מיילסטון פארמה בוועידת וולס פארגו: השקה מתקדמת, המבחן האמיתי עוד לפנינו

ביום שלישי, 08.09.2026, השתמשה Milestone Pharmaceuticals (MIST) בוועידת הבריאות השנתית ה-21 של Wells Fargo כדי להציג עדכון מפורט על CARDAMYST, תרסיס האף שלה לטיפול בטכיקרדיה על-חדרית (SVT), וכן את תוכניות ההרחבה שלה לתחום פרפור פרוזדורים עם קצב חדרי מהיר. ההנהלה ציינה כי ההשקה מתקדמת, אך הזהירה גם כי 2024 נותרת שנת הכנה, כאשר צמיחת ההכנסות והמרשמים צפויה להשתפר בהמשך ולתוך 2025, ככל שכיסוי משלמי הביטוח יתרחב ושימוש בתרופות חינמיות יפחת.

החברה תיארה תנופה מסחרית ראשונית, מודעות גוברת בקרב רופאים והזדמנות ארוכת טווח גדולה יותר בתחום פרפור הפרוזדורים. במקביל, הודתה כי הכנסות הנטו למרשם בטווח הקרוב נמוכות מהיעד, וכי הרחבת הכיסוי אינה מתורגמת מיידית לצמיחה במרשמים.

נקודות מפתח

• CARDAMYST הושק באמצע פברואר 2024, ומעניק ל-Milestone כשישה עד שבעה חודשי ניסיון מסחרי במועד השיחה.
• יותר מ-50% מהמבוטחים המסחריים נהנים כעת מכיסוי, לעומת כ-25% בתחילת השנה.
• ההנהלה מצפה שההכנסות למרשם ישתפרו ברבעון הרביעי של 2024 ובאופן ברור יותר ב-2025, ככל שתוכניות התרופות החינמיות יצטמצמו.
• החברה מקדמת ניסוי שלב III בפרפור פרוזדורים עם קצב חדרי מהיר, עם נתונים צפויים במחצית השנייה של 2028.
• Milestone ציינה כי ל-CARDAMYST הגנת פטנט עד 2042 וכבר קיבלה אישור בסין.

תוצאות כספיות וכלכלת ההשקה

• CARDAMYST הושק באמצע פברואר 2024.
• נכון לשיחת הרבעון באוגוסט, לתרופה היה כיסוי ליותר מ-50% מהמבוטחים המסחריים.
• כיסוי Express Scripts, המכסה כ-25% מהמבוטחים המסחריים, הוכרז במרץ או באפריל.
• כיסוי יונייטד-הלת’ גרופ הוכרז באוגוסט, וכיסוי CVS Caremark הוא חלקי בלבד.
• כחצי משוק ה-SVT מבוטח מסחרית וכחצי מכוסה על ידי Medicare.
• הכנסות הנטו למרשם עדיין נמוכות מיעד המצב היציב של החברה שעומד על $500 עד $1,000.
• ההנהלה ציינה כי תוכניות התרופות החינמיות עדיין עולות על התמחור המכוסה, אך מרשמים מכוסים כבר נמצאים בטווח של $500 עד $1,000.
• החברה מצפה שהכנסות הנטו למרשם ישתפרו ברבעון הרביעי של 2024 ובאופן משמעותי יותר ב-2025.

ההנהלה ציינה כי 2024 מטופלת כשנת הכנה. החברה מצפה לשינוי הדרגתי בהכנסות בהמשך השנה ולתוך 2025, ולא לקפיצה פתאומית מניצחונות הכיסוי הראשוניים.

עדכונים תפעוליים

Milestone ציינה כי אסטרטגיית ההשקה מתמקדת ברופאים בעלי נפח גבוה, ובמיוחד אלקטרופיזיולוגים וקרדיולוגים הרואים מספר מטופלי SVT בשבוע.

• אלקטרופיזיולוגים הפגינו שיעורי מרשם גבוהים במיוחד ומסייעים בהפצת המודעות בקרב מומחים אחרים.
• רופאים רבים החלו לרשום מרשמים לאחר פגישת מכירות אחת או שתיים בלבד.
• החברה ציינה כי היא משתמשת בגישת השקה מדורגת, ולא בגישה רחבה של 200 נציגים.
• קהל היעד שלה כולל כ-10,000 קרדיולוגים, אך השימוש מרוכז בקבוצה קטנה יותר בעלת נפח מטופלים גבוה.
• חלק מהקרדיולוגים רואים מטופלי SVT רק אחת לשבועיים עד שלושה, בעוד אחרים רואים מספר מטופלים בשבוע.
• ההנהלה ציינה כי האתגר העיקרי הוא בניית הרגל אצל הרופאים ושמירה על CARDAMYST בתודעתם של קרדיולוגים כלליים.

החברה ציינה כי ההפתעה החיובית הגדולה ביותר בשלב המוקדם הייתה התגובה לתרופה עצמה.

• רופאים, אחיות מוסמכות ואלקטרופיזיולוגים הגיבו בחיוב לפרופיל היעילות והבטיחות.
• המשתמשים הראשונים נטו להיות מטופלי SVT שאובחנו לאחרונה ומטופלים ששוחררו לאחרונה ממחלקות חירום.
• Milestone ציינה כי היא מנסה להתרחב מעבר למאמצים המוקדמים הללו לבסיס רופאים רחב יותר.

אסטרטגיית משלמים וגישה

ההנהלה ציינה כי שיחות עם משלמים התנהלו טוב יותר מהצפוי וכי הגישה נותרת מרכזית בתוכנית ההשקה.

• כיסוי Express Scripts הובטח ראשון.
• כיסוי יונייטד-הלת’ גרופ הגיע בהמשך השנה.
• כיסוי CVS Caremark הוא חלקי בלבד כרגע.
• שיחות Medicare מתנהלות, עם הצעות ראשוניות שהוגשו.
• תוכניות Medicare Advantage הן בעדיפות עליונה מכיוון שהחברה מאמינה כי הצעת הערך שלה מתאימה לתוכניות המנהלות הן עלויות תרופות והן עלויות רפואיות.
• החלטות כיסוי Medicare צפויות ברבעון הרביעי של 2024, עם יישום שיחל ב-2025.
• ההנהלה מצפה שכיסוי Medicare יתבסס בהדרגה לאורך 2025, בדומה להשקה המסחרית.

Milestone ציינה כי היא מציעה במכוון תרופות חינמיות לרושמי מרשמים ראשוניים ולמטופלים.

• המטרה היא להפחית חסמי גישה.
• החברה רוצה לבנות "זיכרון שרירי" אצל הרופאים וניסיון מטופלים עם המוצר.
• ההנהלה ציינה כי הדבר מפחית את הכנסות הנטו בטווח הקרוב אך תומך באימוץ ארוך טווח.

מודעות מטופלים ושיווק ישיר למטופל

Milestone ציינה כי אינה מסתמכת על פרסום טלוויזיוני מסורתי, שלדבריה יהיה יקר מדי עבור חברה בגודלה.

• במקום זאת, היא משתמשת במדיה דיגיטלית, שירותי סטרימינג ורשתות חברתיות.
• החברה מפנה מטופלים לאתר אינטרנט שבו הם יכולים להירשם לשירותים ותמיכה.
• היא גם משתמשת בכרטיסי השתתפות עצמית ושירותי מטופלים.
• פרסום ממוקד מוצב בפלטפורמות אנדמיות כגון WebMD ומנועי חיפוש.
• ההנהלה ציינה כי תעקוב אחר חשיפות, קליקים לאתר, הורדות תוכן ומילוי מרשמים בבתי מרקחת.
• החברה מצפה לפיגור של שלושה עד שישה חודשים בין השקת הקמפיין לנתוני מרשמי בית המרקחת.

ראש המסחר לורנץ תיאר את הגישה כ"הוספת בנזין לאש", כלומר שיווק למטופלים אמור לעבוד בצורה הטובה ביותר כאשר הוא משולב עם מודעות רופאים ויצירת הרגל מרשמים.

קניין רוחני ועמדה תחרותית

Milestone ציינה כי ל-CARDAMYST יש עיזבון פטנטים רחב ומחסום תחרותי חזק.

• החברה ציינה כי יש לה פטנטי הרכב-חומר סביב etripamil.
• יש לה גם פטנטי ניסוח ופטנטים הקשורים למשטר המינון החוזר.
• פטנטי חסימה נוספים נוצרו דרך גישת הפיתוח.
• הגנת הפטנט מתארכת עד 2042, לפני כל הארכות רגולטוריות אפשריות.
• ההנהלה ציינה כי CARDAMYST הוא ישות כימית חדשה, ולא מוצר 505(b)(2).
• המשמעות היא שמתחרה ככל הנראה יצטרך לפתח תרכובת חדשה כדי להעתיק את גישת ההעברה.

תחזית עתידית

בהסתכלות קדימה, Milestone ציינה כי 12 החודשים הבאים אמורים לסייע בבחינת תזת ההשקה שלה.

• החברה מצפה שצמיחת המרשמים תעבור מתבנית ליניארית לשינוי כיוון בהמשך 2024 וב-2025.
• הכיסוי אמור להמשיך להתרחב בערוצי משלמים שונים.
• גישת Medicare צפויה להתחיל ב-2025.
• השימוש בתרופות חינמיות אמור לרדת בהדרגה, ולשפר את ביצועי הברוטו לנטו.
• חידושי מרשמים של מטופלים ממרשמי 2026 צפויים ליצור אפקט הרכבה ב-2027.
• ההנהלה מצפה להיווצרות הרגל רחבה יותר אצל רופאים, ובמיוחד בקרב קרדיולוגים הכותבים כיום רק מרשם אחד או שניים לכל מרפאה.
• עד 2027, החברה רוצה שרופאים יכתבו עבור חמישה, 10 או אפילו 15 מטופלים לכל מרפאה.

החברה הדגישה גם התרחבות בינלאומית.

• CARDAMYST אושר בסין.
• צפויה תחילת יצירת הכנסות בסין.
• Milestone נמצאת בשיחות פעילות עם רגולטורים אירופאים.
• החברה גם מחפשת שותף באירופה.
• ההנהלה ציינה כי הצעת הערך של המוצר היא אוניברסלית מכיוון שהוא יכול לסייע למטופלים להימנע מטיפול במחלקות חירום.

תוכנית AFib וניסוי שלב III

Milestone הקדישה זמן משמעותי לאינדיקציה הבאה שלה, פרפור פרוזדורים עם קצב חדרי מהיר, שאותה היא רואה כשוק גדול בהרבה מ-SVT.

• החברה החלה לאחרונה ניסוי שלב III בפרפור פרוזדורים עם קצב חדרי מהיר.
• המחקר מתוכנן לגייס 400 עד 500 מטופלים על פני כשנתיים.
• הוא צפוי לייצר 150 אירועים ראשוניים.
• נקודת הקצה הראשית היא הפחתת קצב חדרי במהלך 30 הדקות הראשונות.
• נקודת הקצה המשנית היא שיפור סימפטומטי המבוסס על תוצאות מדווחות על ידי המטופל.
• הנתונים צפויים במחצית השנייה של 2028.
• ההנהלה מצפה להגשה מהירה ל-FDA לאחר קריאת התוצאות ולתקופת סקירה של שנה אחת.

החברה ציינה כי תוכנית AFib נתמכת בנתונים קודמים.

• נתוני שלב II ReVeRA הראו הפחתה של 35 פעימות לדקה בקצב הלב לעומת 5 פעימות לדקה עבור פלצבו.
• המחקר הראה גם שיפור סימפטומטי מובהק סטטיסטית.
• ההנהלה ציינה כי האפקט נמשך כשלוש שעות לאחר מנה בודדת, יותר מהצפוי.
• אותה מנה ומשטר מינון המשמשים ב-SVT ישמשו ב-AFib.
• הניסוי כולל מנה שנייה אופציונלית אם המנה הראשונה אינה פועלת במלואה.
• Milestone ציינה כי חבילת הבטיחות מתוכנית ה-SVT מסייעת בהפחתת הסיכון במחקר ה-AFib.

החברה העריכה את הזדמנות ה-AFib ב-10 מיליון מטופלים מאובחנים, כאשר 30% עד 40% מהם חווים אפיזודות של קצב חדרי מהיר שניתן לטפל בהן. המשמעות היא שוק יעד של כ-3 מיליון עד 4 מיליון מטופלים, או בערך פי חמישה משוק ה-SVT.

ההנהלה ציינה גם כי בסיס הרושמים הוא בעצם זהה לשתי המצבים, גם אם מטופלי AFib נראים לעתים קרובות יותר. חפיפה זו עשויה להפוך את המסחור ליעיל יותר אם הניסוי יצליח.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה על מספר מהמסרים העיקריים שלה והוסיפה פרטים נוספים על ביצוע ההשקה.

• לגבי הפתעות מוקדמות, החברה ציינה כי ההפתעה החיובית הגדולה ביותר הייתה התגובה לתרופה עצמה מאלקטרופיזיולוגים, קרדיולוגים ואחיות מוסמכות.
• לגבי אתגרי ההשקה, נאמר כי המשימה העיקרית היא להגיע לקרדיולוגים כלליים לעתים קרובות מספיק כדי לשמור על המוצר בתודעתם.
• לגבי גישת מטופלים, נאמר כי כיסוי אינו מייצר מיד יותר מרשמים מכיוון שהמערכת "מסתננת" לאורך זמן.
• לגבי הכנסות למרשם, נאמר כי תוכניות תרופות חינמיות עדיין מדכאות הכנסות נטו, אך מרשמים מכוסים כבר קרובים לטווח היעד ארוך הטווח.
• לגבי תפיסת השוק, ההנהלה ציינה כי משקיעים מתמקדים יותר מדי במגמת המרשמים הליניארית הנוכחית ולא מספיק בזרזי הכיסוי, מודעות המטופלים ו-AFib הצפויים.
• לגבי שכפול תחרותי, ההנהלה ציינה כי מתחרים יצטרכו ליצור תרכובת חדשה לחלוטין ולא פשוט להעתיק את המוצר.
• לגבי בטיחות AFib, החברה ציינה כי תשתמש באותם אתרי ניסוי, מערכות ניטור וכלי תוצאות מדווחות על ידי המטופל שעבדו ב-SVT.
• לגבי גודל הניסוי, ההנהלה ציינה כי מחקר 400 עד 500 המטופלים מונע על ידי הנתיב הרגולטורי, ולא על ידי גודל השוק.
• לגבי הצלחה ב-2027, החברה ציינה כי היא רוצה כיסוי מסחרי רחב בכל שלושת ערוצי המשלמים העיקריים, אימוץ Medicare משמעותי, צמיחה חזקה יותר במרשמים והכנסות מסין.

סיכום

Milestone ציינה כי השנה הבאה תהיה קריטית בהוכחה שרווחי ההשקה הראשוניים יכולים להפוך למגמה מסחרית רחבה יותר. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על תוכניות החברה ותחזיותיה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.