רביעי, 11.11.2026 — Phathom Pharmaceuticals ניצלה את כנס Stifel 2026 Healthcare כדי להציג עסק הנמצא בצמיחה מהירה, מתקרב לרווחיות תפעולית ועדיין מתמודד עם מכשול מרכזי: הגדלת הנגישות של המטופלים לתרופה במחיר סביר. Phathom Pharmaceuticals (PHAT) מסרה כי תרופת דיכוי החומצה VOQUEZNA שלה צוברת תאוצה בתחום הגסטרואנטרולוגיה, בעוד שהזדמנויות ארוכות טווח ברפואה ראשונית, דלקת ושט אאוזינופילית ומכירה ללא מרשם עדיין מצויות לפניה.
נקודות מפתח
- Phathom העלתה את התחזית הפיננסית לשנת 2024 המלאה להכנסות של בין $310 מיליון ל-$325 מיליון, לעומת $175 מיליון ב-2023.
- החברה מסרה כי 75% מהמרשמים מגיעים כיום מתחום הגסטרואנטרולוגיה, המשקף שינוי ברור באסטרטגיית המכירות.
- ההנהלה ציינה כי החברה רשמה תזרים מזומנים חיובי בשני הרבעונים האחרונים וקרובה לרווחיות תפעולית, בלא לכלול פיצוי במניות.
- נגישות ועלות נותרות המחסומים העיקריים, ולא אמונת הרופאים ביעילות התרופה.
- Phathom רואה פוטנציאל ארוך טווח משמעותי מ-EoE, שימוש לפי צורך (PRN) ומכירה אפשרית ללא מרשם.
תוצאות פיננסיות
Phathom מסרה כי המומנטום המסחרי שלה נמשך ב-2024, כאשר ההכנסות צפויות להגיע לטווח שבין $310 מיליון ל-$325 מיליון לשנה המלאה. מדובר בצמיחה של כ-77% עד 86% לעומת $175 מיליון ב-2023.
- מילויי המרשמים ברבעון השלישי של 2024 הסתכמו ב-380,000 TRX.
- כ-250,000 עד 300,000 ממרשמים אלה הגיעו מפלח ה-GI.
- החברה ציינה כי קצב הפעילות השנתי הנוכחי שלה עולה על $300 מיליון.
- Phathom ייצרה תזרים מזומנים חיובי בשני הרבעונים האחרונים.
- החברה מתקרבת לרווחיות תפעולית בלא לכלול פיצוי במניות, והייתה קרובה מאוד לכך אף בכלל פיצוי במניות ברבעון האחרון.
ההנהלה ציינה כי מצב המזומנים וקצב ההוצאות תומכים בהמשך ההשקעה הן בביצוע המסחרי והן בעבודת הצנרת.
אסטרטגיה מסחרית ומיצוב בשוק
המנכ"ל Steven Basta אמר כי Phathom הסיטה את המיקוד המסחרי שלה לגסטרואנטרולוגיה. כ-70% מביקורי המכירות מופנים כיום לקליניקות GI, ו-75% מהמרשמים מגיעים מפלח זה. מדובר בשינוי לעומת תקופות קודמות, שבהן התמהיל היה מאוזן יותר.
- Phathom מסרה כי הגיעה לרוב המכריע של כ-24,000 הגסטרואנטרולוגים וספקי הטיפול המתקדמים הנלווים בארה"ב.
- החברה מעריכה כי היא מחזיקה בחדירה של כ-5% מתוך 20 מיליון המרשמים השנתיים ל-PPI וחוסמי H2 בשוק.
- ההנהלה אמרה כי עסק ה-GI לבדו יכול לתמוך בהכנסות של מיליארד דולר אם החדירה תעלה ל-20% עד 30% מהשוק.
- Phathom רואה הזדמנות נוספת של מיליארד דולר ברפואה ראשונית.
Basta אמר כי החברה פונה כעת "לכמעט כל גסטרואנטרולוג" שניתן להגיע אליו. הוא הוסיף כי החברה אינה מנסה עוד לשכנע רופאים ש-VOQUEZNA עובדת. במקום זאת, הסוגיה המרכזית היא האם המטופלים יכולים לקבל את התרופה בפועל.
"97% מהגסטרואנטרולוגים מאמינים שמוצר זה יעיל, ובדרך כלל מאמינים שהוא יעיל יותר מ-PPI עבור המטופלים שלהם," אמר. "מה שמטריד אותם הוא האם אם יכתבו מרשם, המטופל אכן יקבל את התרופה, ויקבל אותה במחיר סביר."
גישה ראשונה ועלות נשיאה למטופל
כדי להתמודד עם בעיה זו, Phathom השיקה יוזמה שהיא מכנה Access First. התוכנית נועדה להקל על רופאים לרשום VOQUEZNA ועל מטופלים לקבל אותה בעלות עצמית נמוכה יותר.
- החברה עובדת עם BlinkRx, שותפת בית המרקחת שלה, לשיפור תמיכה בהרשאה מוקדמת וניהול ערעורים.
- BlinkRx היא הערוץ היחיד המציע אפשרות תשלום עצמי של $0.
- התוכנית מציעה גם מחיר מזומן חלופי לחוסרי ביטוח ולבעלי תוכניות עם השתתפות עצמית גבוהה.
- Phathom ציינה כי המערכת מתוכננת לסייע למטופלים לעבור בצורה חלקה דרך שינויי כיסוי, כולל איפוס ההשתתפות העצמית בתחילת השנה.
ההנהלה מסרה כי כ-35% מהמרשמים הם כיום תשלום במזומן. החברה מצפה שנתח זה יירד בהדרגה ככל שתמיכת ההרשאה המוקדמת תשתפר ויותר רופאים יתרגלו להשתמש במערכת החדשה.
Basta אמר כי תשלום עצמי של $0 זמין רק דרך BlinkRx מכיוון שהחברה רוצה לתת לרופאים סיבה חזקה להפנות מרשמים לשם. הוא אמר שגישה זו מסייעת לפתוח את כלי התמיכה ומורידה את עלות המטופל.
תגובת המטופלים ומגמות מרשמים
Phathom מסרה כי מטופלים שנשארים על VOQUEZNA נוטים לדווח על שיפור ברור בתסמינים בהשוואה לטיפול ב-PPI הקודם. ההנהלה ציינה כי הדבר סייע לתמוך בהיענות לטיפול ולהפחית את ההחלפה חזרה לטיפולים ישנים יותר.
- מטופלים מבקשים באופן פעיל להמשיך ב-VOQUEZNA לאחר שחוו את היתרונות.
- חלק מהצמיחה מונע על ידי המטופלים עצמם, כאשר אנשים מבקשים מרופאיהם להמשיך להם את התרופה.
- החברה ציינה כי היא גם מחנכת מטופלים לגבי הפניית מרשמים לבית מרקחת בדואר ואפשרות התשלום העצמי של $0.
- ההנהלה סבורה כי דינמיקות אלה תומכות בשימוש ארוך טווח ועשויות לסייע בהרחבת השוק מעבר למקרי GERD חמורים.
Phathom ציינה כי היא לוכדת כיום בעיקר את מטופלי ה-GERD החמורים ביותר, עם מרחב לפנות למטופלים בדרגת חומרה בינונית ככל שביטחון הרופאים יגבר.
תחזית עתידית וצנרת פיתוח
מעבר לעסק ה-GERD הנוכחי, Phathom פירטה מספר מסלולי צמיחה ארוכי טווח. ההנהלה אמרה כי תוכניות אלה יכולות להרחיב את טווח הפעילות של החברה הרבה מעבר לתווית הנוכחית.
תוכנית דלקת ושט אאוזינופילית
Phathom מנהלת ניסוי שלב 2 אקראי, כפול-סמיות של VOQUEZNA כטיפול קו ראשון לדלקת ושט אאוזינופילית, או EoE. החברה ציינה כי זהו המחקר האקראי הכפול-סמיות הראשון של טיפול בדיכוי חומצה במסגרת זו.
- PPIs משמשים כיום מחוץ לתווית כטיפול קו ראשון ברוב מטופלי EoE, למרות שאינם מאושרים לשימוש זה.
- נקודת הסיום העיקרית של הניסוי היא הפחתה במספר האאוזינופילים.
- נקודות סיום משניות כוללות ציוני תסמינים.
- נתונים ראשוניים עיוורים ל-12 שבועות צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
- נתונים מלאים צפויים ברבעון הראשון של 2025.
ההנהלה אמרה כי הצלחה תאותת על אות חזק מספיק לסייע בהגדרת תוכנית שלב 3. אם ה-FDA יבקש הכללת ילדים בתוכנית זו, Phathom עשויה לזכות בהארכת בלעדיות ילדים לשישה חודשים. החברה מצפה לדיונים עם ה-FDA על עיצוב שלב 3 ב-2027 ואמרה כי ייתכן שתדע את תוצאת הבלעדיות אז.
תוכנית שימוש לפי צורך
Phathom מקדמת גם תוכנית שלב 3 לשימוש לפי צורך, או PRN, של VOQUEZNA. ההנהלה אמרה כי זה יכול לפנות לקבוצה גדולה של מטופלים המעוניינים להפסיק ליטול PPI יומי.
- החברה ציינה כי ההזדמנות כוללת עשרות מיליוני מטופלים בטיפול כרוני ב-PPI.
- ההנהלה אמרה כי מטופלים רבים חוששים מתופעות לוואי ארוכות טווח כגון אוסטאופורוזיס ומחסור בוויטמין B12.
- נתונים ממחקר ה-PRN צפויים במחצית הראשונה של 2028.
- הגשת NDA משלימה צפויה בתחילת 2029.
Basta אמר כי הזדמנות השוק גדולה יותר ממה שמשקיעים רבים עשויים להבין. "ההזדמנות לשימוש לפי צורך משמעותית הרבה יותר ממה שאני חושב שרוב האנשים מעריכים," אמר.
פוטנציאל מכירה ללא מרשם
Phathom רואה גם מסלול אפשרי למכירת VOQUEZNA ללא מרשם. ההנהלה אמרה כי המוצר יכול להיות אטרקטיבי מכיוון שהוא משלב פוטנציאל שימוש יומי עם שימוש לפי צורך, בניגוד למוצרי OTC קודמים ל-GERD שהציעו רק אחד מהיתרונות הללו.
- ההנהלה העריכה פוטנציאל מכירות שיא מעל מיליארד דולר.
- החברה אמרה כי VOQUEZNA מציעה דיכוי חומצה חזק יותר והקלה מהירה יותר מהשקות OTC קודמות.
- היא הצביעה על השקות OTC היסטוריות של omeprazole ו-Nexium כראיה לכך שהקטגוריה יכולה לתמוך במכירות גדולות.
- Phathom עדיין מעריכה את העיתוי הטוב ביותר להשקת OTC, כולל האם זה צריך לקרות לפני או סמוך לאובדן הבלעדיות.
Basta אמר כי עוצמת המותג של המוצר וההקלה המיידית בתסמינים יכולים לסייע בהנעת שימוש חוזר. "אני חושב שהפוטנציאל של OTC למוצר זה הוא עצום," אמר.
בלעדיות וליטיגציה
Phathom התייחסה גם למצב הפטנטים והבלעדיות של טבליות VOQUEZNA. ההנהלה אמרה כי לטבליות יש בלעדיות עד מאי 2032.
- החברה אמרה כי מוצרי ה-DUAL PAK וה-TRIPLE PAK שלה ל-H. pylori קיבלו מעמד Qualified Infectious Disease Product והארכת GAIN Act עד מאי 2032.
- ה-FDA יישם לאחר מכן את אותו תאריך בלעדיות לטבליות VOQUEZNA באמצעות תהליך עצומת אזרח ב-2023.
- הסוכנות הוציאה תקופת הערות ציבורית של שישה חודשים ומסרה נימוק כתוב ביוני 2023.
- Phathom ציינה כי מדיניות ה-FDA היא שאותו תאריך בלעדיות NCE חל על כל השימושים בתרופה.
BDR Pharmaceuticals ערערה על ההחלטה בבית המשפט. ההנהלה אמרה כי הליטיגציה יוצרת אי-ודאות, אך אינה משנה את השקפת החברה על עמדת הרגולציה הבסיסית.
"השאלה המרכזית לגבי הבלעדיות שלנו הייתה יישום ה-GAIN Act להארכת בלעדיות ה-NCE שלנו לטבליות VOQUEZNA," אמר Basta. הוא הוסיף כי ה-FDA כבר בחן את הנושא בקפידה וכי החלטת הסוכנות צריכה לעמוד.
עיקרי מפגש שאלות ותשובות
במהלך מפגש השאלות והתשובות, המשקיעים התמקדו בחדירת השוק, המעבר מ-GI לרפואה ראשונית, בעיות גישה ועיתוי הקטליזטורים העתידיים.
- על חדירת GI, ההנהלה אמרה כי המרשמים הנוכחיים מיקום ה-GI מסתכמים ב-250,000 עד 300,000, או כ-5% משוק ה-PPI וחוסמי H2 השנתי של 20 מיליון.
- על טווח הרושמים, Basta אמר כי החברה כבר פנתה לרוב המכריע של 24,000 רושמי ה-GI וה-APPs הנלווים, כך שהצמיחה העתידית תגיע יותר מהעמקת השימוש בבסיס זה מאשר ממציאת רופאים חדשים רבים.
- על הרפואה הראשונית, ההנהלה אמרה כי הצמיחה שם עדיין מוגבלת מכיוון שמאמץ המכירות הוסט לכיוון GI, אך הפניות מונעות מטופלים מתחילות להצטבר.
- על תהליך ההפניה, Basta אמר כי מתרחשות הפניות הן מונעות רופא והן מונעות מטופל, כאשר מטופלים לעיתים קרובות מבקשים להישאר על VOQUEZNA לאחר שחוו את היתרונות.
- על מרשמי תשלום במזומן, ההנהלה אמרה כי הרמה הנוכחית של 35% צריכה לרדת בהדרגה, לא בחדות, ככל שתמיכת הגישה תשתפר.
- על התחזית הפיננסית ל-2027, Phathom אמרה כי תקבע את התחזית בשיחת הרווחים של הרבעון הרביעי של 2024, לא בכנס זה.
- על EoE, ההנהלה אמרה כי הצלחה תאותת על אות חזק מספיק לתמוך בתכנון שלב 3, עם נתונים ראשוניים צפויים בסוף 2024 ונתונים מלאים בתחילת 2025.
- על תוכנית ה-PRN, ההנהלה אמרה כי ההזדמנות גדולה מכיוון שמטופלים רבים רוצים חלופה לטיפול יומי.
- על הליטיגציה, ההנהלה אמרה כי לוח הזמנים קשה לחיזוי, אך היא נשארת בטוחה בהחלטת הבלעדיות של ה-FDA.
Phathom עזבה את הכנס עם מסר של מומנטום מסחרי, משמעת פיננסית משתפרת ומספר אפשרויות צמיחה ארוכות טווח. החברה עדיין צריכה להוכיח שהיא יכולה להרחיב את הגישה ולהמיר יותר מהשוק הגדול של GERD.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
