ביום רביעי, 11.11.2026, השתמשה NewAmsterdam Pharma (NAMS) בכנס Stifel 2026 Healthcare Conference כדי להציג את המקרה המפורט לתרופת obicetrapib, מעכב CETP פומי הנמצא בניסוי תוצאות קרדיווסקולריות PREVAIL. ההנהלה ציינה כי הנתונים שהוצגו בכנס AHA האחרון תומכים בסיכויי התרופה, אף שתחום ניסויי ה-CVOT בכללותו התמודד עם כישלונות וספקות של משקיעים בנוגע לשיעורי אירועים ועיצוב הניסוי.
החברה הצביעה על סימנים מעודדים לצד אזהרות. היא ציינה כי הניסוי עומד בלוח הזמנים לקבלת המלצת ביניים מהוועדה לניטור בטיחות הנתונים (DSMB) ברבעון הראשון, אך הדגישה כי לא תסמוך על עצירה מוקדמת אלא אם הנתונים יצדיקו זאת בבירור. NewAmsterdam הבהירה כי ברצונה למקסם את סיכויי ההצלחה בתוצאה הסופית, גם אם הדבר יאחר את כניסת התרופה לשוק.
נקודות מפתח
- NewAmsterdam ציינה כי PREVAIL עוקב מקרוב אחר מחקר שלב III הקודם BROADWAY, שהראה הפחתת סיכון יחסית של 21% ל-MACE-4.
- ההנהלה טענה כי נתוני HORIZON מכנס AHA תומכים, ולא מחלישים, את המקרה לטובת obicetrapib בחולים עם LDL מעל 100 מ"ג/ד"ל.
- החברה ציינה כי שיעורי אירועי פלצבו עיוורים נשארים יציבים בניסויים מודרניים לאחר התאמה ל-LDL, גיל ומצב סוכרת.
- NewAmsterdam מעריכה טווח הפחתת סיכון יחסית של 18% עד 22% לפי מספר שיטות, כולל ניתוח CTT, השוואות REVEAL וחישובי ApoB.
- המלצת ה-DSMB צפויה ברבעון הראשון, אך החברה ציינה כי תדע רק האם הניסוי צריך להיפסק או להמשיך, ולא את הנתונים הבסיסיים.
מדוע ההנהלה סבורה שנתוני AHA משמעותיים
המנכ"ל Michael Davidson ציין כי ההצגות בכנס AHA בסוף השבוע היו חשובות משום שסייעו להגדיר את פרופיל הסיכון של אוכלוסיית PREVAIL. הוא התמקד במיוחד ב-HORIZON, שבדק את pelacarsen, טיפול להורדת Lp(a).
- Davidson אמר כי HORIZON הראה שחולים עם LDL מעל 100 מ"ג/ד"ל נמצאים בסיכון גבוה ביותר מ-50% בהשוואה לאלה שמתחת ל-100 מ"ג/ד"ל.
- הוא ציין כי ממצא זה תואם את PREVAIL, שבו ה-LDL החציוני הבסיסי עולה על 100 מ"ג/ד"ל.
- הוא גם הצביע על יחס סיכון של 0.83 ל-pelacarsen בתת-קבוצת ה-LDL הגבוה, המרמז כי ייתכן יתרון מיוחד כאשר הורדת Lp(a) משולבת עם LDL מוגבה.
- Davidson אמר כי הנתונים תומכים ברעיון שobicetrapib עשוי להועיל לקבוצת סיכון גבוה שעדיין אינה מטופלת דיה.
Davidson אמר: "אם היה לך LDL גבוה מעל 100 ב-HORIZON לעומת LDL נמוך מתחת ל-100, הסיכון היה בסביבות 10%-18%, יותר מ-50% סיכון מוגבר לאירוע עבור LDL גבוה לעומת LDL נמוך."
הוא הוסיף: "לא הייתי שולל שייתכן שיש משהו מיוחד בהורדת Lp(a) שobicetrapib מספק, שיכול לתרום ליתרון של PREVAIL."
הקשר פיננסי וניסויי
NewAmsterdam לא דיווחה על תוצאות פיננסיות חדשות בשיחה, אך רוב הדיון הוקדש להיגיון הסטטיסטי והקליני שמאחורי PREVAIL. החברה ציינה כי מספר שיטות עצמאיות מצביעות על אותה מסקנה: obicetrapib עשוי לייצר יתרון קרדיווסקולרי משמעותי.
- עבודת מטה-אנליזה של CTT מצביעה על הפחתת סיכון יחסית צפויה של 18% עד 22%.
- REVEAL, שבדק מעכב CETP אחר, הראה הפחתת MACE של 17%.
- BROADWAY הראה הפחתת סיכון יחסית של 21% ל-MACE-4 ושיעור אירועים מוחלט של 2.5% ל-MACE-3 לעומת 5% ל-MACE-4.
- חישובי ApoB, המבוססים על הפחתה מוערכת של 18 מ"ג/ד"ל מבסיס של כ-100 מ"ג/ד"ל, גם הם מצביעים על הפחתת סיכון יחסית של כ-18%.
- ניתוח כולסטרול non-HDL מרמז על הפחתת סיכון יחסית של כ-22%.
Matthew Philippe, ראש יחסי המשקיעים והכספים, אמר כי מערכי הנתונים השונים מצביעים כולם לאותו כיוון. "כל אחד מהסלים השונים הללו, ללא תלות אחד בשני, מצביעים לאותו כיוון. לדעתי, זה האופטימיות שלנו," אמר.
מה החברה אומרת על שיעורי הפלצבו
אחת המסרים המרכזיים מהשיחה היה שלא חל ירידה בשיעורי אירועי הפלצבו שתפגע ב-PREVAIL. משקיעים חששו כי טיפול רקע משופר עלול להקשות על תרופות חדשות להוכיח יתרון. NewAmsterdam ציינה כי הנתונים אינם תומכים בחשש זה.
- החברה ציינה כי שיעורי אירועי HORIZON בקבוצת ה-LDL מעל 100 מ"ג/ד"ל תאמו את התחזיות ב-18% לאורך תקופת המחקר.
- ההנהלה אמרה כי זה מאמת את עמדתה שהסיכון הקרדיווסקולרי הבסיסי לא השתנה באופן מהותי.
- היא ציינה כי ניתן להסיק מסקנות דומות מ-CLEAR Outcomes, VESALIUS-CV ו-HORIZON לאחר התאמה ל-LDL, גיל ומצב סוכרת.
- NewAmsterdam ציינה כי זהו נקודת הפחתת סיכון מרכזית ל-PREVAIL, משום ששיעורי האירועים העיוורים אינם מדוכאים באופן מלאכותי.
עיצוב PREVAIL וציפיות לביניים
PREVAIL הוא מחקר התוצאות המאוחר העיקרי של החברה עבור obicetrapib. ההנהלה ציינה כי הניסוי בעל עוצמה סטטיסטית מספקת לזיהוי גודל אפקט דומה ל-BROADWAY בניתוח הביניים, הצפוי ברבעון הראשון.
- שיעורי האירועים של PREVAIL בשנה הראשונה ל-MACE-4, MACE-3, אוטם שריר הלב לא קטלני, שבץ, רה-וסקולריזציה כוללת ורה-וסקולריזציה דחופה עוקבים מקרוב אחר BROADWAY.
- שיעורי MACE-4 ו-MACE-3 העיוורים יורדים משנה לשנה.
- החברה ציינה כי היא אופטימית שקריטריוני העצירה בביניים עשויים להתקיים.
- עם זאת, ההנהלה ציינה כי תעדיף להמשיך לניתוח הסופי כדי להפחית את השפעת השונות האקראית.
- עצירה מוקדמת עשויה לאפשר כניסה לשוק כשנה מוקדם יותר, אך החברה ציינה כי המהירות פחות חשובה מאיכות הניסוי.
Davidson אמר: "עבורנו, אנחנו רוצים לוודא שאנחנו ממקסמים את סיכויי ההצלחה של הניסוי. לכן ללכת בסוף לסימן של שנה אחת, עם הרבה יותר אירועים, אנחנו לא רוצים לקחת שום סיכונים. יש לנו הזדמנות אחרונה עם CETP לעשות את זה נכון, ואנחנו לא הולכים לקחת שום סיכונים."
כיצד ההנהלה משווה PREVAIL למחקרים קודמים
NewAmsterdam השוותה שוב ושוב את PREVAIL למחקרי שומנים ותוצאות קודמים כדי לטעון ש-obicetrapib נמצא בנתיב אמין להצלחה.
- REVEAL חשוב במיוחד, לפי Davidson, משום שבדק את anacetrapib באוכלוסייה כמעט זהה ועדיין הראה הפחתת MACE של 17%.
- הוא ציין כי השליש העליון של PREVAIL חופף עם REVEAL בכ-90%.
- Davidson אמר כי REVEAL אימת את אסטרטגיית החברה של שימוש בתרופה חזקה יותר באוכלוסייה דומה.
- הוא ציין כי obicetrapib מוריד LDL יותר מ-anacetrapib, מה שאמור לחזק את המקרה ליתרון.
- הוא גם אמר כי non-HDL עשוי להיות מנבא טוב יותר מ-LDL עבור מעכבי CETP, על בסיס REVEAL.
Davidson אמר: "אלמלא REVEAL, לא היינו כאן היום. התבוננו במחקר ההוא ואמרנו: ’זה אימות שמה שאנחנו עושים הוא פשוט למצוא תרופה טובה יותר ולעשות מחקר טוב יותר, למעשה לשכפל את השליש העליון של REVEAL עם תרופה טובה יותר, וצריך להיות לנו.’"
נקודות קליניות ותחרותיות נוספות
החברה השתמשה גם בשיחה כדי למקם את obicetrapib בהקשר רחב יותר של שוק הקרדיולוגיה. ההנהלה תיארה את התרופה כגלולה פומית קטנה ללא השפעות מזון וללא תופעות לוואי מעבר לפלצבו.
- NewAmsterdam ציינה כי obicetrapib מוריד LDL ו-Lp(a), מה שעשוי למשוך חולים עם Lp(a) גבוה המחפשים יותר מטיפול בסטטינים.
- היא ציינה כי סטטינים יכולים להעלות Lp(a), בעוד obicetrapib מוריד את שני המדדים.
- החברה הדגישה שימוש משולב עם ezetimibe, וציינה כי השילוב יכול להשיג הורדת LDL של יותר מ-50%, בדומה למעכבי PCSK9.
- ההנהלה ציינה כי התרופה גם מורידה חלקיקים קטנים ב-90%, מעלה HDL ב-150% ומפחיתה סיכון לסוכרת, על בסיס נתוני BROADWAY.
- היא הציעה כי מניעה ראשונית עשויה להיות הזדמנות גדולה, במיוחד עבור חולים צעירים יותר עם מחלה מוקדמת.
ההנהלה דנה גם בנוף התחרותי. היא ציינה כי כישלון ZEUS, שבדק את ziltivekimab, הראה את מגבלות חלק מהגישות הדלקתיות, ותיארה את אוכלוסיית המחקר ההוא כחולה מדי, עם אי ספיקת לב ומחלת כליות כבר קיימות. החברה גם ציינה כי ACCELERATE, שבדק את evacetrapib, נכשל בין היתר בשל מעקב קצר יותר ובעיות ייצור ועלויות.
במקביל, NewAmsterdam ציינה כי לתחום נותרו מעט חלופות ברורות, מה שעשוי להפוך את obicetrapib לאטרקטיבי יותר לשותפים פוטנציאליים ככל שהחברה מתקדמת לקראת תוצאות בשלב מאוחר יותר.
השלכות שוק רחבות יותר
השיחה התקיימה בעת שמשקיעים ממשיכים לשקול האם ניסויי תוצאות קרדיווסקולריות עדיין יכולים לייצר תוצאות משמעותיות בסביבת טיפול מודרנית יותר. המסר של NewAmsterdam היה כי התשובה עדיין חיובית, במיוחד באוכלוסייה בסיכון גבוה עם LDL מעל 100 מ"ג/ד"ל.
- החברה ציינה כי הנתונים האחרונים מתנגדים לרעיון שהטיפול הסטנדרטי מחק את ההזדמנות ליתרון.
- היא ציינה כי אוכלוסיית PREVAIL מתואמת עם פרופיל הסיכון הגבוה שנראה ב-HORIZON וב-REVEAL.
- היא ציינה כי המגמות העיוורות של הניסוי תומכות באותו טווח יתרון של 18% עד 22% שנראה בניתוחים מרובים.
- ההנהלה מיסגרה את המלצת ה-DSMB הקרובה ככתלז חשוב, אך לא המילה האחרונה על התוכנית.
מניות NewAmsterdam Pharma נסחרו לאחרונה ב-$20, עלייה של 4.28% מהסיום הקודם של $19.18, כאשר המניה נסחרת הרחק מתחת לשיא של 52 שבועות של $42.205 ומעל לשפל של $17.9.
סיכום
NewAmsterdam ציינה כי הצעד המרכזי הבא הוא המלצת ה-DSMB הצפויה ברבעון הראשון, ולאחריה סקירת הביניים של PREVAIL. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
