ספטרנה בכנס וולס פארגו: פלטפורמה, צנרת מוצרים וזרזים

ספטרנה (SEPN) השתמשה ביום שלישי, 08.09.2026, בכנס הבריאות השנתי ה-21 של Wells Fargo כדי להציג צנרת רחבה הבנויה על פלטפורמת ה-Native Complex שלה — טכנולוגיה שלדברי החברה מאפשרת לפתוח יעדי GPCR קשים לטיפול. ההנהלה הדגישה את ההתקדמות בתחומי היפופאראתירואידיזם, מחלות תאי פיטום, מחלת גרייבס, מחלת עיני בלוטת התריס ואוסטאופורוזיס, תוך שהיא מצביעה גם על הסיכונים הכרוכים בפיתוח תרופות בשלב מוקדם ועל כישלון בטיחות קודם.

המנכ"ל ג’ף פיינר אמר כי החברה מצאה דרך חדשה לגלות תרופות עבור GPCRs — קבוצה שנחשבה זמן רב לקשה לטיפול. הוא הדגיש גם כי ספטרנה מנסה לשלב שאיפה מדעית עם משמעת פיתוח הדוקה יותר, כולל עבודת טוקסיקולוגיה מוקדמת יותר, פיתוח טבליות מהיר יותר ותרכובות גיבוי לכל תוכנית.

נקודות מפתח

• ספטרנה אמרה כי פלטפורמת ה-Native Complex שלה מצאה שוב ושוב מולקולות עם הפרופיל הרצוי על פני מספר תוכניות GPCR.
• התוכנית המובילה, SEP-479, נמצאת בנתיב לקראת קריאת נתוני שלב I מלאה ברבעון הראשון של 2025, כאשר זמן מחצית חיים של 3 עד 4 ימים נתפס כיתרון מרכזי.
• החברה נוטה לפיתוח יעיל בהון, במיוחד במחלות תאי פיטום, שם היא מתכננת מחקרים קטנים יותר לאיתור אותות במקום ניסויים גדולים.
• תשלום מקדמה של $195 מיליון מ-Novo Nordisk, בתוספת יותר מ-$40 מיליון בהחזר הוצאות מו"פ ואבני דרך, חיזקו את היתרה.
• ההנהלה רואה ב-2027 שנת זרז מרכזית, עם תוכנית קולטן ה-TSH, נתוני אוסטאופורוזיס ועדכונים נוספים על MRGPRX2 — כולם צפויים.

תוצאות פיננסיות

ספטרנה לא סיפקה עדכון רווחים מסורתי בכנס, אך ההנהלה דנה בהשפעה הפיננסית של שיתוף הפעולה שלה עם Novo Nordisk ובערך מבנה השותפות.

• עסקת Novo Nordisk הביאה תשלום מקדמה של $195 מיליון.
• ספטרנה אמרה כי קיבלה יותר מ-$40 מיליון בהחזר הוצאות מו"פ בשנה הראשונה.
• החברה גם הגיעה לאבני דרך נוספות בשלב המחקר במהלך אותה תקופה.
• שיתוף הפעולה מכסה חמישה יעדים, כולל שלוש תוכניות גלויות הקשורות לקולטן GLP-1, קולטן GIP וקולטן גלוקגון.
• ארבע תוכניות פועלות במקביל במסגרת השותפות.
• Novo Nordisk שולטת בתקשורת החיצונית על שיתוף הפעולה, מה שמגביל את מה שספטרנה יכולה לומר בפומבי על ההתקדמות.

ההנהלה הציגה את השותפות כראיה לכך שהפלטפורמה יכולה ליצור ערך מעבר לצנרת הבבעלות המלאה של ספטרנה. היא גם אמרה כי ההסדר מעניק לחברה מקור מימון שאינו מדלל בעוד היא מקדמת את תוכניותיה שלה.

עדכונים תפעוליים

SEP-479: התוכנית המובילה בהיפופאראתירואידיזם

SEP-479 הוא אגוניסט קולטן PTH פומי המפותח להיפופאראתירואידיזם — מצב לכל החיים הדורש שליטה זהירה בסידן. ספטרנה אמרה כי מחקר שלב I מתקדם לפי לוח הזמנים, עם נתוני מינון יחיד עולה ומינון מרובה עולה מלאים צפויים ברבעון הראשון של 2025.

• זמן מחצית החיים של התרופה הוא כ-3 עד 4 ימים.
• ההנהלה אמרה כי פרופיל זה אמור לסייע בשליטה על תנודות יומיומיות בסידן בסרום.
• גם תרמיל וגם טבליה נבדקים בשלב I.
• מחקרי טוקסיקולוגיה כרונית כבר החלו כדי להפחית את סיכון הפיתוח.
• סמני ביו מרכזיים בשלב I כוללים דיכוי של כ-50% של PTH אנדוגני ועלייה בסידן בסרום של 0.3 עד 0.5 מ"ג/ד"ל.

פיינר אמר כי המולקולה מחקה את השפעת PTH עם סדרה כימית שונה לחלוטין וכיס קישור שונה מ-SEP-786, המועמד הקודם של החברה באותו תחום. הוא אמר כי המסלול הפומי יכול לשפר את הנוחות, לתמוך בהיענות ואולי לאפשר טיפול מוקדם יותר במהלך המחלה, כולל בחולים עם מחלה קלה עד בינונית.

ההנהלה גם אמרה כי הביולוגיה של היעד מעניקה לה תקדים חזק לתרגום נתוני מתנדבים בריאים למחקרי חולים. היא הצביעה על YORVIPATH, תרפיית PTH הניתנת בהזרקה, כמדד ייחוס ליעילות ולמינון.

SEP-786: לקחים מתוכנית שהופסקה

ספטרנה אמרה כי SEP-786 הופסק לאחר אות בטיחות בלתי צפוי מחוץ ליעד, למרות שהמולקולה הראתה פרמקולוגיה על-יעד לפני שהבעיה הופיעה.

• התרכובת הפיקה דיכוי PTH ועליות סידן.
• היא מעולם לא הגיעה למינונים שנחשבו מספיקים למינון פתיחה בחולים.
• ההנהלה אמרה כי הלקח המרכזי היה שמולקולה קטנה יכולה לחקות את השפעת פפטיד בקולטן PTH.
• הניסיון הוביל את החברה לחזק את בדיקות בעלי החיים ולשמור על תרכובות גיבוי שונות מבחינה מבנית.

פיינר אמר כי בעיית הבטיחות הייתה ספציפית למולקולה ולא בהכרח תחזור עם מועמדים אחרים. הוא אמר כי הכישלון שיפר את תהליך הבחירה של ספטרנה והפך את החברה לזהירה יותר בהפחתת סיכונים בתוכניות עתידיות.

SEP-631: תוכנית מחלת תאי פיטום

SEP-631 הוא מאפנן אלוסטרי שלילי של MRGPRX2, קולטן המעורב במחלות המונעות על ידי תאי פיטום. ספטרנה אמרה כי התוכנית כבר הראתה השפעה פרמקודינמית חזקה מאוד בשלב I ויש לה פרופיל בטוח עם מינון פעם ביום וזמן מחצית חיים של 24 שעות.

• תרמיל הטבליה היה מוכן לפני תחילת שלב I.
• המנגנון חוסם את יכולת הקולטן לקשור ליגנדים אנדוגניים.
• ל-MRGPRX2 יש עשרות ליגנדים אנדוגניים, כולל נוירופפטידים ומתווכים דלקתיים.
• ספטרנה מעדיפה כעת מחקרי איתות קטנים בשלב IIa במקום ניסוי גדול בשלב IIb לאורטיקריה ספונטנית כרונית.
• החברה רוצה לבדוק מספר סוגי רקמות ואינדיקציות עם עשרות חולים, לא מאות.
• דרמטיטיס אטופית אינה המוקד הראשוני, אם כי ספטרנה עשויה לשוב אליה אם נתוני המתחרים יצדיקו שינוי.

ההנהלה אמרה כי נתונים אחרונים ממתחרים כגון Evommune ו-Escient שינו את הדינמיקה של התחום. במקום להניח שאינדיקציה גדולה אחת תגדיר את התוכנית, ספטרנה רואה כעת את האתגר המרכזי בבחירת הגדרות המחלה הנכונות שבהן הביולוגיה של תאי הפיטום חזקה ביותר.

תוכנית קולטן TSH למחלת גרייבס ומחלת עיני בלוטת התריס

ספטרנה דנה גם במאפנן אלוסטרי שלילי של קולטן TSH המיועד למחלת גרייבס ומחלת עיני בלוטת התריס. החברה אמרה כי התוכנית נמצאת בפיתוח מספר שנים ומתקדמת לעבר מועמד לפיתוח.

• תרכובות קודמות הראו שיכולות למנוע הפעלה על ידי נוגדנים עצמיים של חולים.
• לאותן תרכובות היו תכונות פרמצבטיות ועוצמה חלשות יותר.
• המאמץ הנוכחי מתמקד בשיפור גם העוצמה וגם התכונות הדמויות-תרופה בו-זמנית.
• ההנהלה אמרה כי יש לה קו ראייה למועמד לפיתוח, עם פרטים נוספים צפויים בחודשים הקרובים.
• סמן ביו מרכזי בשלב I יהיה עליית רמות TSH — ההפך מכיוון סמן הביו של תוכנית PTH.

פיינר אמר כי תחום בלוטת התריס לא ראה אישור תרופה חדשה ב-30 עד 50 שנה, מה שמשאיר מקום לגישות חדשות. הוא הציע כי התוכנית עשויה להפוך למניע ערך חשוב ב-2027.

תוכנית האוסטאופורוזיס

ספטרנה הוסיפה לאחרונה אוסטאופורוזיס כתוכנית רביעית, גם היא מבוססת על ביולוגיית PTH. ההנהלה אמרה כי מאמץ זה דורש מולקולה שונה מ-SEP-479 מכיוון שאוסטאופורוזיס זקוקה לתרופה קצרת-פעולה יותר כדי ליצור השפעה פולסטילית התומכת בבניית עצם.

• התוכנית עדיין בשלב מוקדם מאוד.
• הצוות עובד על מולקולות קצרות-פעולה יותר.
• ספטרנה אמרה כי ה-FDA שינה את ה תחזית הפיננסית לפני כשנה כדי לאפשר צפיפות מינרלים בעצם כנקודת קצה ממלאת מקום בניסויי רישום.
• שינוי זה עשוי להפחית משמעותית את גודל הניסוי ומשכו בהשוואה למחקרי שברים מונעי אירועים.
• החברה מצפה לנתונים פרה-קליניים ב-2027.

ההנהלה כינתה את השינוי הרגולטורי פריצת דרך מרכזית עבור התחום. היא אמרה כי המסלול החדש יכול להפוך את התוכנית לישימה יותר ועשוי בסופו של דבר לתמוך בשותפות, בהתחשב בגודל שוק האוסטאופורוזיס.

פלטפורמת ה-Native Complex

חלק גדול מהמסר של ספטרנה התמקד בפלטפורמת ה-Native Complex שלה, שהחברה החלה לבנות ב-2020 והמשיכה להרחיב עד 2024.

• הפלטפורמה פתרה קרוב ל-200 מבני חלבון תלת-ממדיים ברזולוציה גבוהה.
• היא מתוכננת לתמוך בגילוי תרופות מבוסס מבנה בקנה מידה.
• ההנהלה אמרה כי מצאה מולקולות עם הפרופיל הרצוי המדויק עבור כל תוכנית שהחלה עד כה.
• במקרים מסוימים, מצאה יותר ממועמד אחד לאותו יעד.
• הפלטפורמה זיהתה כיסים אינדוציביליים סמויים בתוך קולטנים שלא היו נגישים בעבר לתעשייה.
• היא יכולה לתמוך במולקולות קטנות עבור GPCRs פפטידיים, מאפנני אלוסטריה שליליים, מאפנני אלוסטריה חיוביים ואנטגוניסטים.

פיינר אמר כי החברה גם הוסיפה רכיבי פלטפורמה חדשים ב-2024 שעדיין לא דנה בהם בפומבי. הוא אמר כי עמדת הרכוש הרוחני משלבת פטנטים וסודות מסחריים, וכי החברה מתמקדת ביעדים מאומתים היטב עם תמיכה ביולוגית חזקה.

פילוסופיית פיתוח וניהול סיכונים

ספטרנה אמרה כי שינתה את אופן פיתוח תוכניותיה לאחר הכישלון של SEP-786.

• מחקרי טוקסיקולוגיה כרונית מתחילים כעת מוקדם עבור כל התוכניות.
• החברה שואפת לעבור במהירות לתרמילי טבליות.
• SEP-631 הגיע לצורת טבליה לפני שלב I.
• כל תוכנית צפויה לכלול תרכובות גיבוי שונות מבחינה מבנית.
• פרוטוקולי בדיקות בעלי חיים הפכו חזקים יותר.

ההנהלה אמרה כי שינויים אלה אמורים להפוך את הפיתוח בשלבים מאוחרים יותר ליעיל יותר ויכולים לתמוך בהרחבות פתוחות בתיקי שלב II.

תחזית עתידית

ספטרנה פירטה מספר אבני דרך שהיא מצפה להן בשנתיים הקרובות, כאשר 2027 מתעצבת כתקופה חשובה במיוחד.

• רבעון ראשון 2025: קריאת נתוני שלב I מלאה עבור SEP-479, כולל נתוני מינון יחיד עולה ומינון מרובה עולה.
• 2027: תוכנית קולטן TSH צפויה להפוך למניע ערך מרכזי.
• 2027: נתונים פרה-קליניים על תוכנית האוסטאופורוזיס צפויים.
• 2027: החברה מצפה לעדכונים על אסטרטגיית האינדיקציה של MRGPRX2 שלה.
• תוכניות נוספות עשויות להיחשף ככל שיבשילו.

עבור SEP-479, ההנהלה אמרה כי שלב II יתמקד בהוכחת פרמקולוגיה, קביעת מינון פתיחה והגדרת תוכנית מינון. היא שוקלת לוחות זמנים מרובים למינון ועשויה לנסות לייעל את התהליך בהשוואה ל-YORVIPATH, תוך שימוש בתרופה זו כמדריך בשל זמן מחצית החיים הדומה.

ספטרנה גם אמרה כי עשויה להסתכל מעבר לשליטה בסידן במחקרים מאוחרים יותר, כולל סידן בשתן וסמנים מבוססי תסמינים. החברה מאמינה כי נתוני שלב I אמורים לתורגם היטב למחקרי חולים אם גודל ההשפעה יהיה נכון.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה מספר פעמים לאותם נושאים: ביולוגיה תרגומית, בחירת אינדיקציה וערך הפלטפורמה.

• על SEP-479, פיינר אמר כי החברה מצפה לקשר חזק בין נתוני סמני ביו של מתנדבים בריאים לבין יעילות בחולים מכיוון שלביולוגיה יש תקדים ברור.
• על המינון, הוא אמר כי זמן מחצית החיים של 3 עד 4 ימים אמור לאפשר לחברה להשתמש בלקחים מ-YORVIPATH ואולי לפשט את גישת המינון.
• על הבידול הפומי, הוא אמר כי הנוחות יכולה לשפר את ההיענות ועשויה לסייע בהזזת הטיפול מוקדם יותר במהלך המחלה.
• על חדירה למערכת העצבים המרכזית, הוא אמר כי אין ראיה שהיא חשובה ליעילות PTH מכיוון שהקולטן הראשי פועל בעצם ובכליה, לא במוח.
• הוא הוסיף כי "ערפל מוחי" בהיפופאראתירואידיזם קשור יותר לאיזון סידן וזרחן מאשר להשפעות ישירות על קולטני המוח.
• על SEP-786, הוא חזר ואמר כי בעיית הבטיחות הייתה ספציפית למולקולה וכי הלקח המרכזי היה ישימות המולקולות הקטנות בקולטן PTH.
• על MRGPRX2, הוא אמר כי התחום עדיין ממיין את האינדיקציה הטובה ביותר, ולכן ספטרנה משתמשת במחקרים קטנים ויעילים בהון.
• על תוכנית TSH, הוא אמר כי החברה מנסה לאזן בין עוצמה לתכונות פרמצבטיות — אתגר שעיכב את תחום בלוטת התריס במשך עשורים.
• על אוסטאופורוזיס, הוא אמר כי ה תחזית הפיננסית של ה-FDA לנקודת קצה ממלאת מקום עשויה לאפשר ניסויים קטנים בהרבה ולהפוך את התוכנית לפרקטית יותר.

סיכום

ספטרנה עזבה את הכנס עם מסר של רוחב מדעי, ביצוע הדוק יותר ומספר אבני דרך קרובות לאורך צנרת המוצרים שלה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.