Scholar Rock בכנס Cantor Healthcare: שעון האישור מתקרב

ביום רביעי, 09.09.2026, השתמשה Scholar Rock Pharmaceuticals (SRRK) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג תקופה מכרעת עבור התרופה המובילה שלה, apitegromab — טיפול המכוון לשרירים במחלת ניוון שרירי השדרה (SMA). החברה הציגה תמונה אופטימית ברובה לקראת האישור וההשקה, אך גם הודתה בסיכונים תלויים ועומדים בתחומי הרגולציה, הייצור והכיסוי הביטוחי, כשהיא מתקרבת להחלטת ה-FDA הצפויה ב-30 בספטמבר.

נקודות מפתח

• Scholar Rock מסרה כי ה-FDA זיהה את עמידת הייצור בתקנות כבעיית האישור היחידה שנותרה עבור apitegromab, והחברה הקימה אתר מילוי-גימור חלופי.
• לחברה כ-$500 מיליון במזומן, שלדבריה מספיקים לתמוך בעבודה הרגולטורית, המסחרית, הייצורית ופיתוח הצינור בו-זמנית.
• ההנהלה רואה ב-apitegromab את הטיפול הראשון המכוון לשרירים ב-SMA, עם הזדמנות בשוק גלובלי הקשורה לכ-35,000 חולים מטופלים ויותר מ-$5 מיליארד במכירות שנתיות בתרופות SMA הקיימות.
• Scholar Rock צופה חיכוך בהשקה בשלושה עד חמישה רבעונים הראשונים, בעיקר סביב כיסוי ביטוחי וגישה, אך תיארה בעיות אלו כ"מהמורות" זמניות.
• מעבר ל-SMA, החברה מקדמת מחקרים ב-FSHD, בחולי SMA צעירים יותר שטופלו ב-ZOLGENSMA, ובתוכנית נוגדן myostatin נפרדת, SRK-439.

המסלול הרגולטורי מתמקד כעת ב-FDA

ההנהלה מסרה כי החברה נמצאת בשלב הסופי לקראת החלטת אישור בארה"ב עבור apitegromab, עם תאריך פעולה לפי חוק אגרות משתמשי תרופות במרשם (PDUFA) של 30.09.2026. תאריך זה מגיע כמעט שנה לאחר שהחברה קיבלה מכתב תגובה מלא ב-22.09.2025.

לדברי המנכ"ל David Hallal, ה-FDA הבהיר כי בעיית האישור היחידה הייתה מצב העמידה בתקנות במתקן מילוי-הגימור של Catalent Indiana, שבבעלות Novo Nordis. בתגובה, בנתה Scholar Rock מסלול ייצור חלופי ועבדה עם הרגולטורים על גישת "מרוץ סוסים" שתאפשר לכל אחד מהאתרים לתמוך באישור.

אבני דרך רגולטוריות מרכזיות כללו:

• 12.11.2025: פגישת Type A עם ה-FDA שההנהלה תיארה כשיתופית ובונה.
• 03.12.2025: הגשת ספר תדרוך ל-FDA.
• 03.03.2026: פגישת Type C שבה הסכים ה-FDA לתוכנית "מרוץ הסוסים" הכפולה.
• 13.04.2026 עד 24.04.2026: ביקורת מחודשת של ה-FDA ב-Catalent Indiana.
• 30.03.2026: הגשה מחדש של BLA כתיוק Class 2.
• תחילת אוגוסט 2026: Catalent Indiana הוסרה מהתיוק לאחר סקירת ה-FDA של נתוני האתר החלופי.

Hallal אמר כי החברה נמצאת בדיאלוג חזק ומתמשך עם ה-FDA הן בנושאים קליניים והן בנושאי כימיה, ייצור ובקרות. לדבריו, השלבים הסופיים נראים כעת כדיונים על תיוג ועלון למטופל.

אסטרטגיית הייצור עברה לאתר חלופי

Scholar Rock מסרה כי הבטיחה מתקן מילוי-גימור חלופי בחוזה, וכי ייצור מסחרי הפך זמין שם במחצית הראשונה של 2026. החברה ציינה כי האתר עומד בתקנות הרגולטורים בארה"ב ובאירופה ויש לו היסטוריית ביקורת חיובית.

ההנהלה מסרה כי כמות ה-apitegromab המסחרי שהוגשה מהאתר החלופי עולה כעת על כל הכמות שהוגשה אי פעם מ-Catalent Indiana. החברה הוסיפה כי עבודות האימות והכשרה במתקן החדש עמדו בלוחות הזמנים ועלו על ציפיות ה-FDA.

Hallal אמר כי החברה לא יכולה להשאיר את עתיד התוכנית תלוי בביקורת מחודשת אחת של מתקן אחד. הוא תיאר את ההחלטה להקים אתר שני כדרך להפחתת סיכון הן לחברה והן לחולים.

החברה מסרה כי כל הנתונים ההיסטוריים מ-Catalent נותרים ב-BLA, והאתר עדיין משמש כספק לניסויים קליניים עבור מאות חולים. הסרתו מהתיוק הוגבלה לאספקה מסחרית בלבד.

תיוג ונתוני בטיחות נמצאים עדיין בסקירה

Scholar Rock מסרה כי ה-FDA ביקש ממנה לחזור לגרסת תווית מידע הרישום האמריקאית שהוחלפה ב-18.09.2025. החברה קיבלה את גרסת התווית בבוקרו של 18 בספטמבר והחזירה הערות באותו ערב.

ההנהלה מסרה כי ה-FDA ביקש גם מסד נתוני בטיחות מעודכן הכולל חולים במחקר ההארכה לטווח ארוך ONYX, שבו חלק מהחולים חוו עד שבע שנים של חשיפה רציפה. נתוני בטיחות נוספים מתוכנית הגישה המורחבת של החברה נכללו אף הם בהגשה המחודשת.

Hallal אמר כי הוא צופה דיוני תיוג סופיים בין עכשיו ל-30 בספטמבר.

אירופה ויפן נותרות חלק מהתוכנית הגלובלית

מחוץ לארצות הברית, Scholar Rock פרטה מסלול רגולטורי מדורג.

• אירופה: החברה משכה את בקשת רישיון השיווק שלה באוגוסט 2026 לאחר קבלת הנחיות מהסוכנות האירופית לתרופות (EMA).
• ההגשה האירופית המקורית הוגשה ברבעון הראשון של 2025, ותהליך הסקירה כלל עצירות שעון מרובות.
• ההנהלה מסרה כי ה-rapporteur וה-co-rapporteur רצו להמתין להחלטת הסיווג של ה-FDA לפני שיתקדמו.
• Scholar Rock מסרה כי היא מוכנה להגיש מחדש מיד ברגע ש-EMA רמת תיתן אישור, וצופה סקירה מהירה יותר מכיוון שאותה צוות rapporteur עשוי להישאר על התיק.
• יפן: החברה מתכננת להגיש ל-PMDA עד סוף שנת 2026 ומסרה כי אינה זקוקה לניסוי קליני מקומי.
• Scholar Rock מתכננת לפתוח משרד בטוקיו באוקטובר 2026 עם מנהל כללי חדש.

החברה מסרה כי היא שואפת לשווק את apitegromab ב-50 מדינות לאורך זמן, כשתשתית ראשונית כבר קיימת בשווייץ ובגרמניה עבור אירופה.

המצב הפיננסי תומך בזרמי עבודה מרובים

Scholar Rock מסרה כי יש לה כ-$500 מיליון במזומן, שלדברי ההנהלה מספיקים לתמוך בתכנון השקה מסחרית, עבודה רגולטורית, פעילויות ייצור ופיתוח קליני מתמשך בו-זמנית.

החברה לא דיווחה על תוצאות פיננסיות רבעוניות חדשות בסיכום הכנס, אך הדגישה כי אינה מתמודדת עם אילוץ הון מיידי בעת ההכנה להשקה והרחבת הצינור.

הזדמנות מסחרית הקשורה לשוק SMA גדול

ההנהלה מסרה כי apitegromab יכולה לפנות לבסיס חולים רחב בניוון שרירי השדרה, שוק שכבר משרתות אותו SPINRAZA, ZOLGENSMA ו-Evrysdi.

Scholar Rock מעריכה:

• כ-35,000 חולים ברחבי העולם מקבלים לפחות טיפול אחד המכוון ל-SMN.
• השוק הניתן לפנייה בארה"ב הוא כ-7,000 עד 10,000 חולים.
• שוק ה-SMA הנוכחי עולה על $5 מיליארד במכירות שנתיות.
• שוק זה עשוי לצמוח ל-$7 מיליארד או יותר תוך ארבע עד חמש שנים.
• לטווח ארוך, apitegromab עשויה להפוך לעסק שנתי של כמה מיליארד דולר ב-SMA בלבד.

Hallal אמר כי 95% מחולי SMA רוצים עוצמת שרירים ותפקוד מוטורי טובים יותר, וכי 75% מהנוירולוגים רואים בטיפול כפול את הגישה האידיאלית: תרופה אחת לתמיכה בנוירונים מוטוריים ואחרת לטיווח השריר. הוא טען כי apitegromab היא הטיפול הראשון המכוון לשרירים ב-SMA, בעוד הטיפולים הקיימים מתמקדים בייצור חלבון SMN ושימור נוירונים מוטוריים.

החברה גם מסרה כי השוק צפוי להתחלק בערך לשליש בארצות הברית, שליש באירופה ושליש ביפן ושאר העולם, בהתבסס על התבנית שנראתה עם טיפולים אחרים המכוונים ל-SMN.

ההשקה עשויה להביא חיכוך בכיסוי הביטוחי

Scholar Rock מסרה כי התרופה תינתן כעירוי תוך-ורידי חודשי ומצופה להשיק עם קוד J שונות. ההנהלה מסרה כי הדבר עשוי ליצור מכשולי גישה מוקדמים במרכזי טיפול ב-SMA, שבהם שילוב בנוסחאות ופיתוח מדיניות רפואית עשויים לקחת זמן.

החברה מסרה כי חייבים עשויים להנפיק בתחילה דחיות או לדרוש אישור מוקדם בעת שהם מחליטים אם לפעול לפי תווית ה-FDA או להחיל כללים מצומצמים יותר. Hallal אמר כי החברה צופה "מהמורות, לא תמרורי עצור" במהלך שלושה עד חמישה רבעונים הראשונים לאחר ההשקה.

הוא אמר כי מחסומי הכיסוי הביטוחי אמורים להתמתן ככל שהמדיניות הרפואית תבשיל והשוק יתרגל לטיפול. ההנהלה מסרה כי לחברה יש ניסיון בניווט מכשולים כאלה וצופה גישה רחבה ואמינה לאורך זמן.

הצינור מתרחב מעבר ל-apitegromab ב-SMA

Scholar Rock השתמשה גם בכנס כדי לחזק את אסטרטגיית עיכוב ה-myostatin הרחבה שלה.

• שלב III SAPPHIRE: apitegromab הראתה שיפור משמעותי קלינית ומובהק סטטיסטית בתפקוד מוטורי ב-188 חולי SMA. החברה כינתה אותה מעכב ה-myostatin הראשון שמראה יעילות בניסוי שלב III.
• שלב II OPAL: המחקר נמשך בילדים מתחת לגיל 2 עם SMA שקיבלו בעבר טיפול גנטי ZOLGENSMA.
• שלב II FORGE: ניסוי כפול-סמיות, אקראי, מבוקר-פלצבו עם 60 חולים בדיסטרופיה שרירית פציו-סקפולו-הומרלית (FSHD) החל במינון משתתפים ראשוניים.
• SRK-439: נוגדן myostatin נפרד בעל עוצמה ואפיניות גבוהות צפוי לייצר נתונים ראשוניים עד סוף 2026 או לא יאוחר מכנס J.P. Morgan Healthcare בינואר 2027.

ההנהלה מסרה כי החברה גם בוחנת מחלות נוירו-שריריות נדירות אחרות, כולל דיסטרופיה שרירית דושן, דיסטרופיה שרירית בקר וניוון שרירי שדרה ובולברי. נמסר כי נתוני מודל פרה-קליני נוספים ועדכון אינדיקציות רחב יותר צפויים בתחילת 2027.

Hallal אמר כי לחברה יש כעת שלושה נכסים מעכבי myostatin: apitegromab, תכשיר apitegromab תת-עורי בריכוז גבוה ו-SRK-439. הוא תיאר את Scholar Rock כמובילה עולמית בעיכוב myostatin עם פלטפורמה אמיתית ולא סיפור של מוצר יחיד.

מנהיגות ואסטרטגיה לטווח ארוך

Scholar Rock מסרה כי הדחיפה לטווח ארוך שלה מעבר ל-SMA נתמכת בהצטרפותו של Akshay Vaishnaw כנשיא המחקר והפיתוח. Vaishnaw בילה בעבר 19 שנים כראש המחקר והפיתוח ב-Alnylam Pharmaceuticals.

ההנהלה מסרה כי גיוסו משקף את כוונת החברה לבנות צינור רחב יותר סביב עיכוב myostatin ולא להסתמך רק על האישור הראשון ב-SMA.

מה ההנהלה אמרה למשקיעים בשאלות ותשובות

במהלך השאלות, Hallal חזר שוב ושוב לאותה נקודה: ה-FDA כבר זיהה וצמצם את הבעיה העיקרית, והחברה מאמינה שפתרה אותה עם אתר הייצור החלופי.

הוא אמר כי גישת "מרוץ הסוסים" של הסוכנות נתנה ל-Scholar Rock מסלול לאישור מבלי להמתין למתקן אחד. הוא גם אמר כי ההחלטה של החברה באוגוסט להסיר את Catalent Indiana מהתיוק המסחרי הגיעה רק לאחר סקירת ה-FDA של נתוני האתר החלופי.

בנוגע לאירופה, ההנהלה מסרה כי העדכון הציבורי הבא יהיה ככל הנראה תאריך הגשה מחודשת או הסכמה להגיש מחדש. החברה מסרה כי היא מוכנה לפעול ברגע ש-EMA רמת תיתן את האיתות.

בנוגע להזדמנות בשוק, Hallal אמר כי החברה מאמינה ש-apitegromab יכולה להפוך לטיפול כרוני מרכזי לחולים שכבר מקבלים טיפול המכוון ל-SMN, בעיקר מכיוון שהיא פונה ישירות לשריר ולא רק לנוירונים מוטוריים.

בנוגע לגישה, הוא אמר כי החברה צופה שהרבעונים הראשונים לאחר ההשקה יהיו רועשים אך ניתנים לניהול. הוא אמר כי המטרה היא לבנות לקראת גישה רחבה ופשוטה ככל שחייבים ומרכזי טיפול יסתגלו.

סיכום

ההערות המלאות של Scholar Rock בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald זמינות בתמליל שלהלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.