יום שלישי, 10.11.2026 — Assembly Biosciences (ASMB) השתמשה בכנס השנתי השלישי לחדשנות בתחום הבריאות של גוגנהיים כדי להציג צבר תרופות המתקדם בשלושה תחומים טיפוליים, לצד הסיכונים הקליניים והמסחריים הרגילים הנלווים לפיתוח תרופות. ההנהלה ציינה כי 2026 הייתה שנת ביצוע חזקה, אך הצביעה גם על לוח זמנים עמוס של נתונים ב-2027 וב-2028, כאשר מספר תוכניות צפויות לספק תוצאות משמעותיות.
עדכון החברה התמקד בהרפס איברי המין, דלקת כבד דלתא ומחלות כבד כולסטטיות. כמו כן הודגשו מצב מזומנים חזק, מבנה שותפות חדש עם גיליד סיינסז ואסטרטגיה המבוססת על תרופות פומיות שיכולות להתחרות בתרופות הניתנות בהזרקה מבחינת נוחות ועלות.
נקודות מפתח
- Assembly בחרה להצטרף להסדר חלוקת עלויות-רווחים של 40/60 עם גיליד סיינסז בתוכנית HSV-2, מה שמעניק לה חשיפה כלכלית ישירה לשוק שההנהלה מעריכה בלמעלה מ-$2 מיליארד.
- החברה צופה כי 2027 תהיה שנה עמוסה בנתונים, עם תוצאות דלקת כבד דלתא במחצית השנייה ונתוני PBC ו-PSC במחצית הראשונה של 2028.
- Assembly ציינה כי ברשותה כ-$320 מיליון במזומן, בתוספת דמי הארכה של $75 מיליון מגיליד סיינסז, אשר אמורים להאריך את המסלול הפיננסי עד לתוך 2029.
- ההנהלה מהמרת על כך שמינון פומי, משטרי טיפול פשוטים יותר ועלות נמוכה יותר יסייעו לתוכניותיה להתחרות ביריבות הניתנות בהזרקה בדלקת כבד דלתא ובמחלות אחרות.
- מספר תוכניות נמצאות עדיין בשלבים מוקדמים, ומימון עתידי צפוי להיות תלוי בנתונים קליניים חיוביים ובמעבר לפיתוח שלב III.
תוצאות פיננסיות ומצב מזומנים
Assembly ציינה כי המאזן שלה חזק דיו לתמוך במספר אבני דרך קרובות.
- המזומן בקופה עמד על כ-$320 מיליון בסוף הרבעון האחרון.
- נתון זה אינו כולל דמי הארכה של $75 מיליון מגיליד סיינסז.
- ההנהלה ציינה כי המסלול הפיננסי המשולב מתארך עד לתוך 2029.
- החברה צופה כי נקודת המפנה הבאה למימון תגיע לאחר תוצאות קליניות מוצלחות בסוף 2027 ותחילת 2028.
- כל העלאת הון עתידית תתמוך ככל הנראה בפיתוח שלב III ובחלקה של Assembly בשיעור 40% מהרווחים בתוכנית HSV-2 עם גיליד סיינסז.
ההנהלה ציינה כי מצב המזומנים הנוכחי אמור לכסות את החברה מעבר לתוצאות הנתונים הצפויות ואל השלב הבא של הפיתוח. החברה גם הציעה כי אם מולקולות נוספות יתקדמו לשלב III, המימון עשוי לעקוב אחר תבנית דומה.
תוכנית HSV-2 ושותפות עם גיליד סיינסז
השינוי האסטרטגי הבולט ביותר היה החלטתה של Assembly להצטרף להסדר חלוקת עלויות-רווחים של 40/60 עם גיליד סיינסז על GS-1179, תוכנית ה-HSV-2 שלה.
- גיליד סיינסז מובילה את הפיתוח והשיווק.
- Assembly תשתף כעת הן בעלויות והן ברווחים, במקום להישאר בתפקיד שותף מוגבל יותר.
- ההנהלה ציינה כי הזדמנות השוק ל-HSV-2 עולה על $2 מיליארד.
- החברה מעריכה כי כ-2 מיליון חולים בארה"ב וכ-2 מיליון באירופה סובלים מהרפס איברי המין חוזר.
- Assembly גם הצביעה על כ-800,000 חולים בארה"ב המקבלים טיפול כרוני ב-Valtrex, בהתבסס על מרשמים לתקופה של 90 יום ומעלה.
ג’ייסון אוקאזאקי, המנכ"ל, אמר: "תמיד ערכנו ניתוח שוק עבור HSV-2 בלבד, וזה כמובן אינו כולל את ה-PrEP הכפול, כי זה קמט חדש עבורנו. אבל בעינינו, זהו שוק של $2 מיליארד ומעלה."
גיליד סיינסז גם הודיעה כי היא בוחנת פורמולציית PrEP כפולה ל-HIV ו-HSV-2, שיכולה ליצור הזדמנות שוק נוספת. Assembly ציינה כי חלקה הכלכלי בתרחיש זה יכול לנוע בין 4% ל-20%, בהתאם לתרומת GS-1179 למולקולת ה-PrEP הכוללת. ציפיות השוק של גיליד סיינסז עצמה עבור PrEP תוארו כ-$6 מיליארד עד $9 מיליארד.
עיצוב שלב II של HSV-2 ועמדה תחרותית
Assembly ציינה כי מחקר שלב II עבור GS-1179 פורסם כעת ב-ClinicalTrials.gov ומתוכנן להשוות את התרופה ישירות ל-Valtrex.
- המחקר יגייס כ-300 חולים עם ארבע הישנויות או יותר בשנה.
- הוא יכלול שלושה זרועות: GS-1179 במינון גבוה, GS-1179 במינון נמוך ו-Valtrex.
- נקודת הקצה הראשית היא שפיכת נגיף על פני תקופה של 28 יום במהלך חלון מינון של 12 שבועות.
- נקודות קצה משניות כוללות ימי נגעים, ימים ללא נגעים ומדדים נוספים הקשורים לנגעים.
- אוכלוסיית הניסוי דומה לקבוצת שלב I-B של החברה, כולל חולים עם ארבע עד תשע הישנויות בשנה, עם או בלי טיפול נוקלאוסידי/נוקלאוטידי.
אנוג’ גאגאר, הרופא הראשי, אמר: "עם הפרופיל הפרה-קליני שלנו שנמצא עדיף על פריטלביר, אנו באמת מצפים שיהיה לנו סיכוי גבוה להיכות את Valtrex במחקר שלב II, ולכן אנו נרגשים מהתוצאות הצפויות מגיליד סיינסז."
ההנהלה ציינה כי GS-1179 נראה ממוצב להתחרות הן על יעילות והן על נוחות.
- פריטלביר אושר לאוכלוסייה קטנה עמידה לאציקלוביר, אך שוק זה מצומצם.
- Assembly ציינה כי הפרופיל הפרה-קליני של GS-1179 חזק יותר מ-Valtrex ועדיף על פריטלביר.
- החברה צופה מינון פעם בשבוע, לעומת שימוש יומי ב-Valtrex.
- ההנהלה ציינה כי המטרה היא להשוות ל-Valtrex, לבחור את המינון הטוב ביותר ולהתקדם לשלב III.
תוכנית דלקת כבד דלתא ו-ABI-6250
Assembly גם סיפקה עדכון מפורט על ABI-6250, מולקולה קטנה פומית לדלקת כבד דלתא.
- מינון שלב II החל זמן קצר לפני הכנס.
- התרופה היא מעכב NTCP, המיועד לחסום את אותו יעד כמו bulevirtide.
- נתוני שלב I-A במתנדבים בריאים הראו זמן מחצית חיים של ארבעה ימים ועלייה תלוית מינון בחומצות מרה בסרום.
- המינונים שנבדקו נעו בין 0.2 מ"ג ל-25 מ"ג במינון בודד.
- ההנהלה ציינה כי התרופה יכולה להתאים ולעלות על רמות חומצות המרה הנראות עם bulevirtide במינון 2 מ"ג ו-10 מ"ג.
ביל דלייני, הקצין המדעי הראשי, אמר: "החסרון האמיתי של bulevirtide הוא שמדובר בהזרקה יומית, והחולה צריך להמיס אותה מחדש, לקרר אותה ולהזריק אותה כל יום, מה שמסורבל לחולה. הבסיס לפרויקט שלנו היה ליצור גרסה פומית שנקשרת לאותו קולטן וחוסמת את אותה אינטראקציה."
החברה ציינה כי bulevirtide כבר אימתה את היעד, עם ירידות נגיפיות של מספר לוגריתמים ונורמליזציה של ALT על פני ארבע שנים. טענתה של Assembly היא כי ABI-6250 יכולה להציע את אותו מנגנון בצורה פשוטה יותר.
עיצוב שלב II של דלקת כבד דלתא ותצפית שוק
מחקר שלב II בנוי להשוות רמות מינון ולעקוב הן אחר תוצאות נגיפיות והן אחר תוצאות הקשורות לכבד.
- הניסוי יבחן מינון נמוך, מינון גבוה וטיפול מושהה, עם ביקורת טיפול מושהה של 16 שבועות.
- המיקוד הראשי הוא וירולוגיה.
- נקודות קצה משניות כוללות שינויי ALT, שינויי פיברוזיס ושינויי דה-קומפנסציה.
- החולים יעקבו עד שבוע 48 לנתוני בטיחות נוספים.
- קבוצת הרחבה מתוכננת לתמוך בהכנת שלב III.
ההנהלה ציינה כי המטרה היא לבחור מינון שמספק את האפקט האנטי-נגיפי החזק ביותר תוך שמירה על בטיחות מקובלת. החברה גם ציינה כי היא רוצה להתאים או לעלות על עליות חומצות המרה הנראות עם bulevirtide, מכיוון שזה יתמוך בטענה לפעילות קלינית דומה.
Assembly תיארה את שוק דלקת כבד דלתא כקטן יחסית אך בעל משמעות מסחרית.
- מאגר החולים בארה"ב מוערך ב-40,000 עד 150,000.
- עלות הרכישה הסיטונאית של bulevirtide עומדת על כ-$285,000 בשנה.
- ההנהלה ציינה כי החברה עשויה להיות "טובה להיות האחרונה" אם תוכל להתאים את היעילות תוך הצעת אפשרות פומית בעלות נמוכה יותר.
- החברה גם העלתה את האפשרות של שילוב ABI-6250 עם טיפול נוקלאוסידי/נוקלאוטידי לחולי דלקת כבד B.
ג’ייסון אוקאזאקי אמר: "אני חושב שבמקרה הזה, זה בעצם אחד מאותם תרחישים שבהם טוב להיות האחרון. אני חושב שיהיה לנו המשטר הפשוט ביותר, ללא ספק, כנראה גם העלות הנמוכה ביותר מבחינת עלות ייצור, ללא ספק... אם נוכל להתאים את רמות הפחתת ALT של bulevirtide או Mirum או Vir, כל אחד מהם, עם מולקולה קטנה פומית שניתן לשלב עם נוק, ההיסטוריה של דלקת כבד B מראה שפשטות נוטה לנצח."
מחקר סל PBC ו-PSC
Assembly מתכננת להרחיב את ABI-6250 לכולנגיטיס בילירית ראשונית ולכולנגיטיס טרשתית ראשונית, עם מחקר סל שצפוי להתחיל ברבעון הראשון של 2027.
- המחקר יעריך הן PBC והן PSC.
- PBC ייחקר בהגדרות קו שני וקו שלישי.
- PSC ייחקר כאפשרות קו ראשון.
- העיצוב כולל תקופת מינון סנטינל עם שלושה מינונים, ולאחר מכן בחירת שני מינונים לקבוצות הראשיות.
- המחקר הראשי ישווה מינון נמוך, מינון גבוה ופלצבו על פני 12 שבועות.
החברה ציינה כי הרציונל הביולוגי נשען על תפקיד NTCP במחזור חומצות המרה.
- NTCP אחראי ל-75% עד 95% ממחזור חומצות המרה לתוך הפטוציטים.
- חסימת NTCP עשויה להפחית עומס יתר של חומצות מרה בהפטוציטים ובצינורות המרה.
- זה יכול לסייע בהפחתת רעילות וגירוד.
- Assembly גם הדגישה את IL-31, ציטוקין הקשור לגירוד, כסמן ביולוגי חקרני.
נקודות הקצה הראשיות יכללו פוספטאז אלקליין ב-PBC, המשמש כסמן אישור, וסמן מחלה ב-PSC. מדדים משניים כוללים בדיקות פיברוזיס לא-פולשניות כגון ציון ELF ו-FibroScan, בתוספת עייפות ועקצוץ המדווחים על ידי החולה. החברה ציינה כי היא מצפה לנתונים במחצית הראשונה של 2028.
ABI-7272 והפעלה מחדש של נגיפים הקשורים להשתלה
Assembly גם דנה ב-ABI-7272, תוכנית אנטי-נגיפית לסביבת ההשתלה.
- התרופה היא מעכב פולימראז פעיל נגד ציטומגלווירוס, VZV, EBV, HSV-1 ו-HSV-2.
- ההנהלה ציינה כי היא פועלת דרך אתר קישור משומר בין הרפסווירוסים.
- התוכנית היא למינון פעם ביום.
- המינון צפוי להתחיל באמצע 2027.
- לגיליד סיינסז תהיה אופציה לתוכנית לאחר השלמת שלב I-A.
החברה ציינה כי התוכנית מכוונת להפעלה מחדש של נגיפים בחולי השתלה מדוכאי חיסון, בעיה קלינית נפוצה בסביבה זו.
תחזית עתידית
ההנהלה תיארה את 2027 כשנה עמוסה בנתונים, במיוחד במחצית השנייה.
- נתוני שלב II של דלקת כבד דלתא צפויים ברבעון השלישי או הרביעי של 2027.
- מחקר הסל של PBC ו-PSC צפוי להתחיל ברבעון הראשון של 2027.
- נתונים ממחקר הסל צפויים במחצית הראשונה של 2028.
- מינון ABI-7272 צפוי באמצע 2027.
- החלטת האופציה של גיליד סיינסז על ABI-7272 תגיע לאחר השלמת שלב I-A.
Assembly ציינה כי האסטרטגיה שלה היא לאפשר למתחרות לסייע בבניית השוק בדלקת כבד דלתא לפני שהיא תגיע עם אפשרות פומית פשוטה יותר. ההנהלה טענה כי תקדים היסטורי במחלות אחרות מראה שטיפול קל יותר יכול לסייע בהרחבת הביקוש וברכישת נתח שוק.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
- לגבי HSV-2, החברה ציינה כי ניתוח השוק שלה משתמש הן באפידמיולוגיה מלמעלה למטה והן בבדיקות מלמטה למעלה כגון קודי ICD-10 ומרשמי Valtrex לתקופות ארוכות.
- ההנהלה ציינה כי אוכלוסיית הרפס איברי המין החוזר בארה"ב עומדת על כ-1.3 מיליון עד 1.4 מיליון, וכי 800,000 משתמשי Valtrex כרוניים מצביעים על שוק פוטנציאלי גדול.
- לגבי תחרות, החברה ציינה כי פריטלביר פונה רק לאוכלוסייה עמידה נישתית, בעוד GS-1179 מיועד להגיע לקבוצה רחבה הרבה יותר.
- לגבי דלקת כבד דלתא, ההנהלה ציינה כי יעד NTCP כבר אומת קלינית וכי ABI-6250 צריכה להיבחן על פי יכולתה להתאים להפחתות ALT של המתחרות.
- לגבי קינטיקת ALT, החברה ציינה כי השיפור עשוי להימשך משבוע 48 עד שבוע 96 מכיוון שהפטוציטים נגועים מתנקים לאט.
ההנהלה גם הדגישה את חשיבות נקודות הקצה המשולבות בדלקת כבד דלתא, ואמרה כי עומס נגיפי בלבד אינו מלכד במלואו את התועלת לחולה. החברה ציינה כי נורמליזציה של ALT נשארת הסימן המרכזי לכך שהטיפול משפיע על דלקת הכבד ועל תוצאות ארוכות טווח כגון שחמת, דה-קומפנסציה וסרטן כבד.
בסך הכל, Assembly הציגה צבר תרופות רחב יותר מבעבר, אך עדיין תלוי בהוכחה קלינית. לחברה יש מזומנים, מספר הזדמנויות ותזה מסחרית ברורה המבוססת על מינון פומי ופשטות. המבחן הגדול הבא יגיע מהנתונים הצפויים ב-2027 וב-2028.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
