uniQure (QURE) השתמשה ביום רביעי, 11.11.2026, בכנס הבריאות Stifel 2026 Healthcare Conference כדי להדגיש את ההתקדמות ב-AMT-130, טיפול הגנתי הניסיוני שלה למחלת הנטינגטון, תוך הכרה במכשולים הרגולטוריים והתפעוליים שעדיין ניצבים בפניה. החברה מסרה כי ה-FDA קיבל את בקשת רישיון הביולוגיקה שלה עם סקירת עדיפות, אך צפויה ישיבת ועדה מייעצת, והנתונים מהשלבים המאוחרים יותר עדיין פתוחים לדיון.
ההנהלה תיארה את התוכנית כמועמד הטיפולי הראשון המשנה את מהלך המחלה עבור מחלת הנטינגטון, וציינה כי הנתונים העדכניים תומכים בבקשת האישור. במקביל, החברה הצביעה על הצורך במחקר אישור, האתגר שבבניית כושר כירורגי, ומגבלות נתוני הבקרה החיצוניים בנקודות מעקב מאוחרות יותר.
נקודות מפתח
- ה-FDA קיבל את בקשת רישיון הביולוגיקה של uniQure עבור AMT-130 עם סקירת עדיפות, והחלטת PDUFA צפויה במאי 2027.
- החברה מסרה כי נתוני 36 חודשים ממחקר השלב I/II שלה תומכים בהגשה, כאשר הטיעון החזק ביותר נראה ב-Total Functional Capacity.
- uniQure מתכוננת לישיבת ועדה מייעצת (AdCom) ולמחקר אישור של כ-200 חולים.
- לחברה יש כ-$780 מיליון במזומן, ולדבריה זה אמור לממן את הפעילות עד 2030.
- תכנון ההשקה מתמקד במספר מוגבל של מרכזים כירורגיים בעלי תפוקה גבוהה ובהתקדמות מקבילה בבריטניה ובתוכניות צינור נוספות.
המסלול הרגולטורי והתקשורת עם ה-FDA
uniQure מסרה כי יחסיה עם ה-FDA השתנו במהלך השנה, כאשר הנהגה חדשה בסוכנות נקטה גישה שונה לחבילת הנתונים של AMT-130. החברה ציינה כי בינואר 2026, במהלך פגישת Type A, המליץ ה-FDA על מחקר שלב III מבוקר-דמה בעיוורון כפול. עד יוני 2026, לאחר פגישת Type B עם הנהגה חדשה, הסוכנות ציינה כי נתוני 36 החודשים הקיימים יכולים לתמוך בהגשת בקשת רישיון ביולוגיקה על בסיס ראשוני.
שינוי זה אפשר ל-uniQure לנוע במהירות בהגשה. החברה מסרה כי בקשת רישיון הביולוגיקה התקבלה בסוף 2026 וקיבלה סקירת עדיפות. היא מצפה לישיבת ועדה מייעצת לפני מועד PDUFA במאי 2027.
ההנהלה ציינה כי ישיבת ה-AdCom אינה מפתיעה. עבור טיפול ראשון המשנה את מהלך מחלת הנטינגטון וטיפול גנטי חד-פעמי, החברה אמרה שציפתה לבדיקה ציבורית ובירכה על ההזדמנות להציג את הנתונים בפני הרגולטורים, הרופאים וקבוצות המטופלים.
נקודות רגולטוריות מרכזיות כללו:
- קבלת בקשת רישיון הביולוגיקה על ידי ה-FDA עם סקירת עדיפות
- ישיבת AdCom צפויה לפני מועד PDUFA
- בקשת רישיון הביולוגיקה מבוססת על נתוני יעילות של 36 חודשים ממחקר השלב I/II
- שיטות סטטיסטיות ותוכניות ניתוח שהועברו קודם לכן ל-FDA בשנת 2025
- שינוי רגולטורי בשנת 2026 שאפשר לחברה להמשיך ללא מחקר שלב III מבוקר-דמה חדש כבסיס להגשה
נתונים קליניים והשוואה להיסטוריה טבעית
רוב הדיון התמקד בכיצד בנתה uniQure את הבקרה החיצונית שלה ומדוע היא מאמינה שההשוואה חזקה מספיק לתמוך בהגשה. החברה ציינה כי הסתמכה על Enroll-HD, מאגר נתוני היסטוריה טבעית עם יותר מ-30,000 משתתפים שנאספו במשך 10 שנים. ההנהלה תיארה את מערך הנתונים כאיכות קלינית וציינה כי הוא מנוהל ברמת קפדנות של ניסוי קליני על ידי CHDI.
החברה ציינה כי ביצעה גם ניתוחי רגישות תוך שימוש בהנחות ומשווים אחרים, כולל TRACK-HD, שלדבריה הוא כעשירית מגודל Enroll-HD. היא ציינה כי בדקה משתנים שונים ושיטות התאמה, ושיטות אלו הועברו ל-FDA במהלך הפיתוח.
במקביל, ההנהלה הודתה בחולשה בבקרה החיצונית בנקודות זמן מאוחרות יותר. בחלוף 48 חודשים, יותר ממחצית מנקודות הנתונים בבקרה החיצונית חסרו בשל נשירת חולים וביקורים שהוחמצו. החברה ציינה כי אלו שנשרו הציגו התקדמות מהירה יותר של המחלה מאלו שנשארו, מה שגרם לקבוצת הבקרה הנותרת להיראות בריאה יותר עם הזמן.
ההנהלה ציינה כי זוהי בעיה ידועה במחקרי מחלות ניווניות עצביות, וטענה כי נתוני שלוש השנים הם הבסיס החזק ביותר להגשה.
נקודות מרכזיות לגבי המשווה כללו:
- ל-Enroll-HD יש יותר מ-30,000 משתתפים ו-10 שנות נתונים
- TRACK-HD שימש כמשווה משני בעבודת הרגישות
- שיטות ציון נטייה (propensity-score) שימשו להתאמת חולים
- שמונה משתנים שימשו בניתוח הראשי, עם ניתוחי ארבעה משתנים שנבדקו אף הם
- יותר מ-50% מנקודות הנתונים של הבקרה החיצונית חסרו בחלוף 48 חודשים
מה הראו נתוני היעילות
uniQure ציינה כי AMT-130 הראה תועלת משמעותית במדדים שהיא רואה כחשובים ביותר. ב-Total Functional Capacity, נקודת הקצה הראשונית העוקבת אחר יכולת החולים לנהל את חיי היומיום, חולים מטופלים איבדו פחות מ-0.1 נקודות בממוצע במשך 48 חודשים. חולים לא מטופלים איבדו כ-1.0 נקודה באותה תקופה.
החברה ציינה כי הפרש זה מסתכם בכ-60% האטה בהתקדמות המחלה. ההנהלה הדגישה גם כי שינוי של נקודה אחת ב-Total Functional Capacity יכול להיות משמעותי מבחינה מעשית, כגון ההבדל בין עבודה במשרה מלאה לחלקית.
על סולם דירוג הנטינגטון המאוחד המורכב (cUHDRS), החברה ציינה כי חולים במינון גבוה הראו שיפור של יותר מנקודה אחת לעומת חולים במינון נמוך, מה שמרמז על תגובה למינון. היא ציינה כי התוצאה הכוללת הראתה 44% האטה בהתקדמות המחלה על cUHDRS.
ההנהלה ציינה שונות מסוימת משנה לשנה ב-cUHDRS, עם תנועה חיובית בשנה 1, ירידה בשנה 2, תנועה חיובית בשנה 3 וירידה בשנה 4. אך היא ציינה כי שנתיים ראשונות ושנתיים שניות נראו כמעט זהות כאשר קובצו לתקופות של שנתיים.
נקודות היעילות המרכזיות של ההנהלה היו:
- Total Functional Capacity ירד בפחות מ-0.1 נקודות בחולים מטופלים במשך 48 חודשים
- חולים לא מטופלים ירדו בכ-1.0 נקודה ב-Total Functional Capacity
- החברה תיארה זאת כ-60% האטה בהתקדמות המחלה
- חולים במינון גבוה הראו שיפור של יותר מנקודה אחת לעומת חולים במינון נמוך ב-cUHDRS
- החברה ציינה כי תוצאת ה-cUHDRS הכוללת הראתה 44% האטה בהתקדמות המחלה
מחקר האישור ותוכנית הפיתוח
uniQure ציינה כי כבר סיימה את עיצוב מחקר שלב III לאישור עם ה-FDA. הניסוי יגייס כ-200 חולים ויחלק אותם אקראית ל-AMT-130 או לטיפול סטנדרטי. המחקר יהיה פתוח ולא ישתמש בנוהל דמה.
נקודת הקצה הראשונית תהיה Total Functional Capacity בחלוף 36 חודשים. החברה ציינה כי הניסוי יהיה גלובלי, עם התמקדות ראשונית בגיוס בארה"ב והפעלת אתרים מקבילה מחוץ לארה"ב.
ההנהלה ציינה כי היא מצפה שיהיו מספר אתרים פעילים, מספר אתרים שיסרקו חולים וחולים שייכנסו לניסוי עד מועד PDUFA במאי 2027. היא ציינה כי הנחיית הטיוטה של ה-FDA מינואר 2025 מעניקה גמישות מסוימת לגבי מה שנחשב "בעיצומו באופן משמעותי", וכי החברה מתכוונת להציג התקדמות ברורה עד אז.
פרטי תכנון הניסוי המרכזיים כללו:
- כ-200 חולים ייכנסו לניסוי באופן אקראי
- המחקר ישווה בין AMT-130 לטיפול סטנדרטי
- לא מתוכנן נוהל דמה
- Total Functional Capacity בחלוף 36 חודשים הוא נקודת הקצה הראשונית
- החברה מצפה שהמחקר יהיה בעיצומו באופן משמעותי עד מועד PDUFA
הכנה מסחרית ואסטרטגיית השקה
מעבר לעבודה הרגולטורית, uniQure ציינה כי היא מתכוננת להשקה אפשרית תוך התמקדות בכושר צד ההיצע. ההנהלה ציינה כי הביקוש צפוי להיות חזק מכיוון שלמחלת הנטינגטון יש מעט אפשרויות טיפול וצורך בלתי מסופק גבוה, אך האתגר העיקרי יהיה מתן הטיפול דרך מרכזים כירורגיים מתמחים.
AMT-130 דורש מתן כירורגי ממוקד-דיוק באמצעות מערכת הקטטר ClearPoint. החברה ציינה כי כ-100 אתרים בארה"ב מוסמכים על ClearPoint, וכ-60 מרכזי מצוינות למחלת הנטינגטון. כעת היא בוחנת את החפיפה בין הקבוצות ומצפה להשתמש לפחות ב-15 אתרים, עם אפשרות של 20, 25 או אפילו 30 מרכזים במידת הצורך.
החברה ציינה כי היא מתמקדת במרכזים בעלי תפוקה גבוהה עם נוירוכירורגים פונקציונליים ויכולות תוך-ניתוחיות. היא גם בילתה את שישה החודשים האחרונים ויותר בבניית צוות מסחרי הכולל צוות שטח רפואי וקבוצות חשבונות אסטרטגיים.
נקודות תכנון מסחרי כללו:
- כושר צד ההיצע הוא המוקד העיקרי של ההשקה
- מערכות קטטר ClearPoint נדרשות למתן הטיפול
- כ-100 אתרים בארה"ב מוסמכים על ClearPoint
- כ-60 מרכזי מצוינות למחלת הנטינגטון קיימים בארה"ב
- החברה מצפה להשתמש לפחות ב-15 אתרים, ואפשרות ליותר
תוכניות בבריטניה והזדמנות השוק הרחבה
uniQure ציינה גם כי בקשת ה-MHRA שלה בבריטניה אומתה ועוברת סקירה. החברה מצפה שהתהליך הבריטי יתנהל במקביל לסקירת ה-FDA.
ההנהלה העריכה כי בבריטניה יש כ-7,000 עד 8,000 חולי הנטינגטון מאובחנים ועוד 35,000 עד 40,000 חולים טרום-סימפטומטיים. היא ציינה כי היא מתכננת להשתמש במודל מפיץ בשוק זה ומצפה לדון בהחזר עם NICE במהלך סקירת השיווק. החברה ציינה גם כי קרן התרופות החדשנית (Innovative Medicines Fund) יכולה לספק גישה מוקדמת לחולים תוך שישה חודשים מהאישור.
בינלאומית, החברה רואה במחלת הנטינגטון שוק קטן אך חשוב עם אפשרויות טיפול מוגבלות וצורך בלתי מסופק גדול.
צינור מחקר מעבר ל-AMT-130
uniQure ציינה כי היא ממשיכה לעבוד גם על תוכניות בשלבים מוקדמים יותר. באפילפסיה של האונה הרקתית, לחברה יש מחקר קביעת מינון עם 13 חולים. היא ציינה כי נתונים מעודדים הוצגו מוקדם יותר בשנת 2026 וכי נתונים נוספים צפויים במחצית הראשונה של 2027, כולל 12 חודשי מעקב עבור קבוצת המינון הראשונה וכ-שישה חודשים עבור השנייה.
במחלת פברי, החברה ציינה כי היא מנהלת מחקר קביעת מינון שלב I/II עם שלושה מינונים. נתונים נוספים צפויים במחצית הראשונה של 2027, עם מעקב הנע בין ארבעה חודשים ל-18 חודשים. התוכנית שואבת מניסיון הטיפול הגנטי של החברה עם HEMGENIX, טיפול המופיליה B המאושר שלה.
מצב פיננסי
uniQure ציינה כי סיימה את התקופה עם כ-$780 מיליון במזומן ומצפה שזה יממן את הפעילות עד 2030. ההנהלה ציינה כי זה אמור להספיק לתמוך בהכנת ההשקה של AMT-130 ולקדם את שאר הצינור.
מצב המזומנים של החברה מעניק לה מרחב להמשיך לעבוד על תוכניות רגולטוריות, ייצור ומסחריות תוך מימון מחקרים נוספים.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה מספר פעמים על עוצמת הנתונים ועל ביטחון החברה באישור. היא ציינה כי אינה רוצה לשער לגבי השאלות המדויקות שה-FDA עשוי לשאול ב-AdCom, אך היא מתכוננת ביסודיות עם יועצים חיצוניים ופאנלים מדומים.
לגבי ההשוואה להיסטוריה הטבעית, החברה ציינה כי Enroll-HD הוא מערך הנתונים הנרחב ביותר הזמין למחלת הנטינגטון וכי השתמשה במספר ניתוחי רגישות לבדיקת התוצאות. היא גם ציינה כי המתודולוגיה הועברה ל-FDA לאורך כל הפיתוח.
ההנהלה גם הגנה על הנתונים מהשלבים המאוחרים יותר. היא ציינה כי קריאת 48 החודשים קשה יותר לפרשנות בשל נתוני בקרה חסרים ומכיוון שהחולים שנשארו בבקרה החיצונית נטו להיות בריאים יותר מאלו שנשרו. החברה ציינה כי תוצאות 36 החודשים ו-48 החודשים עדיין תומכות באפקט טיפולי משמעותי, במיוחד ב-Total Functional Capacity.
הערות נבחרות מההנהלה כללו:
- "אנו מסכמים שנה שבה עשינו התקדמות משמעותית בתוכנית המובילה שלנו במחלת הנטינגטון, ואנו ממוקדים לחלוטין בהפיכת 2027 לשנה הטובה ביותר שלנו ולשנה בעלת השפעה רבה על חולי הנטינגטון בעתיד."
- "עבור טיפול ראשון המשנה את מהלך הנטינגטון, טיפול גנטי חד-פעמי, הציפייה שלנו מלכתחילה הייתה שתהיה לנו ישיבת AdCom."
- "בחלוף 48 חודשים, יותר ממחצית מנקודות הנתונים חסרו מהבקרה החיצונית."
- "ב-Total Functional Capacity, שכפי שציינתי הוא הדבר החשוב ביותר, אנו רואים 60% האטה של המחלה."
- "יש לנו כ-$780 מיליון במזומן, כך שאנו ממומנים היטב להתכונן להשקה."
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון ועל תשובות החברה לשאלות המשקיעים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
