בורסת טקסס זוכה לרישומים ראשיים עם תעודות הסל של TCBI
ביום רביעי, 12.08.2026, השתמשה Scholar Rock (SRRK) בכנס הצמיחה השנתי ה-46 של Canaccord Genuity כדי להציג נתיב ברור יותר, אם כי עדיין לא נטול סיכונים, לתרופת הדגל שלה apitegromab בטיפול בניוון שרירים שדרתי (SMA). החברה הודיעה כי חששות ה-FDA בנוגע לייצור הסירו אתר ייצור אחד מנתיב האישור, אך מתקן גיבוי משמש כעת כמסלול העיקרי לקראת תאריך ההחלטה ב-30.09.2026.
הדיון שילב התקדמות וזהירות. Scholar Rock אמרה כי היא מתכוננת להשקה אפשרית, תוך המתנה לשלבים רגולטוריים סופיים בארה"ב ובאירופה. המניה עלתה ב-2.88% ל-$53.57, קרוב לקצה העליון של טווח 52 השבועות שלה בין $27.07 ל-$58.49.
נקודות מפתח
- Scholar Rock אמרה כי מתקן מילוי-גמר הגיבוי שלה הוא כעת המסלול העיקרי לאישור ה-FDA עבור apitegromab, לאחר שהסוכנות סיווגה את הביקורת של Catalent Indiana כ-OAI.
- החברה אמרה כי עמדה בציוני הדרך הנדרשים של חבילת הנתונים לפני המועד ועדיין מצפה להגיע לתאריך ה-PDUFA ב-30.09.2026.
- ההכנות המסחריות מתקדמות, עם צוות השקה מנוסה, תוכנית תמיכה למטופלים ועניין גובר מצד רופאים בהשוואה לשנה שעברה.
- החברה מקדמת גם מחקר שלב II בניוון שרירים פנים-כתף-זרוע (FSHD), תוך מבט מעבר ל-SMA.
- ההנהלה אמרה כי apitegromab נותרת המעכב הראשון של מיוסטטין שהצליח בניסוי רישום שלב III, מה שתומך בתמחור שלה כתרופה למחלות נדירות.
עדכון רגולטורי וייצורי
המנכ"ל David Hallal אמר כי הנושא המרכזי העומד בפני החברה הוא מעמדה של Catalent Indiana, אתר מילוי-הגמר המקורי עבור apitegromab. ה-FDA סיווג ביקורת שנערכה באפריל 2026 במפעל כ-OAI, או Official Action Indicated, מה שהסיר בפועל את המתקן ממסלול האישור.
Hallal אמר כי Scholar Rock התכוננה לתוצאה זו על ידי בניית מסלול מילוי-גמר שני. אתר זה משמש כעת כמסלול הייצור העיקרי של החברה.
- החברה אמרה כי עמדה בכל דרישות חבילת הנתונים המוסכמות לפני המועד במסגרת פגישת Type C מ-03.03.2026 עם ה-FDA.
- Scholar Rock הגישה מחדש את בקשת רישיון הביולוגיקה שלה ב-30.03.2026 עם שני מתקני מילוי-גמר הרשומים כמסלולי אישור נפרדים.
- ה-FDA קיבל את התיוק כהגשה מחדש מסוג Class 2 וקבע את תאריך ה-PDUFA החדש ל-30.09.2026.
- ההנהלה אמרה כי למתקן השני יש היסטוריה רגולטורית חזקה, כולל ביקורות מרובות של ה-FDA ו-EMA עם תוצאות חיוביות.
- Hallal אמר כי החברה אינה מצפה לביקורת טרום-אישור או ביקורת טרום-רישיון באתר השני, אף שה-FDA ידע כי עבודות מילוי apitegromab עתידות להגיע.
הוא הוסיף כי לחברה יש כעת יותר בקבוקונים מסחריים ממולאים מהמתקן השני מאשר מ-Catalent Indiana, ויותר ממה שהיה לה בתאריך ה-PDUFA המקורי ב-22.09.2025.
דיוני תווית עם ה-FDA עדיין נמשכים, אך Hallal אמר כי לא היה פער משמעותי בין שני הצדדים. הוא אמר כי הצדדים היו קרובים לסיום התווית כבר בספטמבר 2025, והוא מצפה שהנושא ייפתר לפני תאריך ההחלטה החדש.
פרופיל קליני והזדמנות שוק
Scholar Rock מבקשת אישור עבור apitegromab, המוכרת גם בשם upadacitabene, בטיפול בניוון שרירים שדרתי. Hallal אמר כי התרופה נועדה לטפל באובדן שרירים במחלה הנתפסת לעתים קרובות בעיקר דרך עדשת נזק לנוירוני המוטור.
הוא טען כי גישת האנטי-מיוסטטין הסלקטיבית של החברה שונה מניסיונות קודמים של יצרני תרופות אחרים. כ-10 עד 15 חברות ניסו לעכב מיוסטטין לאורך השנים, ו-Hallal אמר כי מאמצים אלה נכשלו. גישת Scholar Rock מכוונת לצורה הסמויה של מיוסטטין, אשר לדבריו מאפשרת סלקטיביות גבוהה יותר ומונעת חלק מבעיות הבטיחות והיעילות שנראו בשיטות ישנות יותר.
- מחקר שלב III גייס 188 מטופלים עם SMA.
- מטופלים שקיבלו פלצבו איבדו תפקוד מוטורי.
- מטופלים שקיבלו apitegromab השיגו תפקוד מוטורי למרות טיפול רקע ממוקד SMN.
- כ-35,000 מטופלים ברחבי העולם קיבלו לפחות טיפול ממוקד SMN אחד.
- כ-7,000 מטופלים בארה"ב מוערכים כחולי SMA.
Hallal אמר כי הנתונים תומכים בתמחור פרמיום למחלות נדירות. הוא הצביע על חומרת המחלה, אוכלוסיית המטופלים הקטנה ועל העובדה שמטופלים ממשיכים להתקדם במחלה למרות הטיפול הסטנדרטי הממוקד SMN.
מוכנות מסחרית
Scholar Rock אמרה כי בנתה צוות מסחרי קטן אך מנוסה במהלך השנה האחרונה. הצוות בראשות Keith Woods ו-Rebecca McLeod, שניהם סייעו להוביל את ההשקה הגלובלית של VYVGART ב-Alexion.
החברה אמרה כי השיגה גם התקדמות עם רופאים המטפלים ב-SMA. בסקר של כ-30 מובילי דעה מרכזיים המנהלים יותר מ-500 מטופלי SMA, 42% אמרו כעת כי יפנו לכל מטופליהם להציע apitegromab עם האישור. זאת לעומת 23% ב-2025.
ההנהלה אמרה כי השינוי משקף הבנה חזקה יותר של מסר החברה לפיו SMA היא מחלה של יחידת המוטור, לא רק של נוירון המוטור.
- כ-75% מהנוירולוגים מאמינים כעת כי טיפול במרכיב השרירי של המחלה הוא חשוב.
- כ-90% ממטופלי SMA אומרים כי ניוון שרירים, חולשת שרירים ותפקוד מוטורי הם דאגות הטיפול המרכזיות שלהם.
- Scholar Rock יצרה את Scholar Rock Supports, תוכנית סיוע למטופלים לצורך רישום, גישה וסיוע בהחזר.
- החברה מצפה שמשלמים יזדקקו לזמן לכתיבת מדיניות רפואית וקביעת כללי כיסוי.
- ההנהלה אמרה כי קוד J ספציפי לתרופה עבור כל עירוי של ארבעה שבועות עשוי לקחת יותר משישה חודשים.
Hallal אמר כי גישה רחבה היא עניין של "מתי, לא אם", אם כי הודה כי חלק מהחלטות המשלמים המוקדמות עשויות להיות איטיות או מגבילות.
נתיב רגולטורי אירופי
החברה אמרה כי הגשתה האירופית נותרת פחות ודאית מהנתיב האמריקאי. Scholar Rock הגישה את בקשת השיווק שלה ברבעון הראשון של 2025 עם Catalent Indiana בלבד הרשומה כאתר מילוי-גמר. בשונה מארה"ב, היא לא קיבלה מכתב תגובה מלא באירופה ולא הייתה לה הזדמנות להוסיף את המתקן השני לפני שעלתה בעיית הביקורת.
ההנהלה אמרה כי ה-EMA רמת ביקשה מהחברה להמתין לסיווג ביקורת ה-FDA לפני שתמשיך. עם קבלת החלטת ה-OAI, Scholar Rock מתכננת לפנות ל-EMA בקיץ 2026.
- תוצאות אפשריות של EMA כוללות קבלת נתוני המתקן השני.
- הסוכנות עשויה לבקש מ-Scholar Rock לסגת ולהגיש מחדש את בקשתה.
- היא עשויה גם לבחור במסלול סקירה מזורז.
- החברה אמרה כי סיכום מאפייני המוצר הפרוספקטיבי שלה כבר הושלם.
- צוות השקה גרמני ותוכנית מגירה קיימים במקרה שעיתוי האישור יתעכב.
Hallal אמר כי עקרונות ההכרה ההדדית עשויים לסייע לתהליך האירופי אם ה-FDA יאשר את המתקן השני, אך אמר כי העיתוי עדיין אינו ודאי.
צנרת מעבר ל-SMA
Scholar Rock השתמשה גם בשיחה כדי להדגיש את פלטפורמת המיוסטטין הרחבה שלה. החברה מקדמת מחקר FORGE שלב II בניוון שרירים פנים-כתף-זרוע (FSHD), מחלת שרירים נדירה ולעתים קרובות מנטרלת.
Hallal אמר כי עבודה פרה-קלינית במודלי עכברי FLExDUX4 הראתה עליות במסת שרירים, כוח שרירים וסיבולת פעילות גופנית. הוא אמר כי התוכנית עשויה להפוך לחשובה הן כטיפול עצמאי והן כחלק מגישת שילוב עתידית עם טיפולים ממוקדי DUX4.
- מחקר FORGE מגייס 60 מטופלים עם FSHD מתון.
- הניסוי בוחן את apitegromab כמונותרפיה.
- כ-20% ממטופלי FSHD עלולים להתקדם לשימוש בכיסא גלגלים.
- Hallal אמר כי המחלה נפוצה בתוך קטגוריית המחלות הנדירות ונותרת ללא מענה מספק.
הוא גם אמר כי פלטפורמת החברה הוכיחה כעת תרגום ממודלים של בעלי חיים לפיתוח קליני בשני תחומים: SMA ומחלה קרדיומטבולית והשמנת יתר. ניסיון עבר זה, לדבריו, תומך בשימוש הרחב יותר בעיכוב מיוסטטין בהפרעות שרירים גנטיות ונרכשות.
השקפת ההנהלה על המדע
Hallal הקדיש חלק גדול מהדיון לשאלה מדוע תוכניות מיוסטטין קודמות נכשלו ומדוע Scholar Rock מאמינה שגישתה שונה. מיוסטטין, שהתגלה ב-Johns Hopkins לפני כ-30 שנה, הוא בלם טבעי על גדילת שרירים. הוא אמר כי תרופות קודמות רבות ניסו ללכוד את החלבון הבוגר או לחסום את הקולטן, אך שיטות אלה נתקלו בבעיות סלקטיביות מכיוון שמיוסטטין שייך למשפחה של גורמי גדילה קשורים.
תרופת Scholar Rock מכוונת לצורה הסמויה, או פרו-פפטיד, של מיוסטטין. Hallal אמר כי לצורה זו יש כלוב כימי מגן ואין לה מקבילה טבעית בגוף, מה שמעניק לחברה דרך מדויקת יותר לסגור את המסלול.
הוא אמר כי apitegromab היא "המעכב הראשון והיחיד של מיוסטטין שהוכח כמוצלח בניסוי רישום שלב III בכל מחלה שהיא."
מה צפוי בהמשך
לעת עתה, המוקד לטווח הקרוב הוא החלטת ה-FDA ב-30.09.2026 ודיוני התווית שעדיין יש להשלים. החברה אמרה כי עמדת הייצור שלה חזקה יותר ממה שהייתה לפני שנה וכי האתר השני מחזיק כעת מלאי מספיק לתמיכה בהשקה אם האישור יתקבל.
משקיעים יעקבו גם אחר תהליך ה-EMA, מוכנות ההשקה של הצוות המסחרי וקצב החלטות כיסוי המשלמים. עבור Scholar Rock, החודשים הקרובים יקבעו ככל הנראה האם מאמץ פיתוח ארוך יהפוך למוצר מסחרי ראשון.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
