קורה אונקולוג’י בכנס קנטור: השקה מהירה ושאיפות רחבות

רביעי, 09.09.2026 — קורה אונקולוג’י (KURA) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של קנטור פיצג’רלד כדי להציג עסק המבוסס על התקדמות מסחרית מהירה בלוקמיה חריפה ומהלך רחב יותר לתוך גידולים סולידיים וסוכרת. ההנהלה אמרה כי KOMZIFTI צובר נתח שוק במהירות, אך גם הצביעה על מגבלות תווית, נתוני שלב מוקדם והצורך בשימוש זהיר בהון כאשר החברה מרחיבה את צינור המוצרים שלה.

ראשי פרקים

• KOMZIFTI הגיע לרוב נתח השוק של התחלות מטופלים חדשים בלוקמיה חריפה עם מוטציית NPM1 ברבעון המלא השני של ההשקה, עלייה מכ-40% ברבעון השני.
• יותר מ-95% מהמטופלים מכוסים תוך שישה חודשים, וחלק מהתוכניות העניקו לתרופה מעמד של פורמולר מועדף.
• קורה צופה ארבעה עדכוני נתונים מרכזיים ברבעון הרביעי ותוצאות ראשוניות של שלב III מ-KOMET-017 בשנת 2028.
• דרליפארניב מתקדם בסרטן הכליה והלבלב, בעוד שקספיאן תרפיוטיקס תרדוף אחר מעכבי מנין בסוכרת.
• ההנהלה אמרה כי היא מתמקדת בהקצאת הון יעילה בעת שהיא מבקשת לבנות שני תוכניות אונקולוגיה פוטנציאליות בהיקף מיליארדי דולרים.

מומנטום מסחרי מתבסס סביב KOMZIFTI

קורה אמרה כי מעכב המנין KOMZIFTI יצא לתחילה חזקה בשוק ללוקמיה חריפה עם מוטציית NPM1 חוזרת-עקשנית. בריאן, קצין המסחר הראשי של החברה, אמר כי התרופה תפסה רוב נתח השוק של התחלות מטופלים חדשים רק ברבעון המלא השני של ההשקה, לאחר שהחזיקה בכ-40% נתח ברבעון השני.

הוא אמר כי קצב האימוץ משקף את פרופיל התרופה, כולל מינון פעם ביום, פרופיל בטיחות וסבילות שרופאים רואים בו מבדל, והיכולת לשלב אותה עם טיפולים אחרים.

• יותר מ-95% מהמטופלים מכוסים בששת החודשים הראשונים.
• מספר תוכניות מיקמו את KOMZIFTI בפורמולרים מועדפים.
• ההכנסות עלו לצד התחלות מטופלים חדשים והכנסות הקשורות לטיפול, או TRx, מהרבעון השני לתקופה הנוכחית.
• רופאים כבר משתמשים בתרופה בשילוב עם venetoclax, azacitidine ומעכבי FLT3, גם כאשר החברה מקדמת שימוש כמונותרפיה לפי התווית.

קורה העריכה את שוק הלוקמיה החריפה עם מוטציית NPM1 החוזרת-עקשנית בין $350 מיליון ל-$400 מיליון במונחי שוק כולל ניתן לכיבוש, בהנחת מח"מ טיפול ממוצע של כשישה חודשים. ההנהלה אמרה כי עדיין מוקדם מדי לאשר את משך הטיפול, אך המעקב הנוכחי נע בכיוון זה.

אסטרטגיית צינור המוצרים מתרחבת מעבר ללוקמיה

החברה מסגרה את האסטרטגיה שלה סביב שני עמודי תווך עיקריים: KOMZIFTI בלוקמיה חריפה ודרליפארניב, מעכב פרנסיל טרנספראז, בגידולים סולידיים. ההנהלה אמרה כי דרליפארניב עשוי להפוך להזדמנות בגודל דומה או אפילו גדולה יותר מ-KOMZIFTI, עם תוכניות בסרטן הכליה ובסרטן הלבלב.

• מחקר שלב I-B נמצא בעיצומו המשלב דרליפארניב עם קבוזנטיניב בסרטן הכליה.
• קורה מתכננת להתחיל מחקר שלב I-B בשנת 2025 המשלב דרליפארניב עם daraxonrasib בסרטן הלבלב.
• ההנהלה אמרה כי המטרה היא לשפר שיעורי תגובה ונקודות קצה מבוססות הישרדות על ידי שיפור הפעילות של טיפולים ממוקדים מבוססים.

טרוי, המנכ"ל של קורה, אמר כי החברה רואה מקום לבנות על עבודתה של Revolution Medicines בסרטן הלבלב אם דרליפארניב יוכל לשפר את הפעילות של daraxonrasib.

"אם נוכל לשפר את הפעילות של daraxonrasib, להניע עוד יותר את שיעור התגובה, להניע את נקודות הקצה המבוססות על הישרדות, נוכל לבנות על ההתקדמות המהפכנית של Revolution Medicines. זה יהיה נהדר למטופלים," הוא אמר.

לוח זמנים לפיתוח קליני ונתוני הרבעון הרביעי

קורה אמרה כי היא צופה ארבעה עדכוני נתונים מרכזיים ברבעון הרביעי, סביב כנסים רפואיים. החברה אמרה כי עדכונים אלה יכסו הן בטיחות והן יעילות, כמו גם סימנים מוקדמים של תועלת הישרדות.

• נתונים מעודכנים מ-ziftomenib עם venetoclax ו-azacitidine, כולל בטיחות, סבילות ונקודות ציון מבוססות הישרדות לאחר שישה עד 12 חודשים נוספים של מעקב.
• נתונים משילובי מעכבי FLT3 כפולים, כולל ziftomenib עם gilteritinib בחולים עם מוטציה משותפת NPM1 ו-FLT3 חוזרת-עקשנית, ו-ziftomenib עם quizartinib בטיפול אינטנסיבי קו ראשון.
• תוצאות על פעילות במוטציות לא-קנוניות, כולל חולים חוזרים-עקשנים שאינם NPM1 ואינם KMT2A.

ההנהלה הצביעה על תגובה מלאה שנראתה אצל מטופל עם מוטציות SETD2 ו-RUNX1 בעבודת שלב I-A קודמת כדוגמה לפוטנציאל הרחב יותר של התרופה.

החברה אמרה כי כמעט 200 מטופלים נרשמו במחקרי שלב I-B באוכלוסיות עם מוטציית NPM1 ועם סידור מחדש של KMT2A. ההרשמה ל-KOMET-017, ניסוי שלב III, נמצאת לפי הדיווח במסלול.

אסטרטגיית לוקמיה קו ראשון ודיון השתלה

קורה תיארה את KOMET-017 כיוצא דופן מכיוון שהוא מציע הן נתיבי טיפול אינטנסיביים והן לא-אינטנסיביים. הזרוע האינטנסיבית משתמשת בכימותרפיה 7+3, בעוד שהנתיב הלא-אינטנסיבי משתמש ב-azacitidine ו-venetoclax.

ההנהלה אמרה כי מסלול הכימותרפיה האינטנסיבית עשוי להיות יתרון מפתח מכיוון שהוא נותן לרופאים דרך לנקות את הלוקמיה ואז להשאיר את המטופלים על ziftomenib פעם ביום במקום להעבירם להשתלה.

טרוי אמר:

"7+3 יעיל מאוד בהגבלת תאי הלוקמיה. מה שלא היה להם עד שziftomenib הגיע היה היכולת לנקות את הלוקמיה ואז לשים את המטופל על טיפול המשך פעם ביום במקום השתלה."

החברה אמרה כי מטופלים עשויים להעדיף להימנע מהשתלה בשל סיכון תמותה הקשור להשתלה של 20% עד 25% ואפשרות של סיבוכים לכל החיים. קורה אמרה כי זה יכול לעזור לה לצבור יתרון זמן בסביבת הכימותרפיה האינטנסיבית, שבה היא מאמינה שלמתחרים עדיין אין לוחות זמנים ברורים.

תוצאות שלב III ראשוניות מהקבוצה האינטנסיבית צפויות בשנת 2028. החברה לא סיפקה תחזית פיננסית לגבי עיתוי הקבוצה הלא-אינטנסיבית.

מיצוב תחרותי ובעיות תווית

קורה אמרה כי תווית KOMZIFTI עדיין נושאת התראת QTc, אך ההנהלה אינה רואה בהסרת אותה התראה את העדיפות העליונה. החברה אמרה כי הסרת ההתראה תדרוש נתונים קליניים אקראיים, והיא אינה מצפה שהבעיה תמנע רווחי נתח שוק נוספים.

ההנהלה גם הצביעה על המתחרה Revumenib, ואמרה כי דיווח על שיעורי טרומבוציטופניה חמורה של 20% עד 30%. קורה אמרה כי פרופיל הדיכוי המיאלואידי הנמוך שלה, יחד עם שיקולי QTc, מסייע להבדיל את KOMZIFTI.

בריאן אמר כי ההתקדמות המסחרית של החברה מראה כי רופאים, משלמים ורוקחים מגיבים לפרופיל התרופה.

"העובדה שכפי שחלקנו, הגענו לרוב התחלות המטופלים החדשים רק ברבעון המלא השני של ההשקה שלנו מדגימה לא רק את ביצוע המסחר החזק, אלא את הפרופיל המבדל של KOMZIFTI ואת האימוץ הגובר של הרופאים," הוא אמר.

ספין-אאוט קספיאן מרחיב את סיפור המנין

קורה גם הכריזה על הקמת קספיאן תרפיוטיקס, ספין-אאוט שירדוף אחר מעכבי מנין כטיפול פוטנציאלי משנה-מחלה בסוכרת. קורה אמרה כי בעלי המניות ישמרו על כ-50% בעלות בחברה החדשה.

טרוי אמר כי המהלך מאפשר לקורה להישאר ממוקדת ברפואת אונקולוגיה מדויקת תוך שמירה על חשיפה להזדמנות קרדיומטבולית אפשרית.

"אנחנו המובילים, החלוצים בעיכוב מנין. היום, הכרזנו בגאווה על הקמת קספיאן תרפיוטיקס, וזה כדי לרדוף אחר מעכבי מנין כטיפול פוטנציאלי משנה-מחלה בסוכרת," הוא אמר.

החברה אמרה כי נתונים פרה-קליניים על תרכובת KO-7246 שלה יוצגו בכנס האיגוד האירופי לחקר הסוכרת במילאנו. היא גם אמרה כי עיכוב מנין ממשיך להיחקר בגידולים סולידיים, כולל גידולים סטרומליים במערכת העיכול.

תחזית פיננסית והקצאת הון

קורה לא נתנה עדכון פיננסי מלא במהלך הכנס, אך ההנהלה תיארה את ההשקה המסחרית כזו שכבר מייצרת צמיחה בהכנסות. החברה אמרה כי הגישה לשוק של KOMZIFTI הייתה חזקה, כאשר כיסוי נוח מסייע לתמוך באימוץ.

• ההנהלה מעריכה פוטנציאל מכירות שיא של כ-$3 מיליארד עבור ziftomenib.
• שוק הלוקמיה החריפה מוערך בכ-$7 מיליארד במונחי שוק כולל ניתן לכיבוש.
• דרליפארניב נתפס כהזדמנות בגודל דומה או גדולה יותר בסרטן הכליה והלבלב.

טרוי אמר כי החברה תהיה זהירה עם ההוצאות כאשר היא מקדמת תוכניות מרובות ומחפשת דרכים לממן צמיחה ביעילות. ג’ניפר פולק, סמנכ"ל הכספים החדשה, הוטל עליה לסייע באופטימיזציה של אפשרויות המימון.

"אנחנו חושבים כמו בעלים, אז נהיה מאוד מודעים להיות מקצי הון יעילים ולנסות ליצור כמה שיותר ערך," אמר טרוי.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה התייחסה למספר נושאים מעשיים סביב ההשקה והפיתוח.

• עונתיות: קורה אמרה כי מוקדם מדי בהשקה לשפוט מגמות עונתיות. החברה נשארת ממוקדת במנהיגות שוק וגישת מטופלים.
• כיסוי משלמים: ההנהלה אמרה כי משלמים מעריכים את העלות הצפויה של KOMZIFTI, מינון קבוע של 600 מ"ג פעם ביום ללא קשר לתרופות אחרות, ואת פרופיל היעילות והבטיחות שלו.
• התראת QTc: החברה אמרה כי הסרת התווית אינה העדיפות העליונה שלה ותדרוש נתונים אקראיים.
• דיכוי מיאלואידי: קורה אמרה כי הפרופיל שלה הוא מבדל משמעותי לעומת מתחרים.
• שימוש בשילוב: מרשמי שילוב מחוץ לתווית כבר משמעותיים, והחברה רוצה לתמוך בפרסום נתונים נוספים לבניית מקרי שימוש בקו מוקדם יותר.
• משך הטיפול: ההנהלה אמרה כי עדיין מוקדם מדי לאשר את ההנחה הממוצעת של שישה חודשים, אך היא עוקבת אחר מטופלים מקרוב.
• דינמיקת שטח: קורה אמרה כי השקפתה שונה מהמגמה הרחבה יותר לכיוון azacitidine-venetoclax, והיא מאמינה כי הנתונים תומכים בהמשך שימוש בכימותרפיה אינטנסיבית עם ziftomenib כחלופה להשתלה.
• הרשמה: KOMET-017 נמצא במסלול, והחברה אמרה כי ניסיון ממחקרי שלב I-B מסייע לה לזהות ולגייס מטופלים.

קורה אמרה כי היא צופה שהשנה עד שנתיים הבאות יהיו חשובות כאשר היא מנסה לקדם שתי תוכניות אונקולוגיה פוטנציאליות בהיקף מיליארדי דולרים תוך חקירת הזדמנות סוכרת חדשה דרך קספיאן.

הקוראים יכולים לעיין בתמלול המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.