונדסים גנטית, המופעלים דרך החלק Fc של rituximab, שהוא תיאר כשונה מתאי NK מבוססי iPSC ומתוכניות CAR-NK.

• החברה מכוונת לחולים עם RA עמידה לטיפול שנכשלו בשניים או יותר מ-DMARDs ביולוגיים או סינתטיים ממוקדים.
• ההנהלה אמרה כי רופאים בדרך כלל מצפים לתועלת מועטה לאחר שני כישלונות טיפול קודמים, מה שתומך בטיעון הצורך הרפואי הבלתי מסופק.
• Artiva אמרה שאף מודאליות אחרת לדלדול עמוק של תאי B לא הכריזה על ניסוי שלב III ב-RA.
• תוכניות CAR T אוטולוגיות מתחרות של Bristol Myers Squibb ו-Novartis הופסקו, בעוד שגישות אחרות נראות כבלתי סבירות להגיע לאישור בציר הזמן של Artiva.

פרד אמר: "אנחנו באמת חושבים שאם הדברים יתנהלו לפי התוכנית ונספק בניסוי ה-RCT שלנו כפי שאנו מצפים, היעילות תמשיך להיראות חזקה, פרופיל הבטיחות ימשיך להיות מקובל — אנחנו עשויים להיות המוצר הראשון לדלדול עמוק של תאי B שייכנס לשוק ה-RA מאז שאושר RINVOQ ב-2019."

התקדמות קלינית ונתוני שלב II

Artiva אמרה כי מחקר שלב II שלה גייס כעת יותר מ-70 חולים, כאשר 21 הוצגו בכנס EULAR ו-13 הגיעו לסימן של שישה חודשים בעת אותה הצגה. החברה מצפה לדווח על נתוני סוף 2024 על לפחות 20 חולים עם שישה חודשי מעקב, כולל לפחות 10 שעומדים בקריטריונים המחמירים יותר של שלב III.

• נכון לסוף אפריל, יותר מ-70 חולי RA גויסו.
• 95% מאותם חולים טופלו במסגרות קהילתיות ולא בבתי חולים.
• היעילות נראתה מעמיקה מחודש שלושה לחודש שישה לאחר הטיפול.
• החברה אמרה שראתה תגובות ACR50 בחולים עמידים ל-rituximab, מה שמרמז כי כישלון קודם ב-rituximab אינו שולל תגובה ל-AlloNK.
• Artiva שואפת לזמן חציוני עד הטיפול הבא של 12 עד 24 חודשים.

ההנהלה אמרה כי השיפור המושהה מתאים לביולוגיה של דלדול עמוק של תאי B, שבה היתרונות עשויים להצטבר ככל שנוגדנים עצמיים, הצגת אנטיגנים ודלקת מורד הזרם יורדים עם הזמן. החברה גם אמרה כי טיפול חוזר יסייע לה למדוד עמידות על פני עירויים מרובים.

עיצוב ניסוי שלב III ולוח הזמנים

החברה אמרה כי הניסוי המרכזי שלה ב-RA מוגדר כמחקר מבוקר אקראי המשווה AlloNK עם rituximab. בניגוד למחקר שלב II, ניסוי שלב III יוציא מהכלל חולים שנכשלו ב-rituximab ויגייס חולים שנכשלו בלפחות שני DMARDs ביולוגיים או סינתטיים ממוקדים נפרדים.

• הפעלת אתרים וגיוס חולים צפויים להתחיל לפני סוף 2024.
• תוצאות ראשוניות צפויות עד סוף 2028.
• החברה אמרה שהיא עובדת להעשיר את המחקר בחולי RA דלקתיים, כולל אלה עם CRP מוגבה, מפרקים נפוחים וראיות רנטגניות של נזק.
• ההנהלה אמרה כי עיצוב הניסוי משקף את ציפיות התגובה הנמוכות באוכלוסייה העמידה לטיפול.

פרד אמר כי החברה רוצה "לנצח ב-RA" לפני שתתרחב באגרסיביות למחקרים מרכזיים נוספים במחלות אחרות.

עדכונים תפעוליים

Artiva הדגישה כי התוכנית הייתה ישימה מחוץ למרכזי בתי חולים גדולים, למרות השימוש ב-cyclophosphamide וב-fludarabine לפני הטיפול. ההנהלה אמרה כי הניסיון במסגרת הקהילתית חשוב מכיוון שהוא מרמז כי הטיפול עשוי להינתן ללא הניטור האינטנסיבי הנדרש לטיפולים סלולריים שעלולים לגרום לתסמונת שחרור ציטוקינים או נוירוטוקסיות.

• כ-95% מחולי שלב II שגויסו טופלו במסגרות קהילתיות.
• החברה אמרה כי הרחיבה את הפעלת האתרים לאירופה ולאמריקה הלטינית במהלך שלב II כדי להתכונן לגיוס מהיר יותר בשלב III.
• עניין המטופלים נשאר חזק גם עם משטר הקדם-טיפולי.
• ההנהלה אמרה כי הניסיון במסגרת הקהילתית תומך בישימות הגישה הרחבה יותר אם התרופה תאושר.

פרד אמר: "העובדה שגייסנו יותר מ-70 חולים...ו-95% מהם גויסו בפרקטיקה הקהילתית מראה שזה היה ניתן לניהול בפועל עבור הרופאים האלה. זה גם מראה שלמרות שיש FluCy באתר ולמרות כל ההתראות על מה שיכול לקרות, חולים מאוד מעוניינים, מה שמדגים שיש צורך רפואי גדול שאינו מסופק."

משטר הקדם-טיפולי ודיון הבטיחות

אחד החששות העיקריים של המשקיעים שנדונו בשיחה היה השימוש ב-cyclophosphamide וב-fludarabine, המכונים לעתים קרובות Cy/Flu. ההנהלה אמרה כי המינונים המשמשים בהגדרה האוטואימונית של Artiva נמוכים בהרבה מאלה המשמשים באונקולוגיה ועשויים לסייע בדלדול תאי B, מניעת דחיית שתל ותמיכה בציטוקינים לקיום התאים.

• ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות טוב יותר מטיפולים המעוררים CRS או ICANS.
• החברה אמרה כי המשטר עשוי להיות מותאם מאוחר יותר, כולל הפחתות מינון אפשריות או חומרים חלופיים.
• מנהלים טענו כי אופטימיזציה כזו יכולה לקרות לאחר ההשקה, בדומה לאופן שבו תרופות אחרות עברו שיפורים עם הזמן.
• הם אמרו כי המשטר הנוכחי טוב מספיק כדי לטפל בצורך רפואי גדול ב-RA עמידה לטיפול.

פרד אמר: "אני חושב שפרופיל המוצר הממוקד שיש לנו היום, שאנו שואפים שיהיה לנו בעת ההשקה, טוב מספיק כדי לטפל בצורך רפואי גדול. אבל יהיו הרבה הזדמנויות לאופטימיזציה ולהפיכתו לאטרקטיבי עוד יותר עבור חולים."

נוף תחרותי

Artiva הקדישה חלק גדול מהדיון להשוואת תוכניתה עם טיפולים סלולריים וחיסוניים אחרים בפיתוח למחלות אוטואימוניות. ההנהלה אמרה כי השדה התחרותי ב-RA נשאר מוגבל, במיוחד לדלדול עמוק של תאי B.

• תוכניות CAR T אוטולוגיות ב-RA של BMS ו-Novartis הופסקו.
• הניסוי היחיד המתמשך ביוזמת חוקרים שהוזכר הוא של Kyverna, והוא מתמקד באינדיקציה נוירולוגית.
• Artiva אמרה כי תוכניות מעורבי תאי T טרם התקדמו מספיק כדי לאיים על ציר הזמן שלה, מכיוון שהן עדיין זקוקות לעבודת מציאת מינון לפני שלב III.
• חברות טיפול סלולרי אלוגני אחרות, כולל Adicet Bio ו-Nkarta, הראו עניין ב-RA, אך לא צמח תוכנית ישירה בשלב מאוחר.
• ההנהלה אמרה שלא ברור אם גישות in vivo אפילו מינו חולי RA עדיין.

Artiva גם השוותה את ההזדמנות שלה עם תרופות RA מאושרות. היא ציינה כי RINVOQ, שאושר ב-2019, דרש טיפול ביותר מ-1,000 חולים בפיתוח והניב שיעור תגובה ACR50 של כ-45% עד 46% בחולים בקו ראשון. ההנהלה אמרה כי טיפולים מאושרים רבים מכוונים לקווי טיפול מוקדמים יותר, שבהם הרף לבידול גבוה, בעוד RA עמידה לטיפול נשארת פחות מטופלת.

מצב פיננסי ומסלול הון

החברה לא גילתה הכנסות, יתרת מזומנים או קצב שריפת מזומנים בשיחה, אך ההנהלה אמרה שיש לה מספיק הון להגיע ל-2029. מסלול ההון הזה אמור לכסות את תוכנית שלב III ולהשאיר מרחב להתרחבות אפשרית לאינדיקציות אחרות.

• יעילות הון נשארת עדיפות, אמרה ההנהלה.
• מנהלים אמרו כי הם עשויים להיות מסוגלים לפזר השקעה על פני תוכניות נוספות ככל שההון יהפוך לזול יותר.
• החברה אמרה כי האמצעים השוטפים שלה תומכים הן בניסוי ה-RA והן בתכנון לטווח ארוך יותר.

תחזית עתידית והרחבת צינור המוצרים

Artiva אמרה שהיא רואה ב-RA את האינדיקציה המובילה הטובה ביותר, אך היא גם חוקרת תסמונת שיוגרן וסקלרודרמה סיסטמית כתוכניות המשך אפשריות. ההנהלה אמרה כי שיוגרן עשויה להיות הצעד הטבעי הבא מכיוון שהיא דומה יותר ל-RA במבנה השוק ובפיזור החולים.

• תסמונת שיוגרן: שוק גדול יותר, חולים קהילתיים יותר ותחרות מוגבלת לדלדול תאי B.
• סקלרודרמה: צורך רפואי גדול יותר שאינו מסופק, אך אוכלוסיית חולים קטנה יותר ונוף אקדמי-מרכזי תחרותי יותר.
• החברה לא נתנה ציר זמן ספציפי לפיתוח שלב III באף אחת מהאינדיקציות המשניות.
• ההנהלה אמרה שהיא רוצה להבין טיפול חוזר ואופטימיזציה של המשטר ב-RA לפני הוספת ניסויים מרכזיים נוספים.

Artiva אמרה שהיא מתכננת לשתף נתונים נוספים על שיוגרן וסקלרודרמה ואישרה כי היא מצפה להופיע בכנס ACR, אם כי היא עדיין מסיימת את אופן הצגת הנתונים הללו.

ראשי פרקים שאלות ותשובות

במהלך השאלות, פרד חזר מספר פעמים לרעיון שיש לשפוט טיפולי תאי NK בנפרד ולא כמחלקה אחת. הוא אמר כי הספקנות של המשקיעים עוצבה על ידי תוכניות קודמות שהשתמשו בטכנולוגיות שונות ולא סיפקו את העמידות הצפויה.

• על ספקנות תאי NK: ההנהלה אמרה כי הנתונים האונקולוגיים שלה הראו עמידות חזקה, עם משך תגובה חציוני המתקרב לשנתיים.
• על הצורך הרפואי הבלתי מסופק: פרד אמר כי רופאים מדווחים על ציפייה מועטה לתועלת לאחר שני כישלונות ביולוגיים קודמים או כישלונות DMARD סינתטי ממוקד.
• על Cy/Flu: ההנהלה אמרה כי החששות הם בעיקר תיאורטיים ומבוססים על מינון אונקולוגי, לא על המינונים הנמוכים יותר המשמשים כאן.
• על עמידות: החברה אמרה כי שישה חודשים הוא הזמן הטוב ביותר למדידת ההשפעה המרבית וכי טיפול חוזר יסייע להגדיר את התועלת לטווח ארוך.
• על אי-תגובה: ההנהלה אמרה כי חלק מהחולים עשויים לסבול מנזק מבני למפרקים או אפילו מאבחנה שגויה, שדלדול תאי B אינו יכול לתקן.

פרד גם אמר כי החברה עשויה בסופו של דבר לשפר את המשטר, אך כי התעשייה עדיין צריכה ללמוד את מינון Cy/Flu המינימלי האפקטיווי במחלה אוטואימונית.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.