Q32 Bio בכנס Wells Fargo: bempikibart מכוון לעדיפות בטיחות באלופציה

ביום שלישי, 08.09.2026, השתמשה Q32 Bio (QTTB) בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי לטעון שהתרופה המובילה שלה, bempikibart, עשויה להציע שילוב נדיר של יעילות ובטיחות באלופציה ארעטה. ההנהלה הדגישה נתוני שלב IIb מעודדים, אך ציינה גם שהמבחן הבא יהיה האם החברה תצליח לתרגם את התוצאות הללו לתוכנית שלב III יעילה ואימוץ מסחרי רחב יותר.

החברה ציינה שקצבי התגובה של התרופה נוחים בהשוואה למעכבי JAK, בעוד שפרופיל הבטיחות שלה עשוי להתאים טוב יותר למחלה כרונית שבה חולים ורופאים נזהרים מסיכונים לטווח ארוך. Q32 גם פרטה אסטרטגיית צנרת רחבה יותר, אם כי ציינה שאלופציה ארעטה נותרת המוקד העיקרי לעת עתה.

ראשי פרקים

• Bempikibart רשמה קצב תגובת SALT20 של 40% בקבוצת הכוונה לטיפול המשונה ו-30% בקבוצת הכוונה לטיפול המלאה.
• Q32 Bio ציינה שיעילות התרופה נמצאת בטווח הנצפה במחקרי שלב II של מעכבי JAK, אך עם פרופיל בטיחות נקי יותר.
• החברה דיווחה על שיעור תגובות באתר ההזרקה של 4%, ללא חולים שהפסיקו טיפול בשל אירועים שליליים.
• ההנהלה מצפה לנהל מחקר רישום שלב III יחיד, בכפוף למשוב ה-FDA על פרטי העיצוב.
• Q32 Bio ציינה שהיא ממומנת דרך שלב III ומעבר לו, אם כי צרכי ההון הסופיים תלויים בסטרקצ’ר הניסוי.

תוצאות קליניות: יעילות בקנה אחד עם מעכבי JAK, בטיחות כיתרון

Q32 Bio הקדישה חלק ניכר מהכנס ל-SIGNAL-AA Part B, תוכנית שלב IIb של החברה באלופציה ארעטה. ההנהלה ציינה ש-bempikibart הגיעה לקצב תגובת SALT20 של 40% באוכלוסיית הכוונה לטיפול המשונה ו-30% באוכלוסיית הכוונה לטיפול המלאה.

החברה השוותה תוצאות אלו לטווח SALT20 של 21% עד 31% שצוטט עבור נתוני שלב II של מעכבי JAK. ההנהלה ציינה שהשוואה זו חשובה מכיוון ש-bempikibart היא תרופה ביולוגית הניתנת בהזרקה תת-עורית, ולא מעכב JAK פומי הנושא אזהרות קופסה שחורה הקשורות לסיכוני לב וסרטן.

ג’ודי מוריסון, המנכ"לית, אמרה שהחברה מאמינה שהשוק יתגמל בטיחות במצב כרוני. "אני חושבת שזו אינדיקציה שבה בטיחות מוכרת," אמרה, והוסיפה שחולים שעשויים להזדקק לטיפול במשך עשרות שנים לא יסכימו לקבל סיכון מצטבר לאורך זמן.

היא גם ציינה שהחברה רואה "את הטוב משני העולמות עם יעילות דמוית JAK ופרופיל בטיחות מוצק," והציעה ש-bempikibart עשויה להפוך "אפקטיווית ל-DUPIXENT של אלופציה ארעטה."

פרופיל בטיחות: תגובות הזרקה קלות וללא הפסקות טיפול

Q32 Bio ציינה שבטיחות נותרת חלק מרכזי בסיפור. החברה דיווחה על שיעור תגובות באתר ההזרקה של 4%, כאשר התגובות תוארו כקלות ומתפוגגות תוך יום אחד. ההנהלה ציינה שהניסוי הנוכחי משתמש בנפח הזרקה של 2 מיליליטר, וכי הפחתה מתוכננת ל-1.3 מיליליטר אמורה לסייע בהפחתת שיעורי התגובה עוד יותר.

נקודות בטיחות נוספות כללו:

• אף חולה לא הפסיק טיפול בשל אירועים שליליים.
• אף חולה לא הפסיק טיפול בשל תגובות באתר ההזרקה.
• ירידות בלימפוציטים נתפסו כממוקדות ומנגנוניות.
• השפעת הלימפוציטים התייצבה בין שבועות 24 ו-28.
• לא נמצא קשר לזיהומים עם שינויי הלימפוציטים.

ההנהלה ציינה שהביולוגיה של התרופה לא אמורה להעלות את אותן חששות לב או סרטן הקשורות למעכבי JAK. הבחנה זו, טענה החברה, עשויה לחשוב יותר מהמהירות של התגובה בשוק שבו רופאים זהירים לגבי טיפול כרוני.

תמהיל המטופלים והפער בין mITT ל-ITT

החברה גם הסבירה מדוע המספרים בין קבוצת הכוונה לטיפול המשונה לקבוצת הכוונה לטיפול המלאה היו שונים. שמונה חולים הוצאו מקבוצת הכוונה לטיפול המשונה מסיבות של עמידה במינון או יציבות מחלה.

הוצאות אלו כללו:

• חמישה חולים שקיבלו פחות מ-50% מהמינונים במשטר של 36 שבועות.
• שני חולים עם חשיפה מינימלית, כולל בעיית תחבורה אחת ופוביית מחטים שלא נחשפה.
• שלושה חולים הקשורים להעברות אתרים או מעברי דירה.
• שלושה חולים שהוצאו בשל מחלה לא יציבה, כולל חולה אחד עם נשירת שיער הקשורה ל-NASH במהלך התלקחות מחלה.

ההנהלה ציינה שהוצאות אלו אמורות להיות בעלות השפעה מוגבלת במחקר שלב III גדול יותר. היא גם הצביעה על זרוע של 33 חולים עם חשיפה קודמת ל-JAK, וציינה שכ-40% מאותם חולים היו עם חשיפת JAK קודמת. החברה ציינה שחולים שהגיבו ל-JAK בעבר צפויים להגיב היטב ל-bempikibart, אם כי אמרה שדרושים נתונים נוספים לפני הסקת מסקנות נחרצות לגבי אי-מגיבים ומגיבים חלקיים.

מיצוב מסחרי: בטיחות, לא מהירות, עשויה להניע אימוץ

Q32 Bio טענה שהשוק של אלופציה ארעטה עדיין מחכה לתרופה ביולוגית בטוחה יותר עם יעילות דמוית JAK. ההנהלה ציינה שכ-50% מהחולים המטופלים ב-JAK מנוהלים על ידי רק 5% מהדרמטולוגים, שאותה היא רואה כראיה לזהירות רופאים.

החברה ציינה שרופאים וחולים רבים מעדיפים להימנע מפרופיל הסיכון לטווח ארוך של מעכבי JAK, גם כאשר תרופות אלו פועלות במהירות. היא השוותה את השוק לדרמטיטיס אטופית, שבה Dupixent תפסה כ-90% מהשוק למרות נוכחות מעכבי JAK.

ההנהלה ציינה שהיא מאמינה שמספר מנצחים אפשריים באלופציה ארעטה מכיוון שהשוק גדול ומספר מסלולים עשויים לחשוב, כולל IL-7, TSLP ו-CD122. עם זאת, ציינה שבטיחות וסבילות יהיו המבדלים המרכזיים לשימוש כרוני.

מנגנון ועמידות: ביולוגיית IL-7 נותרת מרכזית

Bempikibart מכוונת לאיתות קולטן IL-7, שלפי Q32 Bio ממלא תפקיד חשוב בביולוגיית תאי T מאחורי אלופציה ארעטה. החברה ציינה ש-IL-7 מסייע לווסת את יצירת תאי האפקטור ותומך בהישרדות תאי T זיכרון.

ההנהלה ציינה שהיא מאמינה שתאי T זיכרון ספציפיים לאנטיגן עשויים לסייע בהסבר העמידות של התגובה הנצפית בתוכנית. החברה גם חוקרת האם התרופה עשויה להשפיע על יחסי תאי T רגולטוריים ותחזוקת מחלה לטווח ארוך.

כדי להבין טוב יותר שאלות אלו, Q32 Bio ציינה שאספה ביופסיות אופציונליות מחולי Part B. היא גם ציינה שנתונים פרה-קליניים תומכים באפשרות של דיכוי מחלה לטווח ארוך לאחר הפסקת הטיפול.

החברה בוחנת תקופות ללא תרופה כדי לראות כמה זמן נמשכות התגובות. המחקר המרכזי משתמש במינון כל שבועיים, בעוד שהרחבת התווית הפתוחה מעריכה הן משטרים חודשיים והן כל שבועיים. Q32 Bio ציינה שהיא מתעניינת במיוחד בחלון של ארבעה חודשים ללא תרופה בין שבועות 36 ו-52, שיכול להראות האם חולים שומרים על התגמול ללא מינון רציף.

תוכניות שלב III ושאלות ה-FDA

Q32 Bio ציינה שהיא מצפה לנהל מחקר רישום שלב III יחיד לאלופציה ארעטה. ההנהלה ציטטה תקדים מתוכניות אחרות וציינה שהיא בטוחה בגישה, אם כי עדיין זקוקה להנחיות FDA בכמה נקודות.

השאלות העיקריות לרשות כוללות:

• האם יש לכלול מתבגרים.
• האם יידרש מחקר טווח מינון.
• כמה גדולה צריכה להיות מסד נתוני הבטיחות.
• האם ניסוי שלב III אחד יספיק לאישור.

החברה ציינה שנקודת הקצה הראשית המועדפת עליה היא תגובת SALT20 בשבוע 36, עם המשך מינון דרך שבוע 52 כדי ללכוד כל זנב יעילות מאוחר. היא גם ציינה שמינון של 200 מיליגרם נראה מתאים על בסיס מודלים פרמקוקינטיים ופרמקודינמיים.

Q32 Bio ציינה שהיא משתמשת בהנחת תגובת פלצבו שמרנית של 10% בתכנון שלה, מעל הטווח ההיסטורי של 2% עד 5%, כדי לוודא שהמחקר ממומן כראוי. החברה ציינה שהיא גם בונה גמישות למקרה שה-FDA יבקש עיצוב שונה.

מימון ובניית תפעול

סמנכ"ל הכספים לי קלובסקי ציין שהחברה ממומנת היטב. "אנו ממומנים דרך שלב III עם מסלול מעבר לו, בכל נסיבות שניתן לשקול," אמר.

עם זאת, Q32 Bio ציינה שהמסלול המדויק תלוי בעיצוב שלב III הסופי, כולל גודל מחקר הבטיחות והאם התוכנית משתמשת בגישת מינון יחיד או רב-מינון. החברה ציינה שההון הנוכחי שלה אמור לכסות את תוכנית שלב III לאלופציה ארעטה, מחקר הרחבת בטיחות, עבודה באלופציה ארעטה מתונה ואוכלוסיות ילדים או מתבגרים.

ההנהלה ציינה שתחליט על פריסת הון נוסף לאחר פגישת ה-FDA, שהיא מצפה לה עד סוף שנת 2024 או תחילת 2025. החברה גם ציינה שהיא מרחיבה את צוות התפעול שלה כדי לתמוך בהשקת שלב III.

הרחבת צנרת: דרמטולוגיה תחילה, ואז אפשרויות רחבות יותר

מעבר לאלופציה ארעטה, Q32 Bio ציינה שהיא מעריכה את bempikibart במספר אינדיקציות סמוכות ולא-דרמטולוגיות. החברה ציינה שהיא מתכננת לתת תחזית פיננסית מפורטת יותר על אסטרטגיית ההרחבה שלה במחצית הראשונה של 2025.

סמיכויות דרמטולוגיות פוטנציאליות כוללות:

• ויטיליגו
• ליכן פלנוס

אינדיקציות רחבות יותר הנמצאות בבחינה כוללות:

• COPD
• דלקת מפרקים שגרונית
• קוליטיס כיבית
• מחלת צליאק

ההנהלה ציינה שקוליטיס כיבית מעניינת במיוחד מכיוון שמסלול IL-7 כבר הופחת סיכון בה, והחברה מאמינה שניסוח תת-עורי יכול להציע יתרון על פני גישות תוך-ורידיות. היא ציינה שחלק מהאינדיקציות הרחבות יותר עשויות לדרוש שותפויות בשל מורכבות הניסוי וצרכי משאבים.

ADX-914: גרסה ממושכת פעולה, אך לא המוקד העיקרי

Q32 Bio גם דנה ב-ADX-914, גרסה בעלת זמן מחצית חיים מורחב של bempikibart. ההנהלה תיארה אותה בעיקר כאסטרטגיית ניהול מחזור חיים והגנה, לא כמאמץ לשפר יעילות.

החברה ציינה שהמטרה היא להאריך את הזמן בין המינונים. היא ציינה שמשטר bempikibart הנוכחי כבר אטרקטיבי לחולים, אך אמרה שמינון גבוה יותר או מולקולה ממושכת פעולה יכולים להציע נוחות נוספת. לעת עתה, ADX-914 נותרת בפיתוח פרה-קליני, והחברה ציינה שכל החלטה קלינית תגיע לאחר שמסלול האישור של bempikibart יהיה ברור יותר.

אבני דרך קרובות

Q32 Bio פרטה סדרה של אירועים קרובים שעשויים לעצב את ציפיות המשקיעים במהלך השנה הקרובה.

אבני דרך מתוכננות כוללות:

• הצגת נתוני נקודת קצה של 36 שבועות, תוצאות ביומרקר ונתוני ביופסיה ב-EADV בעוד כחודש.
• נתוני עמידות של 52 שבועות, כולל תצפיות ללא תרופה, באותה כנס עבור רוב החולים.
• הנחיות סוף שלב II של FDA עד סוף שנת 2024 או תחילת 2025.
• תחזית פיננסית על אסטרטגיית הרחבת אינדיקציה במחצית הראשונה של 2025.
• נתוני הרחבת תווית פתוחה מחולי Part B במחצית השנייה של 2025.

ההנהלה ציינה שהרחבת התווית הפתוחה תסייע להשוות מינון חודשי עם מינון כל שבועיים ועשויה לספק פרטים נוספים על עמידות והמרת מגיבים מאוחרים.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לאותו מסר מרכזי: bempikibart עשויה שלא להצטרך להכות את מעכבי JAK במהירות אם היא יכולה להציע יעילות דומה עם סבילות טובה יותר לטווח ארוך.

נקודות מרכזיות מהדיון כללו:

• בטיחות תוארה כמניע המסחרי העיקרי באלופציה ארעטה.
• חולים ורופאים עשויים להעדיף תרופה ביולוגית על פני JAK בשל חששות סיכון לטווח ארוך.
• ההנהלה ציינה שהשוק גדול מספיק כדי שמספר מנגנונים יצליחו.
• החברה ציינה שמגיבי JAK קודמים עשויים להיות בעלי סיכוי גבוה במיוחד להגיב ל-bempikibart.
• היא ציינה שהנחת הפלצבו לשלב III שמרנית במכוון.
• היא ציינה שעבודת העמידות ללא תרופה מכוונת להבנה האם ניתן להאריך מרווחי מינון.

Q32 Bio גם ציינה שפרופיל תגובת אתר ההזרקה אמור להשתפר ככל שנפח הניסוח יירד מ-2 מיליליטר ל-1.3 מיליליטר. ההנהלה מסגרה זאת כצעד נוסף לקראת טיפול כרוני נוח יותר.

לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמלול המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.